En randomisert, kryss-over, dobbeltblind, sham-kontrollert overlegenhetsstudie av ultralydveiledede versus ikke-ultralydveiledede botulinumtoksin-injeksjoner ved cervical dystoni [CUSTODY] (CUSTODY)

Cervikal dystoni (CD) er den vanligste typen fokal dystoni og kjennetegnes ved vedvarende eller intermitterende ufrivillige sammentrekninger av nakkemusklene. Disse sammentrekningene fører til unormale hodeholdinger og bevegelser, ofte assosiert med smerter og tremor, og har en stor innvirkning på livskvaliteten.

Den etablerte behandlingen for CD er gjentatte intramuskulære injeksjoner av botulinumtoksin type A (BoNT-A), vanligvis hver 12. til 16. uke. BoNT-A blokkerer acetylkolinfrigjøring ved neuromuskulær kryss, og produserer en midlertidig og reversibel kjemodenervasjon av målmusklene. Klinisk nytte viser seg vanligvis innen noen få dager, topper seg etter 2 til 4 uker, og avtar gradvis etter 3 til 4 måneder, noe som krever gjentatte injeksjoner. Selv om denne terapien er effektiv og sikker, avhenger den kliniske suksessen i stor grad av nøyaktigheten i muskeltreff. Suboptimal presisjon ved injeksjoner kan føre til utilfredsstillende resultater, vedvarende symptomer eller behandlingsavbrudd.

Flere tilnærminger brukes i klinisk praksis for å veilede injeksjoner. Den konvensjonelle metoden stoler på palpasjon og anatomiske landemerker, er allment tilgjengelig og krever begrensede ressurser. Imidlertid avhenger den i stor grad av injektørens erfaring og kan resultere i unøyaktig treff. Ultralydveiledning (US), derimot, muliggjør direkte, sanntids visualisering av de cervikale musklene og tilstøtende strukturer. Denne teknikken kan øke nøyaktigheten, optimalisere toksinfordelingen og redusere risikoen for feilplasserte injeksjoner og bivirkninger.

Kadaverstudier har vist høyere nøyaktighet av US-veiledede injeksjoner sammenlignet med landemerkebaserte metoder, og foreløpige kliniske studier tyder på at US-veiledning kan forbedre resultatene. Imidlertid har disse studiene vært begrenset av små prøvestørrelser, mangel på randomisering eller ikke-blindede vurderinger. Robust bevis fra randomiserte kontrollerte studier mangler fortsatt, og derfor er den kliniske overlegenheten til US-veiledede injeksjoner fortsatt usikker.

US-veiledede injeksjoner krever også utstyr, tid og operatøropplæring. Dette kan begrense deres utbredte adopsjon i rutinemessig klinisk praksis med mindre en klar fordel fremfor landemerkebaserte injeksjoner kan påvises. Å adressere dette kunnskapshullet er essensielt for å informere kliniske beslutninger og optimalisere behandlingen av CD.

Nåværende studie er designet for å evaluere effekten av US-veiledede BoNT-A-injeksjoner sammenlignet med injeksjoner basert kun på anatomiske landemerker hos voksne med idiopatisk CD. Hovedmålet er å fastslå om US-veiledning gir overlegne forbedringer i livskvalitet. Sekundære mål inkluderer å vurdere effektene av de to teknikkene på motoriske og ikke-motoriske symptomer, samt å sammenligne deres sikkerhet.

Totalt vil omtrent 37 deltakere med idiopatisk cervikal dystoni og dokumentert god respons på tidligere BoNT-A-terapi bli rekruttert ved Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta i Milano, Italia. Hver deltaker vil gjennomgå to behandlingssykluser, en med US-veiledning og en uten, i randomisert rekkefølge. Deltakelsesvarigheten for hver enkelt vil være omtrent 8 måneder. Ved direkte å sammenligne to bredt brukte tilnærminger, vil denne studien gi høykvalitetsbevis for å veilede klinisk praksis og forbedre omsorgen for personer med cervikal dystoni.