REAL-CARE: Eficácia no Mundo Real do Iptacopan em Doentes Italianos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (REAL-CARE)
REAL-CARE: Eficácia Real do Iptacopan em Doentes Italianos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Um Estudo Observacional
Este estudo avalia a eficácia e segurança do iptacopan na prática clínica de rotina, com foco na resposta hematológica, evitação de transfusões e resultados reportados pelos pacientes.
O objetivo principal do estudo REAL-CARE é avaliar a resposta hematológica a longo prazo após o início do iptacopan. Isto será avaliado através da alteração absoluta nos níveis de hemoglobina (Hb) aos 12 meses após o início, e a proporção de pacientes que permanecem livres de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC), prescritas de acordo com a necessidade local e baseadas no julgamento do Investigador, desde o Dia 14 até ao Mês 12 após o início do iptacopan.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional local e multicêntrico, com coortes retrospetivas, retroprospetivas e prospetivas. Serão incluídos doentes adultos com PNH, seja naïves ao iptacopan ou em transição do Programa de Acesso Gerido (MAP) a partir de janeiro de 2023. Os dados primários serão recolhidos prospetivamente; os dados secundários serão obtidos retrospetivamente de doentes previamente tratados no âmbito do MAP. Uma mistura de dados primários e secundários será recolhida em doentes retroprospetivos. Os doentes serão indexados na data de início do iptacopan e serão acompanhados durante 24 meses ou até à descontinuação do iptacopan (devido à ocorrência de um evento adverso, falta de eficácia, etc.), decisão clínica, morte, questões administrativas, retirada do consentimento ou perda de acompanhamento, o que ocorrer primeiro. O período de recrutamento está planeado para durar 15 meses, com potenciais ajustes com base no progresso do recrutamento. Nenhuma decisão de tratamento será influenciada pela participação no estudo.
Não são impostas visitas, exames ou procedimentos adicionais. Os questionários devem ser recolhidos nos momentos indicados sempre que possível, mas, uma vez que a administração dos questionários representa um procedimento adicional não incluído nos cuidados clínicos de rotina, estes momentos são considerados apenas indicativos, e os doentes não serão contactados especificamente para preencher questionários se não estiver agendada uma consulta clínica de rotina.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Locais de estudo
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Itália, 15121
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Itália, 83100
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Itália, 25123
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Itália, 50134
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Itália, 16132
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Itália, 20122
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, Itália, 20132
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Itália, 90146
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itália, 00161
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Itália, 00168
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Itália, 10126
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Itália, 36061
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- consentimento informado assinado: o doente deve fornecer consentimento informado por escrito antes de ser recolhida qualquer avaliação do estudo; no caso de doentes falecidos, o consentimento informado não é necessário de acordo com o Art. 110, parágrafo 1 do Decreto Legislativo n.º 196, de 30 de junho de 2003, alterado pelo D.lgs. 101/2018 e pela "Autorização geral para o tratamento de dados pessoais efetuado para fins de investigação científica" n.º 9/2016
- Masculino e feminino,
- ≥ 18 anos de idade,
- diagnóstico documentado de PNH,
- seguido em centros clínicos italianos,
- em tratamento com iptacopan prescrito de acordo com os cuidados médicos de rotina (ou seja, doentes virgens de tratamento para os quais a decisão de iniciar este tratamento já foi tomada com base na prática clínica e de acordo com os critérios do RCM e da AIFA, independentemente da inclusão neste estudo, ou doentes já tratados no âmbito do Programa de Acesso Gerido (MAP))
Critérios de exclusão:
1.Participação concomitante num estudo clínico interventivo relacionado com PNH ou seu tratamento.
Não se aplicam outros critérios de inclusão/exclusão para além dos requisitos indicados no Resumo das Características do Medicamento (RCM).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Iptacopan
Tratamento com iptacopan
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
alteração absoluta no nível de Hb após início de iptacopan
Prazo: 12 meses
|
Variação absoluta de 12 meses nos níveis de hemoglobina (Hb) após o início de iptacopan
|
12 meses
|
|
Proporção de doentes sem transfusões de hemácias
Prazo: 12 meses
|
Proporção de 12 meses de doentes sem transfusões de glóbulos vermelhos (RBC), prescritas de acordo com os requisitos locais e baseadas no julgamento do Investigador, após o Dia 14.
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Variáveis sociodemográficas e clínicas da população com Hemoglobinúria Paroxística Noturna
Prazo: data de início de iptacopan, dia 0
|
Medidas descritivas das variáveis sociodemográficas, proporção de células PNH, sintomas clínicos, parâmetros laboratoriais, doenças e tratamentos concomitantes e resultados dos doentes com PNH no início da toma de iptacopan.
|
data de início de iptacopan, dia 0
|
|
Alteração absoluta no nível de Hb após o início de iptacopan
Prazo: data de início de iptacopan (dia 0), 24 meses
|
Alteração absoluta de 24 meses no nível de Hb após início de iptacopan
|
data de início de iptacopan (dia 0), 24 meses
|
|
Proporção de doentes que não necessitaram de transfusão de glóbulos vermelhos
Prazo: 24 meses
|
Proporção de 24 meses de doentes que não necessitaram de transfusão de glóbulos vermelhos, prescrita conforme a necessidade local e baseada na avaliação do Investigador, após o início de iptacopan
|
24 meses
|
|
Proporção de doentes com níveis de Hb ≥ 12 g/dL E sem transfusão de hemácias
Prazo: 12 meses, 24 meses
|
Proporção de doentes com níveis de Hb ≥ 12 g/dL E sem transfusão de glóbulos vermelhos, prescritos de acordo com a necessidade local e baseado na avaliação do Investigador, entre o dia 14 e o mês 12 ou mês 24, aos 12 e 24 meses
|
12 meses, 24 meses
|
|
Proporção de doentes com alteração nos níveis de Hb ≥ 2 g/dL após o início do iptacopan E sem transfusão de hemácias
Prazo: 12 meses, 24 meses
|
Proporção de doentes aos 12 e 24 meses com alteração nos níveis de Hb ≥ 2 g/dL após início de iptacopan E sem transfusão de hemácias, prescrita de acordo com as necessidades locais e baseada na avaliação do Investigador, entre o Dia 14 e o mês 12 ou mês 24
|
12 meses, 24 meses
|
|
Número médio de transfusões de eritrócitos
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Número médio de transfusões de glóbulos vermelhos, prescritas de acordo com os requisitos locais e baseadas na avaliação do Investigador, por doente durante 12 e 24 meses após o início de iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Variação percentual no nível de LDH após o início de iptacopan
Prazo: data de início do iptacopan (dia 0), mês 12, mês 24
|
Variação percentual nos níveis de LDH aos 12 e 24 meses após o início do tratamento com iptacopan.
|
data de início do iptacopan (dia 0), mês 12, mês 24
|
|
Alteração na contagem de reticulócitos após o início de iptacopan.
Prazo: data de início de iptacopan (dia 0), mês 12, mês 24
|
Alteração da contagem de reticulócitos aos 12 e 24 meses após o início de iptacopan.
|
data de início de iptacopan (dia 0), mês 12, mês 24
|
|
Alteração absoluta nos níveis de bilirrubina após início de iptacopan.
Prazo: data de início do iptacopan (dia 0), mês 12, mês 24
|
Variação absoluta aos 12 e 24 meses nos níveis de bilirrubina após início de iptacopan
|
data de início do iptacopan (dia 0), mês 12, mês 24
|
|
Frequência de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) ao longo de 12 e 24 meses de acompanhamento
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Frequência de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) durante 12 e 24 meses de acompanhamento após o início de iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Proporção da ocorrência de BTH
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Proporção de ocorrência de Hemólise Inesperada (BTH) ao longo de 12 e 24 meses de acompanhamento após início de iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Tipo e proporção de Ocorrência de Infecções ao longo de 12 e 24 meses de acompanhamento
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Tipo e proporção (número e percentagem) de ocorrência de infeções durante 12 e 24 meses de seguimento após o início do iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Tipo e proporção da ocorrência de eventos vasculares adversos maiores (EVAIs)
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Tipo e proporção de ocorrência de eventos vasculares adversos maiores (MAVEs) durante 12 e 24 meses de seguimento após o início de iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Tipo e proporção de novas comorbidades
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Tipo e proporção de novas comorbilidades ocorridas dentro de 12 e 24 meses de seguimento após o início do iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Tipo e proporção de medicamentos concomitantes recém-prescritos
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Tipo e proporção de medicamentos concomitantes recentemente prescritos durante 12 e 24 meses de seguimento após o início do iptacopan
|
12 meses e 24 meses
|
|
Alteração absoluta nos escores da Escala de Relato de Adesão à Medicação - 5 itens (MARS-5)
Prazo: data de início de iptacopan (dia 0), mês 12 e mês 24
|
O questionário MARS-5 é um questionário de autorrelato validado desenvolvido para avaliar a adesão do paciente à medicação prescrita, focando-se tanto na não-adesão intencional como na não intencional. Consiste em cinco itens, cada um classificado numa Escala de Likert de 5 pontos, de 0 ("Sempre") a 5 ("Nunca"). Os itens avaliam comportamentos como esquecer-se de tomar a medicação, alterar a dose ou interromper o tratamento. A pontuação total varia de 5 a 25, com pontuações mais altas a indicarem melhor adesão ao tratamento. |
data de início de iptacopan (dia 0), mês 12 e mês 24
|
|
Alteração absoluta desde o início do iptacopan na pontuação PROMIS-29+2.
Prazo: data de início de iptacopan (dia 0), mês 12 e mês 24
|
O Sistema de Medição de Resultados Reportados pelo Paciente (PROMIS) Perfil-29+2 é uma medida validada e padronizada de resultados reportados pelo paciente para avaliar a qualidade de vida genérica relacionada com a saúde. O questionário abrange os seguintes nove domínios de saúde: Função física, Ansiedade, Depressão, Fadiga, Perturbação do sono, Capacidade de participar em papéis e actividades sociais, Interferência da dor, Função cognitiva e Intensidade da dor. O período de recordação para todos os itens são os últimos 7 dias. Cada um dos primeiros oito domínios é avaliado através de 4 itens usando uma escala de Likert de 5 pontos. A intensidade da dor é medida com um único item numa escala de avaliação numérica de 11 pontos, de 0 ("sem dor") a 10 ("pior dor imaginável"). Cada domínio é pontuado separadamente, sendo utilizados escores T para representar a gravidade ou nível de funcionamento em cada área. Pontuações mais elevadas podem indicar melhor saúde (por exemplo, função física) ou maior gravidade dos sintomas (por exemplo, ansiedade, depressão). |
data de início de iptacopan (dia 0), mês 12 e mês 24
|
|
Alteração absoluta relativamente ao início do tratamento com iptacopan no escore WPAI:SHP.
Prazo: data de início de iptacopan (dia 0), mês 12 e mês 24
|
Questionário de Produtividade Laboral e Prejuízo na Atividade: Problema de Saúde Específico (WPAI:SHP) é uma medida validada de resultados reportados pelo paciente, concebida para avaliar o impacto de um problema de saúde específico no trabalho e nas atividades diárias. Neste estudo, o questionário foi personalizado para a PNH. Inclui seis questões agrupadas em quatro domínios principais: Absentismo (tempo de trabalho perdido devido à PNH), Presenteísmo (incapacidade durante o trabalho devido à PNH), Perda global de produtividade laboral (combinação de absentismo e presenteísmo), Prejuízo na atividade (impacto da PNH nas atividades diárias regulares fora do trabalho). O período de recordação são os últimos 7 dias. As respostas são utilizadas para calcular a percentagem de tempo de trabalho perdido e o nível de incapacidade experienciado pelo paciente. Pontuações mais elevadas representam maior incapacidade e produtividade reduzida. |
data de início de iptacopan (dia 0), mês 12 e mês 24
|
|
Número de hospitalizações, visitas à urgência e consultas hospitalares em regime de ambulatório atribuíveis ao tratamento dos EAs relacionados com o tratamento do estudo
Prazo: Até 24 meses
|
Utilização de recursos de saúde: O número de hospitalizações, visitas ao serviço de urgência e consultas externas hospitalares atribuíveis ao tratamento de eventos adversos (EA) relacionados com o tratamento do estudo será documentado. |
Até 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023C1IT01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .