Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

REAL-CARE: Real-world Effectiviteit van Iptacopan bij Italiaanse Patiënten met Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie (REAL-CARE)

22 juni 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Real-world Effectiviteit van iptacopan bij Italiaanse Patiënten met Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie: een Observationele Studie

Deze studie evalueert de effectiviteit en veiligheid van iptacopan in de dagelijkse klinische praktijk, met een focus op hematologische respons, het vermijden van transfusies en door patiënten gerapporteerde uitkomsten.

Het primaire doel van de REAL-CARE studie is om de langdurige hematologische respons na initiatie van iptacopan te beoordelen. Dit wordt beoordeeld door de absolute verandering in hemoglobine (Hb)-waarden na 12 maanden na initiatie, en het aandeel patiënten dat vrij blijft van rode bloedcel (RBC)-transfusies, voorgeschreven volgens lokale vereisten en gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, van dag 14 tot en met maand 12 na start van iptacopan.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een lokale, multicenter, observationele studie met retrospectieve, retro-prospectieve en prospectieve cohorten. Volwassen patiënten met PNH die ofwel naïef zijn voor iptacopan of overstappen vanuit het Managed Access Program (MAP) vanaf januari 2023 zullen worden ingesloten. Primaire gegevens zullen prospectief worden verzameld; secundaire gegevens zullen retrospectief worden opgehaald van patiënten die eerder onder MAP werden behandeld. Een mix van primaire en secundaire gegevens zal worden verzameld bij retro-prospectieve patiënten. Patiënten worden geïndexeerd op de startdatum van iptacopan en zullen 24 maanden worden opgevolgd of tot stopzetting van iptacopan (vanwege het optreden van een bijwerking, gebrek aan effectiviteit etc), klinische beslissing, overlijden, administratieve problemen, intrekking van toestemming of verlies aan opvolging, wat zich het eerst voordoet. De inschrijvingsperiode is gepland voor 15 maanden, met mogelijke aanpassingen op basis van de inschrijvingsvoortgang. Geeneen behandelingsbeslissing zal worden beïnvloed door deelname aan de studie.

Er worden geen extra bezoeken, onderzoeken of procedures opgelegd. Vragenlijsten moeten indien mogelijk op de aangegeven tijdstippen worden verzameld, maar aangezien de afname van de vragenlijsten een aanvullende procedure vertegenwoordigt die niet is opgenomen in de routinematige klinische zorg, worden deze tijdstippen als indicatief beschouwd, en patiënten zullen niet specifiek worden teruggeroepen om vragenlijsten in te vullen als er geen routinematig klinisch bezoek is gepland.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Novartis Pharmaceuticals
Telefoonnummer: +41613241111
E-mail: novartis.email@novartis.com

Studie Contact Back-up

Naam: Novartis Pharmaceuticals

Studie Locaties

Italië
- AL
  - Alessandria, AL, Italië, 15121
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- AV
  - Avellino, AV, Italië, 83100
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- BS
  - Brescia, BS, Italië, 25123
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- FI
  - Florence, FI, Italië, 50134
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- GE
  - Genova, GE, Italië, 16132
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- MI
  - Milan, MI, Italië, 20122
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
  - Milan, MI, Italië, 20132
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- PA
  - Palermo, PA, Italië, 90146
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma, RM, Italië, 00161
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
  - Roma, RM, Italië, 00168
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- TO
  - Torino, TO, Italië, 10126
    - Werving
    - Novartis Investigative Site
- VI
  - Bassano del Grappa, VI, Italië, 36061
    - Werving
    - Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Italiaanse populatie van volwassen patiënten met PNH die ofwel naïef zijn voor iptacopan of overstappen vanuit het Managed Access Program (MAP) vanaf januari 2023

Beschrijving

Inclusiecriteria:

ondertekende geïnformeerde toestemming: de patiënt moet schriftelijke toestemming verlenen voordat enige studiebeoordeling wordt verzameld; in geval van overleden patiënten is geïnformeerde toestemming niet vereist volgens art. 110, komma 1 van Wetgevend Decreet nr. 196, gedateerd 30 juni 2003 zoals gewijzigd door D.lgs. 101/2018 en de "Autorizzazione generale al trattamento dei dati personali effettuato per scopi di ricerca scientifica" nr. 9/2016
Mannelijk en vrouwelijk,
≥ 18 jaar oud,
gedocumenteerde diagnose van PNH,
opgevolgd in Italiaanse klinische centra,
onder behandeling met iptacopan voorgeschreven volgens reguliere medische zorg (d.w.z. patiënten die nog niet behandeld zijn voor wie de beslissing om deze behandeling te starten al is genomen op basis van klinische praktijk en volgens SmPC- en AIFA-criteria en ongeacht opname in deze studie of patiënten al behandeld onder het Managed Access Program (MAP))

Exclusiecriteria:

1.Gelijktijdige deelname aan een interventionele klinische studie gerelateerd aan PNH of de behandeling ervan.

Er zijn geen andere inclusie-/exclusiecriteria van toepassing dan de vereisten vermeld in de Samenvatting van de productkenmerken (SmPC).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Iptacopan Behandeling met iptacopan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
absolute verandering in Hb-niveau na start van iptacopan Tijdsspanne: 12 maanden	12-maanden absolute verandering in hemoglobine (Hb)-niveau na start iptacopan	12 maanden
Aandeel patiënten zonder RBC-transfusies Tijdsspanne: 12 maanden	12-maanden proportie van patiënten zonder rode bloedcellen (RBC) transfusies, voorgeschreven volgens lokale vereisten en gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, na dag 14.	12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Sociaal-demografische en klinische variabelen van de paroxismale nachtelijke hemoglobinurie populatie Tijdsspanne: datum van start iptacopan, dag 0	Beschrijvende maten van de sociaal-demografische variabelen, proportie van PNH-cellen, klinische symptomen, laboratoriumparameters, bijkomende ziekten en behandelingen en uitkomsten van PNH-patiënten bij aanvang van iptacopan.	datum van start iptacopan, dag 0
Absolute verandering in Hb-niveau na start iptacopan Tijdsspanne: datum van start iptacopan (dag 0), 24 maanden	24-maanden absolute verandering in Hb-niveau na start iptacopan	datum van start iptacopan (dag 0), 24 maanden
Aandeel patiënten die geen erytrocytentransfusie nodig hadden Tijdsspanne: 24 maanden	24-maanden proportie van patiënten die geen RBC-transfusie nodig hadden, voorgeschreven volgens lokale vereisten en gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, na initiatie van iptacopan	24 maanden
Aandeel patiënten met Hb-waarden ≥ 12 g/dL EN geen erytrocytentransfusie Tijdsspanne: 12 maanden, 24 maanden	12- en 24-maands proportie van patiënten met Hb-waarden ≥ 12 g/dL EN geen erytrocytentransfusie, voorgeschreven volgens lokale vereisten en gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, tussen dag 14 en maand 12 of maand 24	12 maanden, 24 maanden
Aandeel patiënten met verandering in Hb-waarden ≥ 2 g/dL na start iptacopan EN geen erytrocytentransfusie Tijdsspanne: 12 maanden, 24 maanden	12- en 24-maands proportie van patiënten met een verandering in Hb-gehalten ≥ 2 g/dL na initiatie van iptacopan EN geen RBC-transfusie, voorgeschreven volgens lokale vereisten en gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, tussen dag 14 en maand 12 of maand 24	12 maanden, 24 maanden
Gemiddeld aantal rodebloedceltransfusies Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Gemiddeld aantal RBC-transfusies, voorgeschreven volgens lokale vereisten en gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, per patiënt gedurende 12 en 24 maanden na start iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Percentage verandering in LDH-niveau na initiatie van iptacopan Tijdsspanne: datum van start iptacopan (dag 0), maand 12, maand 24	12- en 24-maands procentuele verandering in LDH-waarde na initiatie van iptacopan.	datum van start iptacopan (dag 0), maand 12, maand 24
Verandering in reticulocytenaantal na start iptacopan. Tijdsspanne: datum van iptacopan start (dag 0), maand 12, maand 24	Verandering in reticulocytenaantal 12 en 24 maanden na start iptacopan.	datum van iptacopan start (dag 0), maand 12, maand 24
Absolute verandering in bilirubinegehalte na start iptacopan. Tijdsspanne: datum van start iptacopan (dag 0), maand 12, maand 24	Absolute verandering in bilirubinegehalte 12 en 24 maanden na start iptacopan.	datum van start iptacopan (dag 0), maand 12, maand 24
Frequentie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) gedurende 12 en 24 maanden follow-up Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Frequentie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) gedurende 12 en 24 maanden follow-up na starten van iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Aandeel van BTH-voorkomen Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Aandeel van doorbraakhemolyse (BTH) gedurende 12 en 24 maanden follow-up na start iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Type en aandeel van infecties die optreden gedurende 12 en 24 maanden follow-up Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Type en proportie (aantal en percentage) van infecties gedurende 12 en 24 maanden follow-up na start iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Type en verhouding van het optreden van ernstige vasculaire gebeurtenissen (MAVE's) Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Type en verhouding van belangrijke vasculaire bijwerkingen (MAVE's) optreden gedurende 12 en 24 maanden follow-up na start iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Type en proportie van nieuwe comorbiditeiten Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Type en proportie van nieuwe comorbiditeiten die optraden binnen 12 en 24 maanden follow-up na start van iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Type en verhouding van nieuw voorgeschreven gelijktijdige medicatie Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden	Type en verhouding van gelijktijdige medicatie nieuw voorgeschreven gedurende 12 en 24 maanden follow-up na start iptacopan	12 maanden en 24 maanden
Absolute verandering in Medication Adherence Report Scale - 5 item (MARS-5) scores Tijdsspanne: datum van start iptacopan (dag 0), maand 12 en maand 24	De MARS-5 vragenlijst is een gevalideerde zelfrapportagevragenlijst die is ontwikkeld om de therapietrouw van patiënten aan voorgeschreven medicatie te beoordelen, met focus op zowel opzettelijke als onopzettelijke niet-naleving. Deze bestaat uit vijf items, elk beoordeeld op een 5-punts Likertschaal, van 0 ("Altijd") tot 5 ("Nooit"). Items evalueren gedragingen zoals vergeten medicijnen in te nemen, het aanpassen van de dosis of het stoppen van de behandeling. De totalscore varieert van 5 tot 25, waarbij hogere scores betere therapietrouw aangeven.	datum van start iptacopan (dag 0), maand 12 en maand 24
Absolute verandering vanaf het begin van iptacopan in de PROMIS-29+2-score. Tijdsspanne: datum van start iptacopan (dag 0), maand 12 en maand 24	Het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profile-29+2 is een gevalideerde gestandaardiseerde patiëntgerichte uitkomstmeting om de algemene gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit te beoordelen. De vragenlijst behandelt de volgende negen gezondheidsdomeinen: Fysiek functioneren, Angst, Depressie, Vermoeidheid, Slaapverstoring, Vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten, Pijninterferentie, Cognitief functioneren en Pijnintensiteit. De herinneringsperiode voor alle items is de afgelopen 7 dagen. Elk van de eerste acht domeinen wordt beoordeeld via 4 items met behulp van een 5-punts Likertschaal. Pijnintensiteit wordt gemeten met één item op een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van 0 ("geen pijn") tot 10 ("ergst denkbare pijn"). Elk domein wordt afzonderlijk gescoord, waarbij T-scores worden gebruikt om de ernst of het functioneringsniveau in elk gebied weer te geven. Hogere scores kunnen duiden op betere gezondheid (bijvoorbeeld fysiek functioneren) of op grotere ernst van symptomen (bijvoorbeeld angst, depressie).	datum van start iptacopan (dag 0), maand 12 en maand 24
Absolute verandering vanaf start iptacopan in WPAI:SHP-score. Tijdsspanne: datum van iptacopan start (dag 0), maand 12 en maand 24	Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specifieke Gezondheidsprobleem (WPAI:SHP) is een gevalideerde, door patiënten gerapporteerde uitkomstmaat die is ontworpen om de impact van een specifiek gezondheidsprobleem op werk en dagelijkse activiteiten te beoordelen. In deze studie is de vragenlijst aangepast voor PNH. Het omvat zes vragen gegroepeerd in vier belangrijke domeinen: Absenteeïsme (werkuren gemist door PNH), Presenteïsme (beperking tijdens het werk door PNH), Algeheel werkproductiviteitsverlies (gecombineerd absenteeïsme en presenteïsme), Activiteitsbeperking (impact van PNH op reguliere dagelijkse activiteiten buiten werk). De herinneringsperiode is de afgelopen 7 dagen. Antwoorden worden gebruikt om het percentage gemiste werktijd en het niveau van beperking ervaren door de patiënt te berekenen. Hogere scores vertegenwoordigen grotere beperking en verminderde productiviteit.	datum van iptacopan start (dag 0), maand 12 en maand 24
Aantal ziekenhuisopnames, spoedeisende hulpbezoeken en poliklinische ziekenhuisbezoeken die toe te schrijven zijn aan het beheer van bijwerkingen gerelateerd aan de studiebehandeling Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Het aantal ziekenhuisopnames, spoedeisende hulpbezoeken en poliklinische ziekenhuisbezoeken die toe te schrijven zijn aan het beheer van bijwerkingen (AEs) gerelateerd aan de studiebehandeling, zal worden gedocumenteerd.	Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

CLNP023C1IT01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .