Et Randomiseret, Cross-over, Dobbeltblindt, Sham-kontrolleret Superioritetsforsøg med Ultralydsvejledte versus Ikke-ultralydsvejledte Botulinumtoksininjektioner i Cervikal Dystoni [CUSTODY] (CUSTODY)

Cervikal dystoni (CD) er den mest almindelige type fokal dystoni og er kendetegnet ved vedvarende eller periodiske ufrivillige sammentrækninger af nakkemusklerne. Disse sammentrækninger fører til unormale hovedstillinger og bevægelser, ofte forbundet med smerter og tremor, og har en betydelig indvirkning på livskvaliteten.

Den etablerede behandling for CD er gentagne intramuskulære injektioner af botulinumtoksintype A (BoNT-A), normalt hver 12. til 16. uge. BoNT-A blokerer acetylcholinfrigivelse ved neuromuskulære krysninger, hvilket producerer en midlertidig og reversibel kemodenervation af målmusklens. Klinisk forbedring ses generelt inden for få dage, topper efter 2 til 4 uger, og aftager gradvist efter 3 til 4 måneder, hvilket kræver gentagne injektioner. Selvom denne terapi er effektiv og sikker, afhænger dens kliniske succes i høj grad af nøjagtigheden af muskeltargeting. Suboptimal præcision ved injektioner kan føre til utilfredsstillende resultater, vedvarende symptomer eller behandlingsafbrydelse.

Flere tilgange anvendes i klinisk praksis til at guide injektioner. Den konventionelle metode baserer sig på palpation og anatomiske landmærker, er bredt tilgængelig og kræver begrænsede ressourcer. Den afhænger dog i høj grad af injektørens erfaring og kan resultere i unøjagtig targeting. Ultralydsvejledning (US) giver derimod direkte, realtids visualisering af de cervikale muskler og tilstødende strukturer. Denne teknik kan forøge nøjagtigheden, optimere toksinfordelingen og reducere risikoen for fejlplacerende injektioner og bivirkninger.

Kadaverstudier har demonstreret højere nøjagtighed af US-vejledte injektioner sammenlignet med landmærkebaserede metoder, og foreløbige kliniske studier tyder på, at US-vejledning kan forbedre resultaterne. Disse studier har dog været begrænset af små prøvestørrelser, mangel på randomisering eller ikke-blindede vurderinger. Robuste beviser fra randomiserede kontrollerede forsøg mangler stadig, og derfor forbliver den kliniske overlegenhed af US-vejledte injektioner usikker.

US-vejledte injektioner kræver også yderligere udstyr, tid og operatørtraining. Dette kan begrænse deres udbredte anvendelse i rutinemæssig klinisk praksis, medmindre en klar fordel i forhold til landmærkebaserede injektioner påvises. Det er afgørende at adressere denne videnkløft for at informere kliniske beslutninger og optimere behandlingen af CD.

Nærværende studie er designet til at evaluere effekten af US-vejledte BoNT-A-injektioner sammenlignet med injektioner baseret udelukkende på anatomiske landmærker hos voksne med idiopatisk CD. Det primære formål er at afgøre, om US-vejledning giver overlegne forbedringer i livskvaliteten. Sekundære formål inkluderer vurdering af effekterne af de to teknikker på motoriske og ikke-motoriske symptomer samt sammenligning af deres sikkerhed.

I alt omkring 37 deltagere med idiopatisk cervikal dystoni og dokumenteret god respons på tidligere BoNT-A-terapi vil blive rekrutteret på Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta i Milano, Italien. Hver deltager vil gennemgå to behandlingscykler, en med US-vejledning og en uden, i randomiseret rækkefølge. Deltagelsesvarigheden for hver enkelt vil være omkring 8 måneder. Ved direkte at sammenligne to bredt anvendte tilgange vil dette forsøg levere højkvalitetsbeviser til at guide klinisk praksis og forbedre plejen for mennesker med cervikal dystoni.