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KCNT1関連発達性てんかん性脳症を有する小児患者を対象としたS230815の初回ヒト試験 (KANDLE)

2026年8月10日 更新者：Institut de Recherches Internationales Servier

KCNT1関連発達てんかん性脳症を有する小児参加者における髄腔内投与S230815の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学効果を評価する第Ib相／II相初回ヒト試験、多施設共同非盲検多回漸増投与試験

試験CL1-230815-001（KANDLE）は、KCNT1関連発達てんかん性脳症を有する小児参加者を対象とした、S230815の安全性、忍容性、薬物動態（PK）及び薬力学的（PD）効果を評価する第Ib/II相、初回ヒト投与、多施設共同、非盲検、多用量漸増試験です。 試験に参加するには、参加者はKCNT1の文書化された病原性または病原性の可能性がある変異による発達てんかん性脳症の診断を受けている必要があります（スクリーニング時に中央遺伝子検査で確認されます）。 試験はスクリーニング期間に続く2つの連続した介入部分で構成されます。 第1部ではS230815の多用量漸増を評価します。 第2部は第1部を完了した参加者を対象とした長期治療延長部分です。参加者は第1部から第2部へシームレスに移行し、第1部で割り当てられた同じコホートを継続し、最大72週間S230815を投与されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • まだ募集していません
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • まだ募集していません
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50139
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア、00165
        • まだ募集していません
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン、28035
  • フランス
      • Marseille、フランス、13005
        • 募集
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75019
        • 募集
        • Robert Debre University Hospital
        • コンタクト：
  • 日本
      • Nagano、日本
        • 募集
        • Shinshu University Hospital
        • コンタクト：
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka、日本
        • 募集
        • Osaka City General Hospital
        • コンタクト：
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka、日本
        • 募集
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • コンタクト：
          • Satoshi Mizutani

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • スクリーニング時に2〜12歳の小児参加者（男性または女性）で、中央遺伝子検査により確認されたKCNT1の病原性または病原性の可能性が高い変異による発達性てんかん性脳症（DEE）の遺伝子確認診断を受けていること。
  • 他の定期的な薬剤および/または安定した抗てんかん介入（ケトン食療法や迷走神経刺激療法など）の安定した投与量を維持していること。

除外基準：

  • 乳児遊走性部分発作てんかんまたは早期発症てんかん性脳症以外の、KCNT1の病原性または病原性の可能性が高い変異に関連する他の臨床表現型。
  • 過去の遺伝子検査で特定された、てんかんを引き起こすことが知られている他の遺伝子における文書化された病原性または病原性の可能性が高い変異。てんかんを引き起こすことが知られている他の遺伝子における意義不明の変異は、スポンサーとの協議により検討される場合があります。

  • 研究者の判断により、参加者が研究への参加および/または試験手順の完了に不適切であると判断される、DEE以外の臨床的に有意な病歴または身体検査所見。以下に限定されない：

    • 研究者の判断による、スクリーニング訪問の30日以内の臨床的に有意な既往または継続中の病状。
    • スクリーニング訪問時の心電図（ECG）における臨床的に有意な異常（研究者の判断による）。
    • スクリーニング時の臨床検査における臨床的に有意な異常。以下に限定されない：
    • 腎機能不全（食事修正腎疾患研究（MDRD）式を用いた推算糸球体濾過量（eGFR）により評価されたクレアチニンクリアランス<40 mL/分と定義）。
    • 肝機能障害（トランスアミナーゼ値が正常上限（ULN）範囲の3倍超、または総ビリルビン値がULNの1.5倍超と定義）。
  • スクリーニング訪問の6ヶ月以内の臨床検査、またはスクリーニング血液検査で報告された、B型肝炎表面抗原陽性、C型肝炎抗体陽性、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性。
  • 参加者に傷害または腰椎穿刺失敗のリスクをもたらす骨・脊椎・出血性疾患、またはその他の障害（例：血友病、フォン・ヴィレブランド病、肝疾患）。
  • 磁気共鳴画像法（MRI）、腰椎穿刺手技、および髄腔内投与に対する禁忌。
  • 中枢神経系（CNS）腫瘍または悪性腫瘍（CNS転移性疾患を含む）の病歴。
  • 覚醒時間中の継続的な呼吸サポート（酸素補給または非侵襲的換気（例：持続気道陽圧療法、二相性気道陽圧療法）の必要性）。吸引、咳アシストデバイス、または気道クリアに定期的に使用される他のデバイスは含まれない。
  • 気管切開を含む侵襲的換気。
  • スクリーニング訪問の30日以内のキニジン使用。
  • 研究中の抗血小板療法または抗凝固療法の現在の使用または予定される使用。
  • スクリーニング訪問の30日前（または試験薬の5半減期のいずれか長い方）以内に調査療法が投与された介入臨床試験への現在または過去の登録。
  • 腰椎穿刺による試験薬投与能力を妨げる可能性のある埋め込み型CNSデバイス。
  • 全身性アレルギー反応（脈拍、血圧、呼吸機能の変化など）により実証された、または研究者の意見により研究参加を妨げる可能性のある他の薬剤に対する、既知のオリゴヌクレオチド過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
薬：S230815- 初回投与量A
注射用溶液
実験的：コホート 2
薬：S230815- 用量B
注射用溶液
実験的：コホート3
薬：S230815- 用量C
注射用溶液
実験的：コホート4
薬：S230815- 用量D
注射用溶液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象（AE）の発生率と重症度。
時間枠：研究終了時までの来院を通じて（最大116週間）
研究終了時までの来院を通じて（最大116週間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳脊髄液（CSF）中S230815の薬物動態（PK）パラメータCtrough
時間枠：96週間を通して
トラフは、次の投与が行われる直前の濃度として定義されます。
96週間を通して
血漿中S230815の薬物動態（PK）パラメータAUC 0-τ
時間枠：研究終了時までの来院を通して（最大116週間）
投与時（時間0）から時間tまでの曲線下面積 [AUC0-t]
研究終了時までの来院を通して（最大116週間）
血漿中のS230815の薬物動態（PK）パラメータCmax
時間枠：研究終了時までの来院を通じて（最大116週間）
Cmaxは、投与後の最大（ピーク）観測濃度と定義されます。 投与後0.5、2、4、8、24時間で測定
研究終了時までの来院を通じて（最大116週間）
血漿中S230815の薬物動態（PK）パラメータCtrough
時間枠：研究終了時までの来院期間を通じて（最大116週間）
研究終了時までの来院期間を通じて（最大116週間）
日々の発作記録により記録された、ベースラインからの発作頻度の相対的変化
時間枠：研究終了時診察まで（最大116週間）
研究終了時診察まで（最大116週間）
定期24時間ビデオ脳波（vEEG）評価により記録された発作頻度のベースラインからの相対的変化
時間枠：研究終了時までの来院を通して（最大116週間）
研究終了時までの来院を通して（最大116週間）
救急薬の投与回数と頻度
時間枠：研究終了時までの来院（最大116週間）
研究終了時までの来院（最大116週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Institut de Recherches Internationales Servier

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年11月24日

一次修了 (推定)

2028年4月15日

研究の完了 (推定)

2028年4月15日

試験登録日

最初に提出

2025年11月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年11月12日

最初の投稿 (実際)

2025年11月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある科学および医学研究者は、匿名化された患者レベルおよび研究レベルの臨床試験データへのアクセスをリクエストできます。

以下のすべての介入臨床研究についてアクセスをリクエストできます：

  • 欧州経済領域（EEA）または米国（US）で2014年1月1日以降に承認された医薬品および新適応症の販売承認（MA）に使用された研究
  • Servierが販売承認保持者（MAH）である研究 この範囲については、EEA加盟国のいずれかにおける新医薬品（または新適応症）の最初の販売承認日が考慮されます。

さらに、以下のすべての患者対象介入臨床研究についてアクセスをリクエストできます：

  • Servierがスポンサーである研究
  • 2004年1月1日以降に最初の患者が登録された研究
  • 販売承認（MA）承認前に開発が中止された新化学物質または新生物学的製剤（新しい製剤は除く）に関する研究

IPD 共有時間枠

欧州経済領域（EEA）または米国における販売承認後、当該試験が承認に使用される場合

IPD 共有アクセス基準

研究者はServier Data Portalに登録し、研究提案フォームに記入する必要があります。 このフォームは4つの部分に分かれており、完全に記入する必要があります。 すべての必須項目が完了するまで、研究提案フォームは審査されません。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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