Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První studie na lidech s látkou S230815 u dětských pacientů s KCNT1-související vývojovou a epileptickou encefalopatií (KANDLE)

21. května 2026 aktualizováno: Institut de Recherches Internationales Servier

Fáze Ib/II první studie na lidech, multicentrická, otevřená, s opakovaným podáváním rostoucích dávek, hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamický účinek intratekálního podání S230815 u dětských účastníků s KCNT1-související vývojovou a epileptickou encefalopatií

Studie CL1-230815-001 (KANDLE) je fází Ib/II, první studií na lidech, multicentrická, otevřená studie s vícenásobným vzestupným dávkováním, která posuzuje bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamický (PD) účinek přípravku S230815 u pediatrických účastníků s KCNT1-související vývojovou epileptickou encefalopatií. Pro účast ve studii musí mít účastníci diagnózu vývojové epileptické encefalopatie způsobené dokumentovanou patogenní nebo pravděpodobně patogenní variantou v genu KCNT1 (bude potvrzeno centrálním genetickým testováním při screeningové návštěvě). Studie se skládá z screeningového období následovaného dvěma po sobě jdoucími intervenčními částmi. Část 1 vyhodnotí vícenásobné vzestupné dávky přípravku S230815. Část 2 je dlouhodobým léčebným rozšířením pro účastníky, kteří dokončili část 1. Účastníci plynule přejdou z části 1 do části 2, pokračují ve stejné kohortě, do které byli zařazeni v části 1, a budou dostávat přípravek S230815 maximálně po dobu 72 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Nábor
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Francie, 75019
        • Nábor
        • Robert Debre University Hospital
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 00165
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
  • Japonsko
      • Nagano, Japonsko
        • Nábor
        • Shinshu University Hospital
        • Kontakt:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, Japonsko
        • Nábor
        • Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, Japonsko
        • Nábor
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Kontakt:
          • Satoshi Mizutani
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Zatím nenabíráme
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Zatím nenabíráme
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Health Dallas
  • Španělsko
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28035

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dětscí účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 2–12 let při screeningu s geneticky potvrzenou diagnózou vývojové epileptické encefalopatie (DEE) způsobené patogenní nebo pravděpodobně patogenní variantou genu KCNT1 potvrzenou centrálním genetickým testováním.
  • Stabilní dávka jiných pravidelných léků a/nebo stabilní protizáchvatové intervence (jako je ketogenní dieta a vagová nervová stimulace).

Kritéria pro vyloučení:

  • Jiné klinické fenotypy spojené s patogenními nebo pravděpodobně patogenními variantami genu KCNT1 jiné než epilepsie kojeneckého věku s migrujícími fokálními záchvaty nebo časně začínající epileptická encefalopatie
  • Dokumentované patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianty v jakémkoli jiném genu známém jako příčina epilepsie zjištěné předchozím genetickým testováním. Varianty nejistého významu v jiných genech známých jako příčina epilepsie mohou být po diskusi se zadavatelem zváženy.

  • Klinicky významná anamnéza nebo klinické nálezy při fyzikálním vyšetření, kromě DEE, které podle úsudku vyšetřovatele činí účastníka nevhodným pro zařazení do studie a/nebo dokončení postupů studie, včetně, ale ne omezeno na:

    • Klinicky významné předchozí nebo probíhající zdravotní stavy do 30 dnů před screeningovou návštěvou, podle úsudku vyšetřovatele.
    • Klinicky významná abnormalita na elektrokardiogramu (EKG) při screeningové návštěvě, podle úsudku vyšetřovatele.
    • Klinicky významná abnormalita v laboratorních testech při screeningu, včetně, ale ne omezeno na:
    • Renální insuficience, která je definována jako clearance kreatininu < 40 ml/min hodnocená jako odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) pomocí vzorce Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)
    • Jaterní porucha definovaná jako hodnoty transamináz více než 3krát vyšší než horní hranice normálního rozmezí (ULN) nebo hodnoty celkového bilirubinu více než 1,5krát vyšší než ULN.
  • Pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B, pozitivní test na protilátky proti hepatitidě C, pozitivita na virus lidské imunodeficience (HIV), hlášené laboratorním testem do 6 měsíců před screeningovou návštěvou nebo při screeningových odběrech krve.
  • Kostní, spinální, krvácivé poruchy nebo jiné poruchy, které vystavují účastníka riziku poranění nebo neúspěšné lumbální punkce (např. hemofilie, von Willebrandova choroba, jaterní onemocnění).
  • Kontraindikace k provedení magnetické rezonance (MRI), postupu lumbální punkce a intratekální aplikace.
  • Anamnéza nádorů nebo malignit centrálního nervového systému (CNS), včetně metastatického onemocnění CNS.
  • Trvalá respirační podpora, definovaná jako doplňování kyslíku nebo neinvazivní ventilace (např.: kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách, dvouúrovňový intermitentní pozitivní tlak v dýchacích cestách), vyžadovaná během bdělých hodin. To nezahrnuje odsávání; přístroje pro asistovaný kašel nebo jiná zařízení, která mohou být pravidelně používána k čištění dýchacích cest.
  • Invazivní ventilace včetně přítomnosti tracheostomie.
  • Užívání chinidinu do 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Současné užívání nebo očekávané užívání antiagregační nebo antikoagulační terapie během studie.
  • Současné nebo minulé zařazení do intervenční klinické studie, ve které byla/investigační terapie podávána do 30 dnů (nebo 5 poločasů přípravku studie, podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou.
  • Implantovatelné zařízení CNS, které může interferovat se schopností podávat studijní lék pomocí lumbální punkce.
  • Známá přecitlivělost na jakýkoli oligonukleotid, prokázaná systémovou alergickou reakcí (např. změny pulzu, krevního tlaku, dechové funkce atd.), nebo na jakýkoli jiný lék, který podle názoru vyšetřovatele může vyloučit účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Lék: S230815- Počáteční dávka A
Roztok pro injekci
Experimentální: Kohorta 2
Lék: S230815- Dávka B
Řešení pro injekci
Experimentální: Kohorta 3
Lék: S230815- Dávka C
Roztok pro injekci
Experimentální: Kohorta 4
Lék: S230815- Dávka D
Roztok pro injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích událostí (AE).
Časové okno: Až do návštěvy na konci studie (maximálně 116 týdnů)
Až do návštěvy na konci studie (maximálně 116 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické (PK) parametry látky S230815 v mozkomíšním moku (CSF) Ctrough
Časové okno: Během 96 týdnů
Ctrough je definována jako koncentrace dosažená bezprostředně před podáním další dávky.
Během 96 týdnů
Farmakokinetické (PK) parametry látky S230815 v plazmě AUC 0-τ
Časové okno: Až do konce studie (maximálně 116 týdnů)
Plocha pod křivkou (AUC) od podání dávky (čas 0) do času t [AUC0-t]
Až do konce studie (maximálně 116 týdnů)
Farmakokinetické (PK) parametry S230815 v plazmě Cmax
Časové okno: Až do konce studie (maximálně 116 týdnů)
Cmax je definována jako maximální (vrcholová) naměřená koncentrace po podání dávky. Měření 0,5, 2, 4, 8 a 24 hodin po podání
Až do konce studie (maximálně 116 týdnů)
Farmakokinetické (PK) parametry S230815 v plazmě Ctrough
Časové okno: Až do návštěvy na konci studie (maximálně 116 týdnů)
Až do návštěvy na konci studie (maximálně 116 týdnů)
Relativní změna oproti výchozí hodnotě ve frekvenci záchvatů zaznamenaná denními záznamy záchvatů
Časové okno: Do konce návštěvy studie (maximálně 116 týdnů)
Do konce návštěvy studie (maximálně 116 týdnů)
Relativní změna od výchozí hodnoty ve frekvenci záchvatů zaznamenaná periodickým 24hodinovým hodnocením videoelektroencefalogramem (vEEG)
Časové okno: Až do konce studie (maximálně 116 týdnů)
Až do konce studie (maximálně 116 týdnů)
Počet a frekvence podání záchranné medikace
Časové okno: Během návštěvy na konci studie (maximálně 116 týdnů)
Během návštěvy na konci studie (maximálně 116 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Recherches Internationales Servier

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědečtí a medicínští výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným datům klinických studií na úrovni pacientů a studií.

Přístup lze požádat pro všechny intervenční klinické studie:

  • použité pro registraci léčiv (MA) a nové indikace schválené po 1. lednu 2014 v Evropském hospodářském prostoru (EHP) nebo ve Spojených státech (USA).
  • kde je Servier držitelem registrace (MAH). Datum první registrace nového léčiva (nebo nové indikace) v jednom z členských států EHP bude pro tento rozsah zohledněno.

Kromě toho lze požádat o přístup pro všechny intervenční klinické studie u pacientů:

  • sponzorované společností Servier
  • s prvním pacientem zařazeným od 1. ledna 2004
  • pro novou chemickou entitu nebo novou biologickou entitu (nová farmaceutická forma je vyloučena), u kterých byl vývoj ukončen před schválením registrace (MA).

Časový rámec sdílení IPD

Po udělení registračního rozhodnutí v EHP nebo USA, pokud je studie použita ke schválení

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci by se měli zaregistrovat na Servier Data Portálu a vyplnit formulář návrhu výzkumu. Tento formulář se čtyřmi částmi by měl být plně vyplněn. Formulář návrhu výzkumu nebude přezkoumán, dokud nebudou vyplněna všechna povinná pole.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epileptická encefalopatie

Klinické studie na S230815- Počáteční dávka A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit