米国における重度AA患者の実世界集団におけるリトレシチニブの使用実態と有効性
2026年8月6日 更新者：Pfizer
米国における重症斑状脱毛症の実世界集団でのリトレシチニブの使用実態と有効性を評価する後向きコホート研究
円形脱毛症（AA）は、全年齢層・人種・性別に影響を及ぼす、非瘢痕性で通常は斑状の脱毛を特徴とする、慢性・再発性のT細胞媒介性自己免疫疾患です。 米国におけるAAの推定時点有病率は1.14％です（Beningo et al., 2020）。 AAの最も一般的な3つのサブタイプは罹患部位によって定義されます：
- 斑状脱毛症（PA）：臨床診断の90％を占め、頭皮や体の他の部位に1つ以上の斑状脱毛（硬貨大から大斑、頭皮全体に及ぶ場合も含む）が生じる
- 全頭脱毛症（AT）：頭髪の全部または大部分の喪失
- 汎発性脱毛症（AU）：頭皮・顔面・体毛の全部または大部分の喪失 従来、AAの治療にはコルチコステロイド、免疫療法、ミノキシジルなど様々な薬剤が使用されてきました。 しかしこれらの主力治療法のうち、確固たる臨床エビデンスで支持されているものは少なく、広く受け入れられた診療ガイドラインの開発を制限しています（Asfour et al., 2023）。 従来療法の効果が不十分であるため、AA患者、特に広範な脱毛を有する患者では、持続的な未充足医療ニーズが存在します。 さらに、有色人種患者を含む他のサブグループにおけるAAの潜在的な影響は未解明のままです。 これらのサブグループは歴史的に臨床試験で過小評価されてきたため、これらの患者に対して追加的な未充足医療ニーズとエビデンスギャップが存在します。
最近の臨床研究では、ファイザーが開発・販売するJAK3/TECファミリーキナーゼ阻害剤リトレシチニブを含む、AAに対する新規治療法の有効性が実証されています（King et al., 2023）。 リトレシチニブは2023年6月に米国食品医薬品局（FDA）により、12歳以上の成人および青年の重度AA治療に承認されました。 リトレシチニブの安全性と有効性に関する臨床試験からの豊富なデータが存在し、18歳以上の成人の重度円形脱毛症にFDA承認されているバリシチニブやデウルキソリチニブなどのJAK阻害剤とともに、これらの患者に必要な新たな治療選択肢を提供しています。 しかし、実際の臨床現場におけるリトレシチニブの臨床的有効性についてはほとんど知られていません。
本研究の目的は、重度AA治療のためにリトレシチニブを開始した患者の特徴、治療パターン、および関連する臨床転帰を評価することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
300
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10001
- Pfizer
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
本研究には、データ収集開始の少なくとも6か月前にリルトシチニブ（重症AAの治療のために）を開始した重症AA患者が含まれます。
本研究では、少なくとも12歳以上の患者における重症AAに対して示されているように、リルトシチニブによる治療が適応通りに行われたことを前提としています。
データ収集は、皮膚科を専門としAA患者の管理に経験のある、本研究に参加した医師（または指定された臨床アシスタント及びスタッフ、ナースプラクティショナーや医師助手を含む）によって主導されます。
説明
組み入れ基準：
- 重度のAAの確定診断（担当医師による判断）
- 2023年7月1日から2025年2月28日までの間に重度のAAに対してリトレシチニブ治療を開始した
- リトレシチニブ開始時点で12歳以上である
- リトレシチニブ開始後、頭皮毛髪脱落が評価された経過観察／相談を少なくとも1回以上受けている
- 初回AA診断時から最新の経過観察／相談時までの期間をカバーする、AAの管理または治療に関する完全な医療記録を有している
除外基準：
- 他のタイプの脱毛症（例：化学療法誘発性脱毛症、男性型脱毛症、瘢痕性脱毛症、産後脱毛症、または牽引性脱毛症）、AA以外の脱毛を引き起こす可能性のある他の疾患、または脱毛／再生の評価を妨げる可能性のある他の疾患の診断歴がある
- 医療記録に頭皮毛髪脱落率の記載がない
- リトレシチニブ、バリシチニブ、デウルキソシチニブ、デルゴシチニブ、ブレポシチニブ、またはウパダシチニブを用いた治療に関する臨床試験に参加したことがある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
リトレシチニブで治療された斑状脱毛症（AA）患者
|
実際の実務で提供される通り
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
患者の人口統計学的特性：人種
時間枠：ベースライン
|
人種別患者の割合
|
ベースライン
|
|
患者の人口統計学的特性：性別、初回AA診断時の年齢、患者の治療皮膚科医の地理的位置、保険の種類
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
性別別患者の割合
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
患者の人口統計学的特性：初回AA診断時の年齢
時間枠：「ベースライン」または「初日」
|
初回AA診断時における年齢別患者割合
|
「ベースライン」または「初日」
|
|
患者の人口統計学的特性：患者の治療皮膚科医の地理的位置
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
患者の担当皮膚科医の地理的位置別の患者割合（％）
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
患者の人口統計学的特性：保険の種類
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
保険種別による患者の割合
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
初回AA診断時の患者臨床特性：AA疾患活動性
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
初回AA診断時の患者臨床特性の割合（％）：AA疾患活動性
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
初診時のAA患者の臨床的特徴：SALTスコア
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
初回AA診断時の患者臨床特性の割合：SALTスコア
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
初回AA診断時の患者の臨床的特徴：皮膚科生活の質指数（DLQI）スコア
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
初回AA診断時の患者臨床特性の割合（％）：皮膚科生活の質指標（DLQI）スコア
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
患者の初期AA診断時の臨床的特徴：眉毛の関与
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
初回AA診断時における患者の臨床的特徴の割合（単位：%）：眉毛の関与
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
初期AA診断時の患者臨床特性：まつ毛の関与
時間枠：「ベースライン」または「Day 1」
|
初期AA診断時の患者臨床特性の睫毛関与の割合（％）
|
「ベースライン」または「Day 1」
|
|
初期AA診断時の患者臨床特性：ひげの関与
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
初回AA診断時の患者臨床特性の割合（％）：ひげの関与
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
初回AA診断時の患者臨床特性：その他の身体部位におけるAA関与
時間枠：「ベースライン」または「1日目」
|
初回AA診断時における患者の臨床特性の割合（％）：他の身体部位におけるAAの関与
|
「ベースライン」または「1日目」
|
|
患者治療歴：リトレシチニブ治療中に受けた追加治療クラス、リトレシチニブ中止後に受けた追加治療クラス、各治療クラスの期間
時間枠：研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月間の経過観察
|
研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月間の経過観察
|
|
|
リトレシチニブ治療の特徴：リトレシチニブの総投与期間、リトレシチニブ中止の理由（最終診察日以前にリトレシチニブ治療が中止された場合）
時間枠：研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月間のフォローアップ
|
研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月間のフォローアップ
|
|
|
リトルシチニブ治療の実世界臨床転帰：AA疾患活動性
時間枠：研究1日目から研究完了まで、最低6ヶ月の追跡調査
|
AA疾患活動性は、活動性脱毛または非活動性脱毛として報告されました
|
研究1日目から研究完了まで、最低6ヶ月の追跡調査
|
|
リトルシチニブ治療の実世界臨床成績：ベースラインからのSALTスコア全体的変化
時間枠：「研究開始から終了まで、最低6ヶ月間の追跡調査」
|
ベースラインからのSALTスコア全体的な変化（すなわち、最終観察診察時まで）、ならびにベースラインから事前定義された指標後時点（指標後6、12、18、24ヶ月、またはデータの実際の分布に基づくその他の関連時点）までの変化。
数値データとカテゴリカルデータ：ベースラインからの減少なし、>0%〜≤25% SALT減少、>25%〜≤50% SALT減少、>50%〜≤75% SALT減少、>75% SALT減少；≥30% SALT減少の有無指標；その他のカテゴリー／閾値も適用される場合があります。
|
「研究開始から終了まで、最低6ヶ月間の追跡調査」
|
|
リトルシチニブ治療の実際の臨床転帰：SALTスコア
時間枠："研究開始日から研究完結まで、最低6ヶ月間の追跡調査"
|
数値データであり、カテゴリ値として <50、50-75、75-100 に加え、追加カテゴリとして ≥50（重症AAを定義するため）および 95-100（最重症AAを定義するため）が含まれる；代替カテゴリも適用可能。
|
"研究開始日から研究完結まで、最低6ヶ月間の追跡調査"
|
|
リトルシチニブ治療の実臨床アウトカム：SALT≦20および≦10を達成するランドマーク確率
時間枠：「研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
指標日から6か月、12か月、18か月、および24か月後、またはデータの実際の分布に基づくその他の関連する時点におけるSALT≤20およびSALT≤10達成のランドマーク確率。
|
「研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
|
リトレルシチニブ治療の実世界臨床転帰：持続的SALT反応達成のランドマーク確率
時間枠：「試験開始日から試験終了まで、最低6ヶ月間の追跡調査」
|
指標日後6、12、18、24ヶ月時点、またはデータの実際の分布に基づくその他の適切なタイミングにおける持続的SALT反応達成のランドマーク確率
|
「試験開始日から試験終了まで、最低6ヶ月間の追跡調査」
|
|
リトルシチニブ治療の実世界臨床転帰：指標日から6、12、18、24か月後のベースラインからSALTスコア30％以上減少達成のランドマーク確率
時間枠：「研究開始日（1日目）から研究完了まで、最低6ヶ月の追跡調査期間」
|
「研究開始日（1日目）から研究完了まで、最低6ヶ月の追跡調査期間」
|
|
|
リトレシチニブ治療の実世界臨床成績：ひげへの影響
時間枠：研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月の追跡調査
|
カテゴリカル；なし；最小限のあごひげの脱毛；中等度のあごひげの脱毛；重度のあごひげの脱毛；非常に重度または完全なあごひげの脱毛
|
研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月の追跡調査
|
|
リテルシチニブ治療の実世界臨床転帰：眉毛とまつ毛への関与
時間枠：「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
カテゴリカルデータで、値は0（関与なし）、1（最小限のギャップ）、2（重要なギャップ）、または3（完全な喪失）
|
「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
|
リトレルシチニブ治療の実世界臨床結果：他の身体部位におけるAA（円形脱毛症）の関与
時間枠：「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
以下の各部位における関与の有無を示す指標：四肢（腕、手、脚、足）；胴体（胸部、背部、腹部）；陰部；鼻毛；爪
|
「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
|
リルシチニブ治療の実際の臨床転帰：DLQIスコア
時間枠：「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月のフォローアップ期間」
|
|
|
リトレシチニブ治療の実際の臨床結果：円形脱毛症による恥ずかしさや自意識の患者報告
時間枠：研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月間のフォローアップ
|
はい；いいえ；指標日後の各診察時に医師が文書化した通り
|
研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月間のフォローアップ
|
|
リルコチニビン治療の実世界臨床転帰：DLQIスコアのベースラインからの全体的変化
時間枠：研究開始から研究完了までの間、最低6ヶ月間の追跡調査
|
研究開始から研究完了までの間、最低6ヶ月間の追跡調査
|
|
|
リトレシチニブ治療の実世界臨床転帰：社交または余暇活動に影響するAAに関する患者報告
時間枠：「研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月の追跡調査」
|
はい；いいえ；指標日後の各診察時に医師が文書化した通り
|
「研究開始日から研究終了まで、最低6ヶ月の追跡調査」
|
|
リトルシチニブ治療の実世界臨床転帰：最終確認診察時における精神健康合併症
時間枠：「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月間の追跡調査」
|
はい; いいえ; Lee et al. (2019) による事前の系統的文献レビューで検討された特定の精神障害の存在を示す指標
|
「研究開始日から研究完了まで、最低6ヶ月間の追跡調査」
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月22日
一次修了 (実際)
2026年3月6日
研究の完了 (実際)
2026年3月6日
試験登録日
最初に提出
2025年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月5日
最初の投稿 (実際)
2025年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月6日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、適格な研究者からの要請に応じ、特定の基準、条件、例外に従い、個人を特定できない参加者データおよび関連する研究文書（例：試験実施計画書、統計解析計画書（SAP）、臨床試験報告書（CSR））へのアクセスを提供します。
データ共有の基準およびアクセス申請プロセスの詳細については、以下をご覧ください：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。