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S230815在KCNT1相关发育性和癫痫性脑病儿科受试者中的首次人体研究 (KANDLE)

2026年8月10日 更新者：Institut de Recherches Internationales Servier

一项Ib/II期首次人体、多中心、开放标签、多次递增剂量研究，旨在评估鞘内注射S230815在KCNT1相关发育性和癫痫性脑病儿科受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学效应

研究CL1-230815-001（KANDLE）是一项Ib/II期、首次人体、多中心、开放标签、多剂量递增研究，旨在评估S230815在患有KCNT1相关发育性癫痫性脑病的儿科参与者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）效应。 参与研究的受试者必须确诊为由KCNT1基因经证实的致病性或可能致病性变异引起的发育性癫痫性脑病（将在筛选访视时通过中心基因检测确认）。 本研究包括筛选期和连续两个干预部分。 第1部分将评估S230815的多剂量递增方案。 第2部分是针对完成第1部分参与者的长期治疗延伸。参与者将从第1部分无缝转入第2部分，继续沿用其在第1部分分配的相同队列，并最多接受72周的S230815治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 意大利
      • Florence、意大利、50139
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • 接触：
      • Roma、意大利、00165
        • 尚未招聘
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • 接触：
  • 日本
      • Nagano、日本
        • 招聘中
        • Shinshu University Hospital
        • 接触：
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka、日本
        • 招聘中
        • Osaka City General Hospital
        • 接触：
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka、日本
        • 招聘中
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • 接触：
          • Satoshi Mizutani
  • 法国
      • Marseille、法国、13005
        • 招聘中
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • 接触：
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • 接触：
      • Paris、法国、75019
        • 招聘中
        • Robert Debre University Hospital
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
        • 尚未招聘
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 尚未招聘
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • 西班牙
      • Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28035

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛选时年龄为2-12岁的男女儿科受试者，经中心基因检测确认KCNT1基因存在致病性或可能致病性变异导致的发育性癫痫性脑病（DEE）。
  • 其他常规药物和/或抗癫痫干预措施（如生酮饮食和迷走神经刺激）剂量稳定。

排除标准：

  • 除婴儿游走性局灶性癫痫或早发性癫痫性脑病外，与KCNT1致病性或可能致病性变异相关的其他临床表型
  • 通过既往基因检测发现任何其他已知致癫痫基因中存在致病性或可能致病性变异。 其他已知致癫痫基因中意义未明的变异经与申办方讨论后可酌情考虑。

  • 研究者判断除DEE外，存在临床显著的既往病史或体检发现，使受试者不适合参与研究和/或完成试验程序，包括但不限于：

    • 根据研究者判断，在筛选访视前30天内存在临床显著的既往或持续性疾病。
    • 根据研究者判断，筛选访视时心电图（ECG）存在临床显著异常。
    • 筛选时实验室检查存在临床显著异常，包括但不限于：
    • 肾功能不全，定义为使用肾脏疾病饮食改良（MDRD）公式估算肾小球滤过率（eGFR）计算的肌酐清除率＜40 mL/min
    • 肝功能紊乱定义为转氨酶值超过正常值上限（ULN）范围的3倍，或总胆红素值超过ULN的1.5倍。
  • 筛选访视前6个月内实验室检测报告或筛选血液检测显示乙型肝炎表面抗原阳性、丙型肝炎抗体阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。
  • 存在骨骼、脊柱、出血性疾病或其他使受试者面临损伤风险或腰椎穿刺失败风险的疾病（如血友病、血管性血友病、肝脏疾病）。
  • 存在进行磁共振成像（MRI）、腰椎穿刺程序和鞘内给药的禁忌症。
  • 有中枢神经系统（CNS）肿瘤或恶性肿瘤病史，包括CNS转移性疾病。
  • 清醒期间需要持续呼吸支持，定义为需要氧气补充或无创通气（例如：持续气道正压通气、双水平间歇气道正压通气）。 不包括吸痰、咳嗽辅助装置或其他可能常规用于清理气道的设备。
  • 需要侵入性通气包括气管切开术。
  • 筛选访视前30天内使用过奎尼丁。
  • 研究期间当前使用或预期使用抗血小板或抗凝治疗。
  • 当前或既往参加干预性临床研究，且在筛选访视前30天内（或研究药物5个半衰期，以较长者为准）接受过/正在接受研究性治疗。
  • 植入式CNS装置可能干扰通过腰椎穿刺给予研究药物的能力。
  • 已知对任何寡核苷酸过敏，表现为全身性过敏反应（例如脉搏、血压、呼吸功能变化等），或研究者认为可能妨碍参与研究的任何其他药物过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
药品：S230815- 起始剂量 A
注射用溶液
实验性的：队列 2
药品：S230815- 剂量B
注射用溶液
实验性的：队列 3
药品：S230815-剂量C
注射用溶液
实验性的：队列 4
药品：S230815- 剂量 D
注射用溶液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
不良事件（AE）的发生率和严重程度。
大体时间：直至研究访视结束（最长116周）
直至研究访视结束（最长116周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
S230815在脑脊液中的药代动力学参数谷浓度
大体时间：截至第96周
Ctrough定义为下一次给药前即刻达到的浓度。
截至第96周
S230815 在血浆中的药代动力学（PK）参数 AUC 0-τ
大体时间：直至研究结束访视（最长116周）
从给药（时间0）至时间t的曲线下面积 [AUC0-t]
直至研究结束访视（最长116周）
S230815在血浆中的药代动力学（PK）参数Cmax
大体时间：直至研究结束访视（最长116周）
Cmax定义为给药后观察到的最大（峰值）浓度。 在给药后0.5、2、4、8和24小时进行测量
直至研究结束访视（最长116周）
血浆中S230815的药代动力学(PK)参数谷浓度(Ctrough)
大体时间：至研究结束访视（最多116周）
至研究结束访视（最多116周）
根据每日癫痫发作日志记录的发作频率相对于基线的相对变化
大体时间：直至研究结束访视（最长为116周）
直至研究结束访视（最长为116周）
通过定期24小时视频脑电图（vEEG）评估记录的癫痫发作频率相对于基线的相对变化
大体时间：直至研究结束访视（最长116周）
直至研究结束访视（最长116周）
急救药物使用次数与给药频率
大体时间：直至研究访视结束（最长116周）
直至研究访视结束（最长116周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Institut de Recherches Internationales Servier

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年11月24日

初级完成 (估计的)

2028年4月15日

研究完成 (估计的)

2028年4月15日

研究注册日期

首次提交

2025年11月12日

首先提交符合 QC 标准的

2025年11月12日

首次发布 (实际的)

2025年11月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月10日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的科学和医学研究人员可申请访问经匿名处理的患者层面及研究层面的临床试验数据。

以下所有干预性临床研究均可提交数据访问申请：

  • 用于2014年1月1日之后在欧洲经济区（EEA）或美国（US）获得药品上市许可及新增适应症许可的研究
  • Servier作为上市许可持有方（MAH）的研究。新药（或新适应症）在EEA成员国首次获批上市许可的日期将作为适用范围判定依据

此外，以下所有针对患者的干预性临床研究也可申请数据访问：

  • 由Servier赞助的研究
  • 自2004年1月1日起开始首位患者入组的研究
  • 针对在获得任何上市许可前终止研发的新化学实体或新生物实体（不包括新剂型）的研究

IPD 共享时间框架

在获得欧洲经济区或美国市场授权后，若该研究用于审批目的

IPD 共享访问标准

研究人员应在Servier数据门户注册并填写研究提案表。 这份包含四个部分的表格需完整填写。 所有必填字段完成前，研究提案表将不予审核。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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