Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beeline: Een fase 3-studie bij GRIN-gerelateerde neuroontwikkelingsstoornis

16 juli 2026 bijgewerkt door: GRIN Therapeutics, Inc.

Een multinationaal, multicenteronderzoek met een open-label fase 1b en een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3, gevolgd door een open-label extensie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van Radiprodil te beoordelen bij deelnemers met GRIN-gerelateerde neurodevelopmentele stoornis

Het fase 3-gedeelte van studie RAD-GRIN-101 is een multinationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek gevolgd door een open-label extensie om de werkzaamheid en veiligheid van radiprodil te evalueren bij deelnemers met GRIN-gerelateerde neurodevelopmentele stoornis (GRIN-NDD) met een gain-of-function (GoF) genetische variant.

Deze studie zal twee cohorten includeren: één cohort van deelnemers met een minimaal aantal telbare motorische aanvallen (met of zonder gedragssymptomen) (Fase 3 Cohort 1: Kwalificerende Aanvallen Cohort); en een tweede cohort met ziektesymptomen maar zonder aanvallen of minder aanvallen dan vereist voor het Kwalificerende Aanvallen Cohort (Fase 3 Cohort 2: Zonder Kwalificerende Aanvallen Hulpcohort).

Deelnemers in elk cohort worden gerandomiseerd 1:1 om actief geneesmiddel (radiprodil) of overeenkomende placebo te ontvangen (Deel A). Na voltooiing van Deel A kunnen alle in aanmerking komende deelnemers (inclusief degenen die eerder placebo ontvingen) doorgaan naar de open-label extensieperiode (Deel B) om radiprodil te ontvangen.

De placebo-gecontroleerde portie wordt verwacht ongeveer 16 weken te duren voor deelnemers in Fase 3 Cohort 1 en 28 weken voor deelnemers in Fase 3 Cohort 2.

De studie zal het effect van radiprodil op aanvallen en niet-aanvalsgerelateerde symptomen evalueren en de veiligheid beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers worden in een 1:1-verhouding toegewezen om tijdens Deel A radiprodil of placebo te ontvangen, met de mogelijkheid om radiprodil te ontvangen in de Open-Label Extensie, Deel B. Het doseringsschema omvat een vaste titratieschema over 4 weken.

Deze studie is verdeeld in de volgende delen:

Deel A: Gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd

  • Screenings-/Observatieperiode: Om geschiktheid te beoordelen
  • Titratieperiode (ongeveer 4 weken): Titratie van radiprodil of placebo naar doeldosis
  • Onderhoudsperiode (Deel A): Doeldosis van radiprodil of placebo gehandhaafd gedurende 12 weken (Fase 3 Cohort 1) of 24 weken (Fase 3 Cohort 2)
  • Afrondings- en Follow-upperiode: Geleidelijke afbouw en follow-upperiode voor deelnemers die niet doorstromen naar Deel B

Deel B: Open-label veiligheidsfollow-upperiode

  • Open-Label Behandelingsperiode: Deelnemers blijven radiprodil ontvangen totdat de deelnemer zich terugtrekt/wordt teruggetrokken uit de studie, de sponsor de studie beëindigt, of markttoegang beschikbaar is
  • Afrondings- en Follow-upperiode: Geleidelijke afbouw en follow-up observatieperiode voor deelnemers bij het verlaten van de studie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
  • Duitsland
  • Frankrijk
  • Italië
      • Pavia, Italië
        • Werving
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Hoofdonderzoeker:
          • Valentina De Giorgis
        • Contact:
      • Roma, Italië, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italië, 24
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Hoofdonderzoeker:
          • Renzo Guerrini
        • Contact:
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland
        • Werving
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Danielle Veenma
        • Onderonderzoeker:
          • Suzanna Koudijs
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Werving
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lukasz Przyslo
        • Contact:
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1525
  • Spanje
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Archana Desurkar
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University - Harkness
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Nog niet aan het werven
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Werving
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deel A, Deelnemer:

  • Gediagnosticeerd met GRIN-NDD met GRIN1-, GRIN2A-, GRIN2B- of GRIN2D-genvarianten waarvan bekend is dat ze leiden tot GoF van de NMDA-receptor
  • Alleen Fase 3 Cohort 1 (Kwalificerende Aanvallen Cohort): Heeft minstens 1 CMS per week en ≥4 CMS (gegeneraliseerd of focaal) tijdens screening
  • Met voorgeschiedenis van onvoldoende respons op ten minste 2 standaard anti-epileptica (ASM's)
  • Alleen Fase 3 Cohort 2 (Zonder Kwalificerende Aanvallen Hulponderzoek Cohort): Met significante neurodevelopmental symptomen en een GRIN-CGI-S score ≥4
  • Gedurende ten minste 4 weken voor screening op een stabiele dosis standaard ASM's en moet gedurende deelname aan de studie op stabiele doseringen blijven
  • Op stabiele niet-farmacologische behandelingen zoals ketogeen dieet en moet gedurende deelname aan de studie stabiel blijven

Deel B:

- Deelnemer heeft Deel A voltooid en is volgens het oordeel van de onderzoeker en sponsor in aanmerking om deelname aan de studie voort te zetten.

Exclusiecriteria:

DEEL A, Deelnemer:

  • Heeft een klinisch relevante medische, neurologische of psychiatrische aandoening en/of gedragsstoornis (inclusief die gerelateerd aan GRIN-NDD) die volgens het oordeel van de onderzoeker of sponsor de veilige deelname of toediening van het studiegeneesmiddel of de uitvoering van de studie zou belemmeren of in gevaar brengen.
  • Ontvangt >4 standaard ASM's tijdens screening
  • Heeft een lichaamsgewicht van minder dan 5 kg bij screening

Deel B:

- Deelnemer heeft een klinisch relevante medische, neurologische of psychiatrische aandoening en/of gedragsstoornis (inclusief die gerelateerd aan GRIN-NDD) die volgens het oordeel van de onderzoeker of sponsor de veilige deelname aan toediening van het studiegeneesmiddel of de uitvoering van de studie zou belemmeren of in gevaar brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Radiprodil

Vloeibare suspensie van radiprodil, in variërende concentraties afhankelijk van het gewicht van de deelnemer.

Het volgende dose-escalatieregime (tweemaal daags [BID]) wordt gebruikt:

Titratieperiode Bezoek 1 (Bezoek T1): Dosis 1, Bezoek T2: Dosis 2, Bezoek T3: Dosis 3, Bezoek T4: Onderhoudsdosis.
Geneesmiddel: Radiprodil
Radiprodil orale suspensie
Placebo-vergelijker: Placebo
Vloeibare suspensie van placebo overeenkomend met radiprodil orale suspensie en dose-escalatie regime.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-overeenkomend radiprodil orale suspensie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A - Fase 3 Cohort 1 (Cohort voor Kwalificerende Aanvallen): Telbare motorische aanvallen (TMA)
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 2 (Zonder Kwalificerende Aanvallen Hulpcohort): Bijwerkingen (AEs), ernstige bijwerkingen (SAEs) en geneesmiddelenreacties (ADRs)
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Deel B - Open-Label Extensie: Bijwerkingen (AEs), ernstige bijwerkingen (SAEs) en bijwerkingen van geneesmiddelen (ADRs)
Tijdsspanne: Gemiddelde van 2 jaar
Gemiddelde van 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Onderdeel A - Fase 3 Cohort 1 (Kwalificerende Aanvallen Cohort): Aandeel deelnemers met ≥50% reductie in CMS
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 1 (Kwalificerende Aanvallen Cohort): CMS-vrije dagen
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 1 (Kwalificerende Aanvallen Cohort): GRIN-NDD-specifieke Clinical Global Impression - Verandering [CGI-C] schaal
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 1 (Kwalificerende Aanvallen Cohort): Aberrant Gedrag Checklist-Gemeenschap (ABC-2C) prikkelbaarheid subschaal
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 1 (Kwalificerende Aanvallen Cohort): Vineland Adaptive Behavior Scale 3e editie (VABS-3) dagelijks leven persoonlijke subdomein
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 2 (Zonder Kwalificerende Aanvallen Hulpcategorie): GRIN-CGI-C schaal
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 2 (Zonder Kwalificerende Aanvallen Hulponderzoek): ABC-2C-prikkelbaarheidsschaal
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Deel A - Fase 3 Cohort 2 (Zonder Kwalificerende Epileptische Aanvallen Hulpgroep): VABS-3 dagelijks leven persoonlijk subdomein
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
DEEL B - Open-label extensie: CMS-frequentie
Tijdsspanne: gemiddeld van 2 jaar
gemiddeld van 2 jaar
PART B - Open-Label Extensie: CMS-vrije dagen
Tijdsspanne: gemiddeld 2 jaar
gemiddeld 2 jaar
DEEL B - Open-Label Extensie: ABC-2C prikkelbaarheidsschaal
Tijdsspanne: gemiddeld 2 jaar
gemiddeld 2 jaar
DEEL B - Open-Label Extensie: VABS-3 dagelijks leven persoonlijke subdomeinscore
Tijdsspanne: gemiddeld 2 jaar
gemiddeld 2 jaar
DEEL B - Open-Label Extensie: GRIN-CGI-C schaal
Tijdsspanne: gemiddeld 2 jaar
gemiddeld 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Onderzoekers

  • Studie directeur: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Studie directeur: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren