Studio randomizzato, cross-over, in doppio cieco, controllato con sham, di superiorità delle iniezioni di tossina botulinica guidate da ultrasuoni rispetto a quelle non guidate da ultrasuoni nella distonia cervicale [CUSTODY] (CUSTODY)
Uno Studio Randomizzato, Incrociato, in Doppio Cieco, Controllato con Sham, di Superiorità delle Iniezioni di Tossina Botulinica Guidate da Ultrasuoni Rispetto a quelle Non Guidate da Ultrasuoni nella Distonia Cervicale
La distonia cervicale è una condizione che provoca l'irrigidimento o lo spasmo dei muscoli del collo, causando posizioni anomale della testa e dolore.
Le principali domande a cui si intende rispondere sono:
- Le iniezioni di BoNT guidate dagli ultrasuoni migliorano la qualità della vita più delle iniezioni senza ultrasuoni?
- Le iniezioni guidate dagli ultrasuoni sono sicure quanto le iniezioni senza ultrasuoni?
I ricercatori confronteranno:
- Iniezioni di BoNT con guida ecografica
- Iniezioni di BoNT senza guida ecografica (basate solo sui punti di riferimento anatomici)
I partecipanti:
- Riceveranno entrambi i tipi di iniezioni durante lo studio (prima una, poi l'altra)
- Completeranno questionari su qualità della vita, movimento, dolore e umore
- Parteciperanno a visite di follow-up per circa 8 mesi. Circa 37 adulti con distonia cervicale prenderanno parte allo studio. Lo studio si svolgerà presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta a Milano, Italia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La distonia cervicale (CD) è il tipo più comune di distonia focale ed è caratterizzata da contrazioni involontarie sostenute o intermittenti dei muscoli del collo. Queste contrazioni portano a posture e movimenti anomali della testa, spesso associati a dolore e tremore, e hanno un impatto significativo sulla qualità della vita.
Il trattamento consolidato per la CD consiste in ripetute iniezioni intramuscolari di tossina botulinica di tipo A (BoNT-A), generalmente ogni 12-16 settimane. La BoNT-A blocca il rilascio di acetilcolina a livello della giunzione neuromuscolare, producendo una chemodenervazione temporanea e reversibile del muscolo bersaglio. Il beneficio clinico generalmente compare entro pochi giorni, raggiunge il picco dopo 2-4 settimane e si attenua gradualmente dopo 3-4 mesi, rendendo necessarie iniezioni ripetute. Sebbene questa terapia sia efficace e sicura, il suo successo clinico dipende in gran parte dall'accuratezza del targeting muscolare. Una precisione subottimale nelle iniezioni può portare a risultati insoddisfacenti, persistenza dei sintomi o interruzione del trattamento.
Diversi approcci vengono utilizzati nella pratica clinica per guidare le iniezioni. Il metodo convenzionale si basa sulla palpazione e sui punti di riferimento anatomici, è ampiamente disponibile e richiede risorse limitate. Tuttavia, dipende fortemente dall'esperienza dell'operatore e può risultare in un targeting impreciso. La guida ecografica (US), d'altra parte, permette la visualizzazione diretta e in tempo reale dei muscoli cervicali e delle strutture adiacenti. Questa tecnica può aumentare l'accuratezza, ottimizzare la distribuzione della tossina e ridurre il rischio di iniezioni mal posizionate ed eventi avversi.
Studi su cadaveri hanno dimostrato una maggiore accuratezza delle iniezioni guidate da US rispetto ai metodi basati sui punti di riferimento, e studi clinici preliminari suggeriscono che la guida ecografica possa migliorare gli esiti. Tuttavia, questi studi sono stati limitati da piccole dimensioni campionarie, mancanza di randomizzazione o valutazioni non in cieco. Mancano ancora prove robuste da studi randomizzati controllati, e quindi la superiorità clinica delle iniezioni guidate da US rimane incerta.
Le iniezioni guidate da US richiedono anche attrezzature aggiuntive, tempo e formazione specifica per l'operatore. Ciò può limitarne l'adozione diffusa nella pratica clinica di routine, a meno che non venga dimostrato un chiaro vantaggio rispetto alle iniezioni basate sui punti di riferimento. Colmare questa lacuna conoscitiva è essenziale per informare le decisioni cliniche e ottimizzare la gestione della CD.
Il presente studio è stato progettato per valutare l'impatto delle iniezioni di BoNT-A guidate da US rispetto alle iniezioni basate solo su punti di riferimento anatomici in adulti con CD idiopatica. L'obiettivo primario è determinare se la guida ecografica fornisca miglioramenti superiori nella qualità della vita. Gli obiettivi secondari includono la valutazione degli effetti delle due tecniche sui sintomi motori e non motori, nonché il confronto della loro sicurezza.
Un totale di circa 37 partecipanti con distonia cervicale idiopatica e una documentata buona risposta alla precedente terapia con BoNT-A verranno reclutati presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, Italia. Ogni partecipante subirà due cicli di trattamento, uno con guida US e uno senza, in ordine randomizzato. La durata della partecipazione per ciascun individuo sarà di circa 8 mesi. Confrontando direttamente due approcci ampiamente utilizzati, questo studio fornirà prove di alta qualità per guidare la pratica clinica e migliorare l'assistenza alle persone con distonia cervicale.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Roberto Eleopra, MD
- Numero di telefono: + 39 02.2394
- Email: roberto.eleopra@istituto-besta.it
Luoghi di studio
-
-
-
Milan, Italia
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Contatto:
- Valentina Leta, MD
- Numero di telefono: + 39 02.2394
- Email: valentina.leta@istituto-besta.it
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età minima 18 anni
- Diagnosi clinica di Distonia Cervicale Idiopatica
- Dose stabile di altri farmaci (se presenti) utilizzati per il trattamento della distonia focale (es. anticolinergici e benzodiazepine) per almeno 3 mesi prima dello screening e che si prevede venga mantenuta durante lo studio
- Precedente trattamento con terapia BoNT tipo A per DC
- Almeno 4 mesi trascorsi dall'ultima iniezione di BoNT allo screening
- Buona risposta clinica alle precedenti iniezioni di BoNT, con dosaggio e schema terapeutico stabili
- Consenso informato come documentato dalla firma
- Capacità di soddisfare i requisiti dello studio (partecipare a valutazioni e trattamenti)
Criteri di esclusione:
Diagnosi di altri tipi di Distonia Cervicale (Ereditaria e Acquisita)
- Diagnosi concomitante di malattie che controindicano l'uso della tossina botulinica, come la miastenia gravis
- Ipersensibilità o allergia nota alla Tossina Botulinica di tipo A
- Donne in gravidanza o allattamento
- Intenzione di gravidanza durante lo studio
- Mancanza di contraccezione sicura
- Altri stati di malattia concomitanti clinicamente significativi e instabili (es. insufficienza renale, disfunzione epatica, malattie cardiovascolari, ecc.)
- Incapacità di seguire le procedure dello studio, ad esempio a causa di problemi linguistici, disturbi psicologici, demenza, ecc. del partecipante
- Partecipazione a un altro studio con farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti e durante il presente studio
- Precedente arruolamento nello studio corrente
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Iniezioni di BoNT Guidate da Ecografia
I partecipanti ricevono iniezioni di tossina botulinica di tipo A nei muscoli cervicali utilizzando la guida ecografica in tempo reale per visualizzare i muscoli target e le strutture circostanti
|
La tossina botulinica di tipo A viene iniettata nei muscoli cervicali distonici sotto guida ecografica in tempo reale, consentendo la visualizzazione dei muscoli bersaglio e delle strutture adiacenti.
Le iniezioni vengono eseguite secondo la pratica clinica standard con una dose e uno schema stabili
La tossina botulinica di tipo A viene iniettata nei muscoli cervicali distonici utilizzando punti di riferimento anatomici, senza guida ecografica.
Per mantenere l'oscurità dello studio, il dispositivo ecografico è presente in tutte le procedure, ma lo schermo è spento in questo braccio.
Le iniezioni vengono eseguite secondo la pratica clinica standard con una dose e uno schema stabili
|
|
Comparatore fittizio: Iniezioni di BoNT non Guidate da Ecografia
I partecipanti ricevono iniezioni di tossina botulinica di tipo A nei muscoli cervicali utilizzando punti di riferimento anatomici, senza guida ecografica. Il dispositivo ecografico è presente ma lo schermo è spento per mantenere l'occultamento.
|
La tossina botulinica di tipo A viene iniettata nei muscoli cervicali distonici sotto guida ecografica in tempo reale, consentendo la visualizzazione dei muscoli bersaglio e delle strutture adiacenti.
Le iniezioni vengono eseguite secondo la pratica clinica standard con una dose e uno schema stabili
La tossina botulinica di tipo A viene iniettata nei muscoli cervicali distonici utilizzando punti di riferimento anatomici, senza guida ecografica.
Per mantenere l'oscurità dello studio, il dispositivo ecografico è presente in tutte le procedure, ma lo schermo è spento in questo braccio.
Le iniezioni vengono eseguite secondo la pratica clinica standard con una dose e uno schema stabili
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione del punteggio del Cervical Dystonia Impact Profile-58 (CDIP-58)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno incrociato
|
Punteggio totale del Cervical Dystonia Impact Profile (CDIP-58), una misura di esito riportata dal paziente sulla qualità della vita nella distonia cervicale.
Intervallo del punteggio: 0-100, con punteggi più alti che indicano un maggiore impatto sulla qualità della vita (esito peggiore).
|
6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno incrociato
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale a 16 settimane (±2 settimane) dopo ciascun trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
Numero e tipo di eventuali eventi avversi segnalati durante entrambi i periodi di crossover.
La sicurezza sarà valutata confrontando la frequenza degli eventi avversi tra le due tecniche di iniezione.
|
Dal basale a 16 settimane (±2 settimane) dopo ciascun trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
|
Variazione nella Scala di Valutazione della Torticollis Spastica di Toronto Western - 2 (TWSTRS-2)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
Punteggio totale sulla Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale, 2a edizione (TWSTRS-2), una scala valutata dal clinico che misura la gravità, la disabilità e il dolore nella distonia cervicale.
Intervallo del punteggio: 0-100, con punteggi più alti che indicano maggiore gravità, disabilità o dolore (esito peggiore).
|
6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
|
Variazione del punteggio Patient Global Impression - Change (PGI-C)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
Punteggio sul Patient Global Impression of Change (PGI-C), una scala a 7 punti riferita dal paziente che riflette l'impressione del paziente riguardo al miglioramento.
Intervallo del punteggio: 1-7, con punteggi più alti che indicano un maggiore miglioramento (risultato migliore).
|
6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
|
Variazione del punteggio dello strumento di screening psichiatrico (TWSTRS-PSYCH)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ciascun trattamento, durante entrambi i periodi del disegno a crossover.
|
La TWSTRS-PSYCH valuta la comorbidità psichiatrica associata alla distonia cervicale.
Il punteggio totale varia da [inserire range corretto, es.
0-X], con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi psichiatrici (esito peggiore).
|
6 settimane (±2 settimane) dopo ciascun trattamento, durante entrambi i periodi del disegno a crossover.
|
|
Variazione del punteggio della Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno crossover.
|
L'HADS è un questionario autosomministrato di 14 elementi che valuta i sintomi di ansia e depressione. Il punteggio totale varia da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi di ansia e depressione (risultato peggiore). Ogni sottoscala (HADS-A e HADS-D) varia da 0 a 21, con punteggi più alti che indicano sintomi peggiori. |
6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno crossover.
|
|
Variazione del punteggio della Scala Numerica di Valutazione del Dolore (NRS)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ciascun trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
L'intensità del dolore viene valutata utilizzando la Scala di Valutazione Numerica (NRS), che va da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore peggiore immaginabile). La misura dell'esito è la variazione del punteggio NRS dal basale a 6 settimane dopo ciascuna iniezione in entrambi i periodi di crossover. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del dolore (esito peggiore). |
6 settimane (±2 settimane) dopo ciascun trattamento, durante entrambi i periodi del disegno cross-over.
|
|
Variazione del punteggio Clinical Global Impression - Change (CGI-C)
Lasso di tempo: 6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno a crossover.
|
La CGI-C è una scala a 7 punti valutata dal clinico che valuta il miglioramento clinico complessivo rispetto al basale. I punteggi vanno da:
Punteggi più bassi indicano un maggiore miglioramento clinico (esito migliore). |
6 settimane (±2 settimane) dopo ogni trattamento, durante entrambi i periodi del disegno a crossover.
|
Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CUSTODY
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Distonia cervicale idiopatica
-
Zagazig UniversityNon ancora reclutamentoCervical IO Plasty nella gestione della placenta previa
Prove cliniche su Iniezione di tossina botulinica ecoguidata
-
Aga Khan UniversityNon ancora reclutamento
-
China-Japan Friendship HospitalNon ancora reclutamento
-
Merz Pharmaceuticals GmbHCompletatoRughe glabellari da moderate a graviStati Uniti, Canada
-
Merz Pharmaceuticals GmbHCompletatoLinee glabellariStati Uniti, Germania, Canada
-
Merz Pharmaceuticals GmbHCompletatoRughe glabellari da moderate a graviStati Uniti
-
Seoul National University HospitalDaewoong Pharmaceutical Co. LTD.SconosciutoRelazione dose-risposta della tossina botulinica (DWP 450) per la spasticità dei flessori delle ditaLa spasticità come sequela dell'ictusCorea, Repubblica di