Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

REAL-CARE: Реальная эффективность иптакопана у итальянских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (REAL-CARE)

22 июня 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Реальная эффективность иптакопаНа у итаЛьянских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: обсервационное исследование

Это исследование оценивает эффективность и безопасность иптакопана в рутинной клинической практике, с акцентом на гематологический ответ, отказ от трансфузий и результаты, сообщаемые пациентами.

Основной целью исследования REAL-CARE является оценка долгосрочного гематологического ответа после начала применения иптакопана. Это будет оцениваться по абсолютному изменению уровня гемоглобина (Hb) через 12 месяцев после начала лечения и доле пациентов, которые остаются свободными от трансфузий эритроцитов, назначаемых в соответствии с местными требованиями и на основании суждения исследователя, с 14-го дня по 12-й месяц после начала приема иптакопана.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Это локальное, многоцентровое, обсервационное исследование с ретроспективными, ретро-проспективными и проспективными когортами. Взрослые пациенты с ПНГ, либо наивные к иптакопану, либо переходящие из Программы управляемого доступа (ПУД), начиная с января 2023 года, будут включены в исследование. Первичные данные будут собираться проспективно; вторичные данные будут ретроспективно извлечены у пациентов, ранее получавших лечение в рамках ПУД. У ретро-проспективных пациентов будет собираться смесь первичных и вторичных данных. Пациенты будут индексированы на дату начала приема иптакопана и будут наблюдаться в течение 24 месяцев или до прекращения приема иптакопана (из-за возникновения нежелательного явления, отсутствия эффективности и т.д.), клинического решения, смерти, административных проблем, отзыва согласия или потери для наблюдения, в зависимости от того, что наступит раньше. Период включения планируется продолжительностью 15 месяцев с возможными корректировками на основе прогресса набора. Ни одно решение о лечении не будет зависеть от участия в исследовании.

Никаких дополнительных визитов, обследований или процедур не назначается. Анкеты должны собираться в указанные временные точки, когда это возможно, но, поскольку заполнение анкет представляет собой дополнительную процедуру, не входящую в рутинную клиническую практику, эти временные точки считаются лишь ориентировочными, и пациенты не будут специально вызываться для заполнения анкет, если рутинный клинический визит не запланирован.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals

Места учебы

  • Италия
    • AL
      • Alessandria, AL, Италия, 15121
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Италия, 83100
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Италия, 25123
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Италия, 50134
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16132
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Италия, 20132
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Италия, 90146
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00161
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Италия, 10126
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Италия, 36061
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Итальянская популяция взрослых пациентов с ПНГ, либо наивных к иптакопану, либо переходящих из Программы ограниченного доступа (ПОД), начиная с января 2023 года

Описание

Критерии включения:

  1. подписанное информированное согласие: пациент должен предоставить письменное информированное согласие до сбора любых данных исследования; в случае умерших пациентов информированное согласие не требуется в соответствии со ст. 110, пункт 1 Законодательного декрета № 196 от 30 июня 2003 года с изменениями, внесенными D.lgs. 101/2018 и «Общее разрешение на обработку персональных данных в научно-исследовательских целях» № 9/2016
  2. Мужчины и женщины,
  3. Возраст ≥ 18 лет,
  4. документированный диагноз ПНГ,
  5. наблюдение в итальянских клинических центрах,
  6. лечение иптакопаном, назначенным в рамках обычной медицинской помощи (т.е. пациенты, ранее не получавшие лечение, для которых решение о начале данной терапии уже принято на основе клинической практики и в соответствии с критериями SmPC и AIFA, независимо от участия в данном исследовании, или пациенты, уже получавшие лечение по Программе ограниченного доступа (MAP))

Критерии исключения:

1. Одновременное участие в интервенционном клиническом исследовании, связанном с ПНГ или его лечением.

Другие критерии включения/исключения, кроме указанных в Краткой характеристике лекарственного препарата (SmPC), не применяются.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Иптакопан
Лечение иптакопаном

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
абсолютное изменение уровня Hb после начала приема иптакопана
Временное ограничение: 12 месяцев
12-месячное абсолютное изменение уровня гемоглобина (Hb) после начала приема иптакопана
12 месяцев
Доля пациентов без трансфузий эритроцитов
Временное ограничение: 12 месяцев
12-месячная доля пациентов без трансфузий эритроцитов, назначаемых в соответствии с местными требованиями и на основании суждения исследователя, после 14-го дня.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Социально-демографические и клинические показатели популяции пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
Временное ограничение: дата начала приема иптакопана, день 0
Описательные показатели социально-демографических переменных, доли клеток ПНГ, клинических симптомов, лабораторных параметров, сопутствующих заболеваний и методов лечения, а также исходов у пациентов с ПНГ на момент начала терапии иптакопаном.
дата начала приема иптакопана, день 0
Абсолютное изменение уровня гемоглобина после начала приема иптакопана
Временное ограничение: дата начала иптакопана (день 0), 24 месяца
24-месячное абсолютное изменение уровня Hb после начала приема иптакопана
дата начала иптакопана (день 0), 24 месяца
Доля пациентов, не нуждавшихся в переливании эритроцитарной массы
Временное ограничение: 24 месяца
24-месячная доля пациентов, не нуждавшихся в переливании эритроцитов, назначенная в соответствии с местными требованиями и на основании суждения исследователя, после начала приема иптакопана
24 месяца
Доля пациентов с уровнем Hb ≥ 12 г/дл И без переливания эритроцитов
Временное ограничение: 12 месяцев, 24 месяца
12- и 24-месячная доля пациентов с уровнем Hb ≥ 12 г/дл И без трансфузии эритроцитов, назначенная в соответствии с местными требованиями и на основании суждения исследователя, в период с 14-го дня по 12-й или 24-й месяц
12 месяцев, 24 месяца
Доля пациентов с изменением уровня Hb ≥ 2 г/дл после начала приема иптакопана И отсутствием трансфузии эритроцитов
Временное ограничение: 12 месяцев, 24 месяца
12- и 24-месячная доля пациентов с изменением уровня Hb ≥ 2 г/дл после начала приема иптакопана И без трансфузии эритроцитов, назначаемой в соответствии с местными требованиями и на основании суждения исследователя, в период между 14-м днем и 12-м или 24-м месяцем
12 месяцев, 24 месяца
Среднее количество переливаний эритроцитов
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Среднее количество переливаний эритроцитов, назначенных в соответствии с местными требованиями и на основании суждения исследователя, на одного пациента в течение 12 и 24 месяцев после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Процентное изменение уровня ЛДГ после начала приема иптакопана
Временное ограничение: дата начала иптакопана (день 0), 12 месяцев, 24 месяца
12- и 24-месячное процентное изменение уровня ЛДГ после начала приема иптакопана.
дата начала иптакопана (день 0), 12 месяцев, 24 месяца
Изменение количества ретикулоцитов после начала приема иптакопана.
Временное ограничение: дата начала иптакопана (день 0), месяц 12, месяц 24
Изменение количества ретикулоцитов через 12 и 24 месяца после начала приема иптакопана.
дата начала иптакопана (день 0), месяц 12, месяц 24
Абсолютное изменение уровня билирубина после начала приема иптакопана.
Временное ограничение: дата начала иптакопана (день 0), месяц 12, месяц 24
12- и 24-месячное абсолютное изменение уровня билирубина после начала терапии иптакопаном.
дата начала иптакопана (день 0), месяц 12, месяц 24
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьёзных нежелательных явлений (СНЯ) в течение 12 и 24 месяцев наблюдения
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) в течение 12 и 24 месяцев наблюдения после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Доля случаев BTH
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Доля случаев прорывного гемолиза (BTH) в течение 12 и 24 месяцев наблюдения после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля случаев инфекций в течение 12 и 24 месяцев наблюдения
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля (количество и процент) случаев инфекций в течение 12 и 24 месяцев наблюдения после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля возникновения основных неблагоприятных сосудистых событий (MAVE)
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля возникновения основных неблагоприятных сосудистых событий (MAVE) в течение 12 и 24 месяцев наблюдения после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля новых сопутствующих заболеваний
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля новых сопутствующих заболеваний, возникших в течение 12 и 24 месяцев наблюдения после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля сопутствующих лекарственных средств, впервые назначенных
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
Тип и доля сопутствующих лекарственных препаратов, впервые назначенных в течение 12 и 24 месяцев наблюдения после начала приема иптакопана
12 месяцев и 24 месяца
Абсолютное изменение показателей по шкале отчёта о приверженности к лечению - 5 пунктов (MARS-5)
Временное ограничение: дата начала приема иптакопана (день 0), 12 месяцев и 24 месяца

Опросник MARS-5 представляет собой валидированный опросник самоотчета, разработанный для оценки приверженности пациентов назначенной медикаментозной терапии, с фокусом как на преднамеренной, так и на непреднамеренной неприверженности.

Он состоит из пяти пунктов, каждый из которых оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта от 0 ("Всегда") до 5 ("Никогда").

Пункты оценивают такие поведенческие аспекты, как забывчивость при приеме лекарств, изменение дозировки или прекращение лечения. Общий балл варьируется от 5 до 25, причем более высокие баллы указывают на лучшую приверженность лечению.
дата начала приема иптакопана (день 0), 12 месяцев и 24 месяца
Абсолютное изменение показателя PROMIS-29+2 с момента начала приема иптакопана.
Временное ограничение: дата начала применения иптакопана (день 0), 12 месяцев и 24 месяца

Система измерения результатов, о которых сообщают пациенты (PROMIS) Профиль-29+2 — это валидированный стандартизированный инструмент оценки результатов, о которых сообщают пациенты, для оценки общего качества жизни, связанного со здоровьем. Опросник охватывает следующие девять областей здоровья: физическое функционирование, тревожность, депрессия, усталость, нарушение сна, способность участвовать в социальных ролях и деятельности, интерференция боли, когнитивное функционирование и интенсивность боли.

Период воспоминаний для всех пунктов — последние 7 дней. Каждая из первых восьми областей оценивается с помощью 4 пунктов по 5-балльной шкале Лайкерта. Интенсивность боли измеряется одним пунктом по 11-балльной числовой рейтинговой шкале от 0 ("нет боли") до 10 ("самая сильная боль, которую можно представить").

Каждая область оценивается отдельно, с использованием Т-баллов для представления тяжести или уровня функционирования в каждой области. Более высокие баллы могут указывать либо на лучшее здоровье (например, физическое функционирование), либо на большую тяжесть симптомов (например, тревожность, депрессия).
дата начала применения иптакопана (день 0), 12 месяцев и 24 месяца
Абсолютное изменение показателя WPAI:SHP с момента начала приема иптакопана.
Временное ограничение: дата начала применения иптакопана (день 0), месяц 12 и месяц 24

Опросник по производительности труда и нарушению активности: Конкретная проблема здоровья (WPAI:SHP) - это валидированный показатель, сообщаемый пациентом, предназначенный для оценки влияния конкретной проблемы здоровья на работу и повседневную деятельность. В данном исследовании анкета была адаптирована для ПНГ. Он включает шесть вопросов, сгруппированных в четыре ключевые области: Абсентеизм (пропущенное рабочее время из-за ПНГ), Презентеизм (снижение эффективности во время работы из-за ПНГ), Общая потеря производительности труда (комбинация абсентеизма и презентеизма), Нарушение активности (влияние ПНГ на регулярные повседневные занятия вне работы).

Период воспоминаний составляет последние 7 дней. Ответы используются для расчета процента пропущенного рабочего времени и уровня нарушений, испытываемых пациентом. Более высокие баллы означают большее нарушение и сниженную производительность.
дата начала применения иптакопана (день 0), месяц 12 и месяц 24
Количество госпитализаций, обращений в отделение неотложной помощи и амбулаторных визитов в стационаре, связанных с лечением НЯ, обусловленных исследуемой терапией
Временное ограничение: До 24 месяцев

Использование ресурсов здравоохранения:

Будет документировано количество госпитализаций, посещений отделения неотложной помощи и амбулаторных визитов в условиях стационара, связанных с лечением нежелательных явлений (НЯ), обусловленных исследуемой терапией.
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 августа 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLNP023C1IT01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться