美国重症斑秃真实世界人群中利特西替尼的使用与疗效

斑秃（AA）是一种慢性、复发性的T细胞介导的自身免疫性疾病，其特征是非瘢痕性、通常呈斑片状的脱发，影响所有年龄、种族和性别的人群。 在美国，斑秃的估计时点患病率为1.14%（Beningo等人，2020年）。 斑秃最常见的三种亚型根据受累区域定义：

• 斑片状脱发（PA），占临床诊断的90%：头皮或身体其他部位出现一处或多处脱发斑块（范围从硬币大小到大片斑块，甚至涉及整个头皮）；
• 全秃（AT）：全部或几乎全部头皮毛发脱落；
• 普秃（AU）：全部或几乎全部头皮、面部和体毛脱落。传统上，用于治疗斑秃的药物包括皮质类固醇、免疫疗法和米诺地尔。 然而，这些主要疗法中很少有得到有力临床证据支持的，这限制了广泛接受的临床实践指南的制定（Asfour等人，2023年）。 由于传统疗法效果欠佳，斑秃患者，尤其是那些广泛脱发的患者，存在持续未满足的医疗需求。 此外，斑秃对其他亚群（包括有色人种患者）的潜在影响仍未明确。 由于这些亚群在临床试验中历来代表性不足，这些患者还存在额外的未满足医疗需求和证据空白。

最近的临床研究证明了新型疗法对斑秃的疗效，包括由辉瑞公司开发和销售的JAK3/TEC家族激酶抑制剂利特西替尼（King等人，2023年）。 利特西替尼于2023年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗12岁及以上成人和青少年的严重斑秃。 关于利特西替尼安全性和有效性的临床试验信息丰富，这些信息与巴瑞替尼和地鲁索利替尼等JAK抑制剂（已获FDA批准用于18岁及以上成人严重斑秃区域治疗）一起，为这些患者提供了必要的新治疗选择。 然而，对于利特西替尼在真实世界临床实践中的临床效果知之甚少。

本研究旨在评估开始使用利特西替尼治疗严重斑秃的患者特征、治疗模式及相关临床结局。