Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

REAL-CARE: Reale Wirksamkeit von Iptacopan bei italienischen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (REAL-CARE)

14. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Reale Wirksamkeit von Iptacopan bei italienischen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie: eine Beobachtungsstudie

Diese Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis, mit Fokus auf hämatologischem Ansprechen, Transfusionsvermeidung und patientenberichteten Ergebnissen.

Das primäre Ziel der REAL-CARE-Studie ist es, das langfristige hämatologische Ansprechen nach Beginn der Iptacopan-Behandlung zu bewerten. Dies wird durch die absolute Veränderung der Hämoglobin-(Hb)-Werte 12 Monate nach Behandlungsbeginn sowie den Anteil der Patienten bewertet, die vom Tag 14 bis zum Monat 12 nach Beginn der Iptacopan-Behandlung gemäß lokaler Anforderungen und auf Basis der Beurteilung des Prüfarztes transfusionsfrei bleiben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine lokale, multizentrische, beobachtende Studie mit retrospektiven, retrospektiv-prospektiven und prospektiven Kohorten. Erwachsene Patienten mit PNH, die entweder naiv gegenüber Iptacopan sind oder aus dem Managed Access Program (MAP) ab Januar 2023 wechseln, werden eingeschlossen. Primärdaten werden prospektiv erhoben; Sekundärdaten werden retrospektiv von Patienten abgerufen, die zuvor unter MAP behandelt wurden. Bei retrospektiv-prospektiven Patienten wird eine Mischung aus Primär- und Sekundärdaten erhoben. Patienten werden zum Datum der Iptacopan-Initiiertung indexiert und für 24 Monate oder bis zur Beendigung von Iptacopan (aufgrund des Auftretens einer unerwünschten Wirkung, mangelnder Wirksamkeit usw.), klinischer Entscheidung, Tod, administrativen Problemen, Widerruf der Einwilligung oder Verlust zur Nachbeobachtung nachverfolgt, je nachdem, was zuerst eintritt. Die Rekrutierungsphase ist für 15 Monate geplant, mit möglichen Anpassungen basierend auf dem Rekrutierungsfortschritt. Keine Behandlungsentscheidung wird durch die Studienteilnahme beeinflusst.

Es werden keine zusätzlichen Besuche, Untersuchungen oder Verfahren auferlegt. Fragebögen sollten nach Möglichkeit zu den angegebenen Zeitpunkten erhoben werden, aber da die Durchführung der Fragebögen ein zusätzliches Verfahren darstellt, das nicht in der routinemäßigen klinischen Versorgung enthalten ist, gelten diese Zeitpunkte nur als indikativ, und Patienten werden nicht speziell zur Vervollständigung von Fragebögen einbestellt, wenn kein routinemäßiger klinischer Besuch geplant ist.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Studienorte

  • Italien
    • AL
      • Alessandria, AL, Italien, 15121
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italien, 83100
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20132
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italien, 36061
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Italienische Population erwachsener Patienten mit PNH, die entweder iptacopan-naiv sind oder ab Januar 2023 vom Managed Access Program (MAP) übergehen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einwilligungserklärung: Der Patient muss vor der Erhebung von Studiendaten eine schriftliche Einwilligungserklärung abgeben; bei verstorbenen Patienten ist gemäß Art. 110, Absatz 1 des Gesetzesdekrets Nr. 196 vom 30. Juni 2003, geändert durch D.lgs. 101/2018 und der „Allgemeinen Genehmigung zur Verarbeitung personenbezogener Daten für wissenschaftliche Forschungszwecke“ Nr. 9/2016 keine Einwilligungserklärung erforderlich
  2. Männlich und weiblich,
  3. ≥ 18 Jahre alt,
  4. Dokumentierte Diagnose von PNH,
  5. Betreuung in italienischen klinischen Einrichtungen,
  6. Behandlung mit Iptacopan, das im Rahmen der routinemäßigen medizinischen Versorgung verschrieben wurde (d.h. Patienten, die noch keine Behandlung erhalten haben, bei denen die Entscheidung zur Aufnahme dieser Behandlung bereits auf der Grundlage der klinischen Praxis und gemäß der Fachinformation und den AIFA-Kriterien getroffen wurde und unabhängig von der Aufnahme in diese Studie, oder Patienten, die bereits im Rahmen des Managed Access Program (MAP) behandelt wurden)

Ausschlusskriterien:

1. Gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie zu PNH oder deren Behandlung.

Es gelten keine weiteren Einschluss-/Ausschlusskriterien außer den in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation) genannten Anforderungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Iptacopan
Behandlung mit Iptacopan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
absolute Änderung des Hb-Spiegels nach Beginn von Iptacopan
Zeitfenster: 12 Monate
12-monatige absolute Veränderung des Hämoglobin (Hb)-Spiegels nach iptacopan-Initiation
12 Monate
Anteil der Patienten ohne Erythrozyten-Transfusionen
Zeitfenster: 12 Monate
12-Monats-Anteil der Patienten ohne Transfusionen von roten Blutkörperchen (Erythrozyten), verordnet nach lokalen Anforderungen und basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes, nach Tag 14.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Soziodemografische und klinische Variablen der Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie-Population
Zeitfenster: Datum des Iptacopan-Starts, Tag 0
Beschreibende Maße der soziodemografischen Variablen, Anteil der PNH-Zellen, klinische Symptome, Laborparameter, Begleiterkrankungen und Behandlungen sowie Ergebnisse von PNH-Patienten bei iptacopan-Initiation.
Datum des Iptacopan-Starts, Tag 0
Absolute Änderung des Hb-Spiegels nach Iptacopan-Initiation
Zeitfenster: Datum des iptacopan-Starts (Tag 0), 24 Monate
24-monatige absolute Veränderung des Hb-Spiegels nach iptacopan-Initiation
Datum des iptacopan-Starts (Tag 0), 24 Monate
Anteil der Patienten, die keine Erythrozyten-Transfusion benötigten
Zeitfenster: 24 Monate
24-Monats-Anteil von Patienten, die keine Erythrozyten-Transfusion benötigten, verschrieben nach lokaler Anforderung und basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes, nach iptacopan-Initiation
24 Monate
Anteil der Patienten mit Hb-Werten ≥ 12 g/dL UND ohne Erythrozyten-Transfusion
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate
12- und 24-Monats-Anteil der Patienten mit Hb-Werten ≥ 12 g/dL UND ohne Erythrozyten-Transfusion, verordnet gemäß lokaler Anforderungen und basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes, zwischen Tag 14 und Monat 12 oder Monat 24
12 Monate, 24 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der Hb-Werte ≥ 2 g/dL nach Beginn der Iptacopan-Behandlung UND ohne Erythrozyten-Transfusion
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate
12- und 24-monatiger Anteil der Patienten mit einer Änderung des Hb-Werts ≥ 2 g/dL nach Beginn der Iptacopan-Behandlung UND ohne Erythrozyten-Transfusion, verordnet gemäß lokaler Anforderungen und basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes, zwischen Tag 14 und Monat 12 oder Monat 24
12 Monate, 24 Monate
Durchschnittliche Anzahl der Erythrozyten-Transfusionen
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Durchschnittliche Anzahl der Erythrozyten-Transfusionen, verordnet nach lokalen Anforderungen und basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes, pro Patient innerhalb von 12 und 24 Monaten nach Beginn der Iptacopan-Behandlung
12 Monate und 24 Monate
Prozentuale Änderung des LDH-Spiegels nach Iptacopan-Behandlung
Zeitfenster: Datum des iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12, Monat 24
12- und 24-monatige prozentuale Veränderung des LDH-Spiegels nach Beginn der Iptacopan-Behandlung.
Datum des iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12, Monat 24
Änderung der Retikulozytenzahl nach Beginn der Iptacopan-Behandlung.
Zeitfenster: Datum des Iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12, Monat 24
12- und 24-monatige Veränderung der Retikulozytenzahl nach Iptacopan-Initiation.
Datum des Iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12, Monat 24
Absolute Änderung des Bilirubinspiegels nach iptacopan-Behandlungsbeginn.
Zeitfenster: Datum des Iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12, Monat 24
12- und 24-monatige absolute Veränderung des Bilirubinspiegels nach Beginn der Iptacopan-Behandlung.
Datum des Iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12, Monat 24
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) über 12 und 24 Monate Nachbeobachtungszeit
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) über 12 und 24 Monate Nachbeobachtungszeit nach Iptacopan-Behandlungsbeginn
12 Monate und 24 Monate
Anteil des Auftretens von BTH
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Anteil des Auftretens von Durchbruchshämolyse (BTH) über 12 und 24 Monate Nachbeobachtungszeit nach Beginn der Iptacopan-Behandlung
12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil des Auftretens von Infektionen über 12 und 24 Monate Nachbeobachtungszeit
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil (Anzahl und Prozentsatz) des Auftretens von Infektionen über 12 und 24 Monate Nachbeobachtungszeit nach Beginn der Iptacopan-Behandlung
12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil des Auftretens schwerwiegender vaskulärer Ereignisse (MAVE)
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Typ und Anteil schwerwiegender vaskulärer Ereignisse (MAVEs) während der 12- und 24-monatigen Nachbeobachtungszeit nach Beginn der Iptacopan-Behandlung
12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil neuer Komorbiditäten
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil neu auftretender Komorbiditäten innerhalb von 12 und 24 Monaten Nachbeobachtungszeit nach Beginn der Iptacopan-Behandlung
12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil neu verordneter Begleitmedikamente
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Art und Anteil der Begleitmedikamente, die neu während der 12- und 24-monatigen Nachbeobachtungszeit nach Beginn von Iptacopan verschrieben wurden
12 Monate und 24 Monate
Absolute Änderung der Medication Adherence Report Scale - 5 Item (MARS-5) Werte
Zeitfenster: Datum des iptacopan-Starts (Tag 0), Monat 12 und Monat 24

Der MARS-5-Fragebogen ist ein validierter Selbstauskunftsfragebogen, der entwickelt wurde, um die Einhaltung der verschriebenen Medikation durch Patienten zu bewerten, wobei sowohl vorsätzliche als auch unvorsätzliche Nichtbefolgung berücksichtigt werden.

Er besteht aus fünf Items, die jeweils auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 ("Immer") bis 5 ("Nie") bewertet werden.

Die Items bewerten Verhaltensweisen wie das Vergessen der Medikamenteneinnahme, die Änderung der Dosis oder das Absetzen der Behandlung. Der Gesamtscore liegt zwischen 5 und 25, wobei höhere Werte eine bessere Therapietreue anzeigen.
Datum des iptacopan-Starts (Tag 0), Monat 12 und Monat 24
Absolute Änderung ab Beginn der Iptacopan-Behandlung im PROMIS-29+2-Score.
Zeitfenster: Datum des iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12 und Monat 24

Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profile-29+2 ist ein validierter standardisierter patientenberichteter Ergebnisparameter zur Bewertung der generischen gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Der Fragebogen deckt die folgenden neun Gesundheitsbereiche ab: Körperliche Funktion, Angst, Depression, Müdigkeit, Schlafstörungen, Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten, Schmerzinterferenz, Kognitive Funktion und Schmerzintensität.

Der Erinnerungszeitraum für alle Items sind die letzten 7 Tage. Jeder der ersten acht Bereiche wird durch 4 Items auf einer 5-stufigen Likert-Skala bewertet. Die Schmerzintensität wird mit einem einzelnen Item auf einer 11-stufigen numerischen Bewertungsskala von 0 ("keine Schmerzen") bis 10 ("vorstellbar stärkste Schmerzen") gemessen.

Jeder Bereich wird separat bewertet, wobei T-Werte verwendet werden, um den Schweregrad oder das Funktionsniveau in jedem Bereich darzustellen. Höhere Werte können entweder eine bessere Gesundheit (z.B. körperliche Funktion) oder eine stärkere Symptomausprägung (z.B. Angst, Depression) anzeigen.
Datum des iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12 und Monat 24
Absolute Veränderung vom WPAI:SHP-Score ab Beginn der Iptacopan-Behandlung.
Zeitfenster: Datum des iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12 und Monat 24

Der Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) ist ein validierter, patientenberichteter Ergebnisparameter, der entwickelt wurde, um die Auswirkungen eines spezifischen Gesundheitsproblems auf Arbeit und tägliche Aktivitäten zu bewerten. In dieser Studie wurde der Fragebogen für PNH angepasst. Er umfasst sechs Fragen, die in vier Schlüsselbereiche gruppiert sind: Absentismus (aufgrund von PNH versäumte Arbeitszeit), Präsentismus (Beeinträchtigung während der Arbeit aufgrund von PNH), Gesamter Arbeitsproduktivitätsverlust (kombinierter Absentismus und Präsentismus), Beeinträchtigung der Aktivität (Auswirkung von PNH auf regelmäßige tägliche Aktivitäten außerhalb der Arbeit).

Der Erinnerungszeitraum sind die letzten 7 Tage. Die Antworten werden verwendet, um den Prozentsatz der versäumten Arbeitszeit und das Ausmaß der vom Patienten erlebten Beeinträchtigung zu berechnen. Höhere Werte repräsentieren eine stärkere Beeinträchtigung und reduzierte Produktivität.
Datum des iptacopan-Beginns (Tag 0), Monat 12 und Monat 24
Anzahl der Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuche und ambulanten Krankenhausbesuche, die auf die Behandlung von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Studienerprobung zurückzuführen sind
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate

Nutzung von Gesundheitsressourcen:

Die Anzahl der Krankenhausaufenthalte, Notaufnahmebesuche und ambulanten Krankenhausbesuche, die auf die Behandlung von unerwünschten Ereignissen (UE) im Zusammenhang mit der Studienbehandlung zurückzuführen sind, wird dokumentiert.
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023C1IT01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ireland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren