REAL-CARE: 이탈리아 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 입타코팬의 실제 임상 효과 (REAL-CARE)
REAL-CARE: 파록시스말 야간혈색소뇨증 이탈리아 환자에서 입타코판의 실제 효과: 관찰 연구
이 연구는 일상적인 임상 실무에서 iptacopan의 효과성과 안전성을 평가하며, 혈액학적 반응, 수혈 회피 및 환자 보고 결과에 중점을 둡니다.
REAL-CARE 연구의 주요 목적은 iptacopan 시작 후 장기 혈액학적 반응을 평가하는 것입니다. 이는 iptacopan 시작 후 12개월 시점에서 헤모글로빈(Hb) 수치의 절대적 변화와, iptacopan 시작 후 14일부터 12개월까지 현지 요구사항에 따라 처방되고 연구자의 판단에 기반한 적혈구(RBC) 수혈을 받지 않는 환자의 비율을 통해 평가될 것입니다.
연구 개요
상태
상세 설명
이것은 후향적, 후향-전향적 및 전향적 코호트를 포함한 지역적, 다기관 관찰 연구입니다. 2023년 1월부터 시작하여 iptacopan에 처음 접하는 PNH 성인 환자 또는 관리 접근 프로그램(MAP)에서 전환하는 환자가 등록됩니다. 1차 데이터는 전향적으로 수집되며, 2차 데이터는 MAP 하에 이전에 치료받은 환자로부터 후향적으로 검색됩니다. 후향-전향적 환자에서는 1차 및 2차 데이터의 혼합이 수집됩니다. 환자는 iptacopan 시작 날짜에 색인화되며 24개월 동안 또는 iptacopan 중단(부작용 발생, 효능 부족 등으로 인해), 임상적 결정, 사망, 행정적 문제, 동의 철회 또는 추적 손실 중 먼저 발생하는 시점까지 추적 관찰됩니다. 등록 기간은 15개월 동안 지속될 계획이며, 등록 진행 상황에 따라 잠재적 조정이 있을 수 있습니다. 연구 참여로 인해 치료 결정이 영향을 받지 않습니다.
추가 방문, 검사 또는 절차가 부과되지 않습니다. 가능한 경우 표시된 시점에 설문지를 수집해야 하지만, 설문지 작성은 일상적인 임상 진료에 포함되지 않는 추가 절차이므로 이러한 시점은 지침으로만 간주되며, 일상적인 임상 방문이 예정되어 있지 않은 경우 환자를 특별히 소환하여 설문지를 완료하지 않습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
연구 장소
-
-
AL
-
Alessandria, AL, 이탈리아, 15121
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, 이탈리아, 83100
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, 이탈리아, 25123
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, 이탈리아, 50134
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, 이탈리아, 16132
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, 이탈리아, 20122
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, 이탈리아, 20132
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, 이탈리아, 90146
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, 이탈리아, 00161
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, 이탈리아, 00168
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, 이탈리아, 10126
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, 이탈리아, 36061
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 서면 동의서: 환자는 연구 평가가 수집되기 전에 반드시 서면 동의를 제공해야 함; 사망한 환자의 경우, 2003년 6월 30일자 입법 법령 n° 196 제110조 제1항(D.lgs. 101/2018으로 개정됨) 및 "과학적 연구 목적을 위한 개인 데이터 처리에 관한 일반 승인" n° 9/2016에 따라 동의서가 필요하지 않음
- 남성 및 여성,
- 만 18세 이상,
- PNH의 문서화된 진단,
- 이탈리아 임상 현장에서 추적 관찰 중,
- 일반 의료 처방에 따라 iptacopan으로 치료 중(즉, 임상 실무 및 SmPC 및 AIFA 기준에 따라 치료 시작 결정이 이미 이루어진 치료 경험이 없는 환자 또는 Managed Access Program (MAP) 하에 이미 치료받은 환자로 본 연구 포함 여부와 관계없이)
제외 기준:
1. PNH 또는 그 치료와 관련된 중재적 임상 연구에 동시 참여.
제품 특성 요약(SmPC)에 명시된 요구 사항 외 다른 포함/제외 기준은 적용되지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
입타코판
이프타코팬 치료
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
absolute change in Hb level post iptacopan initiation
기간: 12개월
|
이프타코팬 시작 후 12개월간 헤모글로빈(Hb) 수치의 절대적 변화
|
12개월
|
|
적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율
기간: 12개월
|
투여 14일 이후, 현지 요구사항 및 연구자의 판단에 따라 처방된 적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 12개월 비율
|
12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
발작성 야간 혈색소뇨증 환자 집단의 사회인구학적 및 임상적 변수
기간: 이프타코팬 시작일, 0일차
|
사회인구학적 변수, PNH 세포 비율, 임상 증상, 검사실 매개변수, 동반 질환 및 치료, iptacopan 시작 시 PNH 환자의 결과에 대한 기술적 측정치
|
이프타코팬 시작일, 0일차
|
|
iptacopan 시작 후 Hb 수준의 절대적 변화
기간: 아프타코판 시작일(0일), 24개월
|
iptacopan 시작 후 24개월간 Hb 수준의 절대적 변화
|
아프타코판 시작일(0일), 24개월
|
|
적혈구 수혈이 필요하지 않았던 환자의 비율
기간: 24개월
|
아이프타코팬 투여 시작 후 현지 요구사항과 연구자의 판단에 따라 처방된 적혈구 수혈이 필요하지 않았던 환자의 24개월 비율
|
24개월
|
|
혈색소 수치가 12 g/dL 이상이고 적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율
기간: 12개월, 24개월
|
12개월 및 24개월 시점에서 헤모글로빈 수치가 12 g/dL 이상이고, 제14일부터 12개월 또는 24개월까지 현지 요구사항에 따라 처방되고 연구자의 판단에 기반하여 적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율
|
12개월, 24개월
|
|
환자의 헤모글로빈 수치가 이프타코팬 시작 후 2g/dL 이상 변화하고 적혈구 수혈을 받지 않은 비율
기간: 12개월, 24개월
|
아프토카판 시작 후 14일부터 12개월 또는 24개월 사이에 헤모글로빈 수치 변화가 2 g/dL 이상이면서 적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 12개월 및 24개월 비율(지역 요구사항에 따라 처방되고 연구자의 판단에 기반함)
|
12개월, 24개월
|
|
평균 적혈구 수혈 횟수
기간: 12개월 및 24개월
|
12개월 및 24개월 iptacopan 시작 후 환자별 현지 요구 사항 및 연구자의 판단에 따라 처방된 평균 적혈구 수혈 횟수
|
12개월 및 24개월
|
|
iptacopan 시작 후 LDH 수준의 백분율 변화
기간: 이프타코팬 시작일(0일차), 12개월차, 24개월차
|
iptacopan 투여 시작 후 12개월 및 24개월 시점의 LDH 수치 변화율
|
이프타코팬 시작일(0일차), 12개월차, 24개월차
|
|
이프타코팬 시작 후 망상적혈구 수 변화
기간: 아입타코팬 시작일(0일차), 12개월차, 24개월차
|
이프타코팜 시작 후 12개월 및 24개월 시점의 망상적혈구 수 변화
|
아입타코팬 시작일(0일차), 12개월차, 24개월차
|
|
이프타코팬 투여 시작 후 빌리루빈 수치의 절대적 변화
기간: 아프타코팬 시작일(0일), 12개월, 24개월
|
입타코팬 치료 시작 후 12개월 및 24개월 시점의 빌리루빈 수치 절대 변화량
|
아프타코팬 시작일(0일), 12개월, 24개월
|
|
12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 동안의 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE) 발생 빈도
기간: 12개월 및 24개월
|
입타코팬 시작 후 12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 동안의 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE) 발생 빈도
|
12개월 및 24개월
|
|
BTH 발생 비율
기간: 12개월 및 24개월
|
iptacopan 시작 후 12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 동안 돌파 용혈(BTH) 발생 비율
|
12개월 및 24개월
|
|
12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 동안 발생한 감염의 유형 및 비율
기간: 12개월 및 24개월
|
iptacopan 투여 시작 후 12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 동안 발생한 감염의 유형 및 비율(건수 및 백분율)
|
12개월 및 24개월
|
|
주요 혈관 이상 사건(MAVE) 발생 유형 및 비율
기간: 12개월 및 24개월
|
iptacopan 시작 후 12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 동안 발생한 주요 혈관 이상 사례(MAVE)의 유형 및 비율
|
12개월 및 24개월
|
|
신규 동반 질환의 유형 및 비율
기간: 12개월 및 24개월
|
입타코팬 시작 후 12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 내 발생한 새로운 동반 질환의 유형 및 비율
|
12개월 및 24개월
|
|
신규 처방된 동반 약물의 종류 및 비율
기간: 12개월 및 24개월
|
아이프타코팬 시작 후 12개월 및 24개월 추적 관찰 기간 중 신규 처방된 동반 투여 약물의 유형 및 비율
|
12개월 및 24개월
|
|
약물 순응도 보고 척도 - 5 항목(MARS-5) 점수의 절대적 변화
기간: 이프타코팬 시작일(0일차), 12개월차 및 24개월차
|
MARS-5 설문지는 처방된 약물에 대한 환자의 순응도를 평가하기 위해 개발된 검증된 자가 보고 설문지로, 의도적 및 비의도적 비순응 모두에 초점을 맞춥니다. 이는 5개의 문항으로 구성되며, 각 문항은 0("항상")부터 5("전혀 아님")까지의 5점 리커트 척도로 평가됩니다. 문항들은 약물 복용을 잊어버리거나, 용량을 변경하거나, 치료를 중단하는 등의 행동을 평가합니다. 총 점수 범위는 5점에서 25점이며, 높은 점수는 치료에 대한 더 나은 순응도를 나타냅니다. |
이프타코팬 시작일(0일차), 12개월차 및 24개월차
|
|
PROMIS-29+2 점수의 iptacopan 시작 시점부터의 절대 변화
기간: 이프타코팬 시작일(0일차), 12개월차 및 24개월차
|
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 프로파일-29+2는 일반적인 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위해 검증된 표준화된 환자 보고 결과 측정 도구입니다. 설문지는 다음과 같은 아홉 가지 건강 영역을 다룹니다: 신체 기능, 불안, 우울증, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동 참여 능력, 통증 간섭, 인지 기능 및 통증 강도. 모든 항목의 회상 기간은 지난 7일입니다. 처음 여덟 개 영역 각각은 5점 리커트 척도를 사용하는 4개 항목으로 평가됩니다. 통증 강도는 0("통증 없음")에서 10("상상할 수 있는 최악의 통증")까지의 11점 숫자 등급 척도로 단일 항목으로 측정됩니다. 각 영역은 별도로 점수가 매겨지며, T-점수를 사용하여 각 영역의 증상 심각도나 기능 수준을 나타냅니다. 높은 점수는 더 나은 건강 상태(예: 신체 기능)를 나타낼 수도 있고, 증상의 더 큰 심각도(예: 불안, 우울증)를 나타낼 수도 있습니다. |
이프타코팬 시작일(0일차), 12개월차 및 24개월차
|
|
WPAI:SHP 점수에서 iptacopan 시작 시점부터의 절대적 변화.
기간: 입타코팬 시작일(0일), 12개월 및 24개월
|
작업 생산성 및 활동 장애 설문지: 특정 건강 문제(WPAI:SHP)는 특정 건강 문제가 업무와 일상 활동에 미치는 영향을 평가하기 위해 설계된 검증된 환자 보고 결과 측정 도구입니다. 이 연구에서는 PNH에 맞게 설문지가 맞춤화되었습니다. 이는 결근(PNH로 인한 업무 시간 손실), 출근 중 장애(PNH로 인한 업무 수행 중 장애), 전체 작업 생산성 손실(결근과 출근 중 장애의 결합), 활동 장애(직장 외 정규 일상 활동에 대한 PNH의 영향)의 네 가지 주요 영역으로 그룹화된 6개의 질문을 포함합니다. 회상 기간은 지난 7일입니다. 응답은 환자가 경험한 업무 시간 손실 비율과 장애 수준을 계산하는 데 사용됩니다. 점수가 높을수록 더 큰 장애와 낮은 생산성을 나타냅니다. |
입타코팬 시작일(0일), 12개월 및 24개월
|
|
연구 치료와 관련된 이상반응 관리로 인한 입원, 응급실 방문 및 병원 외래 방문 횟수
기간: 최대 24개월
|
의료 자원 활용:<\/p> 연구 치료와 관련된 이상반응(AEs) 관리를 위해 발생한 입원, 응급실 방문 및 병원 기반 외래 방문 횟수가 기록됩니다.<\/p> |
최대 24개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .