REAL-CARE: Skutečná účinnost iptacopanu u italských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (REAL-CARE)
REAL-CARE: Reálná účinnost iptakopanu u italských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií: Observační studie
Tato studie hodnotí účinnost a bezpečnost iptacopanu v rutinní klinické praxi se zaměřením na hematologickou odpověď, vyhýbání se transfuzím a výsledky hlášené pacienty.
Hlavním cílem studie REAL-CARE je posoudit dlouhodobou hematologickou odpověď po zahájení léčby iptacopanem. To bude hodnoceno prostřednictvím absolutní změny hladin hemoglobinu (Hb) po 12 měsících od zahájení léčby a podílu pacientů, kteří zůstanou bez transfuzí červených krvinek, předepsaných podle místních požadavků a na základě rozhodnutí vyšetřujícího lékaře, od 14. dne do 12. měsíce po zahájení léčby iptacopanem.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Toto je lokální, multicentrická, observační studie s retrospektivními, retrospektivně-prospektivními a prospektivními kohortami. Dospělí pacienti s PNH, kteří jsou buď naivní na iptacopan, nebo přecházejí z programu řízeného přístupu (MAP) počínaje lednem 2023, budou zařazeni do studie. Primární data budou sbírána prospektivně; sekundární data budou získávána retrospektivně od pacientů dříve léčených v rámci MAP. U retrospektivně-prospektivních pacientů bude sbírán mix primárních a sekundárních dat. Pacienti budou indexováni podle data zahájení léčby iptacopanem a budou sledováni po dobu 24 měsíců nebo do ukončení léčby iptacopanem (z důvodu výskytu nežádoucí příhody, nedostatečné účinnosti atd.), klinického rozhodnutí, úmrtí, administrativních problémů, odvolání souhlasu nebo ztráty sledování, podle toho, co nastane dříve. Období zápisu je plánováno na 15 měsíců, s možnými úpravami na základě průběhu zápisu. Žádné léčebné rozhodnutí nebude ovlivněno účastí ve studii.
Nejsou vyžadovány žádné dodatečné návštěvy, vyšetření nebo procedury. Dotazníky by měly být sbírány v uvedených časových bodech, kdykoli je to možné, ale protože podávání dotazníků představuje dodatečnou proceduru nezahrnutou do rutinní klinické péče, tyto časové body jsou považovány pouze za orientační a pacienti nebudou speciálně vyzýváni k vyplnění dotazníků, pokud není naplánována rutinní klinická návštěva.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
Studijní místa
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Itálie, 15121
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Itálie, 83100
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Itálie, 25123
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Itálie, 50134
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Itálie, 20132
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Itálie, 90146
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie, 00161
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Itálie, 00168
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Itálie, 10126
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Itálie, 36061
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- podepsaný informovaný souhlas: pacient musí poskytnout písemný souhlas před provedením jakéhokoli hodnocení studie; v případě zemřelých pacientů není informovaný souhlas vyžadován podle čl. 110, odst. 1 zákona č. 196/2003, ve znění pozdějších předpisů, ve znění zákona č. 101/2018 a „Obecného povolení ke zpracování osobních údajů pro vědecké výzkumné účely“ č. 9/2016
- Muži a ženy,
- ≥ 18 let věku,
- dokumentovaná diagnóza PNH,
- sledováni v italských klinických pracovištích,
- léčba iptacopanem předepsaná v rámci běžné lékařské péče (tj. pacienti bez předchozí léčby, u kterých bylo rozhodnuto o zahájení této léčby na základě klinické praxe a v souladu s SPC a kritérii AIFA, nezávisle na zařazení do této studie, nebo pacienti již léčení v rámci Programu řízeného přístupu (MAP))
Kriteria vyloučení:
1.Současná účast v intervenční klinické studii týkající se PNH nebo její léčby.
Kromě požadavků uvedených v Souhrnu údajů o přípravku (SPC) neplatí žádná další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Iptacopan
Léčba iptacopanem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
absolutní změna hladiny Hb po zahájení léčby iptacopanem
Časové okno: 12 měsíců
|
12měsíční absolutní změna hladiny hemoglobinu (Hb) po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců
|
|
Podíl pacientů bez transfúze erytrocytů
Časové okno: 12 měsíců
|
12měsíční podíl pacientů bez transfúze červených krvinek (RBC), předepsaných podle místních požadavků a na základě posouzení vyšetřovatele, po 14. dni.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Socio-demografické a klinické proměnné populace s paroxyzmální noční hemoglobinurií
Časové okno: datum zahájení léčby iptacopanem, den 0
|
Popisné míry socio-demografických proměnných, podíl PNH buněk, klinické příznaky, laboratorní parametry, přidružená onemocnění a léčba a výsledky pacientů s PNH při zahájení léčby iptacopanem.
|
datum zahájení léčby iptacopanem, den 0
|
|
Absolutní změna hladiny Hb po zahájení léčby iptacopanem
Časové okno: datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 24 měsíců
|
24měsíční absolutní změna hladiny Hb po zahájení léčby iptacopanem
|
datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 24 měsíců
|
|
Podíl pacientů, kteří nepotřebovali transfuzi erytrocytů
Časové okno: 24 měsíců
|
24měsíční podíl pacientů, kteří nepotřebovali transfuzi erytrocytů, předepsaný podle místních požadavků a na základě rozhodnutí vyšetřujícího lékaře po zahájení léčby iptacopanem
|
24 měsíců
|
|
Podíl pacientů s hladinou Hb ≥ 12 g/dL BEZ transfuze erytrocytů
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců
|
12- a 24měsíční podíl pacientů s hladinami Hb ≥ 12 g/dL A BEZ transfuze erytrocytů, předepsaných podle místních požadavků a na základě posouzení zkoušejícího lékaře, mezi 14. dnem a 12. nebo 24. měsícem
|
12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Podíl pacientů se změnou hladin Hb ≥ 2 g/dL po zahájení léčby iptacopanem A BEZ transfuze erytrocytů
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců
|
12měsíční a 24měsíční podíl pacientů se změnou hladin Hb ≥ 2 g/dl po zahájení léčby iptacopanem A BEZ transfúze erytrocytů, předepsaných podle místních požadavků a na základě posouzení vyšetřovatele, mezi 14. dnem a 12. měsícem nebo 24. měsícem
|
12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Průměrný počet transfuzí erytrocytů
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Průměrný počet transfuzí erytrocytů, předepsaných podle místních požadavků a na základě posouzení vyšetřovatele, na pacienta během 12 a 24 měsíců po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Procentuální změna hladiny LDH po zahájení léčby iptacopanem
Časové okno: datum zahájení iptacopanu (den 0), měsíc 12, měsíc 24
|
12- a 24měsíční procentuální změna hladiny LDH po zahájení léčby iptacopanem.
|
datum zahájení iptacopanu (den 0), měsíc 12, měsíc 24
|
|
Změna počtu retikulocytů po zahájení léčby iptacopanem.
Časové okno: datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), měsíc 12, měsíc 24
|
12měsíční a 24měsíční změna počtu retikulocytů po zahájení léčby iptacopanem.
|
datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), měsíc 12, měsíc 24
|
|
Absolutní změna hladiny bilirubinu po zahájení léčby iptacopanem.
Časové okno: datum zahájení iptacopanu (den 0), měsíc 12, měsíc 24
|
12- a 24měsíční absolutní změna hladiny bilirubinu po zahájení léčby iptakopanem.
|
datum zahájení iptacopanu (den 0), měsíc 12, měsíc 24
|
|
Četnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) během 12 a 24 měsíců sledování
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Frekvence nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) během 12 a 24 měsíců sledování po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Podíl výskytu BTH
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Podíl výskytu průlomové hemolýzy (BTH) během 12 a 24 měsíců sledování po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Typ a podíl výskytu infekcí během 12 a 24 měsíců sledování
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Typ a podíl (počet a procento) výskytu infekcí během 12 a 24 měsíců sledování po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Typ a podíl výskytu závažných nežádoucích cévních příhod (MAVE)
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Typ a podíl výskytu závažných vaskulárních příhod (MAVE) během 12 a 24 měsíců sledování po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Typ a podíl nových komorbidit
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Typ a podíl nových komorbidit vyskytujících se do 12 a 24 měsíců sledování po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Typ a podíl nově předepsaných doprovodných léků
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
|
Typ a podíl přidružených léků nově předepsaných během 12 a 24 měsíců sledování po zahájení léčby iptacopanem
|
12 měsíců a 24 měsíců
|
|
Absolutní změna skóre dotazníku adherence k léčbě - 5 položek (MARS-5)
Časové okno: datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 12. měsíc a 24. měsíc
|
Dotazník MARS-5 je ověřený sebeposuzovací dotazník vyvinutý k hodnocení adherence pacientů k předepsané medikaci, zaměřující se jak na úmyslnou, tak neúmyslnou neadherenci. Skládá se z pěti položek, z nichž každá je hodnocena na 5bodové Likertově škále od 0 („Vždy“) do 5 („Nikdy“). Položky hodnotí chování jako zapomínání užívat léky, změna dávkování nebo ukončení léčby. Celkové skóre se pohybuje od 5 do 25, přičemž vyšší skóre indikuje lepší adherenci k léčbě. |
datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 12. měsíc a 24. měsíc
|
|
Absolutní změna od zahájení léčby iptacopanem v skóre PROMIS-29+2.
Časové okno: datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 12. měsíc a 24. měsíc
|
Systém pro měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Profil-29+2 je ověřený standardizovaný nástroj pro hodnocení výsledků hlášených pacientem k posouzení obecné zdravotní kvality života. Retrospektivní období pro všechny položky je posledních 7 dní. Každá doména je skórována samostatně, přičemž T-skóre se používají k vyjádření závažnosti nebo úrovně fungování v každé oblasti. |
datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 12. měsíc a 24. měsíc
|
|
Absolutní změna od zahájení léčby iptacopanem ve skóre WPAI:SHP.
Časové okno: datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 12. měsíc a 24. měsíc
|
Dotazník o pracovní produktivitě a omezení aktivit: Specifický zdravotní problém (WPAI:SHP) je ověřený pacientem hlášený výsledkový nástroj určený k posouzení dopadu specifického zdravotního problému na práci a každodenní aktivity. V této studii byl dotazník přizpůsoben pro PNH. Zahrnuje šest otázek seskupených do čtyř klíčových oblastí: Absentismus (zameškaná pracovní doba kvůli PNH), Prezentismus (omezení při práci kvůli PNH), Celková ztráta pracovní produktivity (kombinace absentismu a prezentismu), Omezení aktivit (dopad PNH na pravidelné denní aktivity mimo práci). Retrospektivní období jsou posledních 7 dní. Odpovědi se používají k výpočtu procenta zameškané pracovní doby a úrovně omezení, které pacient zažil. Vyšší skóre představuje větší omezení a sníženou produktivitu. |
datum zahájení léčby iptacopanem (den 0), 12. měsíc a 24. měsíc
|
|
Počet hospitalizací, návštěv na pohotovosti a ambulantních návštěv v nemocnici přičitatelných léčbě nežádoucích účinků souvisejících se studijní léčbou
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Využití zdravotnických zdrojů: Bude dokumentován počet hospitalizací, návštěv pohotovosti a ambulantních návštěv v nemocničním zařízení, které lze připsat léčbě nežádoucích účinků (AEs) souvisejících se studijní léčbou. |
Až 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLNP023C1IT01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .