Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эпидемиологическое исследование подходов к лечению генерализованной миастении Гравис с положительными антителами к AChR в России

10 сентября 2026 г. обновлено: AstraZeneca

Многоцентровое неинтервенционное однорукавное ретроспективно-проспективное обсервационное исследование терапевтических подходов при генерализованной миастении гравис (gMG) с положительными антителами к AChR в реальной клинической практике в России

Это многоцентровое, неинтервенционное, ретроспективно-проспективное, однорукое обсервационное исследование, предназначенное для описания реальных подходов к лечению и клинических исходов у взрослых с генерализованной миастенией гравис (gMG) с положительными антителами к рецептору ацетилхолина (AChR) в условиях рутинной клинической практики в России.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Это многоцентровое, неинтервенционное, ретроспективно-проспективное, однорукое обсервационное исследование, предназначенное для описания реальных подходов к лечению и клинических исходов у взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис (gMG) с положительными антителами к ацетилхолиновому рецептору (AChR) в условиях рутинной клинической практики в России.

Основная цель — охарактеризовать демографический и клинический профиль взрослых пациентов с AChR-Ab-положительной gMG. Ключевые вторичные цели включают оценку тяжести заболевания с течением времени (MG-ADL, QMG, класс MGFA), оценку частоты, продолжительности и причин госпитализаций по всем причинам и связанным с gMG, описание диагностических путей и стратегий лечения (включая схемы первой линии и использование терапий, таких как антихолинэстеразные средства, кортикостероиды, иммунодепрессанты, ВВИГ, плазмаферез/плазмофильтрация, тимэктомия, ритуксимаб и ингибиторы комплемента C5), изучение паттернов и исходов миастенических кризов, а также документирование менингококковой вакцинации и любого профилактического использования антибиотиков до начала терапии ингибиторами C5.

Примерно 100 взрослых пациентов будут последовательно включены в примерно 10 специализированных центрах. Исследование будет последовательно включать только тех пациентов, которые подписали форму информированного согласия (ICF). Подходящие пациенты будут последовательно включены в каждом центре, чтобы минимизировать систематическую ошибку отбора. Данные собираются из существующих бумажных/электронных медицинских записей (вторичный сбор данных) и записываются в eCRF в семь временных точек: исходный уровень (с ретроспективным извлечением, включая медицинский анамнез с момента диагноза) и проспективное наблюдение каждые 6 месяцев до 36 месяца (± 1 месяц допустимого окна). Исследование не предписывает никаких вмешательств, тестов или графиков визитов; вся медицинская помощь осуществляется в соответствии с рутинной практикой.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

450

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Россия
      • Kazan', Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Moscow, Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Novosibirsk, Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Россия
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Samara, Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Ufa, Россия
        • Рекрутинг
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники обоего пола в возрасте 18 лет и старше с диагнозом генерализованной миастении (gMG) с положительными антителами к AChR будут включены в различные клинические учреждения в России, которые предоставляют лечение пациентам с gMG.

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые (≥18 лет) с диагнозом генерализованной миастении гравис, положительные на антитела к ацетилхолиновому рецептору (AChR).
  2. Предоставление подписанного и датированного письменного информированного согласия.

Критерии исключения:

  1. Участники, в настоящее время включенные в клинические исследования по лечению генерализованной миастении гравис.
  2. Только глазная форма миастении гравис.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возраст на момент начала исследования (лет)
Временное ограничение: Базовый уровень (Месяц 0; в момент получения информированного согласия и включения в исследование)
Возраст пациента в полных годах на момент включения в исследование (подписание ИДС).
Суммируется как количественная переменная и как категориальное распределение по ≤50 лет против >50 лет.
Базовый уровень (Месяц 0; в момент получения информированного согласия и включения в исследование)
Возраст при постановке диагноза gMG (лет)
Временное ограничение: Базовый уровень (ретроспективное извлечение данных на 0 месяце)
Возраст пациента в полных годах на момент постановки диагноза генерализованной миастении (gMG).
Суммируется как количественная переменная и как категориальное распределение по возрасту ≤50 лет против >50 лет.
Базовый уровень (ретроспективное извлечение данных на 0 месяце)
Распределение по полу и этнической принадлежности
Временное ограничение: Исходный уровень (Месяц 0)
Доля пациентов по полу (мужской, женский) и этнической принадлежности (белые, азиаты, чернокожие, другие), зарегистрированная при включении в исследование.
Исходный уровень (Месяц 0)
Индекс массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: Базовый уровень (Месяц 0; последние доступные измерения, наиболее близкие к подписанию ИСФ)
ИМТ в кг/м^2 рассчитывается как вес (кг)/рост (м)^2 с использованием самых последних значений, ближайших к моменту включения в исследование, суммируется как среднее значение, стандартное отклонение, медиана, межквартильный размах, минимум, максимум. Рост и вес извлекаются из медицинских документов.
Базовый уровень (Месяц 0; последние доступные измерения, наиболее близкие к подписанию ИСФ)
Продолжительность заболевания (дни)
Временное ограничение: Исходный уровень (Месяц 0)
Время между датой документированной диагностики gMG и датой информированного согласия/включения в исследование, представленное в виде медианы и межквартильного размаха (а также среднего значения, стандартного отклонения, минимума и максимума). Рассчитано в месяцах/годах на основе дат, извлеченных из медицинских записей в электронную форму сбора данных (eCRF).
Исходный уровень (Месяц 0)
Клинический профиль симптомов gMG
Временное ограничение: Исходный уровень (Месяц 0)
Доля пациентов с каждой предопределенной категорией симптомов gMG при включении в исследование (глазные, бульбарные, респираторные, жевательные/лицевые, слабость конечностей/туловища/шеи, автономные дисфункции субдомены); представлено в виде количества и процентов.
Исходный уровень (Месяц 0)
Профиль коморбидности
Временное ограничение: Базовый уровень (Месяц 0)
Доля пациентов с указанными сопутствующими заболеваниями в анамнезе или при включении в исследование: аутоиммунный тиреоидит/гипертиреоз, системная красная волчанка, ревматоидный артрит, аутоиммунный энцефалит, артериальная гипертензия, гиперлипидемия.
Базовый уровень (Месяц 0)
Количество и доля пациентов с госпитализацией, связанной с gMG
Временное ограничение: Ретроспективный период от диагностики gMG до Базового визита (Месяц 0)
Пациенты с ≥1 госпитализацией, связанной с gMG (по оценке исследователя), с даты диагноза gMG до подписания ИДС.
Ретроспективный период от диагностики gMG до Базового визита (Месяц 0)
Продолжительность госпитализаций, связанных с gMG (дней)
Временное ограничение: Ретроспективный период от диагноза gMG до исходного уровня (месяц 0)
Сумма дней госпитализаций, связанных с gMG, на одного пациента от диагностики gMG до подписания ИДФ.
Ретроспективный период от диагноза gMG до исходного уровня (месяц 0)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл по шкале MG-ADL и изменение от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень (Месяц 0) и Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Общий балл по шкале MG-ADL, сообщаемый пациентом (диапазон 0-24; более высокий балл = хуже состояние). Представьте описательную статистику для каждого временного периода и изменение от исходного уровня (значение визита минус исходный уровень). Баллы извлекаются из записей о плановом медицинском обслуживании; собираются только общие баллы, задокументированные в источнике.
Исходный уровень (Месяц 0) и Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Общий балл QMG и изменение от исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень (Месяц 0) и Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Общая оценка по шкале QMG, сообщенная врачом (0-39; более высокие значения = хуже). Метрики: абсолютная оценка и изменение от исходного уровня. Суммировано описательно. Собирается только при наличии в записях рутинной практики.
Базовый уровень (Месяц 0) и Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Распределение клинической классификации MGFA с течением времени
Временное ограничение: Базовый уровень (Месяц 0) и Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Доля участников в каждом классе MGFA (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) в каждой временной точке. Также сообщите долю улучшившихся (низший класс) или ухудшившихся (высший класс) по сравнению с исходным уровнем. Класс MGFA абстрагируется только в случае его регистрации в рутинной практике.
Базовый уровень (Месяц 0) и Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Количество и доля пациентов с госпитализацией по любой причине
Временное ограничение: С исходного уровня до месяцев 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Пациенты, перенесшие ≥1 госпитализацию по любой причине в течение проспективного наблюдения. Метрика: количество и доля (процент) пациентов с ≥1 событием. Статус каждого участника (да/нет) оценивался в течение всего периода наблюдения.
С исходного уровня до месяцев 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Продолжительность госпитализаций по любой причине (дней на участника)
Временное ограничение: С момента начала исследования до 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев (±1 месяц)
Общее количество дней госпитализации по любой причине на одного участника в ходе проспективного наблюдения. Метрика: сумма продолжительностей госпитализаций в днях на одного участника; описательная статистика.
С момента начала исследования до 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев (±1 месяц)
Количество и доля пациентов с госпитализацией, связанной с gMG
Временное ограничение: От исходного уровня через 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев (±1 месяц)
Пациенты с ≥1 госпитализацией, связанной с gMG, в течение периода наблюдения. Классифицируйте причины: связанные с обострением MG (миастенический криз) vs несвязанные (тимэктомия, обследование, социальные причины, другие). Зафиксируйте поступление в ОРИТ для госпитализаций, связанных с gMG (да/нет). Отчитайтесь о количестве и доле (проценте) пострадавших пациентов в целом и по категориям.
От исходного уровня через 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев (±1 месяц)
Продолжительность госпитализаций, связанных с gMG (дней на участника)
Временное ограничение: С исходного уровня через 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев (±1 месяц)
Общее количество дней госпитализации по причинам, связанным с gMG, на одного участника в течение проспективного наблюдения.
Метрика: сумма продолжительностей госпитализаций в днях по причинам, связанным с gMG; описательная сводка.
С исходного уровня через 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев (±1 месяц)
Время от начала симптомов МГ до диагноза gMG (месяцы)
Временное ограничение: Ретроспективный период до Базового визита
Интервал между датой появления первых симптомов МГ/подозрения на МГ (если известна) и датой диагноза генерализованной МГ (gMG). Метрика: продолжительность в месяцах (или днях, если доступно); описательная сводка. Оценивается только для пациентов с задокументированной датой начала.
Ретроспективный период до Базового визита
Предыдущие ошибочные диагнозы до постановки диагноза gMG (количество и доля по категориям)
Временное ограничение: Ретроспективный период до Базового визита
Доля участников с ≥1 предшествующим ошибочным диагнозом и распределение по категориям (миопатии, полинейропатии, синдром Ламберта-Итона, митохондриальные энцефаломиопатии, врожденные миастенические синдромы, цереброваскулярные нарушения, стволовой энцефалит, опухоли головного мозга, БАС).
Ретроспективный период до Базового визита
Диагностические обследования для подтверждения gMG и доступные результаты
Временное ограничение: Ретроспективный период до Базового визита
Доля с каждым обследованием и последним доступным результатом: AChR-Ab (требуется положительный), КТ/МРТ грудной клетки/средостения, МРТ головного/спинного мозга, ЭНМГ, ЭМГ одного волокна, RNS. Укажите количество, проценты (95% ДИ) и категории результатов, если доступны.
Ретроспективный период до Базового визита
Использование и результаты диагностических тестов
Временное ограничение: Ретроспективный период до Базового визита
Доля выполненных тестов и последний результат (положительный/отрицательный/неизвестный), задокументированные в рамках рутинного наблюдения; представлены количества и проценты с 95% ДИ.
Ретроспективный период до Базового визита
Полученные лекарственные терапии (доля по классам)
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Доля пациентов, получающих каждый класс терапии: антихолинэстеразные препараты (неостигмин), ВВИГ, кортикостероиды (преднизолон/метилпреднизолон), ингибиторы комплемента (равулизумаб/экулизумаб), диуретики, калий, иммунодепрессанты (например, азатиоприн, микофенолат, циклоспорин), ритуксимаб. Обобщено в виде количества/процентов по классам.
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Продолжительность лекарственной терапии (дней на участника)
Временное ограничение: 12 месяцев до начала исследования и от начала исследования до 36 месяца (±1 месяц)
Для каждого полученного класса терапии общее количество дней на терапии на участника в течение периода оценки; суммировано описательно.
12 месяцев до начала исследования и от начала исследования до 36 месяца (±1 месяц)
Средняя суточная доза кортикостероидов (в пересчете на преднизолон)
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Среди потребителей КС средняя суточная доза записана в мг; переведите метилпреднизолон в эквивалент преднизолона для анализа. Суммировано с помощью описательной статистики.
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Применение плазмафереза/плазмаобмена/плазмафильтрации (доля)
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36-го месяца. (±1 месяц)
Доля пациентов, получающих плазмаферез, плазмаобмен или плазмафильтрацию при gMG; представлена в виде количества и процентов.
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36-го месяца. (±1 месяц)
Продолжительность плазмафереза/плазмообмена/плазмафильтрации (дни)
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Общее количество дней лечения на участника для плазмафереза, плазмообмена или плазмофильтрации в рамках окна оценки; суммировано описательно.
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Тимэктомия выполнена
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Доля пациентов, у которых была проведена тимэктомия по поводу gMG; представлена в виде количества и процентов.
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Требуется инвазивная вентиляция легких
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Доля пациентов, требующих инвазивной искусственной вентиляции легких при gMG; представлена в виде количественных показателей и процентов.
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Схема лечения первой линии при постановке диагноза gMG
Временное ограничение: На момент диагностики gMG (ретроспективное извлечение данных на момент включения в исследование)
Распределение компонентов начального лечения при постановке диагноза (те же категории терапии, что и выше); представлено в виде количества и процентов по режиму лечения.
На момент диагностики gMG (ретроспективное извлечение данных на момент включения в исследование)
Миастенический криз в течение предшествующих 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев до базового уровня (Месяц 0)
Доля с ≥1 кризом и распределение по количеству эпизодов (1, 2, ≥3) за 12 месяцев до включения; подсчёты и проценты из медицинских записей.
12 месяцев до базового уровня (Месяц 0)
Миастенический криз во время наблюдения
Временное ограничение: С исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Доля с ≥1 кризом и распределение по количеству эпизодов (1, 2, ≥3) в ходе проспективного наблюдения; подсчеты и проценты из медицинских записей.
С исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Факторы, провоцирующие кризис - физические стрессоры
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и с исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Доля кризовых эпизодов, связанных с предопределенными физическими провоцирующими факторами: аспирационная пневмония, инфекция, перименструальное состояние, беременность, депривация сна, хирургическое вмешательство, факторы стресса окружающей среды, эмоциональный стресс, боль, экстремальные температуры, снижение дозы иммуномодулирующих препаратов.
12 месяцев до исходного уровня и с исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Факторы, провоцирующие кризис - лекарственные средства
Временное ограничение: 12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Доля эпизодов криза, связанных с предопределенными лекарственными средствами: α-интерферон; антибиотики (например, аминогликозиды, макролиды, хинолоны, полимиксин); противоэпилептические средства (например, габапентин, фенитоин, карбамазепин, бензодиазепины в высоких дозах); β-блокаторы; антагонисты кальциевых каналов; контрастные среды; магний; гормональные препараты (например, кортикостероиды, АКТГ, оральные контрацептивы, окситоцин, тиреоидные гормоны); антитиреоидные средства; антиаритмические средства (например, прокаинамид, хинидин).
12 месяцев до исходного уровня и от исходного уровня до 36 месяца (±1 месяц)
Исходы криза по изменению класса MGFA
Временное ограничение: Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Изменение класса MGFA от последней оценки до криза до ближайшей плановой оценки после криза; доля улучшившихся, без изменений или ухудшившихся.
Месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 месяц)
Начало терапии ингибитором комплемента C5 (C5IT)
Временное ограничение: От момента диагностики gMG до 36 месяца (±1 месяц)
Доля участников, начавших C5IT в течение наблюдения; количество и процентное соотношение; с датами начала/окончания, извлеченными из записей.
От момента диагностики gMG до 36 месяца (±1 месяц)
Менингококковая вакцинация до начала C5IT
Временное ограничение: От диагноза gMG до начала C5IT (события вакцинации, зафиксированные в ходе наблюдения)
Среди тех, кто начал C5IT, доля с задокументированной менингококковой вакцинацией до первой дозы; время от диагноза gMG до первой вакцинации; запись ревакцинаций.
Отчет о количестве, процентах и сводке времени до вакцинации.
От диагноза gMG до начала C5IT (события вакцинации, зафиксированные в ходе наблюдения)
Профилактическое использование антибиотиков перед началом C5IT
Временное ограничение: От постановки диагноза gMG до начала C5IT (события, связанные с антибиотиками, выявленные в ходе наблюдения)
Среди тех, кто начал C5IT, доля с задокументированным использованием профилактических антибиотиков до первой дозы; время от диагноза gMG до первого профилактического применения; запись повторной профилактики.
Отчет о количестве, процентах и сводке времени до профилактики.
От постановки диагноза gMG до начала C5IT (события, связанные с антибиотиками, выявленные в ходе наблюдения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D9281R00003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным данным на уровне отдельных пациентов из клинических исследований, спонсируемых компаниями группы AstraZeneca, через портал запросов Vivli.org.
Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством по раскрытию информации AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Да, указывает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут предоставлены

Сроки обмена IPD

AstraZeneca будет соответствовать или превосходить требования к доступности данных в соответствии с обязательствами, взятыми в рамках принципов обмена данными EFPIA PhRMA. Для получения подробной информации о наших сроках, пожалуйста, обратитесь к нашему обязательству по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к анонимизированным данным на уровне отдельных пациентов через защищенную исследовательскую среду Vivli.org. Подписанное Соглашение об использовании данных (не подлежащий обсуждению контракт для получателей доступа к данным) должно быть заключено до получения доступа к запрашиваемой информации.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться