REAL-CARE: Efficacia nel mondo reale di Iptacopan in pazienti italiani con emoglobinuria parossistica notturna (REAL-CARE)
REAL-CARE: Efficacia nel mondo reale di iptacopan nei pazienti italiani con emoglobinuria parossistica notturna: uno studio osservazionale
Questo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di iptacopan nella pratica clinica di routine, con un focus sulla risposta ematologica, l'evitamento delle trasfusioni e gli esiti riportati dai pazienti.
L'obiettivo primario dello studio REAL-CARE è valutare la risposta ematologica a lungo termine dopo l'inizio del trattamento con iptacopan. Questo sarà valutato attraverso la variazione assoluta dei livelli di emoglobina (Hb) a 12 mesi dall'inizio del trattamento, e la proporzione di pazienti che rimangono liberi da trasfusioni di globuli rossi (RBC), prescritte secondo i requisiti locali e basate sul giudizio dello Sperimentatore, dal giorno 14 al mese 12 dopo l'inizio di iptacopan.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale locale e multicentrico con coorti retrospettive, retro-prospettiche e prospettiche. Saranno arruolati pazienti adulti con PNH naive all'iptacopan o in transizione dal Programma di Accesso Gestito (MAP) a partire da gennaio 2023. I dati primari saranno raccolti prospetticamente; i dati secondari saranno recuperati retrospettivamente da pazienti precedentemente trattati nell'ambito del MAP. Una combinazione di dati primari e secondari sarà raccolta nei pazienti retro-prospettici. I pazienti saranno indicizzati alla data di inizio dell'iptacopan e saranno seguiti per 24 mesi o fino all'interruzione dell'iptacopan (a causa di eventi avversi, mancanza di efficacia, ecc.), decisione clinica, decesso, problemi amministrativi, ritiro del consenso o perdita al follow-up, a seconda di quale si verifichi per primo. Il periodo di arruolamento è previsto durare 15 mesi, con potenziali aggiustamenti basati sull'andamento dell'arruolamento. Nessuna decisione terapeutica sarà influenzata dalla partecipazione allo studio.
Non sono imposte visite, esami o procedure aggiuntive. I questionari dovrebbero essere raccolti nei tempi indicati quando possibile, ma, poiché la somministrazione dei questionari rappresenta una procedura aggiuntiva non inclusa nell'assistenza clinica di routine, questi tempi sono considerati solo indicativi, e i pazienti non saranno richiamati specificamente per completare i questionari se non è programmata una visita clinica di routine.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Numero di telefono: +41613241111
- Email: novartis.email@novartis.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Luoghi di studio
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Italia, 15121
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Italia, 83100
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20132
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90146
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- consenso informato firmato: il paziente deve fornire consenso informato scritto prima della raccolta di qualsiasi valutazione dello studio; in caso di pazienti deceduti, il consenso informato non è richiesto ai sensi dell'art. 110, comma 1 del Decreto Legislativo n. 196, del 30 giugno 2003 come modificato dal D.lgs. 101/2018 e dell'"Autorizzazione generale al trattamento dei dati personali effettuato per scopi di ricerca scientifica" n. 9/2016
- Maschi e femmine,
- Età ≥ 18 anni,
- diagnosi documentata di PNH,
- seguiti in siti clinici italiani,
- in trattamento con iptacopan prescritto secondo le cure mediche di routine (cioè pazienti naive al trattamento per i quali la decisione di iniziare questo trattamento è già stata presa sulla base della pratica clinica e secondo i criteri dell'Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) e AIFA e indipendentemente dall'inclusione in questo studio o pazienti già trattati nell'ambito del Programma di Accesso Gestito (MAP))
Criteri di esclusione:
1. Partecipazione concomitante a uno studio clinico interventistico relativo alla PNH o al suo trattamento.
Non si applicano altri criteri di inclusione/esclusione oltre ai requisiti indicati nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Iptacopan
Trattamento con iptacopan
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
variazione assoluta del livello di Hb dopo l'inizio di iptacopan
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione assoluta a 12 mesi del livello di emoglobina (Hb) dopo l'inizio del trattamento con iptacopan
|
12 mesi
|
|
Proporzione di pazienti senza trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Proporzione a 12 mesi di pazienti senza trasfusioni di globuli rossi (RBC), prescritte secondo le esigenze locali e basate sul giudizio dello Sperimentatore, dopo il Giorno 14.
|
12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variabili socio-demografiche e cliniche della popolazione con emoglobinuria parossistica notturna
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan, giorno 0
|
Misure descrittive delle variabili socio-demografiche, proporzione di cellule PNH, sintomi clinici, parametri di laboratorio, malattie concomitanti e trattamenti ed esiti dei pazienti con PNH all'inizio del trattamento con iptacopan.
|
data di inizio iptacopan, giorno 0
|
|
Variazione assoluta del livello di emoglobina dopo l'inizio del trattamento con iptacopan
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan (giorno 0), 24 mesi
|
Variazione assoluta a 24 mesi dei livelli di Hb dopo l'inizio di iptacopan
|
data di inizio iptacopan (giorno 0), 24 mesi
|
|
Proporzione di pazienti che non hanno necessitato di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Proporzione a 24 mesi di pazienti che non hanno necessitato di trasfusione di globuli rossi, prescritta secondo le esigenze locali e basata sul giudizio dello Sperimentatore, dopo l'inizio del trattamento con iptacopan
|
24 mesi
|
|
Proporzione di pazienti con livelli di Hb ≥ 12 g/dL E nessuna trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: 12 mesi, 24 mesi
|
Proporzione a 12 e 24 mesi di pazienti con livelli di Hb ≥ 12 g/dL E nessuna trasfusione di globuli rossi, prescritta secondo le esigenze locali e basata sul giudizio dello Sperimentatore, tra il Giorno 14 e il mese 12 o il mese 24
|
12 mesi, 24 mesi
|
|
Proporzione di pazienti con variazione dei livelli di Hb ≥ 2 g/dL dopo l'inizio di iptacopan E nessuna trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: 12 mesi, 24 mesi
|
Proporzione di pazienti a 12 e 24 mesi con variazione dei livelli di Hb ≥ 2 g/dL dopo l'inizio di iptacopan E nessuna trasfusione di globuli rossi, prescritta secondo i requisiti locali e basata sul giudizio dello Sperimentatore, tra il Giorno 14 e il mese 12 o il mese 24
|
12 mesi, 24 mesi
|
|
Numero medio di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Numero medio di trasfusioni di globuli rossi, prescritte in base alle esigenze locali e al giudizio dello Sperimentatore, per paziente durante i 12 e 24 mesi successivi all'inizio del trattamento con iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Variazione percentuale del livello di LDH dopo l'inizio del trattamento con iptacopan
Lasso di tempo: data di inizio di iptacopan (giorno 0), mese 12, mese 24
|
Variazione percentuale a 12 e 24 mesi dei livelli di LDH dopo l'inizio del trattamento con iptacopan.
|
data di inizio di iptacopan (giorno 0), mese 12, mese 24
|
|
Variazione della conta dei reticolociti dopo l'inizio del trattamento con iptacopan.
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12, mese 24
|
Variazione della conta dei reticolociti a 12 e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento con iptacopan.
|
data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12, mese 24
|
|
Variazione assoluta del livello di bilirubina dopo l'inizio del trattamento con iptacopan.
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12, mese 24
|
Variazione assoluta dei livelli di bilirubina a 12 e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento con iptacopan.
|
data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12, mese 24
|
|
Frequenza degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG) durante 12 e 24 mesi di follow-up
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Frequenza degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG) durante 12 e 24 mesi di follow-up dopo l'inizio del trattamento con iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Proporzione dell'occorrenza di BTH
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Proporzione di occorrenza di emolisi da sfondamento (BTH) durante 12 e 24 mesi di follow-up dopo l'inizio di iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Tipo e proporzione delle infezioni verificatesi durante 12 e 24 mesi di follow-up
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Tipo e proporzione (conteggio e percentuale) di occorrenza di infezioni durante 12 e 24 mesi di follow-up successivi all'inizio di iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Tipo e proporzione del verificarsi di eventi vascolari avversi maggiori (MAVE)
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Tipologia e proporzione del verificarsi di eventi vascolari avversi maggiori (MAVE) nei 12 e 24 mesi di follow-up successivi all'inizio del trattamento con iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Tipologia e proporzione delle nuove comorbidità
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Tipologia e proporzione di nuove comorbidità insorte entro 12 e 24 mesi di follow-up dopo l'inizio del trattamento con iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Tipi e proporzione dei farmaci concomitanti di nuova prescrizione
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Tipologia e proporzione dei farmaci concomitanti di nuova prescrizione durante i 12 e 24 mesi di follow-up successivi all'inizio del trattamento con iptacopan
|
12 mesi e 24 mesi
|
|
Variazione assoluta nei punteggi della Medication Adherence Report Scale - 5 item (MARS-5)
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12 e mese 24
|
Il questionario MARS-5 è un questionario di autovalutazione validato sviluppato per valutare l'aderenza del paziente ai farmaci prescritti, concentrandosi sia sulla non-aderenza intenzionale che su quella non intenzionale. È composto da cinque item, ognuno valutato su una scala Likert a 5 punti, da 0 ("Sempre") a 5 ("Mai"). Gli item valutano comportamenti come dimenticare di assumere i farmaci, modificare la dose o interrompere il trattamento. Il punteggio totale varia da 5 a 25, con punteggi più alti che indicano una migliore aderenza al trattamento. |
data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12 e mese 24
|
|
Variazione assoluta rispetto all'inizio del trattamento con iptacopan nel punteggio PROMIS-29+2.
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12 e mese 24
|
Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profile-29+2 è una misura standardizzata validata di outcome riportati dal paziente per valutare la qualità della vita generica correlata alla salute. Il questionario copre i seguenti nove domini di salute: Funzione fisica, Ansia, Depressione, Fatica, Disturbo del sonno, Capacità di partecipare a ruoli e attività sociali, Interferenza del dolore, Funzione cognitiva e Intensità del dolore. Il periodo di richiamo per tutti gli item è degli ultimi 7 giorni. Ciascuno dei primi otto domini è valutato attraverso 4 item utilizzando una scala Likert a 5 punti. L'intensità del dolore è misurata con un singolo item su una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 ("nessun dolore") a 10 ("dolore peggiore immaginabile"). Ciascun dominio è valutato separatamente, con punteggi T utilizzati per rappresentare la gravità o il livello di funzionamento in ciascuna area. Punteggi più elevati possono indicare sia una migliore salute (ad esempio, funzione fisica) sia una maggiore gravità dei sintomi (ad esempio, ansia, depressione). |
data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12 e mese 24
|
|
Variazione assoluta rispetto all'inizio del trattamento con iptacopan nel punteggio WPAI:SHP.
Lasso di tempo: data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12 e mese 24
|
Il Questionario sulla Produttività Lavorativa e sulla Compromissione delle Attività: Problema di Salute Specifico (WPAI:SHP) è una misura validata di outcome riportato dal paziente, progettata per valutare l'impatto di un problema di salute specifico sul lavoro e sulle attività quotidiane. In questo studio, il questionario è stato personalizzato per la PNH. Include sei domande raggruppate in quattro aree chiave: Assenteismo (tempo di lavoro perso a causa della PNH), Presenteismo (compromissione durante il lavoro a causa della PNH), Perdita complessiva di produttività lavorativa (assenteismo e presenteismo combinati), Compromissione delle attività (impatto della PNH sulle regolari attività quotidiane al di fuori del lavoro). Il periodo di richiamo è degli ultimi 7 giorni. Le risposte vengono utilizzate per calcolare la percentuale di tempo di lavoro perso e il livello di compromissione sperimentato dal paziente. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione e una ridotta produttività. |
data di inizio iptacopan (giorno 0), mese 12 e mese 24
|
|
Numero di ospedalizzazioni, visite al pronto soccorso e visite ambulatoriali ospedaliere attribuibili alla gestione degli eventi avversi correlati al trattamento dello studio
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
|
Utilizzo delle risorse sanitarie: Verrà documentato il numero di ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite ambulatoriali ospedaliere attribuibili alla gestione degli eventi avversi (EA) correlati al trattamento in studio. |
Fino a 24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLNP023C1IT01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .