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Eine erste Studie am Menschen mit S230815 bei pädiatrischen Teilnehmern mit KCNT1-assoziierter entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie (KANDLE)

21. Mai 2026 aktualisiert von: Institut de Recherches Internationales Servier

Eine Phase-Ib/II-Erstuntersuchung am Menschen, multizentrische, offene, multiple Aufwärtsdosierungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamischen Wirkung von intrathekalem S230815 bei pädiatrischen Teilnehmern mit KCNT1-bedingter Entwicklungs- und Epilepsie-Enzephalopathie

Studie CL1-230815-001 (KANDLE) ist eine Phase-Ib/II-, First-In-Human-, multizentrische, offene, multiple Aufwärtsdosierungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und pharmakodynamischen (PD) Wirkung von S230815 bei pädiatrischen Teilnehmern mit KCNT1-bedingter entwicklungsbedingter epileptischer Enzephalopathie. Um an der Studie teilzunehmen, müssen die Teilnehmer eine Diagnose einer entwicklungsbedingten epileptischen Enzephalopathie aufgrund einer dokumentierten pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante in KCNT1 haben (zu bestätigen durch zentrale genetische Testing beim Screening-Besuch). Die Studie besteht aus einer Screening-Periode, gefolgt von zwei aufeinanderfolgenden interventionellen Teilen. Teil 1 wird multiple aufsteigende Dosen von S230815 bewerten. Teil 2 ist eine Langzeitbehandlungsverlängerung für Teilnehmer, die Teil 1 abgeschlossen haben. Teilnehmer werden nahtlos von Teil 1 zu Teil 2 übergehen, denselben Kohorten zugeordnet bleiben wie in Teil 1 und S230815 für maximal 72 Wochen erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Institut Des Neurosciences De La Timone
        • Kontakt:
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Rekrutierung
        • Robert Debre University Hospital
        • Kontakt:
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00165
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
  • Japan
      • Nagano, Japan
        • Rekrutierung
        • Shinshu University Hospital
        • Kontakt:
          • Tetsuhiro Fukuyama
      • Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
          • Shin Okazaki
      • Shizuoka, Japan
        • Rekrutierung
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Kontakt:
          • Satoshi Mizutani
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28035
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Health Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2-12 Jahren beim Screening mit genetisch bestätigter Diagnose einer Entwicklungsbedingten Epileptischen Enzephalopathie (DEE) aufgrund einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante in KCNT1, bestätigt durch zentrale genetische Testung.
  • Stabile Dosis anderer regelmäßiger Medikamente und/oder stabile antiepileptische Interventionen (wie ketogene Diät und Vagusnervstimulation).

Ausschlusskriterien:

  • Andere klinische Phänotypen, die mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Varianten in KCNT1 assoziiert sind, außer Epilepsie im Kindesalter mit wandernden fokalen Anfällen oder früh beginnender epileptischer Enzephalopathie
  • Dokumentierte pathogene oder wahrscheinlich pathogene Varianten in anderen Genen, von denen bekannt ist, dass sie Epilepsie verursachen, die durch vorherige genetische Testung identifiziert wurden. Varianten mit unklarer Signifikanz in anderen Genen, von denen bekannt ist, dass sie Epilepsie verursachen, können nach Rücksprache mit dem Sponsor in Betracht gezogen werden.

  • Klinisch signifikante medizinische Vorgeschichte oder klinische Befunde bei der körperlichen Untersuchung, außer DEE, die nach Einschätzung des Prüfers den Teilnehmer für eine Teilnahme an der Studie und/oder den Abschluss der Studienverfahren ungeeignet machen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    • Klinisch signifikante frühere oder bestehende medizinische Erkrankungen innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch, nach Einschätzung des Prüfers.
    • Klinisch signifikante Anomalie im Elektrokardiogramm (EKG) beim Screening-Besuch, nach Einschätzung des Prüfers.
    • Klinisch signifikante Anomalie in der Laboruntersuchung beim Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:
    • Niereninsuffizienz, definiert als Kreatinin-Clearance < 40 ml/min, bewertet als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) unter Verwendung der MDRD-Formel
    • Leberfunktionsstörung definiert als Transaminasewerte mehr als das 3-fache des oberen Normbereichs (ULN) oder Gesamtbilirubinwerte mehr als das 1,5-fache des ULN.
  • Positiver Hepatitis B-Oberflächenantigen-Test, positiver Hepatitis C-Antikörper-Test, positiv auf Humanes Immundefizienz-Virus (HIV), wie durch einen Labortest innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch oder in Screening-Blutproben berichtet.
  • Knochen-, Wirbelsäulen-, Blutgerinnungsstörungen oder andere Störungen, die den Teilnehmer einem Verletzungsrisiko oder erfolgloser Lumbalpunktion aussetzen (z.B. Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, Lebererkrankung).
  • Kontraindikationen für Magnetresonanztomographie (MRT), Lumbalpunktion und intrathekale Verabreichung.
  • Vorgeschichte von ZNS-Tumoren oder Malignomen, einschließlich ZNS-Metastasen.
  • Kontinuierliche Atemunterstützung, definiert als Sauerstoffzufuhr oder nicht-invasive Beatmung (z.B.: CPAP, BiPAP), erforderlich während der Wachstunden. Dies schließt Absaugen, Hustenunterstützungsgeräte oder andere Geräte, die regelmäßig zur Reinigung der Atemwege verwendet werden können, nicht ein.
  • Invasive Beatmung einschließlich Vorhandensein einer Tracheostomie.
  • Verwendung von Chinidin innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  • Aktuelle oder geplante Verwendung von Thrombozytenaggregationshemmern oder Antikoagulantientherapie während der Studie.
  • Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie, in der eine Prüftherapie innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten des Studienmittels, je nachdem, was länger ist) vor dem Screening-Besuch verabreicht wurde/wird.
  • Implantierbares ZNS-Gerät, das die Fähigkeit zur Verabreichung des Studienmedikaments via Lumbalpunktion beeinträchtigen könnte.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Oligonukleotide, nachgewiesen durch eine systemische allergische Reaktion (z.B. Veränderungen von Puls, Blutdruck, Atemfunktion etc.), oder andere Medikamente, die nach Einschätzung des Prüfers eine Studienteilnahme ausschließen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Arzneimittel: S230815 - Startdosis A
Lösung zur Injektion
Experimental: Kohorte 2
Arzneimittel: S230815- Dosis B
Lösung zur Injektion
Experimental: Kohorte 3
Arzneimittel: S230815- Dosis C
Lösung zur Injektion
Experimental: Kohorte 4
Arzneimittel: S230815- Dosis D
Lösung zur Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UE).
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetische (PK) Parameter von S230815 in Liquor cerebrospinalis (Liquor) Ctrough
Zeitfenster: Bis Woche 96
Ctrough ist definiert als die Konzentration, die unmittelbar vor der Verabreichung der nächsten Dosis erreicht wird.
Bis Woche 96
Pharmakokinetische (PK) Parameter von S230815 im Plasma AUC 0-τ
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Fläche unter der Kurve (AUC) von der Dosierung (Zeit 0) bis zur Zeit t [AUC0-t]
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Pharmakokinetische (PK) Parameter von S230815 im Plasma Cmax
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Cmax ist definiert als die maximale (Spitzen-)Konzentration nach einer Dosis. Gemessen 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Dosis
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Pharmakokinetische (PK) Parameter von S230815 im Plasma Ctrough
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Relativer Wechsel gegenüber dem Ausgangswert bei der Anfallshäufigkeit, aufgezeichnet durch tägliche Anfallsprotokolle
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Relative Änderung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch periodische 24-Stunden-Video-Elektroenzephalographie (vEEG)
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Anzahl und Verabreichungshäufigkeit der Bedarfsmedikation
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)
Bis zum Ende der Studienvisite (maximal 116 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

15. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL1-230815-001
  • 2024-513332-17-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher können Zugang zu anonymisierten Patienten- und Studienebenen-Daten aus klinischen Studien beantragen.

Zugang kann für alle interventionellen klinischen Studien beantragt werden:

  • die für die Marktzulassung (MA) von Arzneimitteln und neuen Indikationen verwendet wurden, die nach dem 1. Januar 2014 im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) oder in den Vereinigten Staaten (USA) genehmigt wurden.
  • bei denen Servier der Inhaber der Marktzulassung (MAH) ist. Das Datum der ersten MA des neuen Arzneimittels (oder der neuen Indikation) in einem der EWR-Mitgliedstaaten wird für diesen Geltungsbereich berücksichtigt.

Darüber hinaus kann Zugang für alle interventionellen klinischen Studien mit Patienten beantragt werden:

  • die von Servier gesponsert werden
  • bei denen der erste Patient ab dem 1. Januar 2004 aufgenommen wurde
  • für neue chemische Einheiten oder neue biologische Einheiten (neue pharmazeutische Formen ausgeschlossen), deren Entwicklung vor Erteilung einer Marktzulassung (MA) eingestellt wurde.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach der Marktzulassung im EWR oder in den USA, wenn die Studie für die Zulassung verwendet wird

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forscher sollten sich im Servier Data Portal registrieren und das Forschungsantragsformular ausfüllen. Dieses Formular in vier Teilen sollte vollständig ausgefüllt werden. Der Forschungsantrag wird erst überprüft, wenn alle Pflichtfelder ausgefüllt sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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