En randomiserad, korsvis, dubbelblind, schamkontrollerad överlägsenhetsstudie av ultraljudsstyrda kontra icke-ultraljudsstyrda botulinumtoxininjektioner vid cervikal dystoni [CUSTODY] (CUSTODY)

Cervikal dystoni (CD) är den vanligaste typen av fokal dystoni och kännetecknas av ihållande eller intermittent ofrivilliga sammandragningar i nackmusklerna. Dessa sammandragningar leder till onormala huvudställningar och rörelser, ofta förknippade med smärta och tremor, och har en betydande inverkan på livskvaliteten.

Den etablerade behandlingen för CD är upprepade intramuskulära injektioner av botulinumtoxin typ A (BoNT-A), vanligtvis var 12:e till 16:e vecka. BoNT-A blockerar acetylkolinfrisättningen vid den neuromuskulära korsningen, vilket skapar en tillfällig och reversibel kemodenervation av målmuskeln. Klinisk fördel uppträder vanligtvis inom några dagar, når en topp efter 2 till 4 veckor, och avtar gradvis efter 3 till 4 månader, vilket kräver upprepade injektioner. Även om denna terapi är effektiv och säker, beror dess kliniska framgång i stor utsträckning på noggrannheten i muskeltargeting. Suboptimal precision vid injektioner kan leda till otillfredsställande resultat, kvarstående symptom eller avbrott i behandlingen.

Flera tillvägagångssätt används i klinisk praxis för att vägleda injektioner. Den konventionella metoden förlitar sig på palpation och anatomiska landmärken, är allmänt tillgänglig och kräver begränsade resurser. Emellertid är den starkt beroende av injektörens erfarenhet och kan resultera i felaktig targeting. Ultrasonografi (US) vägledning, å andra sidan, möjliggör direkt, realtidsvisualisering av cervikala muskler och angränsande strukturer. Denna teknik kan öka noggrannheten, optimera toxinfördelningen och minska risken för felplacerade injektioner och biverkningar.

Studier på kadaver har visat högre noggrannhet hos US-vägledda injektioner jämfört med landmärkesbaserade metoder, och preliminära kliniska studier tyder på att US-vägledning kan förbättra resultaten. Dessa studier har dock begränsats av små urvalsstorlekar, brist på randomisering eller icke-blindade utvärderingar. Robusta bevis från randomiserade kontrollerade studier saknas fortfarande, och därför är den kliniska överlägsenheten hos US-vägledda injektioner fortfarande osäker.

US-vägledda injektioner kräver också extra utrustning, tid och operatörsutbildning. Detta kan begränsa deras utbredda användning i rutinmässig klinisk praxis om inte en tydlig fördel jämfört med landmärkesbaserade injektioner kan påvisas. Att adressera denna kunskapslucka är avgörande för att informera kliniska beslut och optimera behandlingen av CD.

Denna studie har utformats för att utvärdera effekten av US-vägledda BoNT-A-injektioner jämfört med injektioner baserade enbart på anatomiska landmärken hos vuxna med idiopatisk CD. Det primära målet är att fastställa om US-vägledning ger överlägsna förbättringar i livskvalitet. Sekundära mål inkluderar att bedöma effekterna av de två teknikerna på motoriska och icke-motoriska symptom, samt att jämföra deras säkerhet.

Totalt kommer cirka 37 deltagare med idiopatisk cervikal dystoni och dokumenterad god respons på tidigare BoNT-A-terapi att rekryteras vid Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta i Milano, Italien. Varje deltagare kommer att genomgå två behandlingscykler, en med US-vägledning och en utan, i randomiserad ordning. Deltagartiden för varje individ kommer att vara cirka 8 månader. Genom att direkt jämföra två vitt använda tillvägagångssätt kommer detta försök att ge högkvalitativt bevis för att vägleda klinisk praxis och förbättra vården för personer med cervikal dystoni.