Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Beeline: GRIN-liittyvään neurokehityshäiriöön liittyvä vaiheen 3 tutkimus

torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: GRIN Therapeutics, Inc.

Kansainvälinen, monikeskuksinen tutkimus, jossa on avoimen vaiheen 1b ja satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu vaihe 3, jota seuraa avoimen jatkeen vaihe Radiprodilin tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi osallistujilla, joilla on GRIN:iin liittyvä kehityshäiriö

Tutkimuksen RAD-GRIN-101 vaiheen 3 osa on monikansallinen, monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu koe, jota seuraa avoimen leiman laajennusjakso, jossa arvioidaan radiprodilin tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on GRIN:iin liittyvä kehityshäiriö (GRIN-NDD) gain-of-function (GoF) geneettisellä variantilla.

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan kaksi kohorttia: yksi kohortti osallistujia, joilla on vähimmäismäärä laskettavia motorisia kohtauksia (käyttäytymisoireilla tai ilman) (Vaihe 3 Kohortti 1: Kelpoiset Kohtaukset -kohortti); ja toinen kohortti, jolla on sairauden oireita, mutta ei kohtauksia tai vähemmän kohtauksia kuin mitä vaaditaan Kelpoiset Kohtaukset -kohortille (Vaihe 3 Kohortti 2: Ilman Kelpoisia Kohtauksia Apukohortti).

Kunkin kohortin osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan aktiivista lääkettä (radiprodil) tai vastaavaa lumelääkettä (Osa A). Osa A:n suorittamisen jälkeen kaikki kelpoiset osallistujat (mukaan lukien aiemmin lumelääkettä saaneet) voivat jatkaa avoimen leiman laajennusjaksoon (Osa B) saamaan radiprodilia.

Lumekontrolloidun osuuden odotetaan kestävän noin 16 viikkoa Vaiheen 3 Kohortti 1:n osallistujille ja 28 viikkoa Vaiheen 3 Kohortti 2:n osallistujille.

Tutkimus arvioi radiprodilin vaikutusta kohtauksiin ja ei-kohtausoireisiin sekä arvioi turvallisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat jaetaan suhteessa 1:1 saamaan joko radiprodilia tai lumelääkettä osassa A, ja heillä on mahdollisuus saada radiprodilia avoimen lisähoitojakson, osan B, aikana. Annosteluohjelma sisältää kiinteän annoksenkorotusaikataulun 4 viikon aikana.

Tämä tutkimus on jaettu seuraaviin osiin:

Osa A: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu

  • Sietokyky- ja seurantajakso: Kelpoisuuden arvioimiseksi
  • Annoksenkorotusjakso (noin 4 viikkoa): Radiprodilin tai lumelääkkeen annoksenkorotus kohdeannokseen
  • Ylläpitojakso (Osa A): Radiprodilin tai lumelääkkeen kohdeannosta ylläpidetään 12 viikon ajan (3. vaiheen kohortti 1) tai 24 viikon ajan (3. vaiheen kohortti 2)
  • Vähennys- ja seurantajakso: Vähittäinen vähentäminen ja seurantajakso osallistujille, jotka eivät siirry osaan B

Osa B: Avoimen lääkityksen turvallisuusseurantajakso

  • Avoimen lääkityksen hoitojakso: Osallistujat jatkavat radiprodilin saamista, kunnes joko osallistuja luopuu/hänet poistetaan tutkimuksesta, sponsorii päättää tutkimuksen tai markkinoille pääsy on saatavilla
  • Vähennys- ja seurantajakso: Vähittäinen vähentäminen ja seurantatarkkailujakso osallistujille tutkimuksesta poistuessa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Danielle Veenma
        • Alatutkija:
          • Suzanna Koudijs
  • Belgia
  • Espanja
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Päätutkija:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Päätutkija:
          • Valentina De Giorgis
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Päätutkija:
          • Nicola Specchio
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Nicola Pietrafusa
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italia, 24
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Päätutkija:
          • Renzo Guerrini
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Lodz, Puola, 93-338
        • Rekrytointi
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Päätutkija:
          • Lukasz Przyslo
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, Ranska, 69677
      • Paris, Ranska, 75743
      • Toulouse, Ranska, Cedex 9
        • Rekrytointi
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Caroline Hachon Le Camus
  • Saksa
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
        • Rekrytointi
        • University Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Damjan Osredkar
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Päätutkija:
          • Sameer Zuberi
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Archana Desurkar
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University - Harkness
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
        • Rekrytointi
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

Osa A, Osallistuja:

  • Diagnosoitu GRIN-NDD:llä GRIN1-, GRIN2A-, GRIN2B- tai GRIN2D-geenivariantilla, joka tunnetaan aiheuttavan NMDA-reseptorin toiminnan vahvistumista (GoF)
  • Vain vaiheen 3 kohortti 1 (kvalifioivat kouristuskohtaukset): Vähintään 1 CMS viikossa ja ≥4 CMS (yleistynyt tai fokaalinen) seulonnan aikana
  • Historia riittämättömästä vastauksesta vähintään kahteen tavalliseen epilepsialääkkeeseen (ASM)
  • Vain vaiheen 3 kohortti 2 (ilman kvalifioivia kouristuskohtauksia apukohortti): Merkittävät kehityshäiriöoireet ja GRIN-CGI-S-pistemäärä ≥4
  • Vakioidulla tavallisten epilepsialääkkeiden annoksella vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja pysyttävä vakioannoksilla koko tutkimusosallistumisen ajan
  • Vakioiduilla ei-farmakologisilla hoidoilla kuten ketogeenisella ruokavalolla ja pysyttävä vakiona koko tutkimusosallistumisen ajan

Osa B:

- Osallistuja on suorittanut Osa A:n ja on tutkijan ja sponsorin arvion mukaan oikeutettu jatkamaan tutkimusosallistumista.

Poissulkemiskriteerit:

OSA A, Osallistuja:

  • Kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, neurologinen tai psykiatrinen tila ja/tai käyttäytymishäiriö (mukaan lukien GRIN-NDD:hen liittyvät), joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan estäisi tai vaarantaisi osallistujan turvallisen osallistumisen tai tutkimuslääkkeen annostelun tai tutkimuksen toteuttamisen.
  • Saa yli 4 tavallista epilepsialääkettä seulonnassa
  • Painaa alle 5 kg seulonnassa

Osa B:

- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, neurologinen tai psykiatrinen tila ja/tai käyttäytymishäiriö (mukaan lukien GRIN-NDD:hen liittyvät), joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan estäisi tai vaarantaisi osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimuslääkkeen annosteluun tai tutkimuksen toteuttamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Radiprodil

Radiprodilin nestemäinen suspensio, eri pitoisuuksina osallistujan painosta riippuen.

Käytetään seuraavaa annoksen nousemisen aikataulua (päivittäin kahdesti [BID]):

Titrausjakson käynti 1 (Käynti T1): Annos 1, Käynti T2: Annos 2, Käynti T3: Annos 3, Käynti T4: Ylläpitoannos.
Lääke: Radiprodil
Radiprodilin suupuristus
Placebo Comparator: Placebo
Placeboa vastaavan radiprodilin suun kautta nautittavan nestejauheen nestemäinen suspensio ja annoksen porrastamiskaavio.
Lääke: Placebo
Placeboa vastaava radiprodil-suspensio suun kautta annettavaksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 1 (Kriteerit Täyttävien Kohtausten Kohortti): Laskettavat motoriset kohtaukset (CMS)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 2 (Ilman Päteviä Kohtauksia Apukohortti): Haittatapahtumat (AEs), vakavat haittatapahtumat (SAEs) ja lääkeainehaittareaktiot (ADRs)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Osa B - Avoimesti merkitty laajennus: Haittatapahtumat (AEs), vakavat haittatapahtumat (SAEs) ja lääkeainehaittareaktiot (ADRs)
Aikaikkuna: Keskimäärin 2 vuotta
Keskimäärin 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 1 (Kelpoiset kouristuskohtaukset -kohortti): Osallistujien osuus, joilla on ≥50 %:n vähennys CMS:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 1 (Kriteerit täyttävät kouristuskohtaukohortti): CMS-vapaita päiviä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 1 (Kriteerit täyttävä kouristuskohortti): GRIN-NDD-spesifinen Kliininen yleisvaikutelma - Muutos [CGI-C] -asteikko
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 1 (Pätevät kohtaukset -kohortti): Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-2C) ärtyneisyys-alaskaala
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 1 (Kvalifioituneiden Kohtausten Kohortti): Vineland Adaptiivisen Käyttäytymisen Asteikko 3. painos (VABS-3) päivittäisen elämän henkilökohtainen aladomeeni
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 2 (Ilman Päteviä Kohtauksia Apukohortti): GRIN-CGI-C-asteikko
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 2 (Ilman Päteviä Kohtauksia Apukohortti): ABC-2C ärsykyys-ala-asteikko
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Osa A - Vaihe 3 Kohortti 2 (Ilman päteviä kouristuskohtauksia apukohortti): VABS-3 päivittäisen elämän henkilökohtainen aladomeeni
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
OSA B - Avoimen leiman jatko-osa: CMS-taajuus
Aikaikkuna: keskimäärin 2 vuotta
keskimäärin 2 vuotta
OSA B - Avoimen merkinnän jatko-osa: CMS-vapaita päiviä
Aikaikkuna: keskimäärin 2 vuotta
keskimäärin 2 vuotta
OSA B - Avoimen seurannan jatko-osio: ABC-2C ärsykyttävyys alaskala
Aikaikkuna: keskimäärin 2 vuotta
keskimäärin 2 vuotta
OSA B - Avoimimerkintäinen jatko-osio: VABS-3 päivittäisen elämän henkilökohtaisen aladomainin pistemäärä
Aikaikkuna: keskimäärin 2 vuotta
keskimäärin 2 vuotta
OSA B - Avoimen selkärankan laajennus: GRIN-CGI-C -asteikko
Aikaikkuna: keskimäärin 2 vuotta
keskimäärin 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GRIN Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Opintojohtaja: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 4. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Beeline RAD-GRIN-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa