A Ritlecitinib Használata és Hatékonysága Valós Világbeli Súlyos AA-s Populációban az Egyesült Államokban
2026. augusztus 6. frissítette: Pfizer
Retrospektív Kohorsz Vizsgálat a Ritlecitinib Használatának és Hatékonyságának Értékelésére Súlyos Alopecia Areata-val Küzdő Valós Világi Populációban az Egyesült Államokban
Az alopecia areata (AA) egy krónikus, visszatérő T-sejtes autoimmun betegség, amelyet hegek nélküli, tipikusan foltos hajhullás jellemez, és minden korú, faji és nemű embert érinthet. Az Egyesült Államokban (USA) az AA becsült pontprevalenciája 1,14% (Beningo et al., 2020). Az AA három leggyakoribb altípusát az érintett terület határozza meg:
- Foltos alopecia (PA), amely a klinikai diagnózisok 90%-ában fordul elő: hajhullás egy vagy több foltban (az érmemérettől a nagy foltokig, sőt teljes fejbőr érintettségig) a fejbőrön vagy a test más részein;
- Alopecia totalis (AT): az összes vagy majdnem az összes fejbőr haj elvesztése;
- Alopecia universalis (AU): az összes vagy majdnem az összes fejbőr, arc és testhaj elvesztése Hagyományosan az AA kezelésére számos gyógyszert alkalmaznak, köztük kortikoszteroidokat, immunterápiát és minoxidilt. Azonban ezen alapvető terápiák közül keveset támogat robosztus klinikai bizonyíték, ami korlátozza a széles körben elfogadott klinikai gyakorlati irányelvek kidolgozását (Asfour et al., 2023). A hagyományos terápiák nem optimális hatékonysága miatt az AA-s betegeknek, különösen azoknak, akiknél kiterjedt hajhullás fordul elő, fennáll egy tartós, kielégítetlen orvosi szükséglet. Továbbá az AA más alcsoportokra, köztük a színes bőrű betegekre gyakorolt lehetséges hatásai továbbra sem definiáltak. Mivel ezek az alcsoportok történelmileg alulreprezentáltak voltak a klinikai vizsgálatokban, e betegeknél további kielégítetlen orvosi szükséglet és bizonyítéki hiány áll fenn.
Friss klinikai tanulmányok igazolták az AA új kezeléseinek, köztük a ritlecitinibnek, egy JAK3/TEC család kináz gátlónak a hatékonyságát, amelyet a Pfizer fejlesztett ki és forgalmaz (King et al., 2023). A ritlecitinibt 2023 júniusában az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta súlyos AA kezelésére felnőtteknél és 12 éves vagy idősebb serdülőknél. Széleskörű információk állnak rendelkezésre klinikai vizsgálatokból a ritlecitinib biztonságosságáról és hatékonyságáról, amelyek – az FDA által felnőtteknél 18 éves kortól súlyos alopecia areata kezelésére jóváhagyott baricitinib és deuruxolitinib等 JAK gátlókkal együtt – szükséges új terápiás lehetőségeket kínálnak e betegek számára. Azonban keveset tudunk a ritlecitinib klinikai hatékonyságáról a valóságos klinikai gyakorlatban.
A jelenlegi tanulmány célja a ritlecitinib kezelést megkezdő súlyos AA-s betegek betegjellemzőinek, kezelési mintázatainak és kapcsolódó klinikai eredményeinek értékelése.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
300
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10001
- Pfizer
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálatba olyan súlyos AA-ban szenvedő betegeket fognak bevonni, akik legalább 6 hónappal az adatgyűjtés megkezdése előtt elkezdték a ritlecitinit (súlyos AA kezelésére).
A vizsgálat feltételezi, hogy a ritlecitin kezelés a betegtájékoztató szerint történt, ahogyan azt a súlyos AA-ban szenvedő, legalább 12 éves betegek esetében javallják.
Az adatgyűjtést a vizsgálathoz toborzott, bőrgyógyászatban szakosodott és AA-s betegek kezelésében tapasztalt orvosok (vagy az általuk kijelölt klinikai asszisztensek és munkatársak, beleértve a nővérpraktikusokat és orvosi asszisztenseket) vezetik.
Leírás
Beillesztési kritériumok:
- Súlyos AA megerősített diagnózisa (a kezelőorvos által meghatározott)
- Ritlecitinib kezelés megkezdése súlyos AA esetén 2023. július 1. és 2025. február 28. között
- Legalább 12 éves kor a ritlecitinib kezelés megkezdésekor
- Legalább egy további kontrollvizsgálat/konzultáció a ritlecitinib kezdése után, amelyben a fejbőr hajhullása értékelt
- Teljes orvosi dokumentáció az AA kezeléséről, amely lefedi az időszakot a kezdeti AA diagnózistól a legutóbbi kontrollvizsgálat/konzultációig
Kizárási kritériumok:
- Valaha diagnosztizálták más típusú hajhullással (pl. kemoterápia által kiváltott hajhullás, androgén hajhullás [férfi tipusú kopaszodás], heges hajhullás, szülés utáni hajhullás vagy húzásos hajhullás), más betegségekkel (az AA-n kívül), amelyek hajhullást okozhatnak, vagy más betegségekkel, amelyek zavarhatják a hajhullás/ -növekedés értékelését
- Nincs dokumentáció az orvosi dokumentációban a fejbőr hajhullás százalékáról
- Részt vett bármely klinikai vizsgálatban, amely ritlecitinib, baricitinib, deuruxolitinib, delgocitinib, brepocitinib vagy upadacitinib kezelést foglalt magában
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Ritlecitininnel kezelt alopecia areata (AA) betegek
|
Ahogyan a való gyakorlatban biztosítják
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegek demográfiai jellemzői: faji hovatartozás
Időkeret: Alapvonal
|
A betegek aránya fajta szerint
|
Alapvonal
|
|
Beteg demográfiai jellemzői: nem, életkor az első AA diagnózisnál, a beteg kezelő bőrgyógyászának földrajzi helye, biztosítási típus
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek nemek szerinti megoszlása százalékban
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Betegek demográfiai jellemzői: életkor az első AA diagnózisnál
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek számának százalékos aránya az első AA diagnózis idején életkor szerint
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Beteg demográfiai jellemzők: a beteg kezelő bőrgyógyászának földrajzi elhelyezkedése
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek százalékos aránya a kezelő bőrgyógyász földrajzi helye szerint
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Betegek demográfiai jellemzői: biztosítás típusa
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek biztosítási típus szerinti százalékos megoszlása
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
A beteg klinikai jellemzői a kezdeti AA diagnózisnál: AA betegségaktivitás
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya az AA kezdeti diagnózisánál: AA betegségaktivitás
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Beteg klinikai jellemzői az AA kezdeti diagnózisánál: SALT pontszám
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya a kezdeti AA diagnózisnál: SALT pontszám
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Betegek klinikai jellemzői az AA kezdeti diagnózisakor: dermatológiai életminőség index (DLQI) pontszám
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya a kezdeti AA diagnózisnál: dermatológiai életminőségi index (DLQI) pontszám
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
A beteg klinikai jellemzői az első AA diagnózisnál: szemöldök érintettség
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya a kezdeti AA diagnózisnál: szemöldök érintettség
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
A beteg klinikai jellemzői az AA kezdeti diagnózisakor: szempilla érintettség
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya a kezdeti AA diagnózisnál: szempilla érintettség
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Beteg klinikai jellemzői az AA kezdeti diagnózisánál: szakállérintettség
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya a kezdeti AA diagnózisnál: szakállérintettség
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
A beteg klinikai jellemzői az AA kezdeti diagnózisánál: AA érintettség test más részein
Időkeret: "Alapvonal" vagy "1. nap"
|
A betegek klinikai jellemzőinek százalékos aránya a kezdeti AA diagnózisnál: AA érintettség a test egyéb részein
|
"Alapvonal" vagy "1. nap"
|
|
Betegek kezelési előzményei: Ritlecitinib kezelés alatt kapott további kezelési osztályok, ritlecitinib kezelés megszakítása után kapott további kezelési osztályok, egyes kezelési osztályok időtartama
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
|
A ritlecitinib kezelés jellemzői: A ritlecitinib kitettség teljes időtartama, a ritlecitinib szedésének megszüntetésének okai (ha a ritlecitinib kezelést megszüntették az utolsó ismert klinikai vizsgálat előtt),
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
|
Ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: AA betegség aktivitás
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
AA betegség aktivitása aktív hajhullásként vagy inaktív hajhullásként jelentve
|
1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
|
A ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: SALT pontszám összesített változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
A SALT-pontszám összesített változása a kiindulási értékhez képest (azaz az utolsó megfigyelt klinikai látogatásig), valamint a kiindulási értékhez képesti változás előre meghatározott post-index időpontokban (6, 12, 18 és 24 hónappal az indexálás után, vagy más releváns időpontok a tényleges adateloszlás alapján).
Numerikus és kategorikus adatok: nincs csökkenés a kiindulási értékhez képest, >0%-≤25% SALT-csökkenés, >25%-≤50% SALT-csökkenés, >50%-≤75% SALT-csökkenés, >75% SALT-csökkenés; Igen/Nem indikátor ≥30% SALT-csökkenésre; más kategóriák/küszöbértékek is alkalmazhatók.
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
Ritlecitinib kezelés valódi klinikai eredményei: SALT pontszám
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Numerikus adatok, kategóriális értékekkel: <50, 50-75, 75-100, és további kategóriák a ≥50 (súlyos AA meghatározásához) és 95-100 (nagyon súlyos AA meghatározásához); alternatív kategóriák is alkalmazhatók.
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
Ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: a SALT ≤20 és ≤10 elérésének mérföldköves valószínűségei
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
A SALT≤20 és SALT≤10 elérésének mérföldkő valószínűségei az indexdátum utáni 6., 12., 18. és 24. hónapban, vagy a tényleges adateloszláson alapuló egyéb releváns időpontokban.
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
Ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: tartós SALT-válasz elérésének mérföldköves valószínűségei
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
Küszöbértékek a tartós SALT-válasz elérésének valószínűségére az indexdátum utáni 6., 12., 18. és 24. hónapban, vagy a tényleges adateloszlás alapján más releváns időpontokban
|
1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
|
Ritlecitinib kezelés valósághű klinikai eredményei: a kiindulási értékhez képest ≥30%-os SALT-pontszám-csökkenés elérésének mérföldköves valószínűségei a kezdődátumot követő 6., 12., 18. és 24. hónapban
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
|
A ritlecitinib kezelés valósághű klinikai eredményei: szakállérintettség
Időkeret: "1. naptól a tanulmány befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Kategorikus; nincs; minimális szakállhullás; mérsékelt szakállhullás; súlyos szakállhullás; nagyon súlyos vagy teljes szakállhullás
|
"1. naptól a tanulmány befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
A ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: szemöldök és szempilla érintettség
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Kategórikus adatok 0 (nincs érintettség), 1 (minimális hézagok), 2 (jelentős hézagok) vagy 3 (teljes veszteség) értékekkel
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
Ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: AA érintettség test más részein
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Igen/nem jelző a következő testrészek érintettségére: Végtagok (karok, kezek, lábak, lábfejek); Törzs (mellkas, hát, has); Intim területek; Orrszőrzet; Körmök
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
Ritlecitinib kezelés valós világi klinikai eredményei: DLQI pontszám
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
|
A ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: Betegjelentés arról, hogy szégyellte vagy öntudatossá vált az AA miatt
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
Igen; nem; a post-index dátum időszakban minden klinikai látogatáskor az orvos által dokumentált módon
|
1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
|
A ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: DLQI pontszám összesített változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 1. naptól a tanulmány befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
1. naptól a tanulmány befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel
|
|
|
A ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: a beteg jelentése a társas vagy szabadidős tevékenységeket érintő AA-ról
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Igen; nem; ahogyan az orvos dokumentálta minden klinikai látogatáskor a poszt-index dátum időszakban
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
|
A ritlecitinib kezelés valós klinikai eredményei: a mentális egészségi komorbiditások jelenléte az utolsó ismert klinikai vizsgálatnál
Időkeret: "1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Igen; Nem; a Lee et al. (2019) korábbi szisztematikus irodalmi áttekintésben vizsgált specifikus pszichiátriai zavarok jelenlétére utaló indikátorok
|
"1. naptól a vizsgálat befejezéséig, legalább 6 hónapos követéssel"
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. december 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. március 6.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. március 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. szeptember 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 5.
Első közzététel (Tényleges)
2025. november 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 6.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B7981121
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosításra nem alkalmas résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. prótokoll, Statisztikai Elemzési Terv (SAP), Klinikai Tanulmányi Jelentés (CSR)) minősített kutatók kérelmére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek figyelembevételével. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférési kérelmének benyújtásának folyamatáról további részletek itt találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .