Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

REAL-CARE: Reelverdenseffektiviteten af Iptacopan hos italienske patienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (REAL-CARE)

14. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Reelverdens effektivitet af iptacopan hos italienske patienter med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri: En observationsstudie

Denne undersøgelse evaluerer iptacopans effektivitet og sikkerhed i rutinemæssig klinisk praksis med fokus på hæmatologisk respons, transfusionsundgåelse og patientrapporterede resultater.

Hovedformålet med REAL-CARE-studiet er at vurdere den langsigtede hæmatologiske respons efter iptacopan-initiering. Dette vil blive vurderet gennem den absolutte ændring i hæmoglobin (Hb)-niveauer 12 måneder efter initiering, og andelen af patienter, der forbliver fri fra røde blodlegeme (RBC)-transfusioner, ordineret i henhold til lokale krav og baseret på undersøgelseslederens skøn, fra dag 14 til måned 12 efter start på iptacopan.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en lokal, multicentrisk, observationsstudie med retrospektive, retrospektiv-prospektive og prospektive kohorter. Voksne patienter med PNH, der enten er naive over for iptacopan eller overgår fra Managed Access Program (MAP) fra januar 2023, vil blive inkluderet. Primære data vil blive indsamlet prospektivt; sekundære data vil blive hentet retrospektivt fra patienter tidligere behandlet under MAP. En blanding af primære og sekundære data vil blive indsamlet hos retrospektiv-prospektive patienter. Patienter vil blive indekseret på datoen for iptacopan-initiering og vil blive fulgt i 24 måneder eller indtil iptacopan-afbrydelse (på grund af forekomst af en bivirkning, manglende effektivitet etc.), klinisk beslutning, død, administrative problemer, samtykketilbagetrækning eller tab til opfølgning, alt efter hvad der kommer først. Inkluderingsperioden er planlagt til at vare 15 måneder, med potentielle justeringer baseret på indskrivningsfremskridt. Ingen behandlingsbeslutning vil blive påvirket af studiedeltagelse.

Der pålægges ingen ekstra besøg, undersøgelser eller procedurer. Spørgeskemaer bør indsamles på de angivne tidspunkter, når det er muligt, men da administrationen af spørgeskemaerne repræsenterer en yderligere procedure, der ikke er inkluderet i rutinemæssig klinisk pleje, betragtes disse tidspunkter kun som vejledende, og patienter vil ikke blive tilbagekaldt specifikt for at udfylde spørgeskemaer, hvis der ikke er planlagt et rutinemæssigt klinisk besøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Italien
    • AL
      • Alessandria, AL, Italien, 15121
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italien, 83100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20132
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italien, 36061
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Italiensk population af voksne patienter med PNH, der enten er naive over for iptacopan eller overgår fra Managed Access Program (MAP) fra januar 2023

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. underskrevet informeret samtykke: patienten skal give skriftligt informeret samtykke før nogen undersøgelsesvurdering indsamles; i tilfælde af afdøde patienter er informeret samtykke ikke påkrævet i henhold til art. 110, stk. 1 i lovgivningsdekret nr. 196 af 30. juni 2003 som ændret ved D.lgs. 101/2018 og "Autorizzazione generale al trattamento dei dati personali effettuato per scopi di ricerca scientifica" nr. 9/2016
  2. Mand og kvinde,
  3. ≥ 18 år,
  4. dokumenteret diagnose af PNH,
  5. fulgt i italienske kliniske centre,
  6. i behandling med iptacopan ordineret som rutinemæssig medicinsk pleje (dvs. patienter, der er naive over for behandling, for hvem beslutningen om at starte denne behandling allerede er truffet på baggrund af klinisk praksis og i henhold til SmPC og AIFA-kriterier og uafhængigt af inklusion i denne undersøgelse eller patienter, der allerede er behandlet under Managed Access Program (MAP))

Eksklusionskriterier:

1.Samtidig deltagelse i en interventionel klinisk undersøgelse relateret til PNH eller dens behandling.

Ingen andre inklusions-/eksklusionskriterier gælder ud over kravene angivet i produktresuméet (SmPC).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Iptacopan
Behandling med iptacopan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
absolut ændring i Hb-niveau efter iptacopan-initiering
Tidsramme: 12 måneder
12-måneders absolut ændring i hæmoglobin (Hb)-niveau efter iptacopan-initiering
12 måneder
Andel af patienter uden transfussion af røde blodlegemer
Tidsramme: 12 måneder
12-måneders andel af patienter uden transfusion af røde blodlegemer (RBC), ordineret i henhold til lokale krav og baseret på undersøgelseslederens vurdering, efter dag 14.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Socio-demografiske og kliniske variable i Paroksysmal Nokturnal Hemoglobinuri-populationen
Tidsramme: dato for iptacopan-start, dag 0
Beskrivende mål for de socio-demografiske variabler, andel af PNH-celler, kliniske symptomer, laboratorieparametre, samtidige sygdomme og behandlinger samt resultater for PNH-patienter ved iptacopan-initiering.
dato for iptacopan-start, dag 0
Absolut ændring i Hb-niveau efter iptacopan-initiering
Tidsramme: dato for iptacopan start (dag 0), 24 måneder
Absolut ændring i Hb-niveau 24 måneder efter iptacopan-initiering
dato for iptacopan start (dag 0), 24 måneder
Andel af patienter, der ikke havde brug for transfussion af røde blodlegemer
Tidsramme: 24 måneder
24-måneders andel af patienter, der ikke havde behov for RBC-transfusion, ordineret i henhold til lokale krav og baseret på undersøgelseslederens vurdering, efter iptacopan-initiering
24 måneder
Andel af patienter med Hb-niveauer ≥ 12 g/dL OG ingen transfussion af røde blodlegemer
Tidsramme: 12 måned, 24 måned
12- og 24-måneders andel af patienter med Hb-niveauer ≥ 12 g/dL OG ingen erytrocyttransfusion, ordineret i henhold til lokale krav og baseret på undersøgelseslederens vurdering, mellem dag 14 og måned 12 eller måned 24
12 måned, 24 måned
Andel af patienter med ændring i Hb-niveauer ≥ 2 g/dL efter iptacopan-initiering OG ingen transfussion af røde blodlegemer
Tidsramme: 12 måned, 24 måned
12- og 24-måneders andel af patienter med ændring i Hb-niveauer ≥ 2 g/dL efter iptacopan-initiering OG ingen RBC-transfusion, ordineret i henhold til lokale krav og baseret på undersøgelseslederens vurdering, mellem dag 14 og måned 12 eller måned 24
12 måned, 24 måned
Gennemsnitligt antal erytrocyttransfusioner
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Gennemsnitligt antal transfusioner af røde blodlegemer, ordineret i henhold til lokale krav og baseret på undersøgelseslederens skøn, pr. patient i løbet af 12 og 24 måneder efter iptacopan-initiering
12 måneder og 24 måneder
Procentvis ændring i LDH-niveau efter iptacopan-initiering
Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
12- og 24-måneders procentvise ændring i LDH-niveau efter iptacopan-initiering.
dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Ændring i reticulocytantal efter iptacopan-initiering.
Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Ændring i reticulocyt-tælling 12 og 24 måneder efter iptacopan-initiering.
dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Absolut ændring i bilirubinniveau efter iptacopan-initiering.
Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Absolut ændring i bilirubinniveau 12 og 24 måneder efter iptacopan-initiering.
dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Hyppigheden af bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) over 12 og 24 måneders opfølgning
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Hyppigheden af bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) over 12 og 24 måneders opfølgning efter iptacopan-initiering
12 måneder og 24 måneder
Andel af BTH-forekomst
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Andel af gennembrudshemolyse (BTH) forekomst over 12 og 24 måneders opfølgning efter iptacopan-initiering
12 måneder og 24 måneder
Type og andel af infektioner over 12 og 24 måneders opfølgning
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Type og andel (antal og procentdel) af infektioner over 12 og 24 måneders opfølgning efter iptacopan-initiering
12 måneder og 24 måneder
Type og andel af store uønskede karhændelser (MAVEs)
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Type og andel af større uønskede hjerte-kar-hændelser (MAVEs) forekomst over 12 og 24 måneders opfølgning efter iptacopan-initiering
12 måneder og 24 måneder
Type og andel af nye komorbiditeter
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Type og andel af nye komorbiditeter opstået inden for 12 og 24 måneders opfølgning efter iptacopan-påbegyndelse
12 måneder og 24 måneder
Type og andel af nyordineret lægemiddelbrug
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
Type og andel af lægemidler til samtidig brug, som er nylig ordineret i løbet af 12 og 24 måneders opfølgning efter iptacopan-initiering
12 måneder og 24 måneder
Absolut ændring i Medication Adherence Report Scale - 5 item (MARS-5) score
Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24

MARS-5-spørgeskemaet er et valideret selvrapporteringsspørgeskema udviklet til at vurdere patienters overholdelse af foreskrevet medicin, med fokus på både forsætlig og utilsigtet manglende overholdelse.

Det består af fem punkter, der hver især vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 0 ("Altid") til 5 ("Aldrig").

Punkterne evaluerer adfærd som at glemme at tage medicin, ændre dosis eller stoppe behandlingen. Den samlede score spænder fra 5 til 25, hvor højere score indikerer bedre overholdelse af behandlingen.
dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24
Absolut ændring fra iptacopan-initiering i PROMIS-29+2 score.
Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profile-29+2 er en valideret standardiseret patientrapporteret resultatmåling til vurdering af generisk helbredsrelateret livskvalitet. Spørgeskemaet dækker følgende ni helbredsdomæner: Fysisk funktion, Angst, Depression, Træthed, Søvnforstyrrelser, Evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter, Smertepåvirkning, Kognitiv funktion og Smerteintensitet.

Genkaldelsesperioden for alle emner er de sidste 7 dage. Hver af de første otte domæner vurderes gennem 4 emner ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala. Smerteintensitet måles med et enkelt emne på en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 ("ingen smerter") til 10 ("værste foreståelige smerter").

Hvert domæne scores separat, med T-scorer brugt til at repræsentere sværhedsgraden eller funktionsniveauet i hvert område. Højere score kan indikere enten bedre helbred (f.eks. fysisk funktion) eller større sværhedsgrad af symptomer (f.eks. angst, depression).
dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24
Absolut ændring fra iptacopan-initiering i WPAI:SHP-score.
Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24

Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) er et valideret patientrapporteret resultatmål, der er designet til at vurdere indvirkningen af et specifikt helbredsproblem på arbejde og daglige aktiviteter. I denne undersøgelse er spørgeskemaet tilpasset til PNH. Det indeholder seks spørgsmål grupperet i fire nøgledomæner: Fravær (mistet arbejdstid på grund af PNH), Nærværsproduktivitet (nedsat funktion under arbejde på grund af PNH), Samlet arbejdsproduktivitetsstab (kombineret fravær og nærværsproduktivitet), Aktivitetspåvirkning (indvirkning af PNH på almindelige daglige aktiviteter uden for arbejde).

Genkaldelsesperioden er de seneste 7 dage. Svar bruges til at beregne procentdelen af mistet arbejdstid og graden af funktionsnedsættelse oplevet af patienten. Højere score repræsenterer større funktionsnedsættelse og reduceret produktivitet.
dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24
Antallet af indlæggelser, besøg på skadestuer og hospitalsbaserede ambulante besøg, der kan tilskrives håndteringen af bivirkninger relateret til studiemedicinen
Tidsramme: Op til 24 måneder

Udbydelse af sundhedsressourcer:

Antallet af indlæggelser, besøg på skadestuer og hospitalsbaserede ambulante besøg, der kan henføres til håndteringen af bivirkninger (AEs) relateret til studibehandlingen, vil blive dokumenteret.
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2025

Først opslået (Faktiske)

14. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023C1IT01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner