Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

REAL-CARE: Real-world effektivitet av Iptacopan hos italienska patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (REAL-CARE)

22 juni 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Real-world Effektivitet av iptacopan hos italienska Patienter med Paroxysmal nokturn Hemoglobinuri: En Observationsstudie

Denna studie utvärderar iptacopans effektivitet och säkerhet i rutinmässig klinisk praktik, med fokus på hematologiskt svar, undvikande av transfusioner och patientrapporterade utfall.

Huvudmålet med REAL-CARE-studien är att utvärdera det långsiktiga hematologiska svaret efter initiering av iptacopan. Detta kommer att bedömas genom den absoluta förändringen i hemoglobinnivåer (Hb) 12 månader efter initiering, och andelen patienter som förblir fria från erytrocyttransfusioner, ordinerade enligt lokala krav och baserat på undersökningsledarens bedömning, från dag 14 till och med månad 12 efter påbörjad iptacopan-behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Detta är en lokal, multicentrisk, observationsstudie med retrospektiva, retro-prospektiva och prospektiva kohorter. Vuxna patienter med PNH som antingen är naiva för iptacopan eller övergår från Managed Access Program (MAP) från och med januari 2023 kommer att inkluderas. Primärdata kommer att samlas in prospektivt; sekundärdata kommer att hämtas retrospektivt från patienter som tidigare behandlats under MAP. En blandning av primär- och sekundärdata kommer att samlas in för retro-prospektiva patienter. Patienter kommer att indexeras vid startdatum för iptacopan och kommer att följas upp i 24 månader eller tills iptacopan avbryts (på grund av förekomst av en biverkning, brist på effektivitet etc), kliniskt beslut, död, administrativa problem, återkallande av samtycke eller bortfall, vilket som inträffar först. Inkluderingsperioden är planerad att pågå i 15 månader, med potentiella justeringar baserade på inkluderingsframsteg. Inga behandlingsbeslut kommer att påverkas av studiedeltagande.

Inga extra besök, undersökningar eller procedurer är pålagda. Frågeformulär bör samlas in vid angivna tidpunkter när det är möjligt, men eftersom administrering av frågeformulären representerar en ytterligare procedur som inte ingår i rutinmässig vård, betraktas dessa tidpunkter endast som indikativa, och patienter kommer inte att återkallas specifikt för att fylla i frågeformulär om ett rutinmässigt kliniskt besök inte är schemalagt.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals

Studieorter

  • Italien
    • AL
      • Alessandria, AL, Italien, 15121
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italien, 83100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16132
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Italien, 20132
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italien, 36061
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Italiensk population av vuxna patienter med PNH som antingen är naiva för iptacopan eller övergår från Managed Access Program (MAP) med start från januari 2023

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. undertecknat informerat samtycke: patienten måste lämna skriftligt informerat samtycke innan några studieutvärderingar samlas in; i fallet med avlidna patienter krävs inte informerat samtycke enligt art. 110, punkt 1 i lagdekrets nr 196, daterad 30 juni 2003 som ändrats av D.lgs. 101/2018 och "Autorizzazione generale al trattamento dei dati personali effettuato per scopi di ricerca scientifica" nr 9/2016
  2. Män och kvinnor,
  3. ≥ 18 år,
  4. dokumenterad diagnos av PNH,
  5. följs på italienska kliniska centra,
  6. behandlas med iptacopan ordinerad enligt rutinmässig medicinsk vård (dvs. patienter som är naiva för behandling för vilka beslutet att påbörja denna behandling redan har tagits baserat på klinisk praxis och enligt SmPC och AIFA-kriterier oavsett inkludering i denna studie eller patienter som redan behandlats under Managed Access Program (MAP))

Exklusionskriterier:

1.Samtidig deltagande i en interventionsstudie relaterad till PNH eller dess behandling.

Inga andra inklusions-/exklusionskriterier tillämpas förutom de krav som anges i Produktresumé (SmPC).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Iptacopan
Behandling med iptacopan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
absolut förändring i Hb-nivå efter iptacopan-initiering
Tidsram: 12 månader
12-månaders absolut förändring i hemoglobin (Hb)-nivå efter iptacopan-initiering
12 månader
Andel patienter utan transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 12 månader
12-månaders andel patienter utan transfusionsbehov av röda blodkroppar (RBC), ordinerad enligt lokal praxis och baserad på undersökningsledarens bedömning, efter dag 14.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Socio-demografiska och kliniska variabler för Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria-populationen
Tidsram: datum för iptacopan-start, dag 0
Beskrivande mått på de sociodemografiska variablerna, andelen PNH-celler, kliniska symptom, laboratorieparametrar, samtidiga sjukdomar och behandlingar samt utfall för PNH-patienter vid initiering av iptacopan.
datum för iptacopan-start, dag 0
Absolut förändring i Hb-nivå efter iptacopan-initiering
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), 24 månader
24-månaders absolut förändring i Hb-nivå efter iptacopan-initiering
datum för iptacopan-start (dag 0), 24 månader
Andel patienter som inte behövde blodtransfusion med röda blodkroppar
Tidsram: 24 månader
24-månaders andel patienter som inte behövde RBC-transfusion, ordinerad enligt lokala krav och baserat på undersökningsledarens bedömning, efter iptacopan-initiering
24 månader
Andel patienter med Hb-nivåer ≥ 12 g/dL OCH ingen erytrocyttransfusion
Tidsram: 12 månader, 24 månader
12- och 24-månaders andel patienter med Hb-nivåer ≥ 12 g/dL OCH ingen RBC-transfusion, ordinerad enligt lokala krav och baserat på undersökningsledarens bedömning, mellan dag 14 och månad 12 eller månad 24
12 månader, 24 månader
Andel patienter med förändring i Hb-nivåer ≥ 2 g/dL efter iptacopan-initiering OCH ingen erytrocyttransfusion
Tidsram: 12 månader, 24 månader
12- och 24-månaders andel patienter med förändring i Hb-nivåer ≥ 2 g/dL efter iptacopan-initiering OCH ingen erytrocyttransfusion, ordinerad enligt lokala krav och baserat på bedömning av huvudprövningsledare, mellan dag 14 och månad 12 eller månad 24
12 månader, 24 månader
Genomsnittligt antal transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Genomsnittligt antal transfusioner av röda blodkroppar, ordinerat enligt lokala krav och baserat på undersökningsledarens bedömning, per patient under 12 och 24 månader efter initiering av iptacopan
12 månader och 24 månader
Procentuell förändring av LDH-nivå efter iptacopan-initiering
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12, månad 24
12- och 24-månaders procentuell förändring i LDH-nivå efter iptacopan-initiering.
datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12, månad 24
Förändring i retikulocytantal efter iptacopan-initiering.
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12, månad 24
12- och 24-månaders förändring i retikulocytantal efter iptacopan-initiering.
datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12, månad 24
Absolut förändring i bilirubinnivå efter initiering av iptacopan.
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12, månad 24
12- och 24-månaders absolut förändring i bilirubinnivå efter iptacopan-initiering.
datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12, månad 24
Frekvens av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) över 12 och 24 månaders uppföljning
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Frekvens av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under 12 och 24 månaders uppföljning efter iptacopan-initiering
12 månader och 24 månader
Andel av BTH-förekomst
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Andel genombrottshemolys (BTH) under 12 och 24 månaders uppföljning efter iptacopan-initiering
12 månader och 24 månader
Typ och andel infektionsförekomst över 12 och 24 månaders uppföljning
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Typ och andel (antal och procent) av förekomst av infektioner under 12 och 24 månaders uppföljning efter initiering av iptacopan
12 månader och 24 månader
Typ och andel av förekomst av allvarliga vaskulära händelser (MAVE)
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Typ och andel av större kärlhändelser (MAVE) som inträffar under 12 och 24 månaders uppföljning efter initiering av iptacopan
12 månader och 24 månader
Typ och andel av nya komorbiditeter
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Typ och andel av nya komorbiditeter som uppstod inom 12 och 24 månaders uppföljning efter iptacopan-initiering
12 månader och 24 månader
Typ och andel av nyligen ordinerade läkemedel som används samtidigt
Tidsram: 12 månader och 24 månader
Typ och andel av samtidiga läkemedel som nyligen ordinerats under 12 och 24 månaders uppföljning efter iptacopan-initiering
12 månader och 24 månader
Absolut förändring i Medication Adherence Report Scale - 5 item (MARS-5) poäng
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12 och månad 24

MARS-5-frågeformuläret är ett validerat självrapporteringsformulär som utvecklats för att bedöma patienters följsamhet till förskriven medicin, med fokus på både avsiktlig och oavsiktlig icke-följsamhet.

Det består av fem frågor, var och en bedömd på en 5-gradig Likertskala, från 0 ("Alltid") till 5 ("Aldrig").

Frågorna utvärderar beteenden som att glömma att ta medicin, ändra dosen eller avsluta behandlingen. Totalsumman varierar från 5 till 25, där högre poäng indikerar bättre följsamhet till behandlingen.
datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12 och månad 24
Absolut förändring från iptacopan-initiering i PROMIS-29+2-poäng.
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12 och månad 24

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profile-29+2 är ett validerat standardiserat patientrapporterat utfallsmått för att bedöma generell hälsorelaterad livskvalitet. Frågeformuläret täcker följande nio hälsoområden: Fysisk funktion, Ångest, Depression, Trötthet, Sömnstörningar, Förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter, Smärtpåverkan, Kognitiv funktion och Smärtintensitet.

Återkallningsperioden för alla punkter är de senaste 7 dagarna. Var och en av de första åtta områdena bedöms genom 4 punkter med en 5-gradig Likertskala. Smärtintensitet mäts med en enskild punkt på en 11-gradig numerisk bedömningsskala från 0 ("ingen smärta") till 10 ("värsta tänkbara smärta").

Varje område poängsätts separat, med T-poäng som används för att representera svårighetsgraden eller funktionsnivån inom varje område. Högre poäng kan indikera antingen bättre hälsa (t.ex. fysisk funktion) eller större svårighetsgrad av symtom (t.ex. ångest, depression).
datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12 och månad 24
Absolut förändring från iptacopan-initiering i WPAI:SHP-poäng.
Tidsram: datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12 och månad 24

Enkät för arbetsproduktivitet och aktivitetsbegränsning: Specifikt hälsoproblem (WPAI:SHP) är ett validerat patientrapporterat utfallsmått som är utformat för att bedöma effekten av ett specifikt hälsoproblem på arbete och dagliga aktiviteter. I denna studie har enkäten anpassats för PNH. Den innehåller sex frågor grupperade i fyra huvudområden: Frånvaro (arbetstid som förlorats på grund av PNH), Närvaroproblem (begränsning medan man arbetar på grund av PNH), Total förlust av arbetsproduktivitet (kombinerad frånvaro och närvaroproblem), Aktivitetsbegränsning (påverkan av PNH på regelbundna dagliga aktiviteter utanför arbetet).

Återkallningsperioden är de senaste 7 dagarna. Svaren används för att beräkna procentandelen förlorad arbetstid och graden av begränsning som patienten upplever. Högre poäng representerar större begränsning och minskad produktivitet.
datum för iptacopan-start (dag 0), månad 12 och månad 24
Antal sjukhusinläggningar, akutmottagningbesök och sjukhusbaserade öppenvårdsbesök som kan hänföras till hanteringen av biverkningar relaterade till studibehandlingen
Tidsram: Upp till 24 månader

Användning av hälsoresurser:

Antalet sjukhusinläggningar, akutmottagningbesök och sjukhusbaserade öppenvårdsbesök som kan hänföras till hanteringen av biverkningar (AE) relaterade till studibehandlingen kommer att dokumenteras.
Upp till 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2025

Första postat (Faktisk)

14 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLNP023C1IT01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera