Un Essai Randomisé, en Cross-over, en Double Aveugle, Contrôlé par Placebo de Supériorité des Injections de Toxine Botulique Guidées par Échographie par Rapport aux Injections Non Guidées par Échographie dans la Dystonie Cervicale [CUSTODY] (CUSTODY)
Essai randomisé, croisé, en double aveugle, contrôlé par simulation, de supériorité des injections de toxine botulique guidées par échographie par rapport aux injections non guidées par échographie dans la dystonie cervicale
La dystonie cervicale est une affection qui provoque la contraction ou des spasmes des muscles du cou, entraînant des positions anormales de la tête et des douleurs.
Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :
- Les injections de BoNT guidées par échographie améliorent-elles davantage la qualité de vie que les injections sans échographie ?
- Les injections guidées par échographie sont-elles aussi sûres que les injections sans échographie ?
Les chercheurs compareront :
- Les injections de BoNT avec guidage échographique
- Les injections de BoNT sans guidage échographique (basées uniquement sur des repères corporels)
Les participants :
- Recevront les deux types d'injections pendant l'étude (une première, puis l'autre)
- Rempliront des questionnaires sur la qualité de vie, les mouvements, la douleur et l'humeur
- Assisteront à des visites de suivi sur environ 8 mois. Environ 37 adultes atteints de dystonie cervicale participeront. L'étude se déroulera à la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta à Milan, en Italie.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La dystonie cervicale (DC) est le type le plus courant de dystonie focale et se caractérise par des contractions involontaires soutenues ou intermittentes des muscles du cou. Ces contractions entraînent des postures et des mouvements anormaux de la tête, fréquemment associés à des douleurs et des tremblements, et ont un impact majeur sur la qualité de vie.
Le traitement établi pour la DC consiste en des injections intramusculaires répétées de toxine botulique de type A (BoNT-A), généralement toutes les 12 à 16 semaines. La BoNT-A bloque la libération d'acétylcholine au niveau de la jonction neuromusculaire, produisant une chémiodénervation temporaire et réversible du muscle cible. Le bénéfice clinique apparaît généralement en quelques jours, atteint son maximum après 2 à 4 semaines et s'estompe progressivement après 3 à 4 mois, nécessitant des injections répétées. Bien que cette thérapie soit efficace et sûre, son succès clinique dépend largement de la précision du ciblage musculaire. Une précision sous-optimale des injections peut entraîner des résultats insatisfaisants, la persistance des symptômes ou l'arrêt du traitement.
Plusieurs approches sont utilisées en pratique clinique pour guider les injections. La méthode conventionnelle repose sur la palpation et les repères anatomiques, est largement disponible et nécessite des ressources limitées. Cependant, elle dépend fortement de l'expérience de l'injecteur et peut entraîner un ciblage inexact. L'échoguidage (US), quant à lui, permet une visualisation directe et en temps réel des muscles cervicaux et des structures adjacentes. Cette technique peut augmenter la précision, optimiser la distribution de la toxine et réduire le risque d'injections mal placées et d'événements indésirables.
Des études sur cadavres ont démontré une plus grande précision des injections échoguidées par rapport aux méthodes basées sur les repères anatomiques, et des études cliniques préliminaires suggèrent que l'échoguidage peut améliorer les résultats. Cependant, ces études ont été limitées par de petites tailles d'échantillon, un manque de randomisation ou des évaluations non en aveugle. Des preuves robustes provenant d'essais contrôlés randomisés font encore défaut, et donc la supériorité clinique des injections échoguidées reste incertaine.
Les injections échoguidées nécessitent également un équipement supplémentaire, du temps et une formation de l'opérateur. Cela peut limiter leur adoption généralisée dans la pratique clinique courante, à moins qu'un avantage clair par rapport aux injections basées sur les repères anatomiques ne soit démontré. Combler cette lacune dans les connaissances est essentiel pour éclairer les décisions cliniques et optimiser la prise en charge de la DC.
La présente étude a été conçue pour évaluer l'impact des injections de BoNT-A échoguidées par rapport aux injections basées uniquement sur les repères anatomiques chez les adultes atteints de DC idiopathique. L'objectif principal est de déterminer si l'échoguidage procure des améliorations supérieures de la qualité de vie. Les objectifs secondaires incluent l'évaluation des effets des deux techniques sur les symptômes moteurs et non moteurs, ainsi que la comparaison de leur sécurité.
Un total d'environ 37 participants atteints de dystonie cervicale idiopathique et présentant une bonne réponse documentée à un traitement antérieur par BoNT-A seront recrutés à la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta à Milan, en Italie. Chaque participant subira deux cycles de traitement, l'un avec échoguidage et l'autre sans, dans un ordre randomisé. La durée de participation pour chaque individu sera d'environ 8 mois. En comparant directement deux approches largement utilisées, cet essai fournira des preuves de haute qualité pour guider la pratique clinique et améliorer les soins pour les personnes atteintes de dystonie cervicale.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Roberto Eleopra, MD
- Numéro de téléphone: + 39 02.2394
- E-mail: roberto.eleopra@istituto-besta.it
Lieux d'étude
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Milan, Italie
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Contact:
- Valentina Leta, MD
- Numéro de téléphone: + 39 02.2394
- E-mail: valentina.leta@istituto-besta.it
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Âge minimum de 18 ans
- Diagnostic clinique de Dystonie Cervicale Idiopathique
- Dose stable d'autres médicaments (le cas échéant) utilisés pour le traitement de la dystonie focale (par exemple, anticholinergiques et benzodiazépines) depuis au moins 3 mois avant le dépistage et devant être maintenue tout au long de l'étude
- Non naïf au traitement par BoNT de type A pour la DC
- Au moins 4 mois se sont écoulés depuis la dernière injection de BoNT au moment du dépistage
- Bonne réponse clinique aux injections antérieures de BoNT, avec un schéma posologique et thérapeutique stable
- Consentement éclairé documenté par une signature
- Capacité à remplir les exigences de l'étude (assister aux évaluations et traitements)
Critères d'exclusion :
Diagnostic d'autres types de Dystonie Cervicale (Héréditaire et Acquise)
- Diagnostic concomitant de maladies contre-indiquant l'utilisation de la toxine botulique, telle que la myasthénie grave
- Hypersensibilité ou allergie connue à la Toxine Botulique de type A
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Intention de devenir enceinte pendant l'étude
- Absence de contraception sûre
- Autres états pathologiques concomitants cliniquement significatifs et instables (par exemple, insuffisance rénale, dysfonction hépatique, maladie cardiovasculaire, etc.)
- Incapacité à suivre les procédures de l'étude, par exemple en raison de problèmes de langue, de troubles psychologiques, de démence, etc. du participant
- Participation à une autre étude avec un médicament expérimental dans les 30 jours précédant et pendant la présente étude
- Inclusion antérieure dans la présente étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Injections de toxine botulique guidées par échographie
Les participants reçoivent des injections de toxine botulique de type A dans les muscles cervicaux en utilisant une échographie en temps réel pour visualiser les muscles cibles et les structures environnantes
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La toxine botulique de type A est injectée dans les muscles cervicaux dystoniques sous guidage échographique en temps réel, permettant la visualisation des muscles cibles et des structures adjacentes.
Les injections sont réalisées conformément à la pratique clinique standard avec une dose et un schéma stables
La toxine botulique de type A est injectée dans les muscles cervicaux dystoniques en utilisant des repères anatomiques, sans guidage par ultrasons.
Pour maintenir l'insu, l'appareil à ultrasons est présent dans toutes les procédures, mais l'écran est éteint dans ce bras.
Les injections sont réalisées conformément à la pratique clinique standard avec une dose et un schéma stables
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Comparateur factice: Injections de BoNT sans guidage par échographie
Les participants reçoivent des injections de toxine botulique de type A dans les muscles cervicaux en utilisant des repères anatomiques, sans guidage par ultrasons.
L'appareil à ultrasons est présent mais l'écran est éteint pour maintenir l'insu.
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La toxine botulique de type A est injectée dans les muscles cervicaux dystoniques sous guidage échographique en temps réel, permettant la visualisation des muscles cibles et des structures adjacentes.
Les injections sont réalisées conformément à la pratique clinique standard avec une dose et un schéma stables
La toxine botulique de type A est injectée dans les muscles cervicaux dystoniques en utilisant des repères anatomiques, sans guidage par ultrasons.
Pour maintenir l'insu, l'appareil à ultrasons est présent dans toutes les procédures, mais l'écran est éteint dans ce bras.
Les injections sont réalisées conformément à la pratique clinique standard avec une dose et un schéma stables
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du score du Profil d'impact de la dystonie cervicale-58 (CDIP-58)
Délai: 6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes de l'étude en cross-over
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Score total au Cervical Dystonia Impact Profile (CDIP-58), une mesure de résultat rapporté par le patient de la qualité de vie dans la dystonie cervicale.
Plage de scores : 0-100, les scores plus élevés indiquant un impact plus important sur la qualité de vie (résultat moins favorable).
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6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes de l'étude en cross-over
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence des événements indésirables
Délai: Du point de départ à 16 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes de l'essai croisé.
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Nombre et type de tout événement indésirable rapporté durant les deux périodes de crossover.
La sécurité sera évaluée en comparant la fréquence des événements indésirables entre les deux techniques d'injection.
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Du point de départ à 16 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes de l'essai croisé.
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Changement du Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale - 2 (TWSTRS-2)
Délai: 6 semaines (± 2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes du schéma en cross-over.
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Score total sur l'échelle de Toronto Western Spasmodic Torticollis, 2e édition (TWSTRS-2), une échelle évaluée par un clinicien mesurant la sévérité, l'incapacité et la douleur dans la dystonie cervicale.
Plage de scores : 0-100, des scores plus élevés indiquant une plus grande sévérité, incapacité ou douleur (résultat plus défavorable).
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6 semaines (± 2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes du schéma en cross-over.
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Changement du score Patient Global Impression - Change (PGI-C)
Délai: 6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes du plan en cross-over.
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Score sur l'impression globale de changement du patient (PGI-C), une échelle à 7 points rapportée par le patient reflétant l'impression d'amélioration du patient.
Plage de scores : 1-7, les scores plus élevés indiquant une amélioration plus importante (meilleur résultat).
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6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes du plan en cross-over.
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Changement du score de l'outil de dépistage psychiatrique (TWSTRS-PSYCH)
Délai: 6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes du schéma en cross-over.
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Le TWSTRS-PSYCH évalue la comorbidité psychiatrique associée à la dystonie cervicale.
Le score total varie de [insérer la plage correcte, par ex.
0-X], les scores plus élevés indiquant une plus grande sévérité des symptômes psychiatriques (résultat plus défavorable).
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6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes du schéma en cross-over.
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Changement du score de l'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS)
Délai: 6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes du plan d'étude croisé.
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Le HADS est un questionnaire d'auto-évaluation de 14 items évaluant les symptômes d'anxiété et de dépression. Le score total varie de 0 à 42, les scores plus élevés indiquant une plus grande sévérité des symptômes d'anxiété et de dépression (résultat moins bon). Chaque sous-échelle (HADS-A et HADS-D) varie de 0 à 21, les scores plus élevés indiquant des symptômes plus sévères. |
6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes du plan d'étude croisé.
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Changement du score sur l'échelle numérique d'évaluation de la douleur (EN)
Délai: 6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes de l'étude en cross-over.
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L'intensité de la douleur est évaluée à l'aide de l'échelle d'évaluation numérique (NRS), qui va de 0 (aucune douleur) à 10 (douleur la plus intense imaginable). Le critère de jugement principal est le changement du score NRS entre le début de l'étude et 6 semaines après chaque injection dans les deux périodes de crossover. Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité de la douleur (résultat moins favorable). |
6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, pendant les deux périodes de l'étude en cross-over.
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Changement du score de l'impression clinique globale - Changement (CGI-C)
Délai: 6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes de la conception en cross-over.
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La CGI-C est une échelle cotée par le clinicien sur 7 points évaluant l'amélioration clinique globale par rapport à l'état initial. Les scores vont de :
Les scores inférieurs indiquent une amélioration clinique plus importante (meilleur résultat). |
6 semaines (±2 semaines) après chaque traitement, durant les deux périodes de la conception en cross-over.
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Collaborateurs et enquêteurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
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- CUSTODY
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