Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

REAL-CARE: Reell effektivitet av iptacopan hos italienske pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (REAL-CARE)

22. juni 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

REAL-CARE: Reell effekt av iptacopan hos italienske pasienter med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri: en observasjonsstudie

Denne studien evaluerer iptacopans effektivitet og sikkerhet i rutinemessig klinisk praksis, med fokus på hematologisk respons, transfusjonsunngåelse og pasientrapporterte utfall.

Hovedmålet med REAL-CARE-studien er å vurdere den langsiktige hematologiske responsen etter igangsetting av iptacopan. Dette vil bli vurdert gjennom den absolutte endringen i hemoglobinnivåer (Hb) 12 måneder etter igangsetting, og andelen pasienter som forblir uten erytrocyttransfusjoner (RBC), ordinert i henhold til lokale krav og basert på forskerens skjønn, fra dag 14 til måned 12 etter start på iptacopan.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Detaljert beskrivelse

Dette er en lokal, multisentrisk, observasjonsstudie med retrospektive, retrospektiv-prospektive og prospektive kohorter. Voksne pasienter med PNH som enten er naive til iptacopan eller overgår fra Managed Access Program (MAP) fra januar 2023 vil bli inkludert. Primærdata vil bli innsamlet prospektivt; sekundærdata vil bli hentet retrospektivt fra pasienter som tidligere er behandlet under MAP. En blanding av primær- og sekundærdata vil bli samlet inn for retrospektiv-prospektive pasienter. Pasienter vil bli indeksert på datoen for iptacopan-start og vil bli fulgt i 24 måneder eller til iptacopan-avbrudd (på grunn av bivirkning, mangel på effekt etc), klinisk beslutning, død, administrative problemer, tilbaketrekking av samtykke eller bortfall, avhengig av hva som inntreffer først. Inkluderingsperioden er planlagt å vare i 15 måneder, med potensielle justeringer basert på inkluderingsfremdrift. Ingen behandlingsbeslutninger vil bli påvirket av studiedeltakelse.

Ingen ekstra besøk, undersøkelser eller prosedyrer pålegges. Spørreskjemær bør samles inn på angitte tidspunkter når det er mulig, men siden administrering av spørreskjemær utgjør en ekstra prosedyre som ikke inngår i rutinemessig klinisk pleie, regnes disse tidspunktene kun som veiledende, og pasienter vil ikke bli tilbakekalt spesifikt for å fylle ut spørreskjemær hvis ikke en rutinemessig klinisk konsultasjon er planlagt.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Novartis Pharmaceuticals
Telefonnummer: +41613241111
E-post: novartis.email@novartis.com

Studer Kontakt Backup

Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

Italia
- AL
  - Alessandria, AL, Italia, 15121
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- AV
  - Avellino, AV, Italia, 83100
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- BS
  - Brescia, BS, Italia, 25123
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- FI
  - Florence, FI, Italia, 50134
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- GE
  - Genova, GE, Italia, 16132
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- MI
  - Milan, MI, Italia, 20122
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
  - Milan, MI, Italia, 20132
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- PA
  - Palermo, PA, Italia, 90146
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma, RM, Italia, 00161
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
  - Roma, RM, Italia, 00168
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- TO
  - Torino, TO, Italia, 10126
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site
- VI
  - Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
    - Rekruttering
    - Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Italiensk populasjon av voksne pasienter med PNH som enten er naive til iptacopan eller overgår fra Managed Access Program (MAP) fra og med januar 2023

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

signert informert samtykke: pasienten må gi skriftlig samtykke før noen studieundersøkelser samles inn; i tilfelle av avdøde pasienter er ikke informert samtykke påkrevd i henhold til Art. 110, komma 1 i lovgivningsdekret nr. 196, datert 30. juni 2003, endret av D.lgs. 101/2018 og "Autorizzazione generale al trattamento dei dati personali effettuato per scopi di ricerca scientifica" nr. 9/2016
Menn og kvinner,
≥ 18 år,
dokumentert diagnose av PNH,
fulgt i italienske kliniske steder,
under behandling med iptacopan foreskrevet i henhold til rutinemessig medisinsk behandling (dvs. pasienter uten tidligere behandling hvor beslutningen om å starte denne behandlingen allerede er tatt på grunnlag av klinisk praksis og i henhold til SmPC og AIFA-kriterier og uavhengig av inkludering i denne studien eller pasienter allerede behandlet under Managed Access Program (MAP))

Eksklusjonskriterier:

1.Samtidig deltakelse i en intervensjonell klinisk studie relatert til PNH eller dens behandling.

Ingen andre inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder bortsett fra kravene angitt i Sammendrag av produktets egenskaper (SmPC).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Iptacopan Behandling med iptacopan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
absolutt endring i Hb-nivå etter iptacopan-initiering Tidsramme: 12 måneder	12-måneders absolutt endring i hemoglobin (Hb)-nivå etter iptacopan-initiering	12 måneder
Andel pasienter uten erytrocyttransfusjoner Tidsramme: 12 måneder	12-måneders andel av pasienter uten transfusjoner av røde blodceller (RBC), ordinert i henhold til lokale krav og basert på undersøkerens skjønn, etter dag 14.	12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Sosiodemografiske og kliniske variabler i populasjonen med paroksysmal nattlig hemoglobinuri Tidsramme: dato for iptacopan-start, dag 0	Beskrivende mål for de sosiodemografiske variablene, andel PNH-celler, kliniske symptomer, laboratorieparametere, samtidige sykdommer og behandlinger samt resultater for PNH-pasienter ved oppstart av iptacopan.	dato for iptacopan-start, dag 0
Absolutt endring i Hb-nivå etter iptacopan-start Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), 24 måneder	Absolutt endring i Hb-nivå 24 måneder etter iptacopan-initiering	dato for iptacopan-start (dag 0), 24 måneder
Andel pasienter som ikke trengte transfusjon av røde blodlegemer Tidsramme: 24 måneder	24-måneders andel pasienter som ikke trengte transfusjon av røde blodlegemer, ordinert i henhold til lokale krav og basert på undersøkerens vurdering, etter iptacopan-behandlingsstart	24 måneder
Andel pasienter med Hb-nivåer ≥ 12 g/dL OG ingen erytrocyttetransfusjon Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder	Andel pasienter med Hb-nivåer ≥ 12 g/dL OG ingen erytrocyttransfusjon, ordinert i henhold til lokale krav og basert på forskerens vurdering, mellom dag 14 og måned 12 eller måned 24 ved 12 og 24 måneder	12 måneder, 24 måneder
Andel pasienter med endring i Hb-nivåer ≥ 2 g/dL etter iptacopan-initiering OG ingen erytrocyttransfusjon Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder	Andel pasienter med endring i Hb-nivå ≥ 2 g/dL 12 og 24 måneder etter iptacopan-start OG ingen erytrocyttransfusjon, ordinert i henhold til lokale krav og basert på behandlers skjønn, mellom dag 14 og måned 12 eller måned 24	12 måneder, 24 måneder
Gjennomsnittlig antall erytrocyttransfusjoner Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Gjennomsnittlig antall transfusjoner av røde blodceller, foreskrevet i henhold til lokale krav og basert på undersøkerens skjønn, per pasient i løpet av 12 og 24 måneder etter iptacopan-start	12 måneder og 24 måneder
Prosentvis endring i LDH-nivå etter iptacopan-initiering Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24	12- og 24-måneders prosentvise endring i LDH-nivå etter iptacopan-initiering.	dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Endring i retikulocytantall etter iptacopan-initiering. Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24	Endring i retikulocytantall 12 og 24 måneder etter iptacopan-start.	dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Absolutt endring i bilirubinnivå etter iptacopan-initiering. Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24	Absolutt endring i bilirubinnivå 12 og 24 måneder etter iptacopan-oppstart.	dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12, måned 24
Hyllighet av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) over 12 og 24 måneders oppfølging Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Frekvens av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) over 12 og 24 måneders oppfølging etter iptacopan-initiering	12 måneder og 24 måneder
Andel BTH-forekomst Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Andel av gjennombruddshemolyse (BTH) forekomst over 12 og 24 måneders oppfølging etter iptacopan-innledning	12 måneder og 24 måneder
Type og andel av infeksjonsforekomst over 12 og 24 måneders oppfølging Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Type og andel (antall og prosentandel) av infeksjonsforekomst over 12 og 24 måneders oppfølging etter iptacopan-start	12 måneder og 24 måneder
Type og andel av forekomst av større adverse vaskulære hendelser (MAVEs) Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Type og andel av store adverse vaskulære hendelser (MAVE) forekomst over 12 og 24 måneders oppfølging etter iptacopan-innledning	12 måneder og 24 måneder
Type og andel av nye komorbiditeter Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Type og andel av nye komorbiditeter som oppstod innen 12 og 24 måneders oppfølging etter iptacopan-start	12 måneder og 24 måneder
Type og andel av samtidige medisiner nylig foreskrevet Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder	Type and andel av medfølgende medisiner nylig foreskrevet i løpet av 12 og 24 måneders oppfølging etter iptacopan-start	12 måneder og 24 måneder
Absolutt endring i Medication Adherence Report Scale - 5 item (MARS-5) skårer Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24	MARS-5-spørreskjemaet er et validert selvrapporteringsskjema utviklet for å vurdere pasienters medfølgelse av foreskrevet medisin, med fokus på både bevisst og ubevisst ikke-medfølgelse. Det består av fem punkter, hver vurdert på en 5-punkts Likert-skala, fra 0 ("Alltid") til 5 ("Aldri"). Punktene evaluerer atferd som å glemme å ta medisiner, endre dosen eller stoppe behandlingen. Totalscoreområdet er fra 5 til 25, der høyere poengsum indikerer bedre medfølgelse til behandling.	dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24
Absolutt endring fra iptacopan-initiering i PROMIS-29+2-score. Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24	Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profile-29+2 er et validert standardisert pasientrapportert utfallsmål for å vurdere generisk helserelatert livskvalitet. Spørreskjemaet dekker følgende ni helsedomener: Fysisk funksjon, Angst, Depresjon, Fatigue, Søvnforstyrrelser, Evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, Smertepåvirkning, Kognitiv funksjon og Smerteintensitet. Gjenkallingsperioden for alle spørsmål er de siste 7 dagene. Hver av de første åtte domenene vurderes gjennom 4 spørsmål ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala. Smerteintensitet måles med et enkelt spørsmål på en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 ("ingen smerter") til 10 ("verste tenkelige smerter"). Hvert domene poengsummes separat, med T-poeng som brukes for å representere alvorlighetsgraden eller funksjonsnivået i hvert område. Høyere poengsummer kan indikere enten bedre helse (f.eks. fysisk funksjon) eller større alvorlighetsgrad av symptomer (f.eks. angst, depresjon).	dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24
Absolutt endring fra start av iptacopan i WPAI:SHP-skåre. Tidsramme: dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24	Arbeidsproduktivitet og aktivitetsbegrensningsspørreskjema: Spesifikt helseproblem (WPAI:SHP) er et validert pasientrapportert resultatmål designet for å vurdere effekten av et spesifikt helseproblem på arbeid og daglige aktiviteter. I denne studien er spørreskjemet tilpasset for PNH. Det inkluderer seks spørsmål gruppert i fire hoveddomener: Fravær (arbeidstid mistet på grunn av PNH), Nærværsproduktivitet (begrensning mens man arbeider på grunn av PNH), Total arbeidsproduktivitetstap (kombinert fravær og nærværsproduktivitet), Aktivitetsbegrensning (påvirkning av PNH på vanlige daglige aktiviteter utenfor arbeid). Gjenkallingsperioden er de siste 7 dagene. Svarene brukes til å beregne prosentandelen av arbeidstid som er mistet og graden av begrensning som pasienten opplever. Høyere poeng representerer større begrensning og redusert produktivitet.	dato for iptacopan-start (dag 0), måned 12 og måned 24
Antall innleggelser, besøk på legevakten og polikliniske besøk på sykehus som skyldes håndtering av bivirkninger knyttet til studibehandlingen Tidsramme: Opptil 24 måneder	Bruk av helseressurser: Antall innleggelser på sykehus, besøk på legevakt og polikliniske besøk på sykehus som kan tilskrives håndteringen av bivirkninger (AEs) relatert til studibehandlingen vil bli dokumentert.	Opptil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

14. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

CLNP023C1IT01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .