超音波ガイド下対非超音波ガイド下ボツリヌス毒素注射の頸部ジストニアにおける無作為化クロスオーバー二重盲検偽対照優越性試験 [CUSTODY] (CUSTODY)
無作為化、クロスオーバー、二重盲検、疑似対照による超音波ガイド下と非超音波ガイド下ボツリヌス毒素注射の頸部ジストニアに対する優越性試験
頚性ジストニアは、首の筋肉が緊張または痙攣を起こし、頭部の異常な位置と痛みを引き起こす状態です。
本研究が明らかにしようとする主な疑問点は以下の通りです：
- 超音波ガイド下のボツリヌス毒素（BoNT）注射は、超音波を使用しない注射よりも生活の質を向上させるか？
- 超音波ガイド下注射は、超音波を使用しない注射と同程度に安全か？
研究者は以下を比較します：
- 超音波ガイド下でのBoNT注射
- 超音波ガイドなしでのBoNT注射（身体の解剖学的目印のみに基づく）
参加者は以下のことを行います：
- 研究期間中に両方のタイプの注射を受ける（一方を先に、その後もう一方を受ける）
- 生活の質、運動機能、痛み、気分に関する質問票に回答する
- 約8ヶ月間にわたる追跡調査に参加する。約37名の頚性ジストニアの成人が参加します。本研究は、イタリアのミラノにあるFondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Bestaで実施されます。
調査の概要
詳細な説明
頸部ジストニア（CD）は、最も一般的な限局性ジストニアのタイプであり、持続的または間欠的な首の筋肉の不随意収縮を特徴とします。 これらの収縮は異常な頭部姿勢と運動を引き起こし、しばしば痛みや振戦を伴い、生活の質に大きな影響を与えます。
CDの確立された治療法は、通常12〜16週間ごとのA型ボツリヌス毒素（BoNT-A）の反復筋肉内注射です。 BoNT-Aは神経筋接合部でのアセチルコリン放出を阻害し、標的筋肉の一時的かつ可逆的な化学的除神経を生じさせます。 臨床的有益性は通常数日以内に現れ、2〜4週間後にピークに達し、3〜4ヶ月後に徐々に減弱するため、反復注射が必要となります。 この治療法は有効かつ安全ですが、その臨床的成功は筋肉へのターゲティングの正確さに大きく依存します。 注射の精度が最適でない場合、不満足な結果、症状の持続、または治療中止につながる可能性があります。
臨床現場では、注射をガイドするためにいくつかのアプローチが使用されています。 従来法は触診と解剖学的ランドマークに依存し、広く利用可能で限られた資源しか必要としません。 しかし、これは注射実施者の経験に大きく依存し、不正確なターゲティングをもたらす可能性があります。 一方、超音波（US）ガイド下では、頸部筋肉と隣接構造物の直接的なリアルタイム視覚化が可能です。 この技術は精度を高め、毒素分布を最適化し、誤注射と有害事象のリスクを低減する可能性があります。
死体研究では、ランドマークベースの方法と比較してUSガイド下注射の精度が高いことが示されており、予備的臨床研究はUSガイドが転帰を改善する可能性を示唆しています。 しかし、これらの研究は小規模なサンプルサイズ、無作為化の欠如、または非盲検評価によって制限されています。 無作為化比較試験からの強固なエビデンスは依然として不足しており、したがってUSガイド下注射の臨床的優位性は不確かなままです。
USガイド下注射には、追加の機器、時間、および操作者の訓練も必要です。 これは、ランドマークベースの注射に対する明確な利点が実証されない限り、日常臨床現場での広範な採用を制限する可能性があります。 この知識のギャップを埋めることは、臨床判断を情報提供し、CDの管理を最適化するために不可欠です。
本試験は、特発性CDを有する成人において、解剖学的ランドマークのみに基づく注射と比較したUSガイド下BoNT-A注射の影響を評価するために設計されました。 主目的は、USガイドが生活の質における優れた改善を提供するかどうかを決定することです。 副次的目的には、2つの技術の運動症状と非運動症状への影響の評価、およびそれらの安全性の比較が含まれます。
イタリアのミラノにあるFondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Bestaで、特発性頸部ジストニアを有し、過去のBoNT-A治療に対する良好な反応が文書化されている約37名の参加者を募集します。 各参加者は、無作為化された順序で、USガイド下と非ガイド下の2つの治療サイクルを受けます。 各個人の参加期間は約8ヶ月間となります。 2つの広く使用されているアプローチを直接比較することにより、この試験は臨床実践を導き、頸部ジストニア患者のケアを改善するための高品質なエビデンスを提供します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Roberto Eleopra, MD
- 電話番号：+ 39 02.2394
- メール：roberto.eleopra@istituto-besta.it
研究場所
-
-
-
Milan、イタリア
- 募集
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
コンタクト：
- Valentina Leta, MD
- 電話番号：+ 39 02.2394
- メール：valentina.leta@istituto-besta.it
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
対象基準:
- 最低年齢18歳以上
- 特発性頸部ジストニアの臨床診断
- スクリーニング前少なくとも3ヶ月間、局所性ジストニア治療に使用される他の薬剤（例：抗コリン薬およびベンゾジアゼピン系薬剤）の安定投与が維持されており、研究中も継続が期待されること
- 頸部ジストニアに対するA型ボツリヌス毒素治療の未経験ではないこと
- スクリーニング時点で最終BoNT注射から少なくとも4ヶ月が経過していること
- 過去のBoNT注射に対する良好な臨床反応があり、安定した投与量と治療計画であること
- 署名による文書化されたインフォームド・コンセント
- 研究要件を実施する能力（評価および治療への参加）
除外基準:
他のタイプの頸部ジストニア（遺伝性および後天性）の診断
- 重症筋無力症など、ボツリヌス毒素使用を禁忌とする疾患の併存診断
- ボツリヌス毒素A型に対する既知の過敏症またはアレルギー
- 妊娠中または授乳中の女性
- 研究中の妊娠意向
- 安全な避妊法の不使用
- その他の臨床的に有意で不安定な併存疾患（例：腎不全、肝機能障害、心血管疾患など）
- 言語問題、精神障害、認知症などによる研究手順の遵守不能
- 本研究開始前30日以内および研究期間中の他の治験薬を用いた研究への参加
- 本研究への過去の登録
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：超音波ガイド下ボツリヌス毒素注射
参加者は、リアルタイム超音波ガイダンスを用いて頸部筋肉にボツリヌス毒素タイプA注射を受け、標的筋肉と周辺構造を視覚化します
|
A型ボツリヌス毒素は、リアルタイム超音波ガイド下でジストニア性頸部筋に注入され、標的筋肉と隣接構造の可視化を可能にします。
注入は標準的な臨床実践に従って、安定した用量と投与計画で実施されます
A型ボツリヌス毒素は、超音波ガイダンスなしで解剖学的ランドマークを使用して、ジストニア性頸部筋に注入されます。
盲検性を維持するため、超音波装置は全ての手順に存在しますが、この群では画面がオフになっています。
注入は、安定した投与量とスキームで標準的な臨床診療に従って実施されます
|
|
偽コンパレータ：非超音波ガイド下ボツリヌス毒素注射
参加者は、超音波ガイダンスなしで解剖学的ランドマークを用いて頸部筋肉にA型ボツリヌス毒素注射を受けます。
盲検化を維持するため、超音波装置は設置されていますが画面はオフになっています。
|
A型ボツリヌス毒素は、リアルタイム超音波ガイド下でジストニア性頸部筋に注入され、標的筋肉と隣接構造の可視化を可能にします。
注入は標準的な臨床実践に従って、安定した用量と投与計画で実施されます
A型ボツリヌス毒素は、超音波ガイダンスなしで解剖学的ランドマークを使用して、ジストニア性頸部筋に注入されます。
盲検性を維持するため、超音波装置は全ての手順に存在しますが、この群では画面がオフになっています。
注入は、安定した投与量とスキームで標準的な臨床診療に従って実施されます
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
頸部ジストニア影響プロファイル-58（CDIP-58）スコアの変化
時間枠：各治療後の6週間（±2週間）、クロスオーバー試験の両期間中に
|
頚性ジストニア影響プロファイル（CDIP-58）の総合スコア。これは頚性ジストニア患者の生活の質を測定する患者報告アウトカム指標です。
スコア範囲：0〜100。スコアが高いほど生活の質への影響が大きいことを示します（結果が悪い）。 |
各治療後の6週間（±2週間）、クロスオーバー試験の両期間中に
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象の発現頻度
時間枠：各治療後のベースラインから16週間（±2週間）の間、クロスオーバー設計の両期間において。
|
両方のクロスオーバー期間中に報告された有害事象の数と種類。
安全性は、2つの注射技術間の有害事象の頻度を比較することによって評価されます。
|
各治療後のベースラインから16週間（±2週間）の間、クロスオーバー設計の両期間において。
|
|
トロントウエスタンスパスモディックトルティコリス評価尺度-2（TWSTRS-2）の変化
時間枠：クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後6週間（±2週間）。
|
トロントウエスタンスパスモディックトーティコリス評価尺度第2版（TWSTRS-2）の総合スコア。これは、頚部ジストニアの重症度、障害、および疼痛を評価する臨床医評価尺度です。
スコア範囲：0〜100点。スコアが高いほど、重症度、障害、または疼痛が大きい（より悪い転帰）ことを示します。
|
クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後6週間（±2週間）。
|
|
患者全体印象変化（PGI-C）スコアの変化
時間枠：クロスオーバーデザインの両期間中、各治療後6週間（±2週間）。
|
患者による変化の全体的印象（PGI-C）のスコア。これは患者の改善に関する印象を反映する7段階の患者報告尺度です。
スコア範囲：1〜7。スコアが高いほど改善度が高い（良好な結果）ことを示します。 |
クロスオーバーデザインの両期間中、各治療後6週間（±2週間）。
|
|
精神科スクリーニングツール（TWSTRS-PSYCH）スコアの変化
時間枠：クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後6週間（±2週間）に実施。
|
TWSTRS-PSYCHは、頸部ジストニアに伴う精神科的併存症を評価します。
総スコアは[正しい範囲を挿入、例：0-X]の範囲で、スコアが高いほど精神症状の重症度が高い（結果が悪い）ことを示します。
|
クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後6週間（±2週間）に実施。
|
|
病院不安抑うつ尺度（HADS）スコアの変化
時間枠：クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後の6週間（±2週間）
|
HADSは、不安および抑うつ症状を評価する14項目の自己記入式質問票です。 総合スコアは0から42の範囲で、スコアが高いほど不安および抑うつ症状の重症度が高いことを示します（より悪い転帰）。 各サブスケール（HADS-AおよびHADS-D）は0から21の範囲で、スコアが高いほど症状が悪いことを示します。 |
クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後の6週間（±2週間）
|
|
疼痛数値評価尺度（NRS）スコアの変化
時間枠：各治療後6週間（±2週間）、クロスオーバーデザインの両期間中に。
|
疼痛強度は、0（痛みなし）から10（想像しうる最悪の痛み）までの範囲の数値評価尺度（NRS）を使用して評価されます。 アウトカム指標は、各クロスオーバー期間における各注射後のベースラインから6週間後のNRSスコアの変化です。 スコアが高いほど疼痛の重症度が高いことを示します（より悪い結果）。 |
各治療後6週間（±2週間）、クロスオーバーデザインの両期間中に。
|
|
臨床全般印象変化尺度 (CGI-C) スコアの変化
時間枠：クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後の6週間（±2週間）。
|
CGI-Cは、ベースラインと比較した全体的な臨床的改善を評価する7段階の臨床医評価尺度です。 スコアの範囲は以下の通りです：
スコアが低いほど、臨床的改善が大きいことを示します（より良い結果）。 |
クロスオーバーデザインの両期間において、各治療後の6週間（±2週間）。
|
協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CUSTODY
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。