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REAL-CARE：イタリアの発作性夜間血色素尿症患者におけるイプタコパンの実世界での有効性 (REAL-CARE)

2026年6月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE：イタコパン（イプタコパン）のイタリア人発作性夜間血色素尿症患者における現実世界での有効性：観察研究

この研究は、日常診療におけるイプタコパンの有効性と安全性を、血液学的反応、輸血回避、および患者報告アウトカムに焦点を当てて評価します。

REAL-CARE研究の主目的は、イプタコパン開始後の長期的な血液学的反応を評価することです。これは、開始後12ヶ月時点におけるヘモグロビン（Hb）レベルの絶対変化、およびイプタコパン開始後14日目から12ヶ月目までの間に、赤血球（RBC）輸血を回避した患者の割合（地域の要件に基づき、治験責任医師の判断により処方される）を通じて評価されます。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

これは、遡及的、遡及・将来的、および将来的なコホートを用いた地域多施設共同観察研究です。 2023年1月から開始し、イプタコパン未治療またはマネージドアクセスプログラム（MAP）からの移行中のPNH成人患者を登録します。 一次データは前向きに収集され、二次データはMAP下で以前に治療を受けた患者から遡及的に回収されます。 遡及・将来的な患者には一次データと二次データの両方が収集されます。 患者はイプタコパン開始日にインデックスされ、24ヶ月間、またはイプタコパン中止（有害事象の発生、有効性不足などによる）、臨床判断、死亡、管理上の問題、同意撤回、あるいは追跡不能となるまで、いずれか早い時点まで追跡されます。 登録期間は15ヶ月を予定しており、登録状況に基づき調整される可能性があります。 研究参加による治療決定への影響はありません。

追加の来院、検査、または処置は課されません。 質問票は可能な限り指定された時点で収集されますが、質問票の実施は通常の臨床ケアに含まれない追加手順であるため、これらの時点はあくまで目安とされ、ルーチンの臨床来院が予定されていない場合、患者は質問票完了のために特別に呼び戻されることはありません。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals

研究場所

  • イタリア
    • AL
      • Alessandria、AL、イタリア、15121
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino、AV、イタリア、83100
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia、BS、イタリア、25123
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、イタリア、50134
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16132
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20122
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Milan、MI、イタリア、20132
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、イタリア、90146
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00161
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa、VI、イタリア、36061
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

2023年1月から開始する、イプタコパン未治療または管理アクセスプログラム（MAP）からの移行となる成人PNH患者のイタリア人集団

説明

対象基準：

  1. 署名によるインフォームドコンセント：患者は、研究評価の収集前に書面によるインフォームドコンセントを提供しなければならない。死亡患者の場合、2003年6月30日付け立法令第196号第110条第1項（D.lgs. 101/2018により改正）および「科学的調査目的で行われる個人データ処理に関する一般認可」第9/2016号に基づき、インフォームドコンセントは不要。
  2. 男性および女性、
  3. 18歳以上、
  4. PNHの確定診断、
  5. イタリアの臨床施設での経過観察、
  6. 日常医療としてイプタコパンによる治療中（例：臨床実践およびSmPCとAIFA基準に基づき本治療開始が既に決定された未治療患者、またはマネージドアクセスプログラム（MAP）下で既に治療を受けている患者で、本研究への参加の有無に関わらず）

除外基準：

1. PNHまたはその治療に関連する介入臨床試験への同時参加。

製品特性概要（SmPC）に記載された要件以外の対象基準/除外基準は適用されません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
イプタコパン
イプタコパンによる治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イプタコパン開始後のHb値の絶対的変化
時間枠：12ヶ月
イプタコパン開始後12ヶ月におけるヘモグロビン（Hb）値の絶対的変化
12ヶ月
赤血球輸血を受けなかった患者の割合
時間枠：12ヶ月
14日目以降、現地の要件に基づき、治験責任医師の判断に従って投与された、赤血球（RBC）輸血を受けなかった患者の12ヶ月時点での割合。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作性夜間ヘモグロビン尿症集団の社会人口統計学的および臨床的変数
時間枠：イプタコパン開始日、0日目
社会人口統計学的変数、PNH細胞の割合、臨床症状、検査パラメータ、併存疾患および治療、ならびにイプタコパン開始時のPNH患者の転帰に関する記述的測定
イプタコパン開始日、0日目
イプタコパン開始後のHb値の絶対変化
時間枠：イプタコパン開始日（0日目）、24ヶ月間
イプタコパン開始後24か月間のHb値の絶対的変化
イプタコパン開始日（0日目）、24ヶ月間
赤血球輸血を必要としなかった患者の割合
時間枠：24ヶ月
イプタコパン開始後、現地の要件に基づき、治験責任医師の判断により処方され、赤血球輸血を必要としなかった患者の24ヶ月の割合
24ヶ月
ヘモグロビン値が12 g/dL以上かつ赤血球輸血を受けていない患者の割合
時間枠：12ヶ月、24ヶ月
12ヵ月および24ヵ月時点での、ヘモグロビン値が12 g/dL以上かつ赤血球輸血を受けていない患者の割合（現地の要件に従い、治験責任医師の判断に基づいて、14日目から12ヵ月または24ヵ月の間に投与されたもの）
12ヶ月、24ヶ月
イプタコパン開始後、Hb値の変化が2 g/dL以上かつ赤血球輸血なしの患者の割合
時間枠：12ヶ月、24ヶ月
12ヶ月および24ヶ月時点でのヘモグロビン値がイプタコパン開始後2g/dL以上変化し、かつ赤血球輸血を受けていない患者の割合（輸血は地域の要件に基づき、治験責任医師の判断によりDay 14から12ヶ月または24ヶ月の間に実施）
12ヶ月、24ヶ月
平均赤血球輸血回数
時間枠：12か月と24か月
イプタコパン開始後12か月および24か月間における患者1人あたりの平均赤血球輸血回数（現地の要件に基づき、治験責任医師の判断で処方）
12か月と24か月
イプタコパン開始後のLDH値の変化率
時間枠：イプタコパン開始日（day 0）、12ヶ月目、24ヶ月目
イプタコパン開始後のLDH値の12ヶ月および24ヶ月における変化率
イプタコパン開始日（day 0）、12ヶ月目、24ヶ月目
イプタコパン開始後の網状赤血球数の変化
時間枠：イプタコパン開始日（0日目）、12か月目、24か月目
イプタコパン開始後12か月および24か月における網状赤血球数の変化
イプタコパン開始日（0日目）、12か月目、24か月目
イプタコパン開始後のビリルビンレベルの絶対変化
時間枠：イプタコパン開始日（0日目）、12か月目、24か月目
イプタコパン開始後12ヶ月および24ヶ月時のビリルビン値の絶対変化
イプタコパン開始日（0日目）、12か月目、24か月目
12か月および24か月の追跡期間における有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の頻度
時間枠：12か月と24か月
イプタコパン開始後12か月および24か月の追跡期間における有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の頻度
12か月と24か月
BTH発生の割合
時間枠：12ヶ月および24ヶ月
イプタコパン開始後12か月および24か月の追跡期間における画期的溶血発現割合
12ヶ月および24ヶ月
12か月および24か月の追跡期間中の感染症発生の種類と割合
時間枠：12か月と24か月
イプタコパン開始後12か月および24か月の追跡期間中の感染症発現の種類と割合（件数およびパーセンテージ）
12か月と24か月
主要な血管イベント（MAVE）発生の種類と割合
時間枠：12ヶ月と24ヶ月
イプタコパン開始後12か月および24か月の追跡期間における主要な有害血管イベント（MAVE）の発生タイプと割合
12ヶ月と24ヶ月
新規併存疾患の種類と割合
時間枠：12か月および24か月
イプタコパン開始後12か月および24か月の追跡期間中に発生した新規併存疾患の種類と割合
12か月および24か月
新たに処方された併用薬の種類と割合
時間枠：12か月と24か月
イプタコパン開始後12か月および24か月の追跡期間中に新たに処方された併用薬の種類と割合
12か月と24か月
薬剤アドヒアランス報告尺度-5項目（MARS-5）スコアの絶対変化
時間枠：イプタコパン開始日（0日目）、12か月目および24か月目

MARS-5質問票は、処方された薬剤への患者の服薬遵守状況を評価するために開発された、意図的および非意図的な不服従の両方に焦点を当てた、検証済みの自己報告式質問票です。

これは5つの項目で構成され、各項目は0（「いつも」）から5（「決してない」）までの5段階リッカート尺度で評価されます。

項目は、薬を飲み忘れる、用量を変更する、治療を中止するなどの行動を評価します。合計スコアは5から25の範囲で、スコアが高いほど治療への遵守度が高いことを示します。
イプタコパン開始日（0日目）、12か月目および24か月目
PROMIS-29+2スコアのイプタコパン開始からの絶対変化。
時間枠：イプタコパン開始日（0日目）、12ヶ月目および24ヶ月目

患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）プロファイル-29+2は、一般的な健康関連QOLを評価するために検証された標準化された患者報告アウトカム測定法です。 この質問票は以下の9つの健康領域をカバーしています：身体的機能、不安、抑うつ、疲労、睡眠障害、社会的役割と活動への参加能力、疼痛干渉、認知機能、疼痛強度。

すべての項目の想起期間は過去7日間です。 最初の8つの領域のそれぞれは、5段階リッカート尺度を用いた4項目で評価されます。 疼痛強度は、0（「痛みなし」）から10（「想像できる最悪の痛み」）までの11段階数値評価尺度の単一項目で測定されます。

各領域は別々に採点され、Tスコアを使用して各領域における重症度または機能レベルを表します。 高いスコアは、より良い健康状態（例：身体的機能）またはより重度の症状（例：不安、抑うつ）のいずれかを示す可能性があります。
イプタコパン開始日（0日目）、12ヶ月目および24ヶ月目
イプタコパン開始からのWPAI:SHPスコアの絶対変化
時間枠：イプタコパン開始日（0日目）、12か月目および24か月目

労働生産性および活動障害質問票：特定健康問題（WPAI:SHP）は、特定の健康問題が仕事および日常活動に与える影響を評価するために設計された、検証済みの患者報告アウトカム指標です。 この研究では、質問票はPNH向けにカスタマイズされています。 6つの質問が4つの主要領域に分類されています：アブセンティーイズム（PNHによる勤務時間の喪失）、プレゼンティーイズム（PNHによる就労中の障害）、総合的労働生産性の損失（アブセンティーイズムとプレゼンティーイズムの組み合わせ）、活動障害（仕事以外の通常の日常活動に対するPNHの影響）。

想起期間は過去7日間です。 回答は、喪失した勤務時間の割合と患者が経験した障害のレベルを計算するために使用されます。 スコアが高いほど、障害が大きく生産性が低下していることを示します。
イプタコパン開始日（0日目）、12か月目および24か月目
研究治療に関連する有害事象の管理に起因する入院、救急外来受診、および外来受診の回数
時間枠：最大24ヶ月

医療リソースの利用状況：

研究治療に関連する有害事象（AE）の管理に起因する入院、救急外来受診、および病院ベースの外来受診の回数を記録します。
最大24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年1月13日

一次修了 (推定)

2028年8月31日

研究の完了 (推定)

2028年8月31日

試験登録日

最初に提出

2025年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年11月13日

最初の投稿 (実際)

2025年11月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月22日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLNP023C1IT01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

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