Een gerandomiseerde, cross-over, dubbelblinde, sham-gecontroleerde superioriteitsstudie van echogeleide versus niet-echogeleide botulinumtoxine-injecties bij cervicale dystonie [CUSTODY] (CUSTODY)

Cervicale dystonie (CD) is het meest voorkomende type focale dystonie en wordt gekenmerkt door aanhoudende of intermitterende onvrijwillige samentrekkingen van de nekspieren. Deze samentrekkingen leiden tot abnormale hoofdhoudingen en bewegingen, vaak geassocieerd met pijn en tremor, en hebben een grote impact op de kwaliteit van leven.

De gevestigde behandeling voor CD is herhaalde intramusculaire injecties van botulinetoxine type A (BoNT-A), meestal elke 12 tot 16 weken. BoNT-A blokkeert de afgifte van acetylcholine op de neuromusculaire junctie, wat een tijdelijke en omkeerbare chemische denervatie van de doelspier veroorzaakt. Klinisch voordeel verschijnt over het algemeen binnen enkele dagen, piekt na 2 tot 4 weken, en neemt geleidelijk af na 3 tot 4 maanden, wat herhaalde injecties noodzakelijk maakt. Hoewel deze therapie effectief en veilig is, hangt het klinische succes grotendeels af van de nauwkeurigheid van de spiertargeting. Suboptimale precisie bij injecties kan leiden tot onbevredigende resultaten, aanhoudende symptomen of stopzetting van de behandeling.

Verschillende benaderingen worden in de klinische praktijk gebruikt om injecties te begeleiden. De conventionele methode is gebaseerd op palpatie en anatomische oriëntatiepunten, is breed beschikbaar en vereist beperkte middelen. Het hangt echter sterk af van de ervaring van de injector en kan resulteren in onnauwkeurige targeting. Echogeleide (US) injecties daarentegen maken directe, real-time visualisatie van de cervicale spieren en aangrenzende structuren mogelijk. Deze techniek kan de nauwkeurigheid verhogen, de toxineverdeling optimaliseren en het risico op misplaatste injecties en bijwerkingen verlagen.

Cadaverstudies hebben een hogere nauwkeurigheid van echogeleide injecties aangetoond in vergelijking met op oriëntatiepunten gebaseerde methoden, en voorlopige klinische studies suggereren dat echogeleiding de resultaten kan verbeteren. Deze studies werden echter beperkt door kleine steekproefgroottes, gebrek aan randomisatie of niet-verblinde beoordelingen. Robuust bewijs uit gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken ontbreekt nog steeds, en daarom blijft de klinische superioriteit van echogeleide injecties onzeker.

Echogeleide injecties vereisen ook aanvullende apparatuur, tijd en operatortraining. Dit kan hun wijdverspreide adoptie in de routinematige klinische praktijk beperken, tenzij een duidelijk voordeel ten opzichte van op oriëntatiepunten gebaseerde injecties wordt aangetoond. Het opvullen van deze kennislacune is essentieel om klinische beslissingen te informeren en het beheer van CD te optimaliseren.

De huidige studie is ontworpen om de impact van echogeleide BoNT-A-injecties te evalueren in vergelijking met injecties uitsluitend gebaseerd op anatomische oriëntatiepunten bij volwassenen met idiopathische CD. Het primaire doel is om te bepalen of echogeleiding superieure verbeteringen in de kwaliteit van leven biedt. Secundaire doelstellingen omvatten het beoordelen van de effecten van de twee technieken op motorische en niet-motorische symptomen, evenals het vergelijken van hun veiligheid.

In totaal zullen ongeveer 37 deelnemers met idiopathische cervicale dystonie en een gedocumenteerde goede respons op eerdere BoNT-A-therapie worden gerekruteerd bij de Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta in Milaan, Italië. Elke deelnemer ondergaat twee behandelcycli, één met echogeleiding en één zonder, in gerandomiseerde volgorde. De duur van deelname voor elk individu zal ongeveer 8 maanden bedragen. Door twee veelgebruikte benaderingen direct te vergelijken, zal deze trial hoogwaardig bewijs leveren om de klinische praktijk te sturen en de zorg voor mensen met cervicale dystonie te verbeteren.