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REAL-CARE：伊普他康在意大利阵发性睡眠性血红蛋白尿患者中的真实世界疗效研究 (REAL-CARE)

2026年6月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE：伊普塔可帕在意大利阵发性夜间血红蛋白尿患者中的真实世界有效性：一项观察性研究

本研究评估iptacopan在常规临床实践中的有效性和安全性，重点关注血液学反应、避免输血及患者报告结局。

REAL-CARE研究的主要目的是评估iptacopan启用后的长期血液学反应。 这将通过启用后12个月时血红蛋白水平的绝对变化，以及从开始使用iptacopan第14天至第12个月期间，根据当地要求和研究者判断无需输注红细胞的患者比例来进行评估。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

这是一项本地、多中心、观察性研究，包含回顾性、回顾前瞻性和前瞻性队列。 从2023年1月开始，未接受过iptacopan治疗或从管理准入计划（MAP）转入的成人PNH患者将被纳入研究。 主要数据将前瞻性收集；次要数据将从先前在MAP下接受治疗的患者中回顾性获取。 对于回顾前瞻性患者，将收集主要和次要数据的混合数据。 患者将以iptacopan开始治疗的日期为索引日期，并进行24个月随访，或直至iptacopan停药（因不良事件发生、疗效不足等）、临床决策、死亡、行政问题、同意撤回或失访，以先发生者为准。 计划入组期为15个月，可能根据入组进展进行调整。 研究参与不会影响任何治疗决策。

不强制要求额外的访视、检查或操作。 应尽可能在指定时间点收集问卷，但由于问卷管理属于常规临床护理之外的额外操作，这些时间点仅供参考，如果未安排常规临床访视，不会专门召回患者完成问卷。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals

学习地点

  • 意大利
    • AL
      • Alessandria、AL、意大利、15121
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino、AV、意大利、83100
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia、BS、意大利、25123
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、意大利、50134
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16132
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、意大利、20122
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Milan、MI、意大利、20132
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、意大利、90146
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00161
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、意大利、00168
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、意大利、10126
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa、VI、意大利、36061
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

自2023年1月起，意大利PNH成年患者群体中未接受过iptacopan治疗或从受控准入计划（MAP）转换而来的患者

描述

纳入标准：

  1. 签署知情同意书：在收集任何研究评估前，患者必须提供书面知情同意；根据经D.lgs. 101/2018修订的2003年6月30日第196号立法法令第110条第1款及第9/2016号《为科学研究目的处理个人数据通用授权》规定，已故患者无需知情同意
  2. 男性和女性，
  3. 年龄≥18岁，
  4. 经确诊的PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症），
  5. 在意大利临床中心接受随访，
  6. 根据常规医疗实践接受iptacopan治疗（即：对于决定基于临床实践并按照SmPC和AIFA标准开始该治疗的新治患者，无论是否参与本研究；或已通过管理准入计划接受治疗的患者）

排除标准：

1.同时参与与PNH或其治疗相关的干预性临床研究。

除产品特性概要中规定的要求外，无其他适用纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
伊普塔科潘
伊普塔可潘治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
开始使用伊普塔可潘后血红蛋白水平的绝对变化
大体时间：12个月
开始使用伊普塔可泮后血红蛋白（Hb）水平的12个月绝对变化
12个月
无红细胞输注患者比例
大体时间：12个月
第14天后，根据当地要求和研究者判断，12个月内未接受红细胞输注的患者比例。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
阵发性夜间血红蛋白尿人群的社会人口学和临床变量
大体时间：伊普塔可泮起始日期，第0天
在iptacopan治疗开始时，PNH患者的社会人口学变量描述性指标、PNH细胞比例、临床症状、实验室参数、合并疾病与治疗及临床结局。
伊普塔可泮起始日期，第0天
开始使用伊普塔可泮后的血红蛋白水平绝对变化
大体时间：伊普塔可潘开始日期（第0天），24个月
开始iptacopan治疗后24个月Hb水平的绝对变化
伊普塔可潘开始日期（第0天），24个月
不需要输注红细胞的患者比例
大体时间：24个月
开始使用伊普塔可泮后，24个月内无需红细胞输注的患者比例（根据当地要求和研究者判断进行给药）
24个月
血红蛋白水平≥12 g/dL且未输注红细胞的患者比例
大体时间：12个月，24个月
12个月和24个月时血红蛋白水平≥12克/分升且未接受红细胞输注的患者比例（根据当地要求并在研究者判断下，于第14天至第12个月或第24个月期间进行给药）
12个月，24个月
开始使用iptacopan后血红蛋白水平变化≥2 g/dL且未输注红细胞的患者比例
大体时间：12个月，24个月
12个月和24个月时血红蛋白水平变化≥2 g/dL且无红细胞输注的患者比例（自iptacopan启用后，根据当地要求及研究者判断，在第14天至第12个月或第24个月期间进行输注）
12个月，24个月
平均红细胞输注次数
大体时间：12个月和24个月
根据当地要求和研究者判断，每位患者在iptacopan治疗开始后12个月和24个月期间的平均红细胞输注次数
12个月和24个月
开始使用伊普塔可潘后LDH水平的百分比变化
大体时间：伊普塔可潘起始日期（第0天）、第12个月、第24个月
开始使用iptacopan后12个月和24个月LDH水平的百分比变化
伊普塔可潘起始日期（第0天）、第12个月、第24个月
伊普塔可潘用药后网织红细胞计数变化
大体时间：伊普塔可泮起始日期（第0天）、第12个月、第24个月
开始使用iptacopan后12个月和24个月网织红细胞计数的变化
伊普塔可泮起始日期（第0天）、第12个月、第24个月
伊普塔可潘开始治疗后胆红素水平的绝对变化。
大体时间：伊普塔可泮起始日期（第0天）、第12个月、第24个月
开始使用iptacopan后12个月和24个月胆红素水平的绝对变化
伊普塔可泮起始日期（第0天）、第12个月、第24个月
12个月和24个月随访期间不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生频率
大体时间：12个月和24个月
开始使用伊普塔可泮后12个月和24个月随访期间不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生频率
12个月和24个月
BTH发生比例
大体时间：12个月和24个月
在iptacopan启用后12个月和24个月随访期间突破性溶血(BTH)发生比例
12个月和24个月
12个月和24个月随访期间感染发生类型及比例
大体时间：12个月和24个月
开始使用iptacopan后12个月和24个月随访期间感染发生率的类型及比例（计数和百分比）
12个月和24个月
主要不良血管事件（MAVEs）发生的类型及比例
大体时间：12个月和24个月
主要不良血管事件（MAVE）在伊普塔可泮起始治疗后12个月和24个月随访期间发生的类型及比例
12个月和24个月
新发合并症类型及比例
大体时间：12个月和24个月
开始使用iptacopan后12个月和24个月随访期内新发合并症的类型及比例
12个月和24个月
新开具的伴随药物类型与比例
大体时间：12个月和24个月
在iptacopan启用后12个月和24个月随访期间新处方的伴随用药类型及比例
12个月和24个月
药物依从性报告量表-5项（MARS-5）评分的绝对变化
大体时间：伊普塔可潘起始日期（第0天）、第12个月和第24个月

MARS-5问卷是一份经过验证的自我报告问卷，旨在评估患者对处方药物的依从性，重点关注有意和无意的非依从行为。

该问卷包含五个项目，每个项目采用5点李克特量表评分，从0分（"总是"）到5分（"从不"）。

项目评估的行为包括忘记服药、改变剂量或停止治疗。总分范围在5至25分之间，分数越高表明治疗依从性越好。
伊普塔可潘起始日期（第0天）、第12个月和第24个月
自iptacopan治疗开始后PROMIS-29+2评分的绝对变化
大体时间：伊普塔可泮起始日期（第0天）、第12个月和第24个月

患者报告结局测量信息系统（PROMIS）Profile-29+2是一种经过验证的标准化患者报告结局测量工具，用于评估通用健康相关生活质量。 该问卷涵盖以下九个健康领域：身体功能、焦虑、抑郁、疲劳、睡眠障碍、参与社会角色和活动的能力、疼痛干扰、认知功能和疼痛强度。

所有条目的回忆期均为过去7天。 前八个领域各通过4个条目采用5点李克特量表进行评估。 疼痛强度通过单个条目采用11点数字评分量表进行测量，范围从0（“无疼痛”）到10（“想象中最严重的疼痛”）。

每个领域单独计分，使用T分数表示各领域的严重程度或功能水平。 较高分数可能表示更好的健康状况（如身体功能）或更严重的症状（如焦虑、抑郁）。
伊普塔可泮起始日期（第0天）、第12个月和第24个月
自伊普塔可泮开始治疗后WPAI:SHP评分的绝对变化。
大体时间：伊普塔可潘开始日期（第0天）、第12个月和第24个月

工作生产力与活动损害问卷：特定健康问题（WPAI:SHP）是一份经过验证的患者报告结局指标，旨在评估特定健康问题对工作和日常活动的影响。 在本研究中，该问卷已针对PNH进行定制。 它包含六个问题，分为四个关键领域：缺勤率（因PNH导致的缺勤时间）、出勤主义（因PNH导致的工作效率下降）、总体工作生产力损失（缺勤率与出勤主义的综合评估）、活动损害（PNH对工作外日常常规活动的影响）。

回忆期为过去7天。 通过回答计算患者的工作时间损失百分比和功能损害程度。 分数越高代表功能损害越严重，生产力越低。
伊普塔可潘开始日期（第0天）、第12个月和第24个月
因研究治疗相关不良事件管理而导致的住院、急诊就诊和医院门诊就诊次数
大体时间：最长24个月

医疗资源利用情况：

将记录因研究治疗相关不良事件（AEs）管理而导致的住院次数、急诊就诊次数及医院门诊就诊次数。
最长24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年1月13日

初级完成 (估计的)

2028年8月31日

研究完成 (估计的)

2028年8月31日

研究注册日期

首次提交

2025年10月30日

首先提交符合 QC 标准的

2025年11月13日

首次发布 (实际的)

2025年11月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月22日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLNP023C1IT01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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