Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et første-på-mennesker-studie af S230815 hos børn med KCNT1-relateret udviklings- og epileptisk encefalopati (KANDLE)

21. maj 2026 opdateret af: Institut de Recherches Internationales Servier

En Fase Ib/II første-på-mennesker, multicentrisk, åben-label, multippel stigende dosis undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamisk effekt af intratekal S230815 hos pædiatriske deltagere med KCNT1-relateret udviklings- og epileptisk encefalopati

Studie CL1-230815-001 (KANDLE) er en fase Ib/II, first in human, multicentrisk, åben-label, multippel stigende dosisundersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamisk (PD) effekt af S230815 hos pædiatriske deltagere med KCNT1-relateret udviklingsmæssig epileptisk encefalopati. For at deltage i studiet skal deltagerne have en diagnose på udviklingsmæssig epileptisk encefalopati på grund af en dokumenteret patogen eller sandsynligvis patogen variant i KCNT1 (som skal bekræftes ved central genetisk testning ved screeningsbesøget). Studiet består af en screeningsperiode efterfulgt af to på hinanden følgende interventionsdele. Del 1 vil evaluere multippel stigende doser af S230815. Del 2 er en langtidsbehandlingsforlængelse for deltagere, der har gennemført del 1. Deltagere vil problemfrit overgå fra del 1 til del 2, genoptage samme kohorte som de blev tildelt i del 1, og vil modtage S230815 i op til 72 uger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Health Dallas
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Rekruttering
        • Robert Debre University Hospital
        • Kontakt:
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00165
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Japan
      • Nagano, Japan
        • Rekruttering
        • Shinshu University Hospital
        • Kontakt:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, Japan
        • Rekruttering
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Kontakt:
          • Satoshi Mizutani
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28035

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige pædiatriske deltagere i alderen 2-12 år ved screening, med en genetisk bekræftet diagnose af Developmental Epileptic Encephalopathy (DEE) forårsaget af en patogen eller sandsynligvis patogen variant i KCNT1 bekræftet ved central genetisk testning.
  • Stabil dosis af andre regulære lægemidler og/eller stabile anfaldsforebyggende interventioner (såsom ketogen diæt og vagusnervestimulation).

Eksklusionskriterier:

  • Andre kliniske fænotyper associeret med patogene eller sandsynligvis patogene varianter i KCNT1 andre end Epilepsi i spædbarnsalder med migrerende fokale anfald eller tidlig-opstået epileptisk encefalopati
  • Dokumenterede patogene eller sandsynligvis patogene varianter i andre gener kendt for at forårsage epilepsi identificeret gennem tidligere genetisk testning. Varianter af usikker signifikans i andre gener kendt for at forårsage epilepsi kan overvejes efter diskussion med sponsor.

  • Klinisk signifikant medicinsk historie eller kliniske fund ved fysisk undersøgelse, andre end DEE, som efter forsøgslederens skøn gør deltageren uegnet til deltagelse i studiet og/eller gennemførelse af forsøgsprocedurerne, herunder, men ikke begrænset til:

    • Klinisk signifikante tidligere eller igangværende medicinske tilstande inden for 30 dage før screeningsbesøget, efter forsøgslederens skøn.
    • Klinisk signifikant unormalitet på elektrokardiogram (EKG) ved screeningsbesøget, efter forsøgslederens skøn.
    • Klinisk signifikant unormalitet ved laboratorietestning under screening, herunder, men ikke begrænset til:
    • Nedsat nyrefunktion, defineret som kreatininclearance < 40 mL/min vurderet som estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) ved brug af Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) formel
    • Lidelse i leverfunktion defineret som transaminasenværdier mere end 3 gange øvre normalgrænse (ULN), eller total bilirubinværdier mere end 1,5 gange ULN.
  • Positiv hepatitis B overfladeantigentest, positiv hepatitis C-antistof test, positiv for human immundefektvirus (HIV), som rapporteret af en laboratorietest inden for 6 måneder før screeningsbesøget, eller ved screeningsblodprøver.
  • Knogle-, rygsøjle-, blødningsforstyrrelser eller andre lidelser, der udsætter deltageren for risiko for skade eller mislykket lumbalpunktur (f.eks. hæmofili, Von Willebrands sygdom, leversygdom).
  • Kontraindikationer for at gennemgå magnetisk resonansscanning (MRI), lumbalpunkturprocedure og intratekal administration.
  • Historie med centralnervesystemets (CNS) tumorer eller maligniteter, inklusive CNS-metastatisk sygdom.
  • Kontinuerlig respiratorisk støtte, defineret som ilttilskud eller ikke-invasiv ventilation (f.eks.: kontinuerligt positivt luftvejstryk, bi-niveau intermitterende positivt luftvejstryk), krævet i vågent tilstand. Dette inkluderer ikke sugning; hosteassistive enheder eller andre enheder, der kan bruges regelmæssigt til at rense luftveje.
  • Invasiv ventilation inklusive tilstedeværelse af trakeostomi.
  • Brug af kinidin inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Nuværende brug eller forventet brug af anti-plade- eller antikoaguleringsbehandling under studiet.
  • Nuværende eller tidligere tilmelding i et interventionelt klinisk studie, hvor en undersøgelsesterapi er/blev administreret inden for 30 dage (eller 5 halveringstider for undersøgelsesagens, alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget.
  • Implanterbar CNS-enhed, der kan forstyrre evnen til at administrere undersøgelseslægemidlet via lumbalpunktur.
  • Kendt overfølsomhed over for ethvert oligonucleotid, demonstreret ved en systemisk allergisk reaktion (f.eks. ændringer i puls, blodtryk, vejrtrækningsfunktion, etc.), eller ethvert andet lægemiddel, som efter forsøgslederens mening kan udelukke studiedeltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Medicin: S230815 - Startdosis A
Injektionsvæske, opløsning
Eksperimentel: Kohorte 2
Medicin: S230815- Dosis B
Injektionsvæske, opløsning
Eksperimentel: Kohorte 3
Medicin: S230815- Dosis C
Injektionsvæske, opløsning
Eksperimentel: Kohorte 4
Medicin: S230815- Dosis D
Injektionsvæske, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE).
Tidsramme: Gennem slutbesøg (maksimalt 116 uger)
Gennem slutbesøg (maksimalt 116 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) parametre for S230815 i cerebrospinalvæske (CSF) Ctrough
Tidsramme: Gennem uge 96
Ctrough er defineret som den koncentration, der nås umiddelbart før den næste dosis administreres.
Gennem uge 96
Farmakokinetiske (PK) parametre for S230815 i plasma AUC 0-τ
Tidsramme: Gennem slutbesøg (Højst 116 uger)
Areal under kurven (AUC) fra dosering (tid 0) til tid t [AUC0-t]
Gennem slutbesøg (Højst 116 uger)
Farmakokinetiske (PK) parametre for S230815 i plasma Cmax
Tidsramme: Gennem slutbesøget (Op til 116 uger)
Cmax er defineret som den maksimale (peak) observerede koncentration efter en dosis. Målt 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosering
Gennem slutbesøget (Op til 116 uger)
Farmakokinetiske (PK) parametre for S230815 i plasma Ctrough
Tidsramme: Gennem slutbesøg (Maksimalt 116 uger)
Gennem slutbesøg (Maksimalt 116 uger)
Relativ ændring fra baseline i anfaldsfrekvens som registreret ved daglige anfaldslogbøger
Tidsramme: Gennem slutundersøgelsesbesøget (Op til 116 uger)
Gennem slutundersøgelsesbesøget (Op til 116 uger)
Relativ ændring fra baseline i anfallsfrekvens som registreret ved periodisk 24-timers video-elektroencefalografi (vEEG) vurdering
Tidsramme: Gennem slutbesøg (Op til 116 uger)
Gennem slutbesøg (Op til 116 uger)
Antal og administrationshyppighed af redningsmedicin
Tidsramme: Gennem slutundersøgelsesbesøget (Op til 116 uger)
Gennem slutundersøgelsesbesøget (Op til 116 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

15. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2025

Først opslået (Faktiske)

13. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om adgang til anonimiserede patientniveau- og studieniveau-data fra kliniske forsøg.

Adgang kan anmodes om for alle interventionelle kliniske undersøgelser:

  • anvendt til markedsføringstilladelse (MA) for lægemidler og nye indikationer godkendt efter 1. januar 2014 i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde (EØS) eller USA.
  • hvor Servier er indehaver af markedsføringstilladelsen (MAH). Datoen for den første MA for det nye lægemiddel (eller den nye indikation) i en af EØS-medlemsstaterne vil blive anvendt for dette formål.

Derudover kan der anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser i patienter:

  • sponset af Servier
  • med første patient indskrevet fra 1. januar 2004 og fremefter
  • for nye kemiske enheder eller nye biologiske enheder (ny farmaceutisk form udelukket), hvor udviklingen er stoppet før nogen markedsføringstilladelse (MA) er godkendt.

IPD-delingstidsramme

Efter markedsføringstilladelse i EØS eller USA, hvis undersøgelsen anvendes til godkendelsen

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere skal registrere sig på Servier Data Portal og udfylde forskningsforslagsformularen. Denne formular i fire dele skal være fuldt dokumenteret. Forskningsforslagsformularen vil ikke blive gennemgået, før alle obligatoriske felter er udfyldt.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner