Randomizowane, krzyżowe, podwójnie ślepe, kontrolowane pozorowanym zabiegiem badanie wyższości iniekcji toksyny botulinowej pod kontrolą ultrasonografii w porównaniu z iniekcjami bez kontroli ultrasonografii w dystonii szyjnej [CUSTODY] (CUSTODY)

Dystonia szyjna (CD) jest najczęstszym typem ogniskowej dystonii i charakteryzuje się utrzymującymi się lub przerywanymi mimowolnymi skurczami mięśni szyi. Skurcze te prowadzą do nieprawidłowych postaw i ruchów głowy, często związanych z bólem i drżeniem, i mają znaczący wpływ na jakość życia.

Ustalonym leczeniem CD są powtarzane domięśniowe iniekcje toksyny botulinowej typu A (BoNT-A), zwykle co 12 do 16 tygodni. BoNT-A blokuje uwalnianie acetylocholiny w połączeniu nerwowo-mięśniowym, powodując tymczasową i odwracalną chemodenewację docelowego mięśnia. Korzyść kliniczna zazwyczaj pojawia się w ciągu kilku dni, osiąga szczyt po 2 do 4 tygodniach i stopniowo zanika po 3 do 4 miesiącach, wymagając powtarzanych iniekcji. Chociaż ta terapia jest skuteczna i bezpieczna, jej sukces kliniczny w dużej mierze zależy od dokładności celowania w mięśnie. Nieoptymalna precyzja iniekcji może prowadzić do niezadowalających wyników, utrzymywania się objawów lub przerwania leczenia.

W praktyce klinicznej stosuje się kilka podejść do prowadzenia iniekcji. Metoda konwencjonalna opiera się na palpacji i punktach orientacyjnych anatomicznych, jest szeroko dostępna i wymaga ograniczonych zasobów. Jednak w dużym stopniu zależy od doświadczenia osoby wykonującej iniekcję i może skutkować nieprecyzyjnym celowaniem. Z kolei prowadzenie za pomocą ultrasonografii (USG) umożliwia bezpośrednią, wizualizację w czasie rzeczywistym mięśni szyjnych i sąsiednich struktur. Ta technika może zwiększyć dokładność, zoptymalizować dystrybucję toksyny i zmniejszyć ryzyko błędnie wykonanych iniekcji oraz zdarzeń niepożądanych.

Badania na zwłokach wykazały wyższą dokładność iniekcji prowadzonych pod kontrolą USG w porównaniu z metodami opartymi na punktach orientacyjnych, a wstępne badania kliniczne sugerują, że prowadzenie USG może poprawić wyniki. Jednak badania te były ograniczone małymi wielkościami prób, brakiem randomizacji lub nienaślepionymi ocenami. Wciąż brakuje solidnych dowodów z randomizowanych badań kontrolowanych, dlatego kliniczna wyższość iniekcji prowadzonych pod kontrolą USG pozostaje niepewna.

Iniekcje prowadzone pod kontrolą USG wymagają również dodatkowego sprzętu, czasu i szkolenia operatora. Może to ograniczyć ich powszechne przyjęcie w rutynowej praktyce klinicznej, chyba że zostanie wykazana wyraźna przewaga nad iniekcjami opartymi na punktach orientacyjnych. Wypełnienie tej luki w wiedzy jest niezbędne do informowania decyzji klinicznych i optymalizacji leczenia CD.

Niniejsze badanie zostało zaprojektowane w celu oceny wpływu iniekcji BoNT-A prowadzonych pod kontrolą USG w porównaniu z iniekcjami opartymi wyłącznie na punktach orientacyjnych anatomicznych u dorosłych z idiopatyczną CD. Głównym celem jest ustalenie, czy prowadzenie USG zapewnia lepszą poprawę jakości życia. Cele drugorzędowe obejmują ocenę wpływu obu technik na objawy ruchowe i nierychowe oraz porównanie ich bezpieczeństwa.

Łącznie około 37 uczestników z idiopatyczną dystonią szyjną i udokumentowaną dobrą odpowiedzią na wcześniejszą terapię BoNT-A zostanie zrekrutowanych w Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta w Mediolanie we Włoszech. Każdy uczestnik przejdzie dwa cykle leczenia, jeden z prowadzeniem USG i jeden bez, w losowej kolejności. Czas trwania udziału dla każdej osoby wyniesie około 8 miesięcy. Bezpośrednio porównując dwa szeroko stosowane podejścia, to badanie dostarczy wysokiej jakości dowody do prowadzenia praktyki klinicznej i poprawy opieki nad osobami z dystonią szyjną.