Randomizovaná, křížová, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná superioritní studie ultrazvukem řízených versus neultrazvukem řízených injekcí botulotoxinu u cervikální dystonie [CUSTODY] (CUSTODY)

Cervikální dystonie (CD) je nejčastějším typem fokální dystonie a vyznačuje se trvalými nebo přerušovanými mimovolnými stahy svalů krku. Tyto stahy vedou k abnormálním polohám a pohybům hlavy, často spojeným s bolestí a třesem, a mají významný dopad na kvalitu života.

Zavedenou léčbou CD jsou opakované intramuskulární injekce botulotoxinem typu A (BoNT-A), obvykle každých 12 až 16 týdnů. BoNT-A blokuje uvolňování acetylcholinu na nervosvalové ploténce, což způsobuje dočasnou a reverzibilní chemickou denervaci cílového svalu. Klinický přínos se obvykle objeví během několika dnů, vrcholí po 2 až 4 týdnech a postupně odeznívá po 3 až 4 měsících, což vyžaduje opakované injekce. Ačkoli je tato terapie účinná a bezpečná, její klinický úspěch do značné míry závisí na přesnosti zacílení svalu. Neoptimální přesnost injekcí může vést k neuspokojivým výsledkům, přetrvávání příznaků nebo ukončení léčby.

V klinické praxi se k vedení injekcí používá několik přístupů. Konvenční metoda spočívá na palpaci a anatomických orientačních bodech, je široce dostupná a vyžaduje omezené zdroje. Avšak silně závisí na zkušenostech aplikujícího a může vést k nepřesnému zacílení. Na druhé straně ultrazvukové (US) vedení umožňuje přímou, časovou vizualizaci krčních svalů a přilehlých struktur. Tato technika může zvýšit přesnost, optimalizovat distribuci toxinu a snížit riziko chybně umístěných injekcí a nežádoucích účinků.

Studie na kadaverech prokázaly vyšší přesnost US-řízených injekcí ve srovnání s metodami založenými na anatomických bodech a předběžné klinické studie naznačují, že US vedení může zlepšit výsledky. Tyto studie však byly limitovány malými velikostmi vzorků, nedostatkem randomizace nebo nezaslepenými hodnoceními. Stále chybí robustní důkazy z randomizovaných kontrolovaných studií, a proto klinická nadřazenost US řízených injekcí zůstává nejistá.

US-řízené injekce také vyžadují dodatečné vybavení, čas a školení operátora. To může omezit jejich široké přijetí v rutinní klinické praxi, pokud nebude prokázána jasná výhoda oproti injekcím založeným na anatomických bodech. Vyřešení této mezery ve znalostech je zásadní pro informování klinických rozhodnutí a optimalizaci péče o CD.

Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila dopad US-řízených injekcí BoNT-A ve srovnání s injekcemi založenými pouze na anatomických bodech u dospělých s idiopatickou CD. Hlavním cílem je určit, zda US vedení poskytuje lepší zlepšení kvality života. Vedlejší cíle zahrnují posouzení účinků obou technik na motorické a nemotorické příznaky a porovnání jejich bezpečnosti.

Celkem bude na Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta v Miláně v Itálii přijato přibližně 37 účastníků s idiopatickou cervikální dystonií a prokázanou dobrou reakcí na předchozí léčbu BoNT-A. Každý účastník podstoupí dva léčebné cykly, jeden s US vedením a jeden bez něj, v náhodném pořadí. Doba účasti pro každého jednotlivce bude asi 8 měsíců. Přímým porovnáním dvou široce používaných přístupů poskytne tato studie vysoce kvalitní důkazy pro vedení klinické praxe a zlepšení péče o osoby s cervikální dystonií.