REAL-CARE: Efectividad en el mundo real de Iptacopan en pacientes italianos con hemoglobinuria paroxística nocturna (REAL-CARE)
REAL-CARE: Efectividad en el mundo real de iptacopán en pacientes italianos con hemoglobinuria paroxística nocturna: un estudio observacional
Este estudio evalúa la eficacia y seguridad de iptacopan en la práctica clínica rutinaria, con un enfoque en la respuesta hematológica, la evitación de transfusiones y los resultados reportados por los pacientes.
El objetivo principal del estudio REAL-CARE es evaluar la respuesta hematológica a largo plazo tras el inicio de iptacopan. Esto se evaluará mediante el cambio absoluto en los niveles de hemoglobina (Hb) a los 12 meses posteriores al inicio, y la proporción de pacientes que permanecen libres de transfusiones de glóbulos rojos (GR), prescritas según los requisitos locales y basándose en el criterio del investigador, desde el día 14 hasta el mes 12 después de comenzar iptacopan.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio observacional local y multicéntrico con cohortes retrospectivas, retroprospectivas y prospectivas. Se inscribirán pacientes adultos con HPN, tanto aquellos sin tratamiento previo con iptacopan como aquellos que transicionen desde el Programa de Acceso Gestionado (MAP) a partir de enero de 2023. Los datos primarios se recopilarán de forma prospectiva; los datos secundarios se recuperarán retrospectivamente de pacientes tratados previamente bajo el MAP. En los pacientes retroprospectivos se recopilará una combinación de datos primarios y secundarios. Los pacientes serán indexados en la fecha de inicio de iptacopan y se les hará un seguimiento durante 24 meses o hasta la interrupción de iptacopan (debido a la aparición de un evento adverso, falta de eficacia, etc.), decisión clínica, fallecimiento, problemas administrativos, retirada del consentimiento o pérdida durante el seguimiento, lo que ocurra primero. Se planea que el período de inscripción dure 15 meses, con posibles ajustes según el progreso de la inscripción. Ninguna decisión de tratamiento se verá influenciada por la participación en el estudio.
No se imponen visitas, exámenes o procedimientos adicionales. Los cuestionarios deben recopilarse en los momentos indicados siempre que sea posible, pero, dado que la administración de los cuestionarios representa un procedimiento adicional no incluido en la atención clínica rutinaria, estos momentos se consideran únicamente indicativos, y no se citará específicamente a los pacientes para completar cuestionarios si no está programada una visita clínica rutinaria.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Ubicaciones de estudio
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AL
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Alessandria, AL, Italia, 15121
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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AV
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Avellino, AV, Italia, 83100
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
BS
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Brescia, BS, Italia, 25123
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italia, 16132
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, Italia, 20132
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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PA
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Palermo, PA, Italia, 90146
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- consentimiento informado firmado: el paciente debe proporcionar consentimiento informado por escrito antes de que se recopile cualquier evaluación del estudio; en caso de pacientes fallecidos, no se requiere consentimiento informado según el Art. 110, párrafo 1 del Decreto Legislativo n.º 196, de 30 de junio de 2003, modificado por D.lgs. 101/2018 y la "Autorización general para el tratamiento de datos personales realizados con fines de investigación científica" n.º 9/2016
- Hombres y mujeres,
- ≥ 18 años de edad,
- diagnóstico documentado de PNH,
- seguimiento en centros clínicos italianos,
- en tratamiento con iptacopan prescrito según la atención médica habitual (es decir, pacientes sin tratamiento previo para los que la decisión de iniciar este tratamiento ya se ha tomado en base a la práctica clínica y de acuerdo con los criterios de la Ficha Técnica y AIFA, independientemente de la inclusión en este estudio, o pacientes ya tratados bajo el Programa de Acceso Gestionado (MAP))
Criterios de exclusión:
1.Participación concomitante en un estudio clínico intervencionista relacionado con PNH o su tratamiento.
No se aplican otros criterios de inclusión/exclusión aparte de los requisitos establecidos en la Ficha Técnica (SmPC).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Iptacopan
Tratamiento con iptacopan
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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cambio absoluto en el nivel de Hb tras el inicio de iptacopan
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio absoluto a los 12 meses en el nivel de hemoglobina (Hb) tras el inicio de iptacopan
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12 meses
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Proporción de pacientes sin transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Proporción a 12 meses de pacientes sin transfusiones de glóbulos rojos (RBC), prescritas según los requisitos locales y basadas en el criterio del investigador, después del día 14.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Variables sociodemográficas y clínicas de la población con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan, día 0
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Medidas descriptivas de las variables sociodemográficas, proporción de células PNH, síntomas clínicos, parámetros de laboratorio, enfermedades y tratamientos concomitantes y resultados de los pacientes con PNH al inicio de iptacopan.
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fecha de inicio de iptacopan, día 0
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Cambio absoluto en el nivel de Hb tras el inicio de iptacopan
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), 24 meses
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Cambio absoluto a los 24 meses en el nivel de Hb tras el inicio de iptacopan
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fecha de inicio de iptacopan (día 0), 24 meses
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Proporción de pacientes que no necesitaron transfusión de eritrocitos
Periodo de tiempo: 24 meses
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Proporción a 24 meses de pacientes que no requirieron transfusión de glóbulos rojos, prescrito según requisito local y basado en el criterio del investigador, posterior al inicio de iptacopan
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24 meses
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Proporción de pacientes con niveles de Hb ≥ 12 g/dL Y sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 12 meses, 24 meses
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Proporción de pacientes a los 12 y 24 meses con niveles de Hb ≥ 12 g/dL Y sin transfusión de glóbulos rojos, prescrito según los requisitos locales y basado en el criterio del investigador, entre el día 14 y el mes 12 o el mes 24
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12 meses, 24 meses
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Proporción de pacientes con cambio en los niveles de Hb ≥ 2 g/dL tras el inicio de iptacopan Y sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 12 meses, 24 meses
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Proporción de pacientes a los 12 y 24 meses con un cambio en los niveles de Hb ≥ 2 g/dL tras el inicio de iptacopan Y sin transfusión de glóbulos rojos, prescrita según los requisitos locales y basada en el criterio del investigador, entre el día 14 y el mes 12 o el mes 24
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12 meses, 24 meses
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Número promedio de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Número promedio de transfusiones de glóbulos rojos, prescritas según los requisitos locales y basadas en el criterio del investigador, por paciente durante 12 y 24 meses posteriores al inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Cambio porcentual en el nivel de LDH tras el inicio de iptacopan
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12, mes 24
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Cambio porcentual a los 12 y 24 meses en el nivel de LDH después del inicio de iptacopan.
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fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12, mes 24
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Cambio en el recuento de reticulocitos tras el inicio de iptacopan.
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12, mes 24
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Cambio a los 12 y 24 meses en el recuento de reticulocitos tras el inicio de iptacopan.
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fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12, mes 24
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Cambio absoluto en el nivel de bilirrubina tras el inicio de iptacopan.
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12, mes 24
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Cambio absoluto a los 12 y 24 meses en los niveles de bilirrubina tras el inicio de iptacopan.
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fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12, mes 24
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Frecuencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) durante 12 y 24 meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Frecuencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) durante 12 y 24 meses de seguimiento tras el inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Proporción de aparición de BTH
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Proporción de aparición de hemólisis aguda (BTH) durante 12 y 24 meses de seguimiento tras el inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de la aparición de infecciones durante 12 y 24 meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción (recuento y porcentaje) de la aparición de infecciones durante 12 y 24 meses de seguimiento tras el inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de aparición de eventos vasculares adversos mayores (MAVEs)
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de eventos vasculares adversos mayores (MAVEs) durante 12 y 24 meses de seguimiento tras el inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de nuevas comorbilidades
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de nuevas comorbilidades ocurridas dentro de los 12 y 24 meses de seguimiento posteriores al inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de medicamentos concomitantes recién prescritos
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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Tipo y proporción de medicamentos concomitantes prescritos recientemente durante 12 y 24 meses de seguimiento posteriores al inicio de iptacopan
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12 meses y 24 meses
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Cambio absoluto en las puntuaciones de la Escala de Informe de Adherencia a la Medicación - 5 ítems (MARS-5)
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12 y mes 24
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El cuestionario MARS-5 es un cuestionario autoinformado validado desarrollado para evaluar la adherencia del paciente a la medicación prescrita, centrándose tanto en el incumplimiento intencional como en el no intencional. Consta de cinco ítems, cada uno calificado en una escala Likert de 5 puntos, de 0 ("Siempre") a 5 ("Nunca"). Los ítems evalúan comportamientos como olvidar tomar los medicamentos, alterar la dosis o interrumpir el tratamiento. La puntuación total oscila entre 5 y 25, donde puntuaciones más altas indican una mejor adherencia al tratamiento. |
fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12 y mes 24
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Cambio absoluto desde el inicio de iptacopan en la puntuación PROMIS-29+2.
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12 y mes 24
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El Sistema de Medición de Resultados Informados por el Paciente (PROMIS) Perfil-29+2 es una medida estandarizada validada de resultados informados por el paciente para evaluar la calidad de vida genérica relacionada con la salud. El cuestionario cubre los siguientes nueve dominios de salud: Función física, Ansiedad, Depresión, Fatiga, Alteraciones del sueño, Capacidad para participar en roles y actividades sociales, Interferencia del dolor, Función cognitiva e Intensidad del dolor. El período de recuerdo para todos los ítems son los últimos 7 días. Cada uno de los primeros ocho dominios se evalúa mediante 4 ítems utilizando una escala Likert de 5 puntos. La intensidad del dolor se mide con un único ítem en una escala numérica de calificación de 11 puntos desde 0 ("sin dolor") hasta 10 ("el peor dolor imaginable"). Cada dominio se puntúa por separado, utilizando puntuaciones T para representar la gravedad o el nivel de funcionamiento en cada área. Las puntuaciones más altas pueden indicar mejor salud (por ejemplo, función física) o mayor gravedad de los síntomas (por ejemplo, ansiedad, depresión). |
fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12 y mes 24
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Cambio absoluto desde el inicio de iptacopan en la puntuación WPAI:SHP.
Periodo de tiempo: fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12 y mes 24
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El Cuestionario de Productividad Laboral y Deterioro de la Actividad: Problema de Salud Específico (WPAI:SHP) es una medida validada de resultado reportada por el paciente diseñada para evaluar el impacto de un problema de salud específico en el trabajo y las actividades diarias. En este estudio, el cuestionario ha sido personalizado para la HPN. Incluye seis preguntas agrupadas en cuatro dominios clave: Absentismo (tiempo de trabajo perdido debido a la HPN), Presentismo (deterioro mientras se trabaja debido a la HPN), Pérdida total de productividad laboral (combinación de absentismo y presentismo), Deterioro de la actividad (impacto de la HPN en las actividades diarias regulares fuera del trabajo). El período de recuerdo son los últimos 7 días. Las respuestas se utilizan para calcular el porcentaje de tiempo de trabajo perdido y el nivel de deterioro experimentado por el paciente. Las puntuaciones más altas representan un mayor deterioro y una productividad reducida. |
fecha de inicio de iptacopan (día 0), mes 12 y mes 24
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Número de hospitalizaciones, visitas a urgencias y visitas ambulatorias hospitalarias atribuibles al manejo de efectos adversos relacionados con el tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Utilización de recursos sanitarios: Se documentará el número de hospitalizaciones, visitas a urgencias y visitas ambulatorias hospitalarias atribuibles al manejo de eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento del estudio. |
Hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023C1IT01
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