ロシアにおけるAChR抗体陽性全身型重症筋無力症の治療アプローチに関する疫学研究
2026年9月10日 更新者：AstraZeneca
ロシアにおける実際の臨床現場におけるAChR抗体陽性全身型重症筋無力症（gMG）の治療アプローチに関する多施設非介入単群レトロスペクティブ-プロスペクティブ観察研究
これは、ロシアにおける日常的な診療現場において、アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性全身型重症筋無力症（gMG）の成人患者における実際の治療アプローチと臨床転帰を記述するために設計された、多施設共同、非介入性、回顧的・前向き、単一アーム観察研究です。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
これは、ロシアにおける通常の臨床診療において、成人のアセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性全身性重症筋無力症（gMG）患者における実際の治療アプローチと臨床転帰を記述するために設計された、多施設共同、非介入、回顧的・前向き、単群観察研究です。
主要目的は、成人AChR抗体陽性gMG患者の人口統計学的および臨床的プロファイルを特徴づけることです。主要な副次目的には、経時的な疾患重症度の評価（MG-ADL、QMG、MGFA分類）、全死亡およびgMG関連入院の頻度、期間、理由の評価、診断経路と治療戦略（第一選択レジメンおよび抗コリンエステラーゼ剤、コルチコステロイド、免疫抑制剤、IVIG、血漿交換／血漿ろ過、胸腺摘出術、リツキシマブ、補体C5阻害剤などの治療法の使用を含む）の記述、筋無力症クリーゼのパターンと転帰の検討、およびC5阻害剤療法開始前の髄膜炎菌ワクチン接種と予防的抗生物質使用の記録が含まれます。
約10の専門施設で、約100人の成人が連続的に登録されます。本試験は、インフォームドコンセント文書（ICF）に署名した患者のみを順次組み入れます。適格患者は、選択バイアスを最小限に抑えるため、各施設で連続的に登録されます。データは既存の紙／電子医療記録（二次データ収集）から収集され、7つの時点（ベースライン（診断からの病歴を含む回顧的抽出あり）および36か月まで6か月ごとの前向きフォローアップ（±1か月のウィンドウ））でeCRFに記録されます。試験で義務付けられた介入、検査、または来院スケジュールはなく、すべてのケアは通常の診療に従います。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
450
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 電話番号：1-877-240-9479
- メール：information.center@astrazeneca.com
研究場所
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Kazan'、ロシア
- 募集
- Research Site
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Moscow、ロシア
- 募集
- Research Site
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Novosibirsk、ロシア
- 募集
- Research Site
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Rostov-on-Don、ロシア
- 募集
- Research Site
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Saint Petersburg、ロシア
- 募集
- Research Site
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Saint Petersburg、ロシア
- まだ募集していません
- Research Site
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Samara、ロシア
- 募集
- Research Site
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Ufa、ロシア
- 募集
- Research Site
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
18歳以上の両性の参加者で、AChR抗体陽性全身型MGの診断を受けた者が、ロシアの様々な臨床施設でgMG患者の治療を提供する施設に登録されます。
説明
対象者選定基準：
- アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の全身型重症筋無力症と診断された成人（18歳以上）。
- 署名および日付入りの書面によるインフォームドコンセントの提供。
除外基準：
- 現在、全身型重症筋無力症の治療に関する臨床研究に参加している参加者。
- 眼筋型重症筋無力症のみ。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン時の年齢（歳）
時間枠：ベースライン（0ヶ月目；インフォームドコンセントおよび登録時）
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研究登録時（ICF署名時）の患者の満年齢。
50歳以下と50歳超のカテゴリ分布として、量的変数およびカテゴリ分布として要約されます。
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ベースライン（0ヶ月目；インフォームドコンセントおよび登録時）
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gMG診断時の年齢（歳）
時間枠：ベースライン（月0での遡及的抽象化）
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全身型重症筋無力症（gMG）診断時点における患者の満年齢。
定量的変数として要約され、また≦50歳 vs >50歳によるカテゴリ分布として要約される。
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ベースライン（月0での遡及的抽象化）
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性別および民族分布
時間枠：ベースライン（0ヶ月目）
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登録時に記録された性別（男性、女性）および民族性（白人、アジア人、黒人、その他）による患者の割合。
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ベースライン（0ヶ月目）
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ボディマス指数（BMI）
時間枠：ベースライン（月0；ICF署名に最も近い最新の利用可能な測定値）
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BMIは、登録時点に最も近い最新の値を使用して、体重（kg）／身長（m）^2として計算され、平均、標準偏差、中央値、四分位範囲、最小値、最大値として要約されます。身長と体重は医療記録から抽出されます。
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ベースライン（月0；ICF署名に最も近い最新の利用可能な測定値）
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疾患期間（日）
時間枠：ベースライン（0ヵ月目）
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文書化されたgMG診断日とインフォームドコンセント・登録日の間の期間を、中央値と四分位範囲（および平均、標準偏差、最小値、最大値）で要約したもの。
医療記録からeCRFに抽出された日付に基づいて月数/年数で計算。
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ベースライン（0ヵ月目）
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gMGの臨床症状プロファイル
時間枠：ベースライン（0ヶ月）
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登録時における各事前定義gMG症状カテゴリー（眼球、延髄、呼吸、咀嚼/顔面、四肢/体幹/頸部筋力低下、自律神経機能障害のサブドメイン）を呈する患者の割合；カウント数とパーセンテージとして要約。
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ベースライン（0ヶ月）
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併存疾患プロファイル
時間枠：ベースライン（0ヶ月目）
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募集時における既往歴または現病歴に特定の併存疾患を有する患者の割合：自己免疫性甲状腺炎／甲状腺機能亢進症、全身性エリテマトーデス、関節リウマチ、自己免疫性脳炎、高血圧、脂質異常症。
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ベースライン（0ヶ月目）
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gMG関連の入院を経験した患者の数と割合
時間枠：gMG診断からベースライン（0ヶ月）までの遡及期間
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gMG診断日からICF署名日までの間に、gMGに起因する入院が1回以上あった患者（研究者の判断による）。
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gMG診断からベースライン（0ヶ月）までの遡及期間
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gMG関連の入院期間（日数）
時間枠：gMG診断からベースライン（0ヶ月）までのレトロスペクティブ期間
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gMG診断から治験説明文書同意書署名までの患者1人当たりのgMG関連入院日数の合計。
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gMG診断からベースライン（0ヶ月）までのレトロスペクティブ期間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MG-ADL総合スコアとベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（0ヵ月）および6、12、18、24、30、36ヵ月（±1ヵ月）
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患者報告MG-ADL総合スコア（範囲0-24；高いほど悪化）。
各時点での記述統計とベースラインからの変化（訪問値からベースラインを引いた値）を報告する。
スコアは日常診療記録から抽出される；ソースで文書化された総合スコアのみ収集される。
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ベースライン（0ヵ月）および6、12、18、24、30、36ヵ月（±1ヵ月）
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QMG総合スコアとベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（0ヶ月目）および6、12、18、24、30、36ヶ月目（±1ヶ月）
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医師報告QMG総合スコア（0-39；高スコア=悪化）。
指標：絶対スコアおよびベースラインからの変化。
記述的に要約。
日常診療記録に存在する場合のみ収集。
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ベースライン（0ヶ月目）および6、12、18、24、30、36ヶ月目（±1ヶ月）
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MGFA臨床分類の経時的な分布
時間枠：ベースライン（0ヶ月）および6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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各時点における各MGFAクラス（I、IIa/IIb、IIIa/IIIb、IVa/IVb、V）の参加者の割合。
また、ベースラインと比較して改善（低いクラス）または悪化（高いクラス）した割合も報告する。
MGFAクラスは、日常診療で記録された場合にのみ抽出される。
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ベースライン（0ヶ月）および6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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全死亡原因による入院患者の数と割合
時間枠：ベースラインから6か月、12か月、18か月、24か月、30か月、36か月（±1か月）
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患者は前向き追跡期間中に何らかの原因による入院が1回以上ある場合。
指標：1回以上のイベントがある患者の数および割合（パーセンテージ）。
各参加者の状態（あり／なし）は追跡期間を通じて評価されます。
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ベースラインから6か月、12か月、18か月、24か月、30か月、36か月（±1か月）
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全原因による入院期間（参加者1人あたりの日数）
時間枠：ベースラインから6、12、18、24、30、36か月（±1か月）まで
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参加者ごとの前向き追跡期間中の全原因による総入院日数。
指標：参加者ごとの入院日数期間の合計。記述統計的に要約されます。
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ベースラインから6、12、18、24、30、36か月（±1か月）まで
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gMG関連の入院を要した患者の数と割合
時間枠：ベースラインから6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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追跡期間中にgMGによる入院が1回以上ある患者。
理由を分類：MG増悪（無力症クリーゼ）関連 vs 非関連（胸腺摘出、検査、社会的理由、その他）。
gMG関連入院でのICU入室を記録（はい／いいえ）。
全体およびカテゴリー別の該当患者数の回数と割合（パーセンテージ）を報告。
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ベースラインから6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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gMG関連の入院期間（参加者1人あたりの日数）
時間枠：ベースラインから6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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前向き追跡期間中の参加者1人あたりのgMG関連理由による総入院日数。
指標：gMG関連入院の入院日数の合計。記述的に要約されます。
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ベースラインから6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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MG症状の発症からgMG診断までの期間（月）
時間枠：ベースライン前の遡及期間
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最初のMG症状／疑い（既知の場合）の日付と全身性MG（gMG）診断の日付の間隔。
指標：月単位（または利用可能な場合は日単位）の期間；記述的に要約。
発症日が文書化されている患者のみで評価。
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ベースライン前の遡及期間
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gMG診断前の既往誤診（カテゴリー別の数と割合）
時間枠：ベースライン前の遡及期間
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1回以上の誤診歴がある参加者の割合と、カテゴリー別の分布（筋疾患、多発神経障害、ランバート・イートン症候群、ミトコンドリア脳筋症、先天性筋無力症候群、脳血管障害、脳幹脳炎、脳腫瘍、ALS）
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ベースライン前の遡及期間
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gMG確認のための診断検査と利用可能な結果
時間枠：ベースライン前の遡及期間
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各検査と最新の利用可能な結果の割合：AChR-Ab（陽性必須）、CT/MRI 胸部/縦隔、脳/脊髄 MRI、ENMG、単線維筋電図、RNS。利用可能な場合は、件数、割合（95% CI）、および結果のカテゴリを報告してください。
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ベースライン前の遡及期間
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診断テストの使用と結果
時間枠：ベースライン前の遡及期間
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日常診療で文書化された各検査の実施率と最新の結果（陽性／陰性／不明）；95％CIを伴う件数と割合を報告する。
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ベースライン前の遡及期間
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薬物療法の受領状況（クラス別割合）
時間枠：ベースライン前12か月およびベースラインから36か月まで（±1か月）
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各治療クラスを受けた患者の割合：抗コリンエステラーゼ（ネオスチグミン）、IVIG、コルチコステロイド（プレドニゾロン／メチルプレドニゾロン）、補体阻害薬（ラブリズマブ／エクリズマブ）、利尿薬、カリウム、免疫抑制薬（例：アザチオプリン、ミコフェノール酸、シクロスポリン）、リツキシマブ。
クラス別に件数／割合として要約。
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ベースライン前12か月およびベースラインから36か月まで（±1か月）
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薬物療法の期間（参加者1人あたりの日数）
時間枠：ベースラインの12か月前から36か月目まで（±1か月）
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各受容した治療クラスについて、評価期間中の参加者ごとの総治療日数を記述的に要約する。
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ベースラインの12か月前から36か月目まで（±1か月）
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平均一日コルチコステロイド投与量（プレドニゾロン換算）
時間枠：ベースラインの12か月前およびベースラインから36か月（±1か月）
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CS使用者のうち、平均1日投与量をmgで記録。分析のためにメチルプレドニゾロンをプレドニゾロン換算値に変換。記述統計で要約。
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ベースラインの12か月前およびベースラインから36か月（±1か月）
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血漿交換／血漿交換／血漿濾過の使用（割合）
時間枠：ベースライン前12か月およびベースラインから36か月。（±1か月）
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gMG患者における血漿交換、血漿交換、または血漿濾過を受けた患者の割合；カウントとパーセンテージで要約。
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ベースライン前12か月およびベースラインから36か月。（±1か月）
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血漿交換／血漿交換／血漿濾過の期間（日）
時間枠：ベースライン前12か月およびベースラインから36か月目まで（±1か月）
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評価期間内における各参加者の血漿交換、血漿交換、または血漿濾過の総治療日数。記述的に要約。
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ベースライン前12か月およびベースラインから36か月目まで（±1か月）
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胸腺摘除術が行われた
時間枠：ベースライン前12か月およびベースラインから36か月（±1か月）
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全身型重症筋無力症（gMG）に対して胸腺摘出術を受けた患者の割合。カウント数とパーセンテージで要約。
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ベースライン前12か月およびベースラインから36か月（±1か月）
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侵襲的肺換気が必要
時間枠：ベースラインの12ヶ月前からベースラインまで、およびベースラインから36ヶ月目まで（±1ヶ月）
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gMG患者における侵襲的機械的換気を必要とする患者の割合。カウント数とパーセンテージで要約。
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ベースラインの12ヶ月前からベースラインまで、およびベースラインから36ヶ月目まで（±1ヶ月）
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gMG診断時の第一選択治療レジメン
時間枠：gMG診断時（ベースラインでの後方視的抽出）
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診断時における初期治療構成要素の分布（治療カテゴリーは上記と同じ）；レジメン別に集計数と割合で要約。
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gMG診断時（ベースラインでの後方視的抽出）
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過去12ヶ月における筋無力症クリーゼ
時間枠：ベースライン（月0）の12か月前
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登録前12か月間に1回以上の発作を経験した患者の割合および発作回数（1回、2回、3回以上）による分布。医療記録からの件数および割合。
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ベースライン（月0）の12か月前
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経過観察中の筋無力症クリーゼ
時間枠：ベースラインから36ヶ月目（±1ヶ月）
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前向き追跡期間中の1回以上の発作を有する割合および発作回数（1回、2回、3回以上）による分布。医療記録からの件数および割合。
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ベースラインから36ヶ月目（±1ヶ月）
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危機の誘発要因-身体的ストレッサー
時間枠：ベースライン12か月前からベースラインまで、およびベースラインから36か月目まで（±1か月）
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定義された身体的誘因に関連するクリーゼ発作の割合：誤嚥性肺炎、感染症、月経前・月経期状態、妊娠、睡眠不足、手術、環境ストレス要因、情緒的ストレス、疼痛、極端な温度、免疫調節薬の減量。
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ベースライン12か月前からベースラインまで、およびベースラインから36か月目まで（±1か月）
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クライシスの誘発因子-薬剤
時間枠：ベースライン前12か月およびベースラインから36か月（±1か月）
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事前に定義された薬剤に関連する発作エピソードの割合：α-インターフェロン；抗生物質（例：アミノグリコシド、マクロライド、キノロン、ポリミキシン）；抗てんかん薬（例：ガバペンチン、フェニトイン、カルバマゼピン、高用量ベンゾジアゼピン）；β遮断薬；カルシウム拮抗薬；造影剤；マグネシウム；ホルモン剤（例：コルチコステロイド、ACTH、経口避妊薬、オキシトシン、甲状腺ホルモン）；抗甲状腺剤；抗不整脈薬（例：プロカインアミド、キニジン）。
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ベースライン前12か月およびベースラインから36か月（±1か月）
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MGFA分類変化別危機転帰
時間枠：6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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危機前の最新評価から危機後最も近い定期評価までのMGFA分類の変化；改善、不変、または悪化した割合
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6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月（±1ヶ月）
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補体C5阻害薬療法（C5IT）の開始
時間枠：gMG診断から36か月（±1か月）
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観察期間中にC5ITを開始した参加者の割合；件数と割合；記録から抽出した開始／終了日付を含む
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gMG診断から36か月（±1か月）
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C5IT開始前の髄膜炎菌ワクチン接種
時間枠：gMG診断からC5IT開始まで（フォローアップ中に抽出されたワクチン接種イベント）
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C5ITを開始した患者において、初回投与前の髄膜炎菌ワクチン接種の記録がある割合；gMG診断から初回ワクチン接種までの期間；再ワクチン接種の記録。
件数、割合、およびワクチン接種までの時間の要約を報告する。 |
gMG診断からC5IT開始まで（フォローアップ中に抽出されたワクチン接種イベント）
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C5IT開始前の予防的抗菌薬使用
時間枠：gMG診断からC5IT開始まで（追跡調査中に抽出された抗菌薬イベント）
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C5ITを開始した患者において、初回投与前の予防的抗生物質使用が文書化された割合；gMG診断から初回予防的使用までの期間；繰り返しの予防投与の記録。
カウント、パーセンテージ、予防投与までの時間の要約を報告する。
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gMG診断からC5IT開始まで（追跡調査中に抽出された抗菌薬イベント）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月23日
一次修了 (推定)
2029年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年12月31日
試験登録日
最初に提出
2025年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月18日
最初の投稿 (実際)
2025年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月10日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D9281R00003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
適格な研究者は、Vivli.orgのリクエストポータルを通じて、AstraZenecaグループ企業がスポンサーとなる臨床試験の匿名化された個別患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。
すべてのリクエストは、AZの開示コミットメントに従って評価されます：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
はい、AZがIPDのリクエストを受け付けていることを示しますが、これはすべてのリクエストが共有されることを意味するわけではありません
IPD 共有時間枠
アストラゼネカは、EFPIA PhRMAデータ共有原則へのコミットメントに従い、データ可用性を満たすか、またはそれを上回る対応を行います。
当社のタイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure の開示コミットメントを参照してください。
IPD 共有アクセス基準
リクエストが承認されると、アストラゼネカは匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを、安全な研究環境Vivli.orgを通じて提供します。
要求された情報にアクセスする前に、署名済みデータ使用契約（データアクセス者向けの交渉不可の契約）が整っている必要があります。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。