Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Epidemiologisk studie av behandlingsmetoder vid AChR-antikroppspositiv generaliserad myasthenia gravis i Ryssland

10 september 2026 uppdaterad av: AstraZeneca

En multicenter icke-interventionell enarms retrospektiv-prospektiv observationsstudie om terapeutiska metoder vid AChR-antikroppspositiv generaliserad myasthenia gravis (gMG) i verklig klinisk praxis i Ryssland

Detta är en multicentrisk, icke-interventionell, retrospektiv-prospektiv, enarms observationsstudie utformad för att beskriva verkliga behandlingsmetoder och kliniska utfall hos vuxna med acetylkolinreceptor (AChR) antikroppspositiv generaliserad myasthenia gravis (gMG) i rutinmässig klinisk praxis i Ryssland.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, icke-interventionell, retrospektiv-prospektiv, enarms-observationsstudie utformad för att beskriva verklighetsbaserade behandlingsmetoder och kliniska utfall hos vuxna med acetylkolinreceptor (AChR) antikroppspositiv generaliserad myastenia gravis (gMG) i rutinmässig klinisk praxis i Ryssland.

Det primära syftet är att karakterisera den demografiska och kliniska profilen hos vuxna AChR-Ab-positiva gMG-patienter. Viktiga sekundära syften inkluderar att bedöma sjukdomens svårighetsgrad över tid (MG-ADL, QMG, MGFA-klass), utvärdera frekvenser, varaktighet och orsaker till alla orsakers och gMG-relaterade sjukhusvistelser, beskriva diagnostiska vägar och behandlingsstrategier (inklusive förstalinjeregimer och användning av terapier som antikolinesterasmedel, kortikosteroider, immunosuppressiva läkemedel, IVIG, plasmaferes/plasmafiltrering, tymektomi, rituximab och komplement C5-hämmare), utforska mönster och utfall av myastena kriser samt dokumentera meningokockvaccination och eventuellt profylaktiskt antibiotikabruk före initiering av C5-hämmarterapi.

Cirka 100 vuxna kommer att rekryteras i följd över cirka 10 specialiserade centra. Studien kommer sekventiellt att inkludera endast de patienter som har undertecknat informerat samtycke (ICF). Berättigade patienter kommer att rekryteras i följd vid varje centrum för att minimera urvalsbias. Data samlas in från befintliga pappers-/elektroniska journaler (sekundär datainsamling) och registreras i ett eCRF vid sju tidpunkter: baslinje (med retrospektiv utdragning, inklusive medicinsk historia från diagnos) och prospektiv uppföljning var 6:e månad upp till månad 36 (±1 månads fönster). Inga studiepålagda interventioner, tester eller besöksscheman åläggs; all vård följer rutinmässig praxis.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

450

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: AstraZeneca Clinical Study Information Center
Telefonnummer: 1-877-240-9479
E-post: information.center@astrazeneca.com

Studieorter

Ryssland
- - Kazan', Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site
  - Moscow, Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site
  - Novosibirsk, Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site
  - Rostov-on-Don, Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site
  - Saint Petersburg, Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site
  - Saint Petersburg, Ryssland
    - Har inte rekryterat ännu
    - Research Site
  - Samara, Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site
  - Ufa, Ryssland
    - Rekrytering
    - Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare av båda könen, 18 år och äldre, med diagnos av AChR-antikroppspositiv generaliserad MG kommer att rekryteras på olika kliniska institutioner i Ryssland som tillhandahåller behandling för gMG-patienter.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Vuxna (≥18 år) med diagnos generaliserad MG som är positiva för acetylkolinreceptor (AChR)-antikroppar.
Lämnande av undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke.

Exklusionskriterier:

Deltagare som för närvarande är inskrivna i kliniska studier för behandling av gMG.
Endast okulär MG.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Ålder vid baslinjen (år) Tidsram: Baslinje (Månad 0; vid informerat samtycke och inskrivning)	Patientens ålder i hela år vid studieanmälan (underskrivande av informerat samtycke). Sammanfattas som en kvantitativ variabel och som kategorisk fördelning efter ≤50 år kontra >50 år.	Baslinje (Månad 0; vid informerat samtycke och inskrivning)
Ålder vid gMG-diagnos (år) Tidsram: Baseline (retrospektiv extrahering vid månad 0)	Patientens ålder i hela år vid tidpunkten för diagnos av generaliserad myasthenia gravis (gMG). Sammanfattas som en kvantitativ variabel och som kategorisk fördelning efter ≤50 år kontra >50 år.	Baseline (retrospektiv extrahering vid månad 0)
Köns- och etnicitetsfördelning Tidsram: Baslinje (månad 0)	Andel patienter efter kön (man, kvinna) och etnicitet (vit, asiat, svart, annan) registrerade vid inkludering.	Baslinje (månad 0)
Kroppsmassaindex (BMI) Tidsram: Baslinje (månad 0; senast tillgängliga mätningar närmast ICF-signering)	BMI i kg/m² beräknat som vikt (kg)/längd (m)² med de senaste värdena närmast inkludering, sammanfattat som medelvärde, standardavvikelse, median, kvartilavstånd, minimum, maximum. Längd och vikt hämtas från journaler.	Baslinje (månad 0; senast tillgängliga mätningar närmast ICF-signering)
Sjukdomsvaraktighet (dagar) Tidsram: Baslinje (månad 0)	Tid mellan datumet för dokumenterad gMG-diagnos och datumet för informerat samtycke/inregistrering, sammanfattad som median och IQR (och medelvärde, standardavvikelse, minimum, maximum). Beräknad i månader/år baserat på datum hämtade från journaler till eCRF.	Baslinje (månad 0)
Klinisk symtomprofil för gMG Tidsram: Baslinje (Månad 0)	Andel patienter som presenterar varje fördefinierad gMG-symtomkategori vid inskrivning (okulära, bulbära, respiratoriska, tuggnings-/ansikts-, lem-/bål-/nacksvaghet, autonoma dysfunktionssubdomäner); sammanfattas som antal och procent.	Baslinje (Månad 0)
Komorbiditetsprofil Tidsram: Baslinje (månad 0)	Andel patienter med angivna komorbiditeter i anamnesen eller vid inkludering: autoimmun tyreoidit/hyperthyreos, systemisk lupus erythematosus, reumatoid artrit, autoimmun encefalit, arteriell hypertoni, hyperlipidemi.	Baslinje (månad 0)
Antal och andel patienter med gMG-relaterade sjukhusinläggningar Tidsram: Retrospektiv period från gMG-diagnos till baslinje (månad 0)	Patienter med ≥1 inläggning till följd av gMG (bedömning av undersökningsledaren) från datum för gMG-diagnos till underskrivande av informerat samtycke.	Retrospektiv period från gMG-diagnos till baslinje (månad 0)
Varaktighet för gMG-relaterade sjukhusvistelser (dagar) Tidsram: Retrospektiv period från gMG-diagnos till baslinje (månad 0)	Summan av dagar med gMG-relaterade sjukhusvistelser per patient från gMG-diagnos till ICF-signering.	Retrospektiv period från gMG-diagnos till baslinje (månad 0)

Sekundära resultatmått

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2025

Första postat (Faktisk)

25 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

D9281R00003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserad data på patientnivå från AstraZeneca-koncernens sponsrade kliniska prövningar via förfrågningsportalen Vivli.org. Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt AZ:s utlämnandeåtagande: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerar att AZ accepterar förfrågningar om IPD, men detta innebär inte att alla förfrågningar kommer att delas

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgänglighet enligt de åtaganden som gjorts till EFPIA PhRMA:s principer för datadelning. För detaljer om våra tidsramar, vänligen hänvisa till vårt upplysningsåtagande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en förfrågan har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till de anonymiserade individuella patientnivådata via den säkra forskningsmiljön Vivli.org. Ett undertecknat dataanvändningsavtal (icke-förhandlingsbart avtal för dataåtkomstgivare) måste vara på plats innan åtkomst till den efterfrågade informationen ges.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
MG-ADL totalpoäng och förändring från baslinjen Tidsram: Baseline (månad 0) och månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Patientrapporterad MG-ADL totalpoäng (intervall 0-24; högre=värre). Rapportera beskrivande statistik vid varje tidpunkt och förändring från baseline (besöksvärde minus baseline). Poäng hämtas från rutinmässiga vårdjournaler; endast totalpoäng dokumenterade i källan samlas in.	Baseline (månad 0) och månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
QMG totalpoäng och förändring från baseline Tidsram: Baseline (månad 0) och månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Läkarrapporterad QMG-totalscore (0-39; högre=värre). Mått: absolut poäng och förändring från baslinjen. Sammanfattat deskriptivt. Insamlat endast om närvarande i rutinpraxisjournaler.	Baseline (månad 0) och månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Fördelning av MGFA klinisk klassificering över tid Tidsram: Baseline (månad 0) och månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Andel deltagare i varje MGFA-klass (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) vid varje tidpunkt. Rapportera också andelen som förbättras (lägre klass) eller försämras (högre klass) jämfört med baslinjen. MGFA-klass sammanfattas endast om den registreras i rutinmässig praxis.	Baseline (månad 0) och månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Antal och andel patienter med sjukhusinläggning av alla orsaker Tidsram: Från baslinjen genom månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Patienter som upplever ≥1 sjukhusvistelse av vilken orsak som helst under prospektiv uppföljning. Mått: antal och andel (procent) av patienter med ≥1 händelse. Varje deltagares status (ja/nej) bedöms under hela uppföljningsperioden.	Från baslinjen genom månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Varaktighet för alla orsakers sjukhusvistelser (dagar per deltagare) Tidsram: Från baseline till månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Totala antalet dagar i sjukhus för vilken orsak som helst per deltagare under prospektiv uppföljning. Mått: summa av sjukhusdagar per deltagare; sammanfattat deskriptivt.	Från baseline till månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Antal och andel patienter med gMG-relaterad sjukhusinläggning Tidsram: Från baslinjen till och med månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Patienter med ≥1 sjukhusvistelse som tillskrivs gMG under uppföljning. Kategorisera orsaker: relaterad till MG-försämring (myastenisk kris) vs inte relaterad (thymektomi, utredning, social orsak, annan). Registrera IVA-vård för gMG-relaterade sjukhusvistelser (ja/nej). Rapportera antal och andel (procent) av drabbade patienter totalt och per kategori.	Från baslinjen till och med månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Varaktighet för gMG-relaterade sjukhusvistelser (dagar per deltagare) Tidsram: Från baslinjen till och med månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Totala dagar inlagd på sjukhus för gMG-relaterade skäl per deltagare under prospektiv uppföljning. Mått: summa av sjukhustidslängder för gMG-relaterade vistelser; sammanfattas deskriptivt.	Från baslinjen till och med månad 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Tid från MG-symtomdebut till gMG-diagnos (månader) Tidsram: Retrospektiv period före baslinjen	Intervall mellan datum för första MG-symtom/misstanke (om känt) och datum för generaliserad MG (gMG)-diagnos. Mått: varaktighet i månader (eller dagar om tillgängligt); sammanfattas deskriptivt. Utvärderas endast för patienter med ett dokumenterat debutdatum.	Retrospektiv period före baslinjen
Tidigare felaktiga diagnoser före gMG-diagnos (antal och andel per kategori) Tidsram: Retrospektiv period före baslinje	Andel deltagare med ≥1 tidigare feldiagnos och fördelning efter kategori (myopatier, polyneuropatier, Lambert-Eaton, mitokondriella encefalomyopatier, medfödda myastena syndrom, cerebrovaskulära olyckshändelser, hjärnstamsencefalit, hjärntumörer, ALS).	Retrospektiv period före baslinje
Diagnostiska undersökningar för bekräftelse av gMG och tillgängliga resultat Tidsram: Retrospektiv period före baslinje	Andel med varje undersökning och senast tillgängligt resultat: AChR-Ab (krävs positiv), CT/MRI bröst/mediastinum, hjärna/ryggmargs MRI, ENMG, single-fiber EMG, RNS. Rapportera antal, procentandelar (95 % KI) och resultatkategorier om tillgängliga.	Retrospektiv period före baslinje
Diagnostiska tester användning och resultat Tidsram: Retrospektiv period före baslinje	Andel med varje test utförd och senaste resultat (positivt/negativt/okänt) enligt dokumentation i rutinmässig vård; rapportera antal och procentsatser med 95% KI.	Retrospektiv period före baslinje
Läkemedelsbehandlingar som erhållits (andel per klass) Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Andel patienter som får varje terapiklass: antikolinesteras (neostigmin), IVIG, kortikosteroider (prednisolon/metylprednisolon), komplementhämmare (ravulizumab/ekulizumab), diuretika, kalium, immunosuppressiva (t.ex. azatioprin, mykofenolat, cyklosporin), rituximab. Sammanfattat som antal/procentandel per klass.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Varaktighet för läkemedelsbehandlingar (dagar per deltagare) Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	För varje terapiklass som erhållits, totala dagar på terapi per deltagare under bedömningsfönstret; sammanfattat deskriptivt.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Genomsnittlig daglig kortikosteroiddos (prednisolonekvivalent) Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Bland CS-användare registrerades den genomsnittliga dagliga dosen i mg; omvandla metylprednisolon till prednisolonekvivalent för analys. Sammanfattat med deskriptiv statistik.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Plasmapheresis/plasmautbyte/plasmafiltrering användning (andel) Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36. (±1 månad)	Andel patienter som får plasmaferes, plasmautbyte eller plasmafiltrering för gMG; sammanfattat som antal och procent.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36. (±1 månad)
Varaktighet för plasmaferes/plasmautbyte/plasmafiltrering (dagar) Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Totala behandlingsdagar per deltagare för plasmapheres, plasmautbyte eller plasmafiltrering inom bedömningsfönstret; sammanfattat deskriptivt.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Tymektomi utförd Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Andel patienter som genomgått tymektomi för gMG; sammanfattat som antal och procent.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Invaskiv lungventilation krävs Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Andel patienter som kräver invasiv mekanisk ventilation för gMG; sammanfattat som antal och procent.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Förstalinjebehandling vid gMG-diagnos Tidsram: Vid gMG-diagnos (retrospektiv abstraktion vid baslinje)	Distribution av initiala behandlingskomponenter vid diagnos (samma terapikategorier som ovan); sammanfattat som antal och procent efter behandlingsregim.	Vid gMG-diagnos (retrospektiv abstraktion vid baslinje)
Myasthen kris under de senaste 12 månaderna Tidsram: 12 månader före baslinjen (månad 0)	Andel med ≥1 kris och fördelning efter antal episoder (1, 2, ≥3) under de 12 månaderna före inkludering; antal och procentandelar från journaler.	12 månader före baslinjen (månad 0)
Myastenisk kris under uppföljning Tidsram: Från baseline till månad 36 (±1 månad)	Andel med ≥1 kris och fördelning efter antal episoder (1, 2, ≥3) under prospektiv uppföljning; antal och procent från journaler.	Från baseline till månad 36 (±1 månad)
Krisutlösande faktorer - fysiska stressorer Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Andel krisepisoder associerade med förutbestämda fysiska utlösande faktorer: aspirationspneumonit, infektion, perimenstruellt tillstånd, graviditet, sömnbrist, kirurgi, miljömässiga stressfaktorer, emotionell stress, smärta, temperaturer i extrema intervall, uttrappning av immunmodulerande läkemedel.	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Krisutlösande faktorer-läkemedel Tidsram: 12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)	Andel krisepisoder associerade med fördefinierade läkemedel: α-interferon; antibiotika (t.ex. aminoglykosider, makrolider, kinoloner, polymyxin); antiepileptika (t.ex. gabapentin, fenytoin, karbamazepin, högdos-bensodiazepiner); β-blockerare; kalciumantagonister; kontrastmedel; magnesium; hormonella läkemedel (t.ex. kortikosteroider, ACTH, orala preventivmedel, oxytocin, sköldkörtelhormoner); tyreostatika; antiarytmika (t.ex. prokainamid, kinidin).	12 månader före baslinjen och baslinjen till månad 36 (±1 månad)
Krisutfall efter MGFA-klassförändring Tidsram: Månaderna 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)	Förändring i MGFA-klass från den senaste bedömningen före kris till den närmaste schemalagda bedömningen efter kris; andel förbättrad, oförändrad eller försämrad.	Månaderna 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 månad)
Initiering av komplement C5-hämmartherapi (C5IT) Tidsram: Från gMG-diagnos till månad 36 (±1 månad)	Andel deltagare som initierade C5IT under observation; antal och procent; med start-/stoppdatum extraherade från journaler.	Från gMG-diagnos till månad 36 (±1 månad)
Meningokockvaccinering före C5IT-initiering Tidsram: Från gMG-diagnos till C5IT-start (vaccinationshändelser sammanfattade under uppföljningen)	Bland de som inledde C5IT, andel med dokumenterad meningokockvaccination före första dosen; tid från gMG-diagnos till första vaccination; dokumentera revaccineringar. Rapportera antal, procentandelar och sammanfattning av tid till vaccination.	Från gMG-diagnos till C5IT-start (vaccinationshändelser sammanfattade under uppföljningen)
Profylaktisk antibiotikaanvändning före C5IT-initiering Tidsram: Från gMG-diagnos till C5IT-start (antibiotikahändelser sammanfattade under uppföljningen)	Bland de som inledde C5IT, andel med dokumenterad profylaktisk antibiotikaanvändning före första dosen; tid från gMG-diagnos till första profylaktiska användning; registrera upprepad profylax. Rapportera antal, procentandelar och tid-till-profylax-sammanfattning.	Från gMG-diagnos till C5IT-start (antibiotikahändelser sammanfattade under uppföljningen)