Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmisille suunnattu tutkimus S230815:sta lasten osallistujilla, joilla on KCNT1:een liittyvä kehitys- ja epilepsia-encefalopatia (KANDLE)

maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Institut de Recherches Internationales Servier

Vaihe Ib/II ensimmäinen ihmisillä suoritettu, monikeskuksinen, avoimen etiketin, moninkertainen nouseva annostutustutkimus, jossa arvioidaan intratekaalisen S230815:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisia ominaisuuksia ja farmakodynaamista vaikutusta lapsilla, joilla on KCNT1:een liittyvä kehitys- ja epileptinen enkefalopatia

Tutkimus CL1-230815-001 (KANDLE) on vaiheen Ib/II, ensimmäinen ihmisille suunnattu, monikeskuksinen, avoimen selkärankaisen, monen nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan S230815:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynaamista (PD) vaikutusta lapsipotilailla, joilla on KCNT1:een liittyvä kehitysepileptinen enkefalopatia. Osallistuakseen tutkimukseen potilailla on oltava diagnoosi kehitysepileptisestä enkefalopatiasta, joka johtuu dokumentoidusta patogeenisestä tai todennäköisesti patogeenisesta KCNT1-variantista (vahvistettava keskusgeneettisellä testauksella seulontakäynnillä). Tutkimus koostuu seulontajaksosta, jota seuraa kaksi peräkkäistä interventio-osaa. Osassa 1 arvioidaan useita nousevia S230815-annoksia. Osa 2 on pitkäaikaishoito-laajennus osan 1 suorittaneille potilaille. Potilaat siirtyvät saumattomasti osasta 1 osaan 2 jatkaen samassa kohortissa kuin osassa 1 ja saavat S230815:ttä enintään 72 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28035
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00165
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ottaa yhteyttä:
  • Japani
      • Nagano, Japani
        • Rekrytointi
        • Shinshu University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, Japani
        • Rekrytointi
        • Osaka City General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, Japani
        • Rekrytointi
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
          • Satoshi Mizutani
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13005
        • Rekrytointi
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75019
        • Rekrytointi
        • Robert Debre University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset lasten osallistujat, jotka ovat 2–12-vuotiaita seulontavaiheessa ja joilla on keskusgeneettisen testauksen vahvistama kehityksellinen epileptinen enkefalopatia (DEE) -diagnoosi, joka johtuu patogeenisesta tai todennäköisesti patogeenisesta KCNT1-variantista.
  • Stabiilit annokset muista säännöllisistä lääkkeistä ja/tai stabiilit kohtauksia ehkäisevät toimenpiteet (kuten ketogeeninen ruokavalio ja kiertäjähermoston stimulaatio).

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut kliiniset fenotyypit, jotka liittyvät patogeenisiin tai todennäköisesti patogeenisiin KCNT1-variantteihin, paitsi lapsuusiän epilepsia siirtyvine fokaalisine kohtauksineen tai varhaislapsuuden epileptinen enkefalopatia
  • Aiemman geneettisen testauksen kautta tunnistetut dokumentoidut patogeeniset tai todennäköisesti patogeeniset variantit missä tahansa muussa epilepsian aiheuttamisesta tunnetussa geessä. Epävarmaa merkitystä olevia variantteja muissa epilepsian aiheuttamisesta tunnetuissa geeneissä voidaan harkita keskustelun jälkeen sponsorin kanssa.

  • Tutkijan arviolla kliinisesti merkittävä sairaushistoria tai kliiniset löydökset fysikaalisessa tutkimuksessa, DEE:stä poikkeavat, jotka tekevät osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen ja/tai suorittamaan kokeen toimenpiteet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    • Tutkijan arviolla kliinisesti merkittävät aiemmat tai meneillään olevat sairaudet 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
    • Tutkijan arviolla kliinisesti merkittävä poikkeama elektrokardiogrammissa (EKG) seulontakäynnin aikana.
    • Tutkijan arviolla kliinisesti merkittävä poikkeama laboratoriotutkimuksissa seulonnassa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
    • Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniinipuhdistumisarvoksi < 40 ml/min arvioituina glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) avulla käyttäen Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) -kaavaa
    • Maksahäiriö, joka määritellään transaminaasiarvoiksi yli 3-kertaisesti ylärajaan (ULN) verrattuna tai kokonaisbilirubiiniarvoiksi yli 1,5-kertaisesti ylärajaan verrattuna.
  • Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenitesti, positiivinen hepatiitti C -vastainetesti, positiivinen HI-viruksen (HIV) tulos, kuten laboratoriotestissä on raportoitu 6 kuukauden kuluessa ennen seulontakäyntiä tai seulonnan verikokeissa.
  • Luusto-, selkäranka-, verenvuototaudit tai muut sairaudet, jotka altistavat osallistujan vammariskiille tai epäonnistuneelle lumbaalipunktiolle (esim. hemofilia, Von Willebrandin tauti, maksasairaus).
  • Vastaan-aiheita magneettikuvaukselle (MRI), lumbaalipunktiotoimenpiteelle ja intratekaaliselle annostelulle.
  • Keskushermoston (CNS) kasvainten tai pahanlaatuisten kasvainten, mukaan lukien CNS-metastaasitaudin, historia.
  • Jatkuva hengitystuki, joka määritellään happilisäykseksi tai ei-invasiiviseksi ventilaatioksi (esim. jatkuva positiivinen painehengitys, kaksitasoinen intermittertti positiivinen painehengitys), vaadittuna hereilläoloaikoina. Tämä ei sisällä imutoimenpiteitä; yskänavustuslaitteita tai muita laitteita, joita voidaan käyttää säännöllisesti hengitysteiden puhdistamiseen.
  • Invasiivinen ventilaatio, mukaan lukien trakeostomialla.
  • Kiniidiinin käyttö 30 päivän kuluessa ennen seulontakäyntiä.
  • Nykyinen käyttö tai odotettavissa oleva antiagregaatio- tai antikoagulaatiohoidon käyttö tutkimuksen aikana.
  • Nykyinen tai aiempi osallistuminen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen, jossa koehoitoa on annettu 30 päivän (tai 5 koeaineen puoliintumisaikaa, kumpi on pidempi) kuluessa ennen seulontakäyntiä.
  • Istutettava CNS-laite, joka voi häiritä koeaineen antokykyä lumbaalipunktion kautta.
  • Tunnettu yliherkkyys mihin tahansa oligonukleotidiin, mikä ilmenee systemaattisena allergisena reaktiona (esim. muutokset pulssissa, verenpaineessa, hengitystoiminnassa jne.), tai mihin tahansa muuhun lääkkeeseen, joka tutkijan mielestä voi estää osallistumisen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Lääke: S230815- Aloitusannos A
Injektioro liuos
Kokeellinen: Kohortti 2
Lääke: S230815- Annos B
Injektioruiskuliuos
Kokeellinen: Kohortti 3
Lääke: S230815- Annos C
Injektioruiskuliuos
Kokeellinen: Kohortti 4
Lääke: S230815- Annos D
Injektioruiske

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Adverssisten tapahtumien (AE) esiintyvyys ja vakavuus.
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti -katselmuksen kautta (enintään 116 viikkoa)
Tutkimuksen loppuun asti -katselmuksen kautta (enintään 116 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
S230815:n farmakokinetiikan (PK) parametrit aivo-selkäydinnesteessä (CSF) Ctrough
Aikaikkuna: Viikon 96 kuluessa
Ctrough määritellään pitoisuudeksi, joka saavutetaan välittömästi ennen seuraavan annoksen antamista.
Viikon 96 kuluessa
S230815:n farmakokineettiset (PK) parametrit plasmassa AUC 0-τ
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti kestävä vierailu (enintään 116 viikkoa)
Alue käyrän alla (AUC) annostuksesta (aika 0) aikaan t [AUC0-t]
Tutkimuksen loppuun asti kestävä vierailu (enintään 116 viikkoa)
S230815:n farmakokineettiset (PK) parametrit plasmassa Cmax
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti -käynnille (enintään 116 viikkoa)
Cmax määritellään annoksen jälkeiseksi mitatuksi suurimmaksi (huippu)pitoisuudeksi. Mitattu 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Tutkimuksen loppuun asti -käynnille (enintään 116 viikkoa)
S230815:n farmakokineettiset (PK) parametrit plasmassa Ctrough
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti (enintään 116 viikkoa)
Tutkimuksen loppuun asti (enintään 116 viikkoa)
Suhteellinen muutos lähtötasoon verrattuna kohtausfrekvenssissa, joka on kirjattu päivittäisten kohtausten lokien perusteella
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti (enintään 116 viikkoa)
Tutkimuksen loppuun asti (enintään 116 viikkoa)
Suhteellinen muutos alkuperäisestä kohtausfrekvenssista, kuten määritetään jaksollisella 24 tunnin videonauhalla tehdyn elektroenkefalogrammin (vEEG) arvioinnilla
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti -käynnille saakka (enintään 116 viikkoa)
Tutkimuksen loppuun asti -käynnille saakka (enintään 116 viikkoa)
Pelastuslääkkeen määrä ja annostelutiheys
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti -käynnille (enintään 116 viikkoa)
Tutkimuksen loppuun asti -käynnille (enintään 116 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institut de Recherches Internationales Servier

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. marraskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 15. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 15. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 13. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tieteelliset ja lääketieteelliset tutkijat voivat pyytää pääsyä anonyymiin potilastason ja tutkimustason kliinisiin koeaineistoihin.

Pääsyä voidaan pyytää kaikkiin interventionaalisiin kliinisiin tutkimuksiin:

  • joita on käytetty lääkkeiden ja uusien indikaatioiden markkinoillelupamenettelyssä (MA), jotka on hyväksytty 1. tammikuuta 2014 jälkeen Euroopan talousalueella (EEA) tai Yhdysvalloissa (US).
  • joissa Servier on markkinoillelupaan haltija (MAH). Tässä soveltamisalan tarkastelussa otetaan huomioon uuden lääkkeen (tai uuden indikaation) ensimmäisen markkinoilleluvan päivämäärä jossakin EEA:n jäsenvaltiossa.

Lisäksi pääsyä voidaan pyytää kaikkiin potilaisiin kohdistuviin interventionaalisiin kliinisiin tutkimuksiin:

  • joita Servier on rahoittanut
  • joissa ensimmäinen potilas on rekrytoitu 1. tammikuuta 2004 alkaen
  • uusiin kemiallisiin yhdisteisiin tai uusiin biologisiin yhdisteisiin (uusi lääkeainemuoto pois lukien), joiden kehitys on keskeytetty ennen markkinoilleluvan (MA) myöntämistä.

IPD-jaon aikakehys

Kun markkinoilleottolupa on myönnetty ETA-alueella tai Yhdysvalloissa, jos tutkimusta käytetään hyväksymiseen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkijoiden tulee rekisteröityä Servier Data -portaaliin ja täyttää tutkimusehdotuslomake. Tämä neliosainen lomake tulee täyttää kokonaisuudessaan. Tutkimusehdotuslomaketta ei tarkastella ennen kuin kaikki pakolliset kentät on täytetty.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa