Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

REAL-CARE: Rzeczywista skuteczność iptakopanu u włoskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (REAL-CARE)

14 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Rzeczywista skuteczność iptakopanu u włoskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią: badanie obserwacyjne

Badanie to ocenia skuteczność i bezpieczeństwo iptakopanu w rutynowej praktyce klinicznej, ze szczególnym uwzględnieniem odpowiedzi hematologicznej, unikania transfuzji oraz wyników zgłaszanych przez pacjentów.

Głównym celem badania REAL-CARE jest ocena długoterminowej odpowiedzi hematologicznej po rozpoczęciu leczenia iptakopanem. Ocenę tę przeprowadzi się poprzez bezwzględną zmianę poziomu hemoglobiny (Hb) po 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia oraz odsetek pacjentów, którzy pozostają wolni od transfuzji krwinek czerwonych (RBC), przepisanych zgodnie z lokalnymi wymaganiami i opartych na ocenie badacza, od 14 dnia do 12 miesiąca po rozpoczęciu leczenia iptakopanem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to lokalne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne z kohortami retrospektywnymi, retrospektywno-prospektywnymi i prospektywnymi. Dorośli pacjenci z PNH, którzy są leczeni po raz pierwszy iptakopanem lub przechodzą z programu Managed Access Program (MAP) od stycznia 2023 roku, zostaną włączeni do badania. Dane pierwotne będą zbierane prospektywnie; dane wtórne będą pozyskiwane retrospektywnie od pacjentów wcześniej leczonych w ramach MAP. Mieszanka danych pierwotnych i wtórnych będzie zbierana u pacjentów retrospektywno-prospektywnych. Pacjenci będą indeksowani w dniu rozpoczęcia leczenia iptakopanem i będą obserwowani przez 24 miesiące lub do momentu zaprzestania leczenia iptakopanem (z powodu wystąpienia zdarzenia niepożądanego, braku skuteczności itp.), decyzji klinicznej, zgonu, problemów administracyjnych, wycofania zgody lub utraty z obserwacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Okres rekrutacji planowany jest na 15 miesięcy, z możliwością dostosowania w zależności od postępu rekrutacji. Udział w badaniu nie wpłynie na decyzje terapeutyczne.

Nie są narzucane dodatkowe wizyty, badania ani procedury. Kwestionariusze powinny być zbierane w określonych momentach, o ile to możliwe, ale ponieważ podawanie kwestionariuszy stanowi dodatkową procedurę nieuwzględnioną w rutynowej opiece klinicznej, te momenty są uważane wyłącznie za orientacyjne, a pacjenci nie będą wzywani specjalnie w celu wypełnienia kwestionariuszy, jeśli wizyta rutynowa nie jest zaplanowana.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • AL
      • Alessandria, AL, Włochy, 15121
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Włochy, 83100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Włochy, 25123
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20132
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Włochy, 90146
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Włochy, 36061
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Włoska populacja dorosłych pacjentów z PNH, którzy nie byli wcześniej leczeni iptakopanem lub przechodzą z Programu Dostępu Monitorowanego (MAP) począwszy od stycznia 2023 roku

Opis

Kryteria włączenia:

  1. podpisana świadoma zgoda: pacjent musi dostarczyć pisemną zgodę przed zebraniem jakichkolwiek ocen badania; w przypadku pacjentów zmarłych, świadoma zgoda nie jest wymagana zgodnie z art. 110, ustęp 1 Dekretu Ustawodawczego nr 196 z dnia 30 czerwca 2003 r. zmienionego przez D.lgs. 101/2018 oraz „Ogólne zezwolenie na przetwarzanie danych osobowych dokonywane dla celów badań naukowych” nr 9/2016
  2. Mężczyźni i kobiety,
  3. wiek ≥ 18 lat,
  4. udokumentowana diagnoza PNH,
  5. obserwowani we włoskich ośrodkach klinicznych,
  6. leczni iptakopanem przepisanym zgodnie z rutynową opieką medyczną (tj. pacjenci naiwni terapeutycznie, u których decyzja o rozpoczęciu tego leczenia została już podjęta na podstawie praktyki klinicznej i zgodnie z ChPL i kryteriami AIFA, niezależnie od włączenia do tego badania lub pacjenci już leczeni w ramach Programu Dostępu Monitorowanego (MAP))

Kryteria wykluczenia:

1. Równoległy udział w interwencyjnym badaniu klinicznym związanym z PNH lub jego leczeniem.

Nie stosuje się innych kryteriów włączenia/wykluczenia poza wymaganiami określonymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Iptacopan
Leczenie iptakopanem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
bezwzględna zmiana poziomu Hb po rozpoczęciu stosowania iptakopanu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12-miesięczna bezwzględna zmiana poziomu hemoglobiny (Hb) po rozpoczęciu stosowania iptakopanu
12 miesięcy
Odsetek pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12-miesięczny odsetek pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych (RBC), przepisanych zgodnie z lokalnymi wymaganiami i opartych na ocenie badacza, po 14. dniu.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmienne socjodemograficzne i kliniczne populacji z napadową nocną hemoglobinurią
Ramy czasowe: data rozpoczęcia iptakopanu, dzień 0
Opisowe miary zmiennych socjodemograficznych, proporcja komórek PNH, objawy kliniczne, parametry laboratoryjne, choroby współistniejące i leczenie oraz wyniki pacjentów z PNH w momencie rozpoczęcia stosowania iptakopanu.
data rozpoczęcia iptakopanu, dzień 0
Bezwzględna zmiana poziomu Hb po rozpoczęciu stosowania iptakopanu
Ramy czasowe: data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), 24 miesiące
24-miesięczna bezwzględna zmiana poziomu Hb po rozpoczęciu stosowania iptakopanu
data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), 24 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy nie wymagali transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 24 miesiące
24-miesięczny odsetek pacjentów, którzy nie wymagali transfuzji krwinek czerwonych, przepisany zgodnie z lokalnymi wymaganiami i na podstawie oceny badacza, po rozpoczęciu leczenia iptacopanem
24 miesiące
Odsetek pacjentów z poziomem Hb ≥ 12 g/dL BEZ transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 miesięcy, 24 miesiące
12- i 24-miesięczny odsetek pacjentów z poziomem Hb ≥ 12 g/dl BEZ transfuzji krwinek czerwonych, przepisany zgodnie z wymaganiami lokalnymi i oparty na ocenie badacza, między 14. dniem a 12. lub 24. miesiącem
12 miesięcy, 24 miesiące
Odsetek pacjentów ze zmianą poziomu Hb ≥ 2 g/dL po rozpoczęciu stosowania iptakopanu ORAZ bez transfuzji RBC
Ramy czasowe: 12 miesięcy, 24 miesiące
12- i 24-miesięczny odsetek pacjentów ze zmianą poziomu Hb ≥ 2 g/dL po rozpoczęciu iptacopanu ORAZ bez transfuzji krwinek czerwonych, przepisanej zgodnie z lokalnymi wymaganiami i opartej na ocenie badacza, pomiędzy 14. dniem a 12. lub 24. miesiącem
12 miesięcy, 24 miesiące
Średnia liczba przetoczeń krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Przeciętna liczba transfuzji RBC, przepisana zgodnie z lokalnymi wymaganiami i oparta na ocenie badacza, na pacjenta w ciągu 12 i 24 miesięcy po rozpoczęciu leczenia iptakopanem
12 miesięcy i 24 miesiące
Procentowa zmiana poziomu LDH po rozpoczęciu stosowania iptacopanu
Ramy czasowe: data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12, miesiąc 24
Procentowa zmiana poziomu LDH po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania iptacopanu.
data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12, miesiąc 24
Zmiana liczby retikulocytów po rozpoczęciu leczenia iptakopanem.
Ramy czasowe: data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12, miesiąc 24
Zmiana liczby retikulocytów po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia iptakopanem.
data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12, miesiąc 24
Bezwzględna zmiana poziomu bilirubiny po rozpoczęciu stosowania iptakopanu.
Ramy czasowe: data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12, miesiąc 24
Bezwzględna zmiana poziomu bilirubiny po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania iptakopanu.
data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12, miesiąc 24
Częstość występowania działań niepożądanych (AE) i poważnych działań niepożądanych (SAE) w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Częstość występowania działań niepożądanych (AE) i poważnych działań niepożądanych (SAE) w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji po rozpoczęciu leczenia iptacopanem
12 miesięcy i 24 miesiące
Częstość występowania BTH
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Odsetek występowania przełomowej hemolizy (BTH) w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji po rozpoczęciu stosowania iptakopanu
12 miesięcy i 24 miesiące
Typ i częstość występowania infekcji w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Typ i częstość (liczba i odsetek) występowania zakażeń w okresie obserwacji 12 i 24 miesięcy po rozpoczęciu stosowania iptakopanu
12 miesięcy i 24 miesiące
Rodzaj i proporcja występowania głównych niekorzystnych zdarzeń naczyniowych (MAVE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Typ i odsetek występowania poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych (MAVE) w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji po rozpoczęciu leczenia iptakopanem
12 miesięcy i 24 miesiące
Typ i odsetek nowych chorób współistniejących
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Typ i odsetek nowych chorób współistniejących występujących w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji po rozpoczęciu leczenia iptakopanem
12 miesięcy i 24 miesiące
Rodzaj i proporcja nowo przepisanych leków towarzyszących
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Typ i odsetek leków współistniejących nowo przepisanych w ciągu 12 i 24 miesięcy obserwacji po rozpoczęciu leczenia iptakopanem
12 miesięcy i 24 miesiące
Bezwzględna zmiana w wynikach Skali Raportowania Przestrzegania Zaleceń Lekowych - 5 pozycji (MARS-5)
Ramy czasowe: data rozpoczęcia leczenia iptakopanem (dzień 0), miesiąc 12 i miesiąc 24

Kwestionariusz MARS-5 jest zwalidowanym kwestionariuszem samoopisowym opracowanym w celu oceny przestrzegania przez pacjenta zaleceń lekarskich dotyczących przyjmowania leków, skupiającym się zarówno na niezamierzonym, jak i zamierzonym nieprzestrzeganiu.

Składa się z pięciu pozycji, z których każda jest oceniana w 5-punktowej skali Likerta, od 0 („Zawsze”) do 5 („Nigdy”).

Pozycje oceniają zachowania, takie jak zapominanie o przyjęciu leków, zmiana dawki lub przerwanie leczenia. Łączny wynik mieści się w zakresie od 5 do 25, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze przestrzeganie zaleceń leczenia.
data rozpoczęcia leczenia iptakopanem (dzień 0), miesiąc 12 i miesiąc 24
Bezwzględna zmiana od rozpoczęcia stosowania iptakopanu w wyniku PROMIS-29+2.
Ramy czasowe: data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12 i miesiąc 24

System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta (PROMIS) Profil-29+2 jest zwalidowanym, standaryzowanym narzędziem do oceny ogólnej jakości życia związanej ze zdrowiem, zgłaszanym przez pacjenta. Kwestionariusz obejmuje następujących dziewięć domen zdrowia: Funkcjonowanie fizyczne, Lęk, Depresja, Zmęczenie, Zaburzenia snu, Zdolność do uczestnictwa w rolach społecznych i aktywnościach, Utrudnienia związane z bólem, Funkcjonowanie poznawcze oraz Natężenie bólu.

Okres przypomnienia dla wszystkich pozycji to ostatnie 7 dni. Każda z pierwszych ośmiu domen jest oceniana za pomocą 4 pozycji przy użyciu 5-punktowej skali Likerta. Natężenie bólu jest mierzone za pomocą pojedynczej pozycji na 11-punktowej numerycznej skali oceny od 0 ("brak bólu") do 10 ("najgorszy wyobrażalny ból").

Każda domena jest punktowana oddzielnie, przy czym wyniki T służą do przedstawienia nasilenia lub poziomu funkcjonowania w każdej dziedzinie. Wyższe wyniki mogą wskazywać na lepszy stan zdrowia (np. funkcjonowanie fizyczne) lub większe nasilenie objawów (np. lęk, depresja).
data rozpoczęcia iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12 i miesiąc 24
Bezwzględna zmiana w skali WPAI:SHP od rozpoczęcia stosowania iptakopanu.
Ramy czasowe: data rozpoczęcia stosowania iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12 i miesiąc 24

Kwestionariusz Wydajności Pracy i Upośledzenia Aktywności: Specyficzny Problem Zdrowotny (WPAI:SHP) to zwalidowany miernik zgłaszany przez pacjenta, zaprojektowany do oceny wpływu konkretnego problemu zdrowotnego na pracę i codzienne czynności. W tym badaniu kwestionariusz został dostosowany do PNH. Zawiera sześć pytań pogrupowanych w cztery kluczowe domeny: Absencja (czas pracy stracony z powodu PNH), Prezenteizm (upośledzenie podczas pracy z powodu PNH), Ogólna strata wydajności pracy (połączona absencja i prezenteizm), Upośledzenie aktywności (wpływ PNH na regularne codzienne czynności poza pracą).

Okres przypomnienia to ostatnie 7 dni. Odpowiedzi są używane do obliczenia procentu straconego czasu pracy i poziomu upośledzenia doświadczanego przez pacjenta. Wyższe wyniki oznaczają większe upośledzenie i zmniejszoną wydajność.
data rozpoczęcia stosowania iptakopanu (dzień 0), miesiąc 12 i miesiąc 24
Liczba hospitalizacji, wizyt na oddziale ratunkowym oraz wizyt ambulatoryjnych w szpitalu przypisywalnych postępowaniu w przypadku działań niepożądanych związanych z leczeniem badanym
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy

Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej:

Liczba hospitalizacji, wizyt na oddziale ratunkowym oraz wizyt ambulatoryjnych w szpitalu, które można przypisać postępowaniu w przypadku zdarzeń niepożądanych (ZN) związanych z leczeniem badanym, będzie dokumentowana.
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023C1IT01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj