이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

S230815을 KCNT1 관련 발달 및 간질성 뇌병증을 가진 소아 환자를 대상으로 한 최초 인체 적용 연구 (KANDLE)

2026년 8월 10일 업데이트: Institut de Recherches Internationales Servier

제1b/2상 최초 인간 대상, 다기관, 개방형, 다중 증량 연구: KCNT1 관련 발달 및 간질성 뇌병증을 가진 소아 참가자에서 척수강내 S230815의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 효과 평가

연구 CL1-230815-001 (KANDLE)은 KCNT1 관련 발달 간질 뇌병증을 가진 소아 환자에서 S230815의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 효과를 평가하기 위한 1b/2상, 최초 인체 적용, 다기관, 개방형, 다중 증량 연구입니다. 연구에 참여하기 위해서는 참가자가 KCNT1에 문서화된 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변이로 인한 발달 간질 뇌병증 진단을 받아야 합니다(선별 방문 시 중앙 유전자 검사를 통해 확인됨). 이 연구는 선별 기간 후에 두 개의 연속적인 중재 부분으로 구성됩니다. 파트 1에서는 S230815의 다중 증량을 평가합니다. 파트 2는 파트 1을 완료한 참가자를 위한 장기 치료 연장 부분입니다. 참가자는 파트 1에서 파트 2로 원활하게 이행하며, 파트 1에서 배정된 동일한 코호트를 유지하고 최대 72주 동안 S230815을 투여받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 아직 모집하지 않음
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 아직 모집하지 않음
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • 스페인
      • Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28035
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • 아직 모집하지 않음
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • 연락하다:
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • 아직 모집하지 않음
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • 연락하다:
  • 일본
      • Nagano, 일본
        • 모병
        • Shinshu University Hospital
        • 연락하다:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, 일본
        • 모병
        • Osaka City General Hospital
        • 연락하다:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, 일본
        • 모병
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • 연락하다:
          • Satoshi Mizutani
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스, 75019
        • 모병
        • Robert Debre University Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 선별 검사 시 2~12세 남녀 소아 참가자로서, 중앙 유전자 검사로 확인된 KCNT1의 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변이로 인한 발달성 간질뇌병증(DEE)의 유전학적으로 확인된 진단을 가진 경우.
  • 다른 정기 약물 및/또는 안정적인 항경련 치료(예: 케토제닉 다이어트 및 미주신경 자극술)의 안정적인 용량.

제외 기준:

  • 영아 이동성 초점 발작 또는 조기 발병 간질뇌병증 이외의 KCNT1 병원성 또는 병원성 가능성 변이와 관련된 다른 임상 표현형
  • 이전 유전자 검사를 통해 확인된 간질을 유발하는 것으로 알려진 다른 유전자에서 확인된 병원성 또는 병원성 가능성 변이. 간질을 유발하는 것으로 알려진 다른 유전자의 불확실한 의미 변이는 스폰서와의 논의를 통해 고려될 수 있습니다.

  • DEE 이외의, 연구자의 판단에 따라 참가자의 연구 참여 및/또는 시험 절차 완료를 부적합하게 만드는 임상적으로 유의한 병력 또는 신체 검사 소견, 포함但不限于:

    • 연구자 판단에 따라 선별 방문 30일 이내의 임상적으로 유의한 기존 또는 진행 중인 질환.
    • 선별 방문 시 연구자 판단에 따라 심전도(ECG)의 임상적으로 유의한 이상.
    • 선별 시 실시한 검사에서의 임상적으로 유의한 이상, 포함但不限于:
    • 신장 기능 부전, 이는 신장 질환 식이 수정(MDRD) 공식을 사용하여 추정 사구체 여과율(eGFR)로 평가된 크레아티닌 청소율 < 40 mL/분으로 정의됨.
    • 간 기능 이상, 이는 트랜스아미나제 수치가 정상 상한치(ULN) 범위의 3배를 초과하거나 총 빌리루빈 수치가 ULN의 1.5배를 초과하는 것으로 정의됨.
  • 선별 방문 6개월 이내의 검사실 검사에서 보고된 B형 간염 표면 항원 양성, C형 간염 항체 양성, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성, 또는 선별 혈액 검사에서 양성.
  • 뼈, 척추, 출혈 장애, 또는 참가자를 부상 또는 요추 천자 실패의 위험에 노출시키는 기타 장애(예: 혈우병, 폰빌레브란트병, 간질환).
  • 자기공명영상(MRI), 요추 천자 절차 및 척수강 내 투여를 받는 것에 대한 금기증.
  • 중추신경계(CNS) 종양 또는 악성 종양(중추신경계 전이성 질환 포함)의 병력.
  • 각성 시간 동안 필요로 하는 지속적인 호흡 지원, 이는 산소 보충 또는 비침습적 환기(예: 지속적 양압 환기, 두 단계 간헐적 양압 환기)로 정의됨. 이는 흡인; 기침 보조 장치 또는 기도를 정리하기 위해 정기적으로 사용될 수 있는 다른 장치를 포함하지 않습니다.
  • 기관절개술의 존재를 포함한 침습적 환기.
  • 선별 방문 30일 이내의 퀴니딘 사용.
  • 연구 기간 중 항혈소판 또는 항응고제 치료의 현재 사용 또는 예상 사용.
  • 선별 방문 30일(또는 연구 약제의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 연구용 치료제를 투여받은 중재적 임상 연구에 현재 또는 과거 등록.
  • 요추 천자를 통한 연구 약물 투여 능력을 방해할 수 있는 이식형 중추신경계 장치.
  • 전신 알레르기 반응(예: 맥박, 혈압, 호흡 기능 변화 등)으로 입증된 올리고뉴클레오타이드에 대한 알려진 과민증, 또는 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 기타 약물.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
의약품: S230815- 시작 용량 A
주사용 용액
실험적: 코호트 2
의약품: S230815- 용량 B
주사용액
실험적: 코호트 3
의약품: S230815- 용량 C
주사용 용액
실험적: 코호트 4
의약품: S230815- 용량 D
주사용 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE)의 발생률 및 중증도.
기간: 연구 종료 방문 시까지 (최대 116주)
연구 종료 방문 시까지 (최대 116주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
S230815의 뇌척수액(CSF)에서의 약물동력학(PK) 파라미터 Ctrough
기간: 96주 동안
Ctrough는 다음 투여 용량이 주어지기 직전에 도달하는 농도로 정의됩니다.
96주 동안
S230815의 혈장 내 약동학적(PK) 파라미터 AUC 0-τ
기간: 연구 종료 방문 시까지 (최대 116주)
투약 시점(시간 0)부터 시간 t까지의 곡선하면적 [AUC0-t]
연구 종료 방문 시까지 (최대 116주)
혈장에서 S230815의 약동학적(PK) 파라미터 Cmax
기간: 연구 종료 방문까지 (최대 116주)
Cmax는 투여 후 관찰된 최대(피크) 농도로 정의됩니다. 투여 후 0.5, 2, 4, 8, 24시간에 측정됨
연구 종료 방문까지 (최대 116주)
S230815의 혈장 Ctrough에서의 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 종료 방문 시까지 (최대 116주)
연구 종료 방문 시까지 (최대 116주)
일일 발작 기록으로 측정한 기준선 대비 발작 빈도 상대적 변화
기간: 연구 종료 방문까지 (최대 116주)
연구 종료 방문까지 (최대 116주)
주기적 24시간 비디오 뇌파(vEEG) 평가로 기록된 발작 빈도의 기준선 대비 상대적 변화
기간: 연구 종료 방문까지 (최대 116주)
연구 종료 방문까지 (최대 116주)
구조 약물의 투여 횟수 및 빈도
기간: 연구 종료 방문까지 (최대 116주)
연구 종료 방문까지 (최대 116주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institut de Recherches Internationales Servier

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 11월 24일

기본 완료 (추정된)

2028년 4월 15일

연구 완료 (추정된)

2028년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 11월 12일

처음 게시됨 (실제)

2025년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 과학 및 의학 연구자는 익명화된 환자 수준 및 연구 수준의 임상시험 데이터 접근을 요청할 수 있습니다.

다음과 같은 모든 중재적 임상 연구에 대해 접근을 요청할 수 있습니다:

  • 유럽 경제 지역(EEA) 또는 미국(US)에서 2014년 1월 1일 이후 승인된 의약품 및 새로운 적응증의 마케팅 승인(MA)에 사용된 연구
  • Servier가 마케팅 승인 보유자(MAH)인 연구 이 범위에 대해서는 EEA 회원국 중 한 국가에서 신약(또는 새로운 적응증)의 첫 번째 MA 날짜가 고려됩니다.

또한, 다음과 같은 환자 대상의 모든 중재적 임상 연구에 대해 접근을 요청할 수 있습니다:

  • Servier가 후원하는 연구
  • 2004년 1월 1일 이후 첫 번째 환자가 등록된 연구
  • 마케팅 승인(MA) 승인 전에 개발이 중단된 새로운 화학 물질 또는 새로운 생물학적 제제(새로운 제약 형태 제외)

IPD 공유 기간

EEA 또는 미국에서 시판 승인 후, 연구가 승인에 사용되는 경우

IPD 공유 액세스 기준

연구자들은 Servier Data Portal에 등록하고 연구 제안서 양식을 작성해야 합니다. 네 부분으로 구성된 이 양식은 완전히 작성되어야 합니다. 모든 필수 입력란이 작성될 때까지 연구 제안서는 검토되지 않습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다