Egy randomizált, keresztbe állított, kettős vak, placebo-kontrollált fölényességi vizsgálat az ultrahang vezérelt versus nem ultrahang vezérelt botulinum toxin injekciókról a nyaki dystoniában [CUSTODY] (CUSTODY)
Egy randomizált, keresztbeállításos, kettős vak, ál-vezérelt fölényesség vizsgálat az ultrahang-vezérelt versus nem ultrahang-vezérelt botulinum toxin injekciókról a cervikális disztóniában
A nyaki dystonia egy olyan állapot, amely a nyaki izmok megfeszülését vagy görcsölését okozza, rendellenes fejtartáshoz és fájdalomhoz vezetve.
A fő kérdések, amelyekre választ szeretne találni:
- Az ultrahang-vezérelt BoNT injekciók jobban javítják az életminőséget, mint az ultrahang nélküli injekciók?
- Az ultrahang-vezérelt injekciók ugyanolyan biztonságosak, mint az ultrahang nélküli injekciók?
A kutatók összehasonlítják:
- BoNT injekciókat ultrahang-vezérléssel
- BoNT injekciókat ultrahang-vezérlés nélkül (csak testi jelzőpontok alapján)
A résztvevők:
- Mindkét típusú injekciót megkapják a vizsgálat során (először az egyiket, majd a másikat)
- Kitöltik az életminőségről, mozgásról, fájdalomról és hangulatról szóló kérdőíveket
- Körülbelül 8 hónap alatt részt vesznek a követő látogatásokon. Körülbelül 37 felnőtt vesz részt nyaki dystoniával. A vizsgálat a milánói Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta intézményben zajlik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A nyaki dystonia (CD) a leggyakoribb fókuszális dystonia típus, amelyet a nyaki izmok tartós vagy időszakos akaratlan összehúzódásai jellemeznek. Ezek az összehúzódások abnormális fejtartáshoz és mozgásokhoz vezetnek, gyakran fájdalommal és remegéssel járnak, és jelentős hatással vannak az életminőségre.
A CD megalapozott kezelése az A típusú botulinum toxin (BoNT-A) ismételt intramuszkuláris injekciói, általában 12-16 hetente. A BoNT-A blokkolja az acetilkolin felszabadulását a neuromuszkuláris átviteli helyen, ideiglenes és reverzibilis kemodenervációt okozva a célizomban. A klinikai haszon általában néhány napon belül megjelenik, 2-4 hét múlva éri el a csúcsát, és 3-4 hónap elteltével fokozatosan csökken, ismételt injekciókat igényelve. Bár ez a terápia hatékony és biztonságos, klinikai sikerének nagymértékben függ az izmok célzásának pontosságától. A nem optimális injekciós pontosság elégedetlen eredményekhez, tünetek fennmaradásához vagy a kezelés megszakításához vezethet.
Több megközelítést alkalmaznak a klinikai gyakorlatban az injekciók vezérlésére. A hagyományos módszer a tapintásra és anatómiai orientációs pontokra támaszkodik, széles körben elérhető és korlátozott erőforrásokat igényel. Azonban erősen függ a befecskendező tapasztalatától, és pontatlan célzást eredményezhet. Az ultrahang (UH) vezérlés ezzel szemben lehetővé teszi a nyaki izmok és szomszédos struktúrák közvetlen, valós idejű vizualizációját. Ez a technika növelheti a pontosságot, optimalizálhatja a toxin eloszlását és csökkentheti a mellőfecskendezések és mellékhatások kockázatát.
Kadavér tanulmányok kimutatták a UH-vezérelt injekciók magasabb pontosságát a orientációs pontokon alapuló módszerekhez képest, és előzetes klinikai tanulmányok arra utalnak, hogy az UH vezérlés javíthatja az eredményeket. Ezek a tanulmányok azonban korlátozottak voltak kis mintaméret, randomizálás hiánya vagy nem vak értékelések miatt. A randomizált kontrollált vizsgálatokból származó robusztus bizonyítékok még mindig hiányoznak, ezért az UH vezérelt injekciók klinikai fölénye bizonytalan marad.
Az UH-vezérelt injekciók további felszerelést, időt és kezelői képzést is igényelnek. Ez korlátozhatja széleskörű elterjedésüket a rutin klinikai gyakorlatban, hacsak nem mutatnak ki egyértelmű előnyt az orientációs pontokon alapuló injekciókkal szemben. Ennek a tudáshiánynak a kezelése elengedhetetlen a klinikai döntések megalapozásához és a CD kezelésének optimalizálásához.
A jelen tanulmányt azért tervezték, hogy értékelje az UH-vezérelt BoNT-A injekciók hatását az anatómiai orientációs pontokra alapozott injekciókkal szemben idiopátiás CD-ban szenvedő felnőttekben. Az elsődleges cél annak meghatározása, hogy az UH vezérlés jobb javulást biztosít-e az életminőségben. A másodlagos célok közé tartozik a két technika hatásának értékelése a motoros és nem motoros tünetekre, valamint biztonságuk összehasonlítása.
Összesen körülbelül 37 résztvevőt toboroznak idiopátiás nyaki dystoniával és dokumentált jó válasszal korábbi BoNT-A terápiára a milánói Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta intézetben, Olaszországban. Minden résztvevő két kezelési cikluson megy keresztül, egyet UH vezérléssel és egyet anélkül, véletlenszerű sorrendben. Minden egyén részvételének időtartama körülbelül 8 hónap lesz. A két széles körben használt megközelítés közvetlen összehasonlításával ez a vizsgálat magas minőségű bizonyítékot szolgáltat a klinikai gyakorlat irányításához és a nyaki dystoniában szenvedő emberek ellátásának javításához.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Roberto Eleopra, MD
- Telefonszám: + 39 02.2394
- E-mail: roberto.eleopra@istituto-besta.it
Tanulmányi helyek
-
-
-
Milan, Olaszország
- Toborzás
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Kapcsolatba lépni:
- Valentina Leta, MD
- Telefonszám: + 39 02.2394
- E-mail: valentina.leta@istituto-besta.it
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevezetési kritériumok:
- Minimum életkor 18 év
- Idiopathiás nyaki disztónia klinikai diagnózisa
- Stabil dózisú egyéb gyógyszerek (ha van) alkalmazása fókuszdisztónia kezelésére (pl. antikolinerginek és benzodiazepinek) legalább 3 hónapja a szűrés előtt, és várhatóan a vizsgálat során is fenntartva
- Nem naiv kezelés BoNT A típusú terápiával nyaki disztónia esetén
- Legalább 4 hónap telt el a legutóbbi BoNT injekció és a szűrés között
- Jó klinikai válasz korábbi BoNT injekciókra, stabil dózisban és kezelési sémában
- Tájékoztatott beleegyezés aláírásával dokumentálva
- Képesség a vizsgálati követelmények teljesítésére (értékelések és kezelések megjelenésére)
Kizárási kritériumok:
Egyéb típusú nyaki disztónia diagnózisa (öröklött és szerzett)
- Egyidejű diagnózis olyan betegségekről, amelyek ellenjavallatot jelentenek a botulinum toxin használatára, mint a myasthenia gravis
- Ismert túlérzékenység vagy allergia Botulinum-A Toxinra
- Terhes vagy szoptató nők
- Tervezett terhesség a vizsgálat során
- Biztonságos fogamzásgátlás hiánya
- Egyéb klinikailag jelentős és instabil együttálló betegségi állapotok (pl. veseelégtelenség, májműködési zavar, szív- és érrendszeri betegség stb.)
- A vizsgálat eljárásainak követésére való képtelenség, pl. a résztvevő nyelvi problémái, pszichés zavarai, demenciája stb. miatt
- Részvétel egy másik vizsgálati gyógyszerrel történő tanulmányban a jelen vizsgálatot megelőző 30 napban és a jelen vizsgálat alatt
- Korábbi bekerülés a jelen vizsgálatba
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ultrahang-vezérelt BoNT injekciók
A résztvevők botulinum toxin A típusú injekciókat kapnak a nyaki izmokba valós idejű ultrahangos vezérléssel, amely lehetővé teszi a célzott izmok és a környező struktúrák vizualizálását
|
A botulinum toxin A típust ultrahangos vizsgálat segítségével, valós idejű megfigyelés mellett fecskendezik a dystoniás nyaki izmokba, lehetővé téve a célzott izmok és a szomszédos struktúrák megjelenítését.
Az injekciókat szabványos klinikai gyakorlat szerint végzik, stabil dózissal és sémával
A botulinum toxin A típust anatómiai jelzőpontok alapján fecskendezik a dystoniás nyakizmokba, ultrahangvezérlés nélkül.
A vakítás megőrzése érdekében az ultrahangkészülék minden eljárás során jelen van, de a képernyő ebben az ágban ki van kapcsolva.
A injekciókat szabványos klinikai gyakorlat szerint végzik stabil dózisban és sémával.
|
|
Sham Comparator: Nem ultrahangvezérelt BoNT injekciók
A résztvevők botulinum toxin A típusú injekciókat kapnak a nyaki izmokba anatómiai orientációs pontok alapján, ultrahang vezérlés nélkül.
Az ultrahang készülék jelen van, de a képernyője ki van kapcsolva a vakolás fenntartása érdekében.
|
A botulinum toxin A típust ultrahangos vizsgálat segítségével, valós idejű megfigyelés mellett fecskendezik a dystoniás nyaki izmokba, lehetővé téve a célzott izmok és a szomszédos struktúrák megjelenítését.
Az injekciókat szabványos klinikai gyakorlat szerint végzik, stabil dózissal és sémával
A botulinum toxin A típust anatómiai jelzőpontok alapján fecskendezik a dystoniás nyakizmokba, ultrahangvezérlés nélkül.
A vakítás megőrzése érdekében az ultrahangkészülék minden eljárás során jelen van, de a képernyő ebben az ágban ki van kapcsolva.
A injekciókat szabványos klinikai gyakorlat szerint végzik stabil dózisban és sémával.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Cervicalis Dystonia Hatásprofil-58 (CDIP-58) pontszám változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kísérleti tervezés mindkét időszakában
|
A Cervicalis Dystónia Hatásprofil (CDIP-58) teljes pontszáma, egy beteg által jelentett életminőség-eredménymérő a cervicalis dystóniában.
Pontszámtartomány: 0–100, ahol a magasabb pontszám nagyobb hatást jelent az életminőségre (rosszabb kimenetel). |
6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kísérleti tervezés mindkét időszakában
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Káros események gyakorisága
Időkeret: Az alapvonalról a 16. héten (±2 hét) minden kezelés után, a keresztmetszeti tervezés mindkét időszakában.
|
A két keresztbeállításos periódus alatt jelentett bármilyen mellékhatások száma és típusa.
A biztonságosságot a két injekciós technika közötti mellékhatások gyakoriságának összehasonlításával értékeljük.
|
Az alapvonalról a 16. héten (±2 hét) minden kezelés után, a keresztmetszeti tervezés mindkét időszakában.
|
|
A Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale - 2 (TWSTRS-2) változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett vizsgálati tervezés mindkét időszakában.
|
Teljes pontszám a Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale, 2. kiadás (TWSTRS-2) szerint, egy klinikus által értékelt skála, amely a nyaki disztónia súlyosságát, rokkantságát és fájdalmat értékeli.
Ponttartomány: 0-100, ahol magasabb pontszám nagyobb súlyosságot, rokkantságot vagy fájdalmat jelent (rosszabb eredmény).
|
6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett vizsgálati tervezés mindkét időszakában.
|
|
A beteg globális benyomása – Változás (PGI-C) pontszámának változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kivitel mindkét periódusa alatt.
|
Pontszám a Beteg Globális Változás Észlelésén (PGI-C), egy 7 pontú, beteg által megadott skálán, amely a beteg javulás benyomását tükrözi.
Pontszámtartomány: 1-7, ahol a magasabb pontszámok nagyobb javulást (kedvezőbb eredményt) jeleznek. |
6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kivitel mindkét periódusa alatt.
|
|
A Pszichiátriai Szűrőeszköz (TWSTRS-PSYCH) pontszámának változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kialakítás mindkét időszakában.
|
A TWSTRS-PSYCH a nyaki dystoniához társuló pszichiátriai komorbiditást értékeli.
A teljes pontszám [inserire range corretto, pl. 0-X] tartományban mozog, a magasabb pontszámok nagyobb pszichiátriai tüneti súlyosságot (rosszabb kimenetelt) jeleznek.
|
6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kialakítás mindkét időszakában.
|
|
A Kórházi Szorongás és Depresszió Skála (HADS) pontszámának változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden egyes kezelés után, a keresztezett kivitel mindkét periódusa alatt.
|
A HADS egy 14 tételből álló, önkitöltős kérdőív, amely a szorongás és depressziós tüneteket értékeli. A teljes pontszám 0 és 42 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb szorongást és depressziós tünetek súlyosságát jelzik (rosszabb kimenetel). Minden alszkála (HADS-A és HADS-D) 0 és 21 között mozog, a magasabb pontszámok rosszabb tüneteket jeleznek. |
6 hét (±2 hét) minden egyes kezelés után, a keresztezett kivitel mindkét periódusa alatt.
|
|
A Fájdalom Numerikus Értékelési Skálán (NRS) mért pontszám változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztbe fektetéses kísérlet mindkét időszakában.
|
A fájdalom intenzitását a Numerikus Értékelési Skálával (NRS) mérjük, amely 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (elképzelhető legrosszabb fájdalom) terjed. Az eredményváltozó az NRS-pontszám változása a kiindulási értéktől az egyes injekciók után 6 héttel mindkét keresztezett periódusban. A magasabb pontszám nagyobb fájdalom súlyosságát jelzi (rosszabb kimenetel). |
6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztbe fektetéses kísérlet mindkét időszakában.
|
|
A Klinikai Globális Értékelés - Változás (CGI-C) pontszám változása
Időkeret: 6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kivitel mindkét periódusa alatt.
|
A CGI-C egy 7 pontos klinikusan értékelt skála, amely az alapvonalhoz képesti teljes klinikai javulást értékeli. A pontszámok tartománya:
Az alacsonyabb pontszámok nagyobb klinikai javulást (jobb eredményt) jeleznek. |
6 hét (±2 hét) minden kezelés után, a keresztezett kivitel mindkét periódusa alatt.
|
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CUSTODY
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .