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REAL-CARE : Efficacité en vie réelle de l'iptacopan chez les patients italiens atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (REAL-CARE)

22 juin 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE : Efficacité en vie réelle de l'iptacopan chez les patients italiens atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne : une étude observationnelle

Cette étude évalue l'efficacité et l'innocuité de l'iptacopan dans la pratique clinique courante, en mettant l'accent sur la réponse hématologique, l'évitement des transfusions et les résultats rapportés par les patients.

L'objectif principal de l'étude REAL-CARE est d'évaluer la réponse hématologique à long terme suite à l'initiation de l'iptacopan. Cela sera évalué par le changement absolu des taux d'hémoglobine (Hb) à 12 mois après l'initiation, et la proportion de patients qui restent exempts de transfusions de globules rouges (GR), prescrites selon les exigences locales et basées sur le jugement de l'investigateur, du jour 14 jusqu'au mois 12 après le début de l'iptacopan.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle locale et multicentrique avec des cohortes rétrospectives, rétro-prospectives et prospectives. Des patients adultes atteints de PNH, soit naïfs de l'iptacopan, soit en transition depuis le Programme d'Accès Géré (MAP) à partir de janvier 2023, seront inclus. Les données primaires seront recueillies prospectivement ; les données secondaires seront extraites rétrospectivement de patients précédemment traités dans le cadre du MAP. Un mélange de données primaires et secondaires sera collecté chez les patients rétro-prospectifs. Les patients seront indexés à la date d'initiation de l'iptacopan et seront suivis pendant 24 mois ou jusqu'à l'arrêt de l'iptacopan (en raison de la survenue d'un événement indésirable, d'un manque d'efficacité, etc.), d'une décision clinique, d'un décès, de problèmes administratifs, d'un retrait de consentement ou d'une perte de suivi, selon la première éventualité. La période d'inclusion est prévue pour durer 15 mois, avec des ajustements potentiels basés sur l'avancement du recrutement. Aucune décision thérapeutique ne sera influencée par la participation à l'étude.

Aucune visite, examen ou procédure supplémentaire n'est imposé. Les questionnaires doivent être collectés aux moments indiqués dans la mesure du possible, mais, puisque l'administration des questionnaires représente une procédure supplémentaire non incluse dans les soins cliniques de routine, ces moments sont considérés comme indicatifs uniquement, et les patients ne seront pas rappelés spécifiquement pour compléter les questionnaires si une visite clinique de routine n'est pas programmée.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals

Lieux d'étude

  • Italie
    • AL
      • Alessandria, AL, Italie, 15121
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italie, 83100
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italie, 25123
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italie, 50134
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16132
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20122
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Italie, 20132
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90146
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00161
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italie, 10126
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italie, 36061
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Population italienne de patients adultes atteints de PNH, soit naïfs à l'iptacopan, soit en transition depuis le Programme d'Accès Géré (MAP) à partir de janvier 2023

La description

Critères d'inclusion :

  1. consentement éclairé signé : le patient doit fournir un consentement écrit avant toute évaluation de l'étude ; en cas de patients décédés, le consentement éclairé n'est pas requis conformément à l'art. 110, alinéa 1 du décret législatif n° 196 du 30 juin 2003 tel que modifié par D.lgs. 101/2018 et l'« Autorisation générale au traitement des données personnelles effectué à des fins de recherche scientifique » n° 9/2016
  2. Hommes et femmes,
  3. Âge ≥ 18 ans,
  4. diagnostic documenté de PNH,
  5. suivi dans des sites cliniques italiens,
  6. sous traitement par iptacopan prescrit selon les soins médicaux de routine (c'est-à-dire patients naïfs de traitement pour lesquels la décision de commencer ce traitement a déjà été prise sur la base de la pratique clinique et selon les critères de la RCP et de l'AIFA, indépendamment de l'inclusion dans cette étude ou patients déjà traités dans le cadre du Programme d'Accès Géré (MAP))

Critères d'exclusion :

1. Participation concomitante à une étude clinique interventionnelle liée à la PNH ou à son traitement.

Aucun autre critère d'inclusion/d'exclusion ne s'applique en dehors des exigences énoncées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Iptacopan
Traitement par iptacopan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
variation absolue du taux d'Hb après l'initiation de l'iptacopan
Délai: 12 mois
Variation absolue sur 12 mois du taux d'hémoglobine (Hb) après l'initiation de l'iptacopan
12 mois
Proportion de patients sans transfusions de globules rouges
Délai: 12 mois
Proportion à 12 mois des patients n'ayant reçu aucune transfusion de globules rouges, prescrite selon les exigences locales et basée sur l'évaluation de l'investigateur, après le jour 14.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variables sociodémographiques et cliniques de la population atteinte d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Délai: date de début de l'iptacopan, jour 0
Mesures descriptives des variables sociodémographiques, proportion de cellules PNH, symptômes cliniques, paramètres de laboratoire, maladies et traitements concomitants et résultats des patients atteints de PNH au début du traitement par l'iptacopan.
date de début de l'iptacopan, jour 0
Changement absolu du taux d'Hb après l'initiation de l'iptacopan
Délai: date de début de l'iptacopan (jour 0), 24 mois
Changement absolu à 24 mois du taux d'Hb après l'initiation de l'iptacopan
date de début de l'iptacopan (jour 0), 24 mois
Proportion de patients n'ayant pas nécessité de transfusion de globules rouges
Délai: 24 mois
Proportion à 24 mois des patients n'ayant pas eu besoin de transfusion de globules rouges, prescrit selon les exigences locales et basé sur le jugement de l'investigateur, après l'initiation de l'iptacopan
24 mois
Proportion de patients avec des taux d'Hb ≥ 12 g/dL ET sans transfusion de GR
Délai: 12 mois, 24 mois
Proportion de patients à 12 et 24 mois avec des taux d'Hb ≥ 12 g/dL et sans transfusion de globules rouges, prescrit selon les exigences locales et basé sur le jugement de l'investigateur, entre le jour 14 et le mois 12 ou le mois 24
12 mois, 24 mois
Proportion de patients avec une variation des taux d'hémoglobine ≥ 2 g/dL après l'initiation de l'iptacopan ET sans transfusion de globules rouges
Délai: 12 mois, 24 mois
Proportion de patients à 12 et 24 mois présentant une variation des taux d'Hb ≥ 2 g/dL après l'initiation de l'iptacopan ET sans transfusion de globules rouges, prescrite selon les exigences locales et basée sur l'évaluation de l'investigateur, entre le jour 14 et le mois 12 ou le mois 24
12 mois, 24 mois
Nombre moyen de transfusions de globules rouges
Délai: 12 mois et 24 mois
Nombre moyen de transfusions de globules rouges, prescrites selon les besoins locaux et basé sur l'évaluation de l'investigateur, par patient pendant 12 et 24 mois après l'initiation de l'iptacopan
12 mois et 24 mois
Pourcentage de changement du taux de LDH après l'initiation de l'iptacopan
Délai: date de début d'iptacopan (jour 0), mois 12, mois 24
Variation en pourcentage du taux de LDH à 12 et 24 mois après l'initiation de l'iptacopan.
date de début d'iptacopan (jour 0), mois 12, mois 24
Changement du nombre de réticulocytes après l'initiation de l'iptacopan.
Délai: date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12, mois 24
Évolution du nombre de réticulocytes à 12 et 24 mois après l'initiation de l'iptacopan.
date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12, mois 24
Changement absolu du taux de bilirubine après l'initiation de l'iptacopan.
Délai: date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12, mois 24
Variation absolue à 12 et 24 mois du taux de bilirubine après l'initiation de l'iptacopan.
date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12, mois 24
Fréquence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) sur 12 et 24 mois de suivi
Délai: 12 mois et 24 mois
Fréquence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) sur 12 et 24 mois de suivi après l'initiation de l'iptacopan
12 mois et 24 mois
Proportion de survenue de BTH
Délai: 12 mois et 24 mois
Proportion de survenue d'hémolyse aiguë (BTH) sur 12 et 24 mois de suivi après l'initiation de l'iptacopan
12 mois et 24 mois
Type et proportion d'infections survenues sur 12 et 24 mois de suivi
Délai: 12 mois et 24 mois
Type et proportion (nombre et pourcentage) de la survenue d'infections sur 12 et 24 mois de suivi après l'initiation d'iptacopan
12 mois et 24 mois
Type et proportion d'occurrence des événements vasculaires majeurs indésirables (MAVE)
Délai: 12 mois et 24 mois
Type et proportion d'événements vasculaires majeurs indésirables (MAVE) survenant sur 12 et 24 mois de suivi après l'initiation de l'iptacopan
12 mois et 24 mois
Type et proportion de nouvelles comorbidités
Délai: 12 mois et 24 mois
Type et proportion de nouvelles comorbidités survenues dans les 12 et 24 mois de suivi après l'initiation de l'iptacopan
12 mois et 24 mois
Type et proportion des médicaments concomitants nouvellement prescrits
Délai: 12 mois et 24 mois
Types et proportions des médicaments concomitants nouvellement prescrits durant les 12 et 24 mois de suivi après l'initiation de l'iptacopan
12 mois et 24 mois
Variation absolue des scores de l'Échelle de Rapport d'Adhésion Médicamenteuse - 5 items (MARS-5)
Délai: date de début d'iptacopan (jour 0), mois 12 et mois 24

Le questionnaire MARS-5 est un questionnaire auto-administré validé, développé pour évaluer l'adhésion des patients aux médicaments prescrits, en se concentrant sur la non-observance intentionnelle et non intentionnelle.

Il se compose de cinq items, chacun noté sur une échelle de Likert en 5 points, allant de 0 ("Toujours") à 5 ("Jamais").

Les items évaluent des comportements tels qu'oublier de prendre les médicaments, modifier la dose ou arrêter le traitement. Le score total varie de 5 à 25, les scores plus élevés indiquant une meilleure adhésion au traitement.
date de début d'iptacopan (jour 0), mois 12 et mois 24
Changement absolu par rapport à l'initiation de l'iptacopan dans le score PROMIS-29+2.
Délai: date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12 et mois 24

Le système de mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) Profil-29+2 est une mesure standardisée validée des résultats rapportés par les patients pour évaluer la qualité de vie générique liée à la santé. Le questionnaire couvre les neuf domaines de santé suivants : Fonction physique, Anxiété, Dépression, Fatigue, Troubles du sommeil, Capacité à participer aux rôles et activités sociales, Interférence de la douleur, Fonction cognitive et Intensité de la douleur.

La période de rappel pour tous les items est les 7 derniers jours. Chacun des huit premiers domaines est évalué par 4 items utilisant une échelle de Likert en 5 points. L'intensité de la douleur est mesurée avec un seul item sur une échelle numérique de 11 points allant de 0 (« aucune douleur ») à 10 (« pire douleur imaginable »).

Chaque domaine est noté séparément, avec des scores T utilisés pour représenter la sévérité ou le niveau de fonctionnement dans chaque domaine. Des scores plus élevés peuvent indiquer soit une meilleure santé (par exemple, fonction physique) soit une plus grande sévérité des symptômes (par exemple, anxiété, dépression).
date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12 et mois 24
Variation absolue par rapport à l'initiation d'iptacopan dans le score WPAI:SHP.
Délai: date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12 et mois 24

Questionnaire sur la productivité au travail et l'altération de l'activité : Problème de santé spécifique (WPAI:SHP) est une mesure validée déclarée par le patient conçue pour évaluer l'impact d'un problème de santé spécifique sur le travail et les activités quotidiennes. Dans cette étude, le questionnaire a été personnalisé pour la PNH. Il comprend six questions regroupées en quatre domaines clés : Absentéisme (temps de travail perdu dû à la PNH), Présentéisme (altération pendant le travail due à la PNH), Perte globale de productivité au travail (combinaison de l'absentéisme et du présentéisme), Altération de l'activité (impact de la PNH sur les activités quotidiennes régulières en dehors du travail).

La période de rappel est les 7 derniers jours. Les réponses sont utilisées pour calculer le pourcentage de temps de travail perdu et le niveau d'altération subi par le patient. Des scores plus élevés représentent une plus grande altération et une productivité réduite.
date de début de l'iptacopan (jour 0), mois 12 et mois 24
Nombre d'hospitalisations, de visites aux urgences et de consultations externes hospitalières attribuables à la gestion des effets indésirables liés au traitement de l'étude
Délai: Jusqu'à 24 mois

Utilisation des ressources de santé :

Le nombre d'hospitalisations, de visites aux urgences et de consultations externes en milieu hospitalier attribuables à la gestion des événements indésirables (EI) liés au traitement de l'étude sera documenté.
Jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2025

Première publication (Réel)

14 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023C1IT01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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