Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie kliniczne z udziałem ludzi preparatu S230815 u dzieci z encefalopatią rozwojową i padaczkową związaną z genem KCNT1 (KANDLE)

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Institut de Recherches Internationales Servier

Faza Ib/II, pierwsze badanie na ludziach, wieloośrodkowe, otwarte, z wielokrotnym podawaniem rosnących dawek, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i efektu farmakodynamicznego dokanałowego podania S230815 u dziecięcych uczestników z rozwojową i padaczkową encefalopatią związaną z KCNT1

Badanie CL1-230815-001 (KANDLE) to badanie fazy Ib/II, pierwsze na ludziach, wieloośrodkowe, otwarte, z wielokrotnie rosnącymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i efektu farmakodynamicznego (PD) preparatu S230815 u dziecięcych uczestników z rozwojową padaczkową encefalopatią związaną z KCNT1. Aby wziąć udział w badaniu, uczestnicy muszą mieć diagnozę rozwojowej padaczkowej encefalopatii spowodowanej udokumentowaną patogenną lub prawdopodobnie patogenną wariantą genu KCNT1 (do potwierdzenia przez centralne badanie genetyczne podczas wizyty przesiewowej). Badanie składa się z okresu przesiewowego, po którym następują dwie kolejne części interwencyjne. Część 1 będzie oceniać wielokrotnie rosnące dawki S230815. Część 2 to długoterminowe przedłużenie leczenia dla uczestników, którzy ukończyli Część 1. Uczestnicy płynnie przejdą z Części 1 do Części 2, kontynuując w tej samej kohorcie, do której zostali przypisani w Części 1, i będą otrzymywać S230815 przez maksymalnie 72 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • Robert Debre University Hospital
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28035
  • Japonia
      • Nagano, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Shinshu University Hospital
        • Kontakt:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Kontakt:
          • Satoshi Mizutani
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Kontakt:
      • Roma, Włochy, 00165
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci pediatryczni płci męskiej lub żeńskiej w wieku 2-12 lat w momencie badań przesiewowych, z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem rozwojowej encefalopatii padaczkowej (DEE) spowodowanej patogennym lub prawdopodobnie patogennym wariantem genu KCNT1 potwierdzonym centralnymi badaniami genetycznymi.
  • Stabilna dawka innych regularnych leków i/lub stabilne interwencje przeciwdrgawkowe (takie jak dieta ketogeniczna i stymulacja nerwu błędnego).

Kryteria wyłączenia:

  • Inne fenotypy kliniczne związane z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi wariantami genu KCNT1 inne niż padaczka niemowlęca z wędrującymi napadami ogniskowymi lub wczesnoobjawowa encefalopatia padaczkowa
  • Udokumentowane patogenne lub prawdopodobnie patogenne warianty w jakimkolwiek innym genie znanym z powodowania padaczki, zidentyfikowane w poprzednich badaniach genetycznych. Warianty o niepewnym znaczeniu w innych genach znanych z powodowania padaczki mogą być rozważane po konsultacji z sponsorem.

  • Znaczną klinicznie historię medyczną lub wyniki badań klinicznych w badaniu fizykalnym, inne niż DEE, które według oceny badacza, dyskwalifikują uczestnika z udziału w badaniu i/lub ukończenia procedur badawczych, w tym, ale nie ograniczając się do:

    • Znaczne klinicznie wcześniejsze lub trwające schorzenia medyczne w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej, według oceny badacza.
    • Znaczne klinicznie nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG) podczas wizyty przesiewowej, według oceny badacza.
    • Znaczne klinicznie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych podczas badań przesiewowych, w tym, ale nie ograniczając się do:
    • Niewydolność nerek, zdefiniowana jako klirens kreatynyny < 40 ml/min oceniany jako szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) przy użyciu wzoru MDRD (Modification of Diet in Renal Disease)
    • Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako wartości transaminaz przekraczające 3-krotność górnej granicy normy (ULN) lub wartości całkowitej bilirubiny przekraczające 1,5-krotność ULN.
  • Dodatni test na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B, dodatni test na przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, dodatni wynik na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), zgłoszone w badaniu laboratoryjnym w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową lub w badaniach krwi podczas badań przesiewowych.
  • Zaburzenia kości, kręgosłupa, zaburzenia krzepnięcia lub inne schorzenia, które narażają uczestnika na ryzyko urazu lub nieudanego nakłucia lędźwiowego (np. hemofilia, choroba von Willebranda, choroba wątroby).
  • Przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI), procedury nakłucia lędźwiowego i podania dooponowego.
  • Historia nowotworów lub nowotworów złośliwych ośrodkowego układu nerwowego (OUN), w tym przerzutowej choroby OUN.
  • Ciągłe wsparcie oddechowe, zdefiniowane jako suplementacja tlenu lub wentylacja nieinwazyjna (np.: ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych, dwupoziomowe przerywane dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych), wymagane w godzinach czuwania. Nie dotyczy to odsysania; urządzeń wspomagających kaszel lub innych urządzeń, które mogą być regularnie używane do oczyszczania dróg oddechowych.
  • Wentylacja inwazyjna, w tym obecność tracheotomii.
  • Stosowanie chinidyny w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Obecne stosowanie lub przewidywane stosowanie terapii przeciwpłytkowej lub przeciwzakrzepowej podczas badania.
  • Obecne lub przeszłe uczestnictwo w interwencyjnym badaniu klinicznym, w którym badana terapia była/stosowana w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania środka badawczego, w zależności od tego, co jest dłuższe) przed wizytą przesiewową.
  • Wszczepialne urządzenie OUN, które może zakłócać możliwość podania leku badawczego poprzez nakłucie lędźwiowe.
  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek oligonukleotyd, wykazana przez ogólnoustrojową reakcję alergiczną (np. zmiany tętna, ciśnienia krwi, funkcji oddechowych itp.) lub na jakikolwiek inny lek, który według opinii badacza może uniemożliwić udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Lek: S230815- Dawka początkowa A
Roztwór do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Kohorta 2
Lek: S230815- Dawka B
Roztwór do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Kohorta 3
Lek: S230815- Dawka C
Roztwór do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Kohorta 4
Lek: S230815- Dawka D
Roztwór do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE).
Ramy czasowe: Do końca wizyty badawczej (Maksymalnie 116 tygodni)
Do końca wizyty badawczej (Maksymalnie 116 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne (PK) S230815 w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR) Ctrough
Ramy czasowe: Przez 96 tygodni
Ctrough jest definiowane jako stężenie osiągnięte bezpośrednio przed podaniem kolejnej dawki.
Przez 96 tygodni
Parametry farmakokinetyczne (PK) S230815 w osoczu AUC 0-τ
Ramy czasowe: Do końca wizyty badawczej (maksymalnie 116 tygodni)
Pole pod krzywą (AUC) od podania dawki (czas 0) do czasu t [AUC0-t]
Do końca wizyty badawczej (maksymalnie 116 tygodni)
Parametry farmakokinetyczne (PK) S230815 w osoczu Cmax
Ramy czasowe: Do końca wizyty w ramach badania (Maksymalnie 116 tygodni)
Cmax jest definiowane jako maksymalne (szczytowe) stężenie obserwowane po podaniu dawki. Mierzone 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu dawki
Do końca wizyty w ramach badania (Maksymalnie 116 tygodni)
Parametry farmakokinetyczne (PK) S230815 w osoczu Ctrough
Ramy czasowe: Do końca wizyty badawczej (maksymalnie 116 tygodni)
Do końca wizyty badawczej (maksymalnie 116 tygodni)
Względna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częstości napadów rejestrowana za pomocą dziennych dzienników napadów
Ramy czasowe: Do końca wizyty w ramach badania (Maksymalnie 116 tygodni)
Do końca wizyty w ramach badania (Maksymalnie 116 tygodni)
Względna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej częstotliwości napadów rejestrowanych podczas okresowej 24-godzinnej oceny wideoelektroencefalografii (vEEG)
Ramy czasowe: Do końca wizyty w badaniu (Maksymalnie 116 tygodni)
Do końca wizyty w badaniu (Maksymalnie 116 tygodni)
Liczba i częstotliwość podawania leków ratunkowych
Ramy czasowe: Do końca wizyty w badaniu (Maksymalnie 116 tygodni)
Do końca wizyty w badaniu (Maksymalnie 116 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Kwalifikowani naukowcy i lekarze mogą wnioskować o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i badania z badań klinicznych.

Dostęp można ubiegać się do wszystkich interwencyjnych badań klinicznych:

  • wykorzystanych do uzyskania Pozwolenia na Dopuszczenie do Obrotu (MA) leków i nowych wskazań zatwierdzonych po 1 stycznia 2014 roku w Europejskim Obszarze Gospodarczym (EOG) lub Stanach Zjednoczonych (USA).
  • gdzie Servier jest Posiadaczem Pozwolenia na Dopuszczenie do Obrotu (MAH). Data pierwszego MA nowego leku (lub nowego wskazania) w jednym z państw członkowskich EOG będzie brana pod uwagę w tym zakresie.

Ponadto, dostęp można ubiegać się do wszystkich interwencyjnych badań klinicznych z udziałem pacjentów:

  • sponsorowanych przez Servier
  • z pierwszym pacjentem włączonym od 1 stycznia 2004 roku
  • dotyczących Nowej Substancji Chemicznej lub Nowej Substancji Biologicznej (z wyłączeniem nowej postaci farmaceutycznej), dla których rozwój został zakończony przed uzyskaniem jakiegokolwiek Pozwolenia na Dopuszczenie do Obrotu (MA).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w EOG lub USA, jeśli badanie jest wykorzystywane do zatwierdzenia

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze powinni zarejestrować się w Portalu Danych Servier i wypełnić formularz wniosku badawczego. Ten formularz składający się z czterech części powinien być w pełni udokumentowany. Formularz Wniosku Badawczego nie zostanie rozpatrzony, dopóki wszystkie obowiązkowe pola nie zostaną wypełnione.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj