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Uno Studio di prima somministrazione nell'uomo di S230815 in Partecipanti Pediatrici con Encefalopatia dello Sviluppo e Epilettica correlata a KCNT1 (KANDLE)

21 maggio 2026 aggiornato da: Institut de Recherches Internationales Servier

Uno Studio di Fase Ib/II Primo nell'uomo, Multicentrico, in Aperto, a Dosi Multiple Crescenti per Valutare la Sicurezza, Tollerabilità, Farmacocinetica ed Effetto Farmacodinamico di S230815 Intratecale in Partecipanti Pediatrici con Encefalopatia dello Sviluppo ed Epilettica correlata a KCNT1

Lo studio CL1-230815-001 (KANDLE) è uno studio di Fase Ib/II, First In Human, multicentrico, in aperto, a dosi multiple ascendenti, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e l'effetto farmacodinamico (PD) di S230815 in partecipanti pediatrici con Encefalopatia Epilettica dello Sviluppo correlata a KCNT1. Per partecipare allo studio, i partecipanti devono avere una diagnosi di Encefalopatia Epilettica dello Sviluppo dovuta a una variante patogena o probabilmente patogena documentata in KCNT1 (da confermare con test genetico centrale durante la visita di screening). Lo studio consiste in un periodo di screening seguito da due parti interventistiche consecutive. La Parte 1 valuterà dosi multiple ascendenti di S230815. La Parte 2 è un'estensione di trattamento a lungo termine per i partecipanti che hanno completato la Parte 1. I partecipanti passeranno senza soluzione di continuità dalla Parte 1 alla Parte 2, riprendendo la stessa coorte a cui sono stati assegnati nella Parte 1, e riceveranno S230815 per un massimo di 72 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • Robert Debre University Hospital
        • Contatto:
  • Giappone
      • Nagano, Giappone
        • Reclutamento
        • Shinshu University Hospital
        • Contatto:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, Giappone
        • Reclutamento
        • Osaka City General Hospital
        • Contatto:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, Giappone
        • Reclutamento
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Contatto:
          • Satoshi Mizutani
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Non ancora reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 00165
        • Non ancora reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contatto:
  • Spagna
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28035
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Non ancora reclutamento
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Non ancora reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Health Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti pediatrici di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e 12 anni allo screening, con diagnosi geneticamente confermata di Encefalopatia Epilettica dello Sviluppo (DEE) dovuta a una variante patogena o probabilmente patogena in KCNT1 confermata da test genetico centrale.
  • Dose stabile di altri farmaci regolari e/o interventi antiepilettici stabili (come dieta chetogenica e stimolazione del nervo vago).

Criteri di esclusione:

  • Altri fenotipi clinici associati a varianti patogene o probabilmente patogene in KCNT1 diversi dall'Epilessia Infantile con Crisi Focali Migranti o Encefalopatia Epilettica a Esordio Precoce
  • Varianti patogene o probabilmente patogene documentate in qualsiasi altro gene noto per causare epilessia identificate attraverso test genetici precedenti. Le varianti di significato incerto in altri geni noti per causare epilessia possono essere considerate previa discussione con lo sponsor.

  • Anamnesi medica clinicamente significativa o reperti clinici all'esame obiettivo, diversi dalla DEE, che a giudizio dello sperimentatore rendono il partecipante inadatto alla partecipazione allo studio e/o al completamento delle procedure della sperimentazione, inclusi, ma non limitati a:

    • Condizioni mediche clinicamente significative pregresse o in corso entro 30 giorni dalla visita di screening, secondo il giudizio dello sperimentatore.
    • Anomalia clinicamente significativa all'elettrocardiogramma (ECG) alla visita di screening, secondo il giudizio dello sperimentatore.
    • Anomalia clinicamente significativa negli esami di laboratorio allo screening, inclusi, ma non limitati a:
    • Insufficienza renale, definita come clearance della creatinina < 40 mL/min valutata come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) utilizzando la formula MDRD (Modification of Diet in Renal Disease)
    • Alterazione epatica definita come valori di transaminasi superiori a 3 volte il limite superiore del range di normalità (ULN), o valori di bilirubina totale superiori a 1,5 volte l'ULN.
  • Test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B, test positivo per gli anticorpi dell'epatite C, positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), come riportato da un test di laboratorio entro 6 mesi prima della visita di screening, o agli esami del sangue di screening.
  • Disturbi ossei, spinali, emorragici o altri disturbi che espongono il partecipante al rischio di lesioni o puntura lombare non riuscita (ad es., emofilia, malattia di Von Willebrand, malattia epatica).
  • Controindicazioni a sottoporsi a risonanza magnetica (MRI), procedura di puntura lombare e somministrazione intratecale.
  • Storia di tumori o neoplasie del sistema nervoso centrale (SNC), inclusa la malattia metastatica del SNC.
  • Supporto respiratorio continuo, definito come supplementazione di ossigeno o ventilazione non invasiva (ad es.: pressione positiva continua delle vie aeree, pressione positiva intermittente a due livelli), richiesto durante le ore di veglia. Ciò non include l'aspirazione; dispositivi di assistenza alla tosse o altri dispositivi che possono essere utilizzati regolarmente per liberare le vie aeree.
  • Ventilazione invasiva inclusa la presenza di tracheostomia.
  • Uso di chinidina entro 30 giorni prima della visita di screening.
  • Uso attuale o uso previsto di terapia antiaggregante piastrinica o anticoagulante durante lo studio.
  • Arruolamento attuale o passato in uno studio clinico interventistico in cui una terapia sperimentale è/è stata somministrata entro 30 giorni (o 5 emivite dell'agente dello studio, a seconda di quale sia più lungo) prima della visita di screening.
  • Dispositivo impiantabile nel SNC che può interferire con la capacità di somministrare il farmaco dello studio mediante puntura lombare.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi oligonucleotide, come dimostrato da una reazione allergica sistemica (ad es., cambiamenti nel polso, pressione sanguigna, funzione respiratoria, ecc.), o qualsiasi altro farmaco che a giudizio dello sperimentatore può precludere la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Droga: S230815- Dose iniziale A
Soluzione iniettabile
Sperimentale: Coorte 2
Droga: S230815- Dose B
Soluzione iniettabile
Sperimentale: Coorte 3
Droga: S230815- Dose C
Soluzione iniettabile
Sperimentale: Coorte 4
Droga: S230815- Dose D
Soluzione iniettabile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli Eventi Avversi (EA).
Lasso di tempo: Fino alla visita di fine studio (Un massimo di 116 settimane)
Fino alla visita di fine studio (Un massimo di 116 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici (PK) di S230815 nel liquido cerebrospinale (CSF) Ctrough
Lasso di tempo: Fino alla settimana 96
Ctrough è definito come la concentrazione raggiunta immediatamente prima della somministrazione della dose successiva.
Fino alla settimana 96
Parametri farmacocinetici (PK) di S230815 nell'area sotto la curva plasmatica (AUC) 0-τ
Lasso di tempo: Fino alla visita di fine studio (Un massimo di 116 settimane)
Area sotto la curva (AUC) dalla somministrazione (tempo 0) al tempo t [AUC0-t]
Fino alla visita di fine studio (Un massimo di 116 settimane)
Parametri farmacocinetici (PK) di S230815 nel plasma Cmax
Lasso di tempo: Fino alla visita di fine studio (Massimo 116 settimane)
Cmax è definita come la concentrazione massima (picco) osservata dopo una dose. Misurata a 0,5, 2, 4, 8 e 24 ore dopo la dose
Fino alla visita di fine studio (Massimo 116 settimane)
Parametri farmacocinetici (PK) di S230815 nel plasma Ctrough
Lasso di tempo: Fino alla fine della visita dello studio (un massimo di 116 settimane)
Fino alla fine della visita dello studio (un massimo di 116 settimane)
Cambiamento relativo rispetto al basale nella frequenza delle crisi, come registrato dai registri giornalieri delle crisi
Lasso di tempo: Fino alla visita di fine studio (Massimo 116 settimane)
Fino alla visita di fine studio (Massimo 116 settimane)
Variazione relativa rispetto al basale nella frequenza delle crisi come registrato dalla valutazione periodica con Video Elettroencefalogramma (vEEG) di 24 ore
Lasso di tempo: Fino alla visita di fine studio (Un massimo di 116 settimane)
Fino alla visita di fine studio (Un massimo di 116 settimane)
Numero e frequenza di somministrazione del farmaco di soccorso
Lasso di tempo: Fino alla visita di fine studio (Massimo 116 settimane)
Fino alla visita di fine studio (Massimo 116 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

15 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

15 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere l'accesso ai dati degli studi clinici anonimizzati a livello di paziente e a livello di studio.

L'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici:

  • utilizzati per l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (AIC) dei medicinali e delle nuove indicazioni approvate dopo il 1 gennaio 2014 nello Spazio Economico Europeo (SEE) o negli Stati Uniti (USA).
  • dove Servier è il Titolare dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (TAIC). Per questo ambito, verrà considerata la data della prima AIC del nuovo medicinale (o della nuova indicazione) in uno degli Stati membri del SEE.

Inoltre, l'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici nei pazienti:

  • sponsorizzati da Servier
  • con un primo paziente arruolato a partire dal 1 gennaio 2004
  • per Nuove Entità Chimiche o Nuove Entità Biologiche (escluse le nuove forme farmaceutiche) per le quali lo sviluppo è stato interrotto prima di qualsiasi approvazione dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (AIC).

Periodo di condivisione IPD

Dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio nello Spazio economico europeo o negli Stati Uniti se lo studio viene utilizzato per l'approvazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori devono registrarsi sul Portale Dati Servier e compilare il modulo di proposta di ricerca. Questo modulo in quattro parti deve essere completamente documentato. Il Modulo di Proposta di Ricerca non verrà esaminato finché tutti i campi obbligatori non saranno completati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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