REAL-CARE: Iptacopanin todellinen teho Italian paroksysmaalisesta yöhemoglobiinuriasta kärsivillä potilailla (REAL-CARE)
REAL-CARE: Iptakopanin todellinen teho Italian potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöhön kohdistuva hemoglobinuria: havainnointitutkimus
Tämä tutkimus arvioi iptacopanin tehoa ja turvallisuutta rutiinikäytännössä, keskittyen hematologiseen vasteeseen, verensiirtojen välttämiseen ja potilasarvioihin.
REAL-CARE-tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida pitkäaikaista hematologista vastetta iptacopanin aloittamisen jälkeen. Tätä arvioidaan hemoglobiini (Hb) tasojen absoluuttisen muutoksen kautta 12 kuukauden kuluttua aloituksesta, sekä niiden potilaiden osuuden kautta, jotka pysyvät vapaana punasolusiirroista, määrättynä paikallisten vaatimusten mukaisesti ja tutkijan harkinnan perusteella, päivästä 14 kuukauteen 12 iptacopanin aloittamisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on paikallinen, monikeskuksinen havainnointitutkimus, jossa on retrospektiivisiä, retrospektiivis-prospektiivisia ja prospektiivisia kohortteja. Aikuiset PNH-potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet iptacopan-hoitoa tai siirtyvät Managed Access Program (MAP) -ohjelmasta tammikuusta 2023 alkaen, otetaan mukaan tutkimukseen. Ensisijaiset tiedot kerätään prospektiivisesti; sekundaariset tiedot haetaan retrospektiivisesti aiemmin MAP-ohjelmassa hoidetuilta potilailta. Retrospektiivis-prospektiivisissa potilaissa kerätään sekalaisia ensisijaisia ja sekundaarisia tietoja. Potilaat indeksoidaan iptacopan-hoidon aloituspäivämäärälle, ja heidän seurantansa kestää 24 kuukautta tai kunnes iptacopan-hoito keskeytyy (sivuvaikutusten ilmaantumisen, tehon puutteen jne. vuoksi), kliinisen päätöksen, kuoleman, hallinnollisten ongelmien, suostumuksen peruutuksen tai seurantaan katoamisen takia, kumpi tapahtuu ensimmäisenä. Rekrytointiaika on suunniteltu kestämään 15 kuukautta, mahdollisin mukautuksin rekrytointitilanteen mukaan. Tutkimukseen osallistuminen ei vaikuta hoitopäätöksiin.
Ylimääräisiä käyntejä, tutkimuksia tai toimenpiteitä ei määrätä. Kyselylomakkeet tulisi kerätä ilmoitetuissa ajankohdissa mahdollisuuden mukaan, mutta koska kyselylomakkeiden täyttäminen on ylimääräinen toimenpide, joka ei kuulu rutiinikliiniseen hoitoon, nämä ajankohdat ovat vain suuntaa antavia, eikä potilaita kutsuta erikseen täyttämään kyselylomakkeita, jos rutiinikliinistä käyntiä ei ole suunniteltu.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Opiskelupaikat
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Italia, 15121
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Italia, 83100
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16132
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, Italia, 20132
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90146
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Ottelukriteerit:
- allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus: potilaan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus ennen kuin mitään tutkimusarviointia kerätään; kuolleiden potilaiden tapauksessa tietoon perustuvaa suostumusta ei vaadita lain nro 196, 30.6.2003, 1 momentin 110 §:n mukaisesti, kuten se on muutettu lainsäädännöllä 101/2018 ja "Yleinen valtuutus henkilötietojen käsittelyyn tieteellistä tutkimusta varten" nro 9/2016
- Miehet ja naiset,
- ≥ 18 vuoden ikä,
- dokumentoitu PNH-diagnoosi,
- seurattu Italian kliinisissä toimipisteissä,
- iptacopan-hoidossa, joka on määrätty rutiininomaista lääkehoidon mukaisesti (eli potilaat, joille hoito on uutta ja joille päätös tämän hoidon aloittamisesta on jo tehty kliinisen käytännön perusteella sekä SmPC- ja AIFA-kriteerien mukaisesti riippumatta osallistumisesta tähän tutkimukseen tai potilaat, joita on jo hoidettu Managed Access Program (MAP) -ohjelman alaisuudessa)
Poissulkemiskriteerit:
1.Samanaikainen osallistuminen interventionaaliseen kliiniseen tutkimukseen, joka liittyy PNH:hen tai sen hoitoon.
Muita ottelu-/poissulkemiskriteerejä ei sovelleta muiden kuin tuoteominaisuuksien yhteenvedossa (SmPC) mainittujen vaatimusten lisäksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Iptacopan
Hoito iptakopaaniilla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
absoluuttinen muutos hemoglobiinitasossa iptacopanin käynnistämisen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukauden absoluuttinen muutos hemoglobiini (Hb) tasossa iptacopan-aloituksen jälkeen
|
12 kuukautta
|
|
Potilaiden osuus ilman punasolusiirtoja
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukauden osuus potilaista, joilla ei ole punasolusiirtoja (RBC), määrätty paikallisten vaatimusten mukaisesti ja perustuen tutkijan harkintaan, 14. päivän jälkeen.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paroksysmaalisen yöhämoglobiinurian väestön sosiodemografiset ja kliiniset muuttujat
Aikaikkuna: iptacopaanin aloituspäivä, päivä 0
|
Sosiodemografisten muuttujien, PNH-solujen osuuden, kliinisten oireiden, laboratoriomittausten, samanaikaisten sairauksien ja hoitojen sekä PNH-potilaiden tulosten kuvaavat mittarit iptacopanin aloitushetkellä.
|
iptacopaanin aloituspäivä, päivä 0
|
|
Absoluuttinen muutos Hb-tasossa iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: iptakopaania aloittamisen päivämäärä (päivä 0), 24 kuukautta
|
24 kuukauden absoluuttinen muutos Hb-tasossa iptacopan-aloituksen jälkeen
|
iptakopaania aloittamisen päivämäärä (päivä 0), 24 kuukautta
|
|
Potilaiden osuus, jotka eivät tarvinneet punasolusiirtoa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
24 kuukauden osuus potilaista, jotka eivät tarvinneet punasolusiirtoa, määrätty paikallisten vaatimusten mukaisesti ja perustuen tutkijan arvioon iptacopan-aloituksen jälkeen
|
24 kuukautta
|
|
Potilaiden osuus, joilla Hb-taso on ≥ 12 g/dl EIKÄ punasolusiirtoa
Aikaikkuna: 12 kuukautta, 24 kuukautta
|
12 ja 24 kuukauden potilaiden osuus, joilla on Hb-tasot ≥ 12 g/dL EIKÄ punasolusiirtoja, määrätty paikallisten vaatimusten mukaisesti ja tutkijan harkinnan perusteella, päivän 14 ja kuukauden 12 tai kuukauden 24 välillä
|
12 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
Potilaiden osuus, joilla Hb-tasojen muutos ≥ 2 g/dL iptacopanin aloittamisen jälkeen JA ei punasolusiirtoja
Aikaikkuna: 12 kuukautta, 24 kuukautta
|
12 ja 24 kuukauden potilaiden osuus, joilla on Hb-tason muutos ≥ 2 g/dl iptacopanin aloittamisen jälkeen JA ei punasolusiirtoa, määrätty paikallisten vaatimusten mukaisesti ja tutkijan harkinnan perusteella, päivän 14 ja kuukauden 12 tai kuukauden 24 välillä
|
12 kuukautta, 24 kuukautta
|
|
Keskimääräinen punasolusiirtojen määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Keskimääräinen punasolusiirtojen määrä, määrätty paikallisten vaatimusten mukaisesti ja tutkijan harkinnan perusteella, potilasta kohden 12 ja 24 kuukauden aikana iptacopan-aloituksen jälkeen
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Prosentuaalinen muutos LDH-tasossa iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: iptakopaania aloitetun päivämäärä (päivä 0), kuukausi 12, kuukausi 24
|
12 ja 24 kuukauden LDH-tason prosentuaalinen muutos iptacopan-aloituksen jälkeen.
|
iptakopaania aloitetun päivämäärä (päivä 0), kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Muutos retikulosyyttimäärässä iptacopan-aloituksen jälkeen.
Aikaikkuna: iptakopaania aloitetun päivämäärä (päivä 0), kuukausi 12, kuukausi 24
|
12 ja 24 kuukauden muutos retikulosyytimäärässä iptacopan-aloituksen jälkeen.
|
iptakopaania aloitetun päivämäärä (päivä 0), kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Iptakopaani-aloituksen jälkeinen bilirubiinitason absoluuttinen muutos.
Aikaikkuna: iptacopaanin aloituspäivä (päivä 0), kuukausi 12, kuukausi 24
|
12 ja 24 kuukauden absoluuttinen muutos bilirubinitasossa iptacopan-aloituksen jälkeen.
|
iptacopaanin aloituspäivä (päivä 0), kuukausi 12, kuukausi 24
|
|
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys 12 ja 24 kuukauden seuranta-ajan aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys 12 ja 24 kuukauden seuranta-ajalla iptacopan-aloituksen jälkeen
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
BTH:n esiintymisen osuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Murtumisen aiheuttaman hemolyysin (BTH) esiintymisen osuus 12 ja 24 kuukauden seurannan aikana iptacopan-aloituksen jälkeen
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Infektioiden tyyppi ja esiintymisosuus 12 ja 24 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Infektioiden esiintymisen tyyppi ja osuus (lukumäärä ja prosenttiosuus) 12 ja 24 kuukauden seurannan aikana iptacopan-aloituksen jälkeen
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Tärkeiden verisuonitapahtumien (MAVE) tyyppi ja esiintymisosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Iptacopanin aloittamisen jälkeisen 12 ja 24 kuukauden seurannan aikana tapahtuvien merkittävien verisuonitapahtumien (MAVE) tyyppi ja osuus
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Uusien komorbiditeettien tyyppi ja osuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Iptacopanin aloittamisen jälkeen 12 ja 24 kuukauden seurannan aikana ilmaantuneiden uusien komorbiditeettien tyyppi ja osuus
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Uusien samanaikaisten lääkkeiden tyyppi ja osuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Tyyppi ja osuus rinnakkaislääkityksistä, jotka määrättiin uusina iptacopan-aloituksen jälkeisen 12 ja 24 kuukauden seurannan aikana
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Lääkitysnoudattamisen raportointiasteikon - 5 kohdetta (MARS-5) pistemäärien absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: iptacopaanin aloituspäivä (päivä 0), kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
MARS-5-kysely on validoitu itsearviointikysely, joka on kehitetty arvioimaan potilaan lääkityksen noudattamista, keskittyen sekä tahalliseen että tahattomaan lääkityksen noudattamatta jättämiseen. Se koostuu viidestä kysymyksestä, joista kukin arvioidaan 5-portaisella Likert-asteikolla arvoilla 0 ("Aina") - 5 ("Ei koskaan"). Kysymykset arvioivat käyttäytymismalleja, kuten lääkkeiden ottamisen unohtamista, annoksen muuttamista tai hoidon keskeyttämistä. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 5-25, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa hoidon noudattamista. |
iptacopaanin aloituspäivä (päivä 0), kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
|
Absoluuttinen muutos PROMIS-29+2 -pisteytyksessä iptacopanin aloittamisesta lähtien.
Aikaikkuna: iptacopaanin alkamispäivä (päivä 0), kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
Potilasarvioihin perustuva tulosmittausjärjestelmä (PROMIS) Profiili-29+2 on validoitu standardoitu potilasarvioon perustuva tulosmittari yleisen terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi. Kysely kattaa seuraavat yhdeksän terveyteen liittyvää aluetta: Fyysinen toimintakyky, Ahdistus, Masennus, Väsymys, Unihäiriöt, Kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin ja toimintoihin, Kivun haitta, Kognitiivinen toiminta ja Kivun voimakkuus. Kaikkien kohteiden muistijakso on viimeiset 7 päivää. Jokainen kahdeksasta ensimmäisestä alueesta arvioidaan 4 kohteen kautta käyttäen 5-portaista Likert-astetta. Kivun voimakkuutta mitataan yhdellä kohteella 11-portaisella numeerisella arviointiasteikolla asteikolla 0 ("ei kipua") - 10 ("pahin mahdollinen kipu"). Jokainen alue pisteytetään erikseen, ja T-pisteitä käytetään kuvaamaan vaikeusastetta tai toimintakykyä kullakin alueella. Korkeammat pisteet voivat viitata joko parempaan terveyteen (esim. fyysinen toimintakyky) tai oireiden suurempaan vaikeusasteeseen (esim. ahdistus, masennus). |
iptacopaanin alkamispäivä (päivä 0), kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
|
Absoluuttinen muutos WPAI:SHP-pisteessä iptakopaani-aloituksesta lähtien.
Aikaikkuna: iptacopanin aloituspäivä (päivä 0), kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
Työtuottavuuden ja toiminnan heikentymisen kysely: Tietty terveysongelma (WPAI:SHP) on validioitu potilasarviointimenetelmä, joka on suunniteltu arvioimaan tietyn terveysongelman vaikutusta työhön ja päivittäisiin toimintoihin. Tässä tutkimuksessa kysely on mukautettu PNH:lle. Se sisältää kuusi kysymystä, jotka on jaettu neljään keskeiseen alueeseen: Poissaolot (PNH:n aiheuttama työajan menetys), Työssäoloaikainen heikentyminen (PNH:n aiheuttama heikentyminen työskennellessä), Kokonaistyötuottavuuden lasku (yhdistetyt poissaolot ja työssäoloaikainen heikentyminen), Toiminnan heikentyminen (PNH:n vaikutus säännöllisiin päivittäisiin toimintoihin työn ulkopuolella). Kyselyn kattama aika on viimeiset 7 päivää. Vastauksia käytetään laskemaan työajan menetysprosentti ja potilaan kokema heikentymisen taso. Korkeammat pisteet edustavat suurempaa heikentymistä ja alentunutta tuottavuutta. |
iptacopanin aloituspäivä (päivä 0), kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
|
Sairaalahoitojen, ensiapuosastokäyntien ja sairaalapohjaisten avohoitokäyntien määrä, jotka johtuvat tutkimushoidon liittyvien haittavaikutusten hoidosta
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttö: Hoidon aiheuttamiin haittatapahtumiin (AEs) liittyvien sairaalahoitojaksojen, päivystyskäyntien ja sairaalan sisäisten avohoitokäyntien määrä dokumentoidaan. |
Enintään 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023C1IT01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .