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Estudo Epidemiológico de Abordagens de Tratamento na Miastenia Gravis Generalizada com Anticorpos Anti-AChR Positivos na Rússia

10 de setembro de 2026 atualizado por: AstraZeneca

Um Estudo Observacional Não Intervencionista Multicêntrico de Braço Único Retrospetivo-prospetivo em Abordagens Terapêuticas na Miastenia Gravis Generalizada (gMG) Positiva para Anticorpos Anti-AChR na Prática Clínica Real na Rússia

Este é um estudo observacional multicêntrico, não intervencionista, retrospetivo-prospetivo, de braço único, concebido para descrever as abordagens de tratamento no mundo real e os resultados clínicos entre adultos com miastenia gravis generalizada (gMG) com anticorpos positivos para o recetor de acetilcolina (AChR) na prática clínica de rotina na Rússia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional, multicêntrico, não intervencionista, retrospetivo-prospetivo, de braço único, concebido para descrever as abordagens de tratamento do mundo real e os resultados clínicos entre adultos com miastenia gravis generalizada (gMG) positiva para anticorpos do recetor de acetilcolina (AChR) na prática clínica de rotina na Rússia.

O objetivo principal é caracterizar o perfil demográfico e clínico de doentes adultos com gMG AChR-Ab-positivos. Os objetivos secundários principais incluem avaliar a gravidade da doença ao longo do tempo (MG-ADL, QMG, classe MGFA), avaliar as taxas, duração e razões para hospitalizações por todas as causas e relacionadas com gMG, descrever os percursos de diagnóstico e estratégias de tratamento (incluindo regimes de primeira linha e uso de terapias como agentes anticolinesterásicos, corticosteroides, imunossupressores, IVIG, plasmaferese/filtração de plasma, timectomia, rituximab e inibidores do complemento C5), explorar os padrões e resultados das crises miasténicas e documentar a vacinação meningocócica e qualquer uso de antibióticos profiláticos antes do início da terapia com inibidores de C5.

Aproximadamente 100 adultos serão inscritos consecutivamente em cerca de 10 locais especializados. O estudo incluirá sequencialmente apenas os doentes que assinaram o formulário de consentimento informado (FCI). Os doentes elegíveis serão inscritos consecutivamente em cada local para minimizar o viés de seleção. Os dados são recolhidos a partir de registos médicos em papel/eletrónicos existentes (recolha de dados secundários) e registados num eCRF em sete momentos: linha de base (com abstração retrospetiva, incluindo historial médico desde o diagnóstico) e seguimento prospetivo a cada 6 meses até ao Mês 36 (janelas de ±1 mês). Não são impostas intervenções, testes ou cronogramas de visitas obrigatórios do estudo; todos os cuidados seguem a prática de rotina.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

450

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Rússia
      • Kazan', Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Moscow, Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Novosibirsk, Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Rússia
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Samara, Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Ufa, Rússia
        • Recrutamento
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Serão inscritos participantes de ambos os sexos com 18 anos ou mais com diagnóstico de MG generalizada positiva para anticorpos AChR em várias instituições clínicas na Rússia que prestam tratamento a doentes com gMG.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Adultos (≥18 anos) diagnosticados com MG generalizada positiva para anticorpos do recetor de acetilcolina (AChR).
  2. Fornecimento de consentimento informado escrito, datado e assinado.

Critérios de Exclusão:

  1. Participantes atualmente inscritos em estudos clínicos para tratamento de gMG.
  2. Apenas MG ocular.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Idade na linha de base (anos)
Prazo: Baseline (Mês 0; após consentimento informado e inscrição)
Idade do paciente em anos completos na inscrição no estudo (assinatura do CIF). Resumida como uma variável quantitativa e como distribuição categórica por ≤50 anos vs >50 anos.
Baseline (Mês 0; após consentimento informado e inscrição)
Idade no diagnóstico de gMG (anos)
Prazo: Baseline (abstração retrospetiva no Mês 0)
Idade do paciente em anos completos na data de diagnóstico de miastenia gravis generalizada (gMG). Resumida como uma variável quantitativa e como distribuição categórica por ≤50 anos vs >50 anos.
Baseline (abstração retrospetiva no Mês 0)
Distribuição por sexo e etnia
Prazo: Baseline (Mês 0)
Proporção de pacientes por sexo (masculino, feminino) e etnia (Branco, Asiático, Negro, outro) registada na inscrição.
Baseline (Mês 0)
Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Baseline (Mês 0; últimas medições disponíveis mais próximas da assinatura do CIF)
IMC em kg/m² calculado como peso (kg)/altura (m)² usando os valores mais recentes mais próximos da inscrição, resumido como média, DP, mediana, IQR, mínimo, máximo. A altura e o peso são extraídos dos registos médicos.
Baseline (Mês 0; últimas medições disponíveis mais próximas da assinatura do CIF)
Duração da doença (dias)
Prazo: Linha de Base (Mês 0)
Tempo entre a data do diagnóstico documentado de gMG e a data do consentimento informado/inscrição, resumido como mediana e IQR (e média, DP, mínimo, máximo). Calculado em meses/anos com base nas datas extraídas dos registos médicos para o eCRF.
Linha de Base (Mês 0)
Perfil de sintomas clínicos da gMG
Prazo: Baseline (Mês 0)
Proporção de pacientes que apresentam cada categoria de sintomas de gMG predefinida no recrutamento (subdomínios ocular, bulbar, respiratório, mastigação/facial, fraqueza dos membros/tronco/pescoço, disfunção autonómica); resumida como contagens e percentagens.
Baseline (Mês 0)
Perfil de comorbilidade
Prazo: Linha de Base (Mês 0)
Proporção de doentes com comorbilidades especificadas no historial ou presentes na inscrição: tiroidite autoimune/hipertiroidismo, lúpus eritematoso sistémico, artrite reumatoide, encefalite autoimune, hipertensão arterial, hiperlipidemia.
Linha de Base (Mês 0)
Número e proporção de doentes com hospitalizações relacionadas com gMG
Prazo: Período retrospetivo desde o diagnóstico de gMG até à Linha de Base (Mês 0)
Doentes com ≥1 hospitalização atribuída a gMG (avaliação do investigador) desde a data do diagnóstico de gMG até à assinatura do CFP.
Período retrospetivo desde o diagnóstico de gMG até à Linha de Base (Mês 0)
Duração das hospitalizações relacionadas com gMG (dias)
Prazo: Período retrospetivo desde o diagnóstico de gMG até à Linha de Base (Mês 0)
Soma de dias de hospitalizações relacionadas com gMG por doente desde o diagnóstico de gMG até à assinatura do ICF.
Período retrospetivo desde o diagnóstico de gMG até à Linha de Base (Mês 0)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação total do MG-ADL e alteração em relação à linha de base
Prazo: Linha de base (Mês 0) e Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Pontuação total MG-ADL relatada pelo paciente (intervalo 0-24; valores mais elevados = pior). Relatar estatísticas descritivas em cada momento de avaliação e alteração em relação à Linha de Base (valor da visita menos Linha de Base). As pontuações são extraídas dos registos de cuidados de rotina; apenas as pontuações totais documentadas na fonte são recolhidas.
Linha de base (Mês 0) e Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Pontuação total QMG e alteração em relação à linha de base
Prazo: Linha de base (Mês 0) e Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Pontuação total do QMG relatada pelo médico (0-39; valores mais elevados = pior). Métricas: pontuação absoluta e alteração em relação à linha de base. Resumido descritivamente. Recolhido apenas se presente nos registos da prática de rotina.
Linha de base (Mês 0) e Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Distribuição da classificação clínica MGFA ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Mês 0) e Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Proporção de participantes em cada classe MGFA (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) em cada momento temporal. Também reportar a proporção que melhora (classe inferior) ou piora (classe superior) em relação à Linha de Base. A classe MGFA é abstraída apenas se registada na prática clínica de rotina.
Linha de base (Mês 0) e Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Número e proporção de doentes com hospitalização por todas as causas
Prazo: Desde o início até aos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Doentes com ≥1 hospitalização por qualquer causa durante o acompanhamento prospetivo. Métrica: contagem e proporção (percentagem) de doentes com ≥1 evento. O estado de cada participante (sim/não) avaliado ao longo do período de acompanhamento.
Desde o início até aos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Duração de hospitalizações por todas as causas (dias por participante)
Prazo: Desde a Linha de Base até aos Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Total de dias hospitalizados por qualquer causa por participante durante o acompanhamento prospectivo. Métrica: soma das durações de dias hospitalizados por participante; resumido descritivamente.
Desde a Linha de Base até aos Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Número e proporção de doentes com hospitalização relacionada com gMG
Prazo: Desde a Linha de Base até aos Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Pacientes com ≥1 hospitalização atribuída a gMG durante o seguimento. Categorizar as razões: relacionadas com exacerbação da MG (crise miasténica) vs não relacionadas (timectomia, investigação, razão social, outro). Registar admissão na UCI para hospitalizações relacionadas com gMG (sim/não). Reportar a contagem e proporção (percentagem) de pacientes afetados no geral e por categorias.
Desde a Linha de Base até aos Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Duração das hospitalizações relacionadas com gMG (dias por participante)
Prazo: Desde a linha de base até aos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Total de dias hospitalizados por motivos relacionados com gMG por participante durante o seguimento prospetivo. Métrica: soma das durações em dias de hospitalização para estadias relacionadas com gMG; resumido descritivamente.
Desde a linha de base até aos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Tempo desde o início dos sintomas de MG até ao diagnóstico de gMG (meses)
Prazo: Período retrospectivo anterior à Linha de Base
Intervalo entre a data dos primeiros sintomas/suspeita de MG (se conhecida) e a data do diagnóstico de MG generalizada (gMG). Métrica: duração em meses (ou dias, se disponível); resumido descritivamente. Avaliado apenas para doentes com uma data de início documentada.
Período retrospectivo anterior à Linha de Base
Diagnósticos erróneos anteriores ao diagnóstico de gMG (número e proporção por categoria)
Prazo: Período retrospetivo anterior à Linha de Base
Proporção de participantes com ≥1 diagnóstico prévio incorreto e distribuição por categoria (miopatias, polineuropatias, síndrome de Lambert-Eaton, encefalomiopatias mitocondriais, síndromes miasténicas congénitas, acidentes vasculares cerebrais, encefalite do tronco cerebral, tumores cerebrais, ELA).
Período retrospetivo anterior à Linha de Base
Exames de diagnóstico para confirmação de gMG e resultados disponíveis
Prazo: Período retrospectivo anterior à Linha de Base
Proporção com cada exame e resultado mais recente disponível: AChR-Ab (obrigatório positivo), TAC/RMN do tórax/mediastino, RMN do cérebro/medula espinhal, ENMG, EMG de fibra única, RNS. Relatar contagens, percentagens (IC 95%) e categorias de resultados, se disponíveis.
Período retrospectivo anterior à Linha de Base
Utilização e resultados de testes de diagnóstico
Prazo: Período retrospetivo anterior à Linha de Base
Proporção com cada teste realizado e resultado mais recente (positivo/negativo/desconhecido) conforme documentado nos cuidados de rotina; reportar contagens e percentagens com IC a 95%.
Período retrospetivo anterior à Linha de Base
Terapias medicamentosas recebidas (proporção por classe)
Prazo: 12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Proporção de doentes que recebem cada classe terapêutica: anticolinesterásico (neostigmina), IVIG, corticosteroides (prednisolona/metilprednisolona), inibidores do complemento (ravulizumab/eculizumab), diuréticos, potássio, imunossupressores (por exemplo, azatioprina, micofenolato, ciclosporina), rituximab. Resumido como contagens/percentagens por classe.
12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Duração das terapias medicamentosas (dias por participante)
Prazo: 12 meses antes da Linha de Base e da Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Para cada classe de terapia recebida, total de dias em terapia por participante durante a janela de avaliação; resumido descritivamente.
12 meses antes da Linha de Base e da Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Dose média diária de corticosteróide (equivalente de prednisolona)
Prazo: 12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Entre os utilizadores de CS, dose diária média registada em mg; converter metilprednisolona para equivalente de prednisolona para análise. Resumido com estatísticas descritivas.
12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Utilização de plasmaferese/troca de plasma/plasmafiltração (proporção)
Prazo: 12 meses antes da Linha de Base e da Linha de Base até ao Mês 36. (±1 mês)
Proporção de doentes que recebem plasmaférese, troca de plasma ou plasmafiltração para gMG; resumida como contagens e percentagens.
12 meses antes da Linha de Base e da Linha de Base até ao Mês 36. (±1 mês)
Duração da plasmaferese/plasmafiltração (dias)
Prazo: 12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Total de dias de tratamento por participante para plasmaférese, troca de plasma ou plasmafiltração dentro da janela de avaliação; resumido descritivamente.
12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Timectomia realizada
Prazo: 12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Proporção de doentes submetidos a timectomia para gMG; resumida como contagens e percentagens.
12 meses pré-Linha de Base e Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Ventilação pulmonar invasiva necessária
Prazo: 12 meses pré-Baseline e Baseline até ao Mês 36 (±1 mês)
Proporção de doentes que necessitam de ventilação mecânica invasiva para gMG; resumida como contagens e percentagens.
12 meses pré-Baseline e Baseline até ao Mês 36 (±1 mês)
Primeira linha de tratamento no diagnóstico de gMG
Prazo: No diagnóstico de gMG (abstração retrospetiva na Linha de Base)
Distribuição dos componentes do tratamento inicial no diagnóstico (mesmas categorias de terapia que acima); resumido como contagens e percentagens por regime.
No diagnóstico de gMG (abstração retrospetiva na Linha de Base)
Crise miasténica nos 12 meses anteriores
Prazo: 12 meses antes da Linha de Base (Mês 0)
Proporção com ≥1 crise e distribuição por número de episódios (1, 2, ≥3) durante os 12 meses anteriores à inscrição; contagens e percentagens dos registos médicos.
12 meses antes da Linha de Base (Mês 0)
Crise miasténica durante o seguimento
Prazo: Desde a Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Proporção com ≥1 crise e distribuição por número de episódios (1, 2, ≥3) durante o seguimento prospetivo; contagens e percentagens dos registos médicos.
Desde a Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Precipitantes de crise - fatores de stresse físico
Prazo: 12 meses antes da linha de base e da linha de base até ao mês 36 (\u00b11 mês)
Proporção de episódios de crise associados a precipitantes físicos pré-definidos: pneumonia por aspiração, infeção, estado perimenstrual, gravidez, privação de sono, cirurgia, fatores de stress ambientais, stress emocional, dor, temperaturas extremas, redução gradual de medicamentos imunomoduladores.
12 meses antes da linha de base e da linha de base até ao mês 36 (\u00b11 mês)
Precipitantes de crise-medicações
Prazo: 12 meses antes da Linha de Base e da Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Proporção de episódios de crise associados a medicamentos predefinidos: α-interferão; antibióticos (por exemplo, aminoglicosídeos, macrólidos, quinolonas, polimixina); antiepiléticos (por exemplo, gabapentina, fenitoína, carbamazepina, benzodiazepinas de alta dose); β-bloqueadores; antagonistas dos canais de cálcio; meios de contraste; magnésio; fármacos hormonais (por exemplo, corticosteroides, ACTH, contraceptivos orais, ocitocina, hormonas da tiroide); agentes antitiroideus; antiarrítmicos (por exemplo, procainamida, quinidina).
12 meses antes da Linha de Base e da Linha de Base até ao Mês 36 (±1 mês)
Resultados de crise por alteração de classe MGFA
Prazo: Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Alteração na classe MGFA desde a avaliação pré-crise mais recente até à avaliação programada pós-crise mais próxima; proporção melhorada, inalterada ou agravada.
Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mês)
Início da terapia com inibidor do complemento C5 (C5IT)
Prazo: Desde o diagnóstico de gMG até ao mês 36 (±1 mês)
Proporção de participantes que iniciaram a C5IT durante a observação; contagens e percentagens; com datas de início/fim extraídas dos registos.
Desde o diagnóstico de gMG até ao mês 36 (±1 mês)
Vacinação meningocócica antes do início do C5IT
Prazo: Desde o diagnóstico de gMG até ao início de C5IT (eventos de vacinação abstraídos durante o seguimento)
Entre os que iniciaram C5IT, proporção com vacinação meningocócica documentada antes da primeira dose; tempo desde o diagnóstico de gMG até à primeira vacinação; registar revacinações. Reportar contagens, percentagens e resumo do tempo até à vacinação.
Desde o diagnóstico de gMG até ao início de C5IT (eventos de vacinação abstraídos durante o seguimento)
Uso profilático de antibióticos antes do início da C5IT
Prazo: Do diagnóstico de gMG ao início de C5IT (eventos com antibióticos resumidos durante o seguimento)
Entre os que iniciaram C5IT, proporção com uso documentado de antibiótico profilático antes da primeira dose; tempo desde o diagnóstico de gMG até ao primeiro uso profilático; registar profilaxia repetida. Reportar contagens, percentagens e resumo do tempo até à profilaxia.
Do diagnóstico de gMG ao início de C5IT (eventos com antibióticos resumidos durante o seguimento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AstraZeneca

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

25 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D9281R00003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados anonimizados de pacientes individuais de ensaios clínicos patrocinados pelo grupo de empresas AstraZeneca através do portal de pedidos Vivli.org. Todos os pedidos serão avaliados de acordo com o compromisso de divulgação da AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que a AZ está a aceitar pedidos de IPD, mas isto não significa que todos os pedidos serão partilhados

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca irá cumprir ou exceder a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Partilha de Dados da EFPIA PhRMA. Para obter detalhes sobre os nossos prazos, consulte o nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando um pedido for aprovado, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados anonimizados de pacientes individuais através do ambiente de investigação seguro Vivli.org. O Acordo de Utilização de Dados assinado (contrato não negociável para os acessores de dados) deve estar em vigor antes de aceder à informação solicitada.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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