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Étude épidémiologique des approches thérapeutiques dans la myasthénie grave généralisée avec anticorps anti-AChR en Russie

10 septembre 2026 mis à jour par: AstraZeneca

Une étude observationnelle non interventionnelle, monocentrique, à bras unique, rétrospective-prospective sur les approches thérapeutiques dans la myasthénie grave généralisée (gMG) positive aux anticorps anti-AChR dans la pratique clinique réelle en Russie

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique, non interventionnelle, rétrospective-prospective, à un seul bras, conçue pour décrire les approches thérapeutiques en vie réelle et les résultats cliniques chez les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) séropositive pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR) dans la pratique clinique de routine en Russie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle monocentrique, non interventionnelle, rétrospective-prospective, à bras unique, conçue pour décrire les approches thérapeutiques en vie réelle et les résultats cliniques chez les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) séropositive pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR) dans la pratique clinique courante en Russie.

L'objectif principal est de caractériser le profil démographique et clinique des patients adultes atteints de gMG AChR-Ab positifs. Les objectifs secondaires clés incluent l'évaluation de la sévérité de la maladie au fil du temps (MG-ADL, QMG, classe MGFA), l'évaluation des taux, de la durée et des raisons des hospitalisations toutes causes et liées à la gMG, la description des parcours diagnostiques et des stratégies thérapeutiques (y compris les schémas de première intention et l'utilisation de thérapies telles que les agents anticholinestérasiques, les corticostéroïdes, les immunosuppresseurs, les IVIG, la plasmaphérèse/filtration plasmatique, la thymectomie, le rituximab et les inhibiteurs du complément C5), l'exploration des schémas et des résultats des crises myasthéniques, et la documentation de la vaccination méningococcique et de toute utilisation d'antibiotiques prophylactiques avant l'initiation du traitement par inhibiteur du C5.

Environ 100 adultes seront inclus consécutivement dans environ 10 sites spécialisés. L'étude inclura séquentiellement uniquement les patients ayant signé le formulaire de consentement éclairé (FCI). Les patients éligibles seront inclus consécutivement à chaque site pour minimiser le biais de sélection. Les données sont collectées à partir des dossiers médicaux papier/électroniques existants (collecte de données secondaires) et enregistrées dans un eCRF à sept moments : baseline (avec abstraction rétrospective, incluant les antécédents médicaux depuis le diagnostic) et suivi prospectif tous les 6 mois jusqu'au mois 36 (fenêtres de ±1 mois). Aucune intervention, test ou calendrier de visite imposé par l'étude n'est appliqué ; tous les soins suivent la pratique courante.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

450

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Russie
      • Kazan', Russie
        • Recrutement
        • Research Site
      • Moscow, Russie
        • Recrutement
        • Research Site
      • Novosibirsk, Russie
        • Recrutement
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Russie
        • Recrutement
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russie
        • Recrutement
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russie
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Samara, Russie
        • Recrutement
        • Research Site
      • Ufa, Russie
        • Recrutement
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Des participants des deux sexes âgés de 18 ans et plus avec un diagnostic de MG généralisée positive aux anticorps anti-AChR seront inscrits dans diverses institutions cliniques en Russie qui fournissent un traitement aux patients atteints de MG généralisée.

La description

Critères d'inclusion :

  1. Adultes (≥18 ans) diagnostiqués avec une MG généralisée positive pour les anticorps du récepteur de l'acétylcholine (AChR).
  2. Fourniture d'un consentement éclairé écrit daté et signé.

Critères d'exclusion :

  1. Participants actuellement inscrits dans des études cliniques pour le traitement de la gMG.
  2. MG uniquement oculaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Âge au début de l'étude (années)
Délai: Baseline (Mois 0 ; lors du consentement éclairé et de l'inclusion)
Âge du patient en années complètes à l'inclusion dans l'étude (signature du consentement éclairé). Résumé comme variable quantitative et comme distribution catégorielle par ≤50 ans vs >50 ans.
Baseline (Mois 0 ; lors du consentement éclairé et de l'inclusion)
Âge au diagnostic de gMG (années)
Délai: Baseline (abstraction rétrospective au mois 0)
Âge du patient en années complètes à la date du diagnostic de myasthénie grave généralisée (gMG). Résumé en tant que variable quantitative et en tant que distribution catégorielle par ≤50 ans contre >50 ans.
Baseline (abstraction rétrospective au mois 0)
Distribution par sexe et ethnicité
Délai: Ligne de base (Mois 0)
Proportion de patients par sexe (homme, femme) et origine ethnique (Blanc, Asiatique, Noir, autre) enregistrés lors de l'inscription.
Ligne de base (Mois 0)
Indice de Masse Corporelle (IMC)
Délai: Baseline (Mois 0 ; dernières mesures disponibles les plus proches de la signature du CIF)
IMC en kg/m² calculé comme poids (kg)/taille (m)² en utilisant les valeurs les plus récentes les plus proches de l'inclusion, résumé comme moyenne, écart-type, médiane, intervalle interquartile, minimum, maximum. La taille et le poids sont extraits des dossiers médicaux.
Baseline (Mois 0 ; dernières mesures disponibles les plus proches de la signature du CIF)
Durée de la maladie (jours)
Délai: Baseline (Mois 0)
Temps entre la date du diagnostic documenté de gMG et la date du consentement éclairé/de l'inclusion, résumé sous forme de médiane et d'intervalle interquartile (et moyenne, écart-type, minimum, maximum). Calculé en mois/années à partir des dates extraites des dossiers médicaux vers l'eCRF.
Baseline (Mois 0)
Profil des symptômes cliniques de la myasthénie grave généralisée
Délai: Ligne de base (Mois 0)
Proportion de patients présentant chaque catégorie de symptôme de gMG prédéfinie à l'inclusion (sous-domaines oculaire, bulbaire, respiratoire, masticatoire/facial, faiblesse des membres/tronc/cou, dysfonction autonome) ; résumée en nombres et pourcentages.
Ligne de base (Mois 0)
Profil de comorbidité
Délai: Ligne de base (Mois 0)
Proportion de patients avec des comorbidités spécifiées dans les antécédents ou présentes à l'inclusion : thyroïdite auto-immune/hyperthyroïdie, lupus érythémateux disséminé, polyarthrite rhumatoïde, encéphalite auto-immune, hypertension artérielle, hyperlipidémie.
Ligne de base (Mois 0)
Nombre et proportion de patients avec des hospitalisations liées à la gMG
Délai: Période rétrospective du diagnostic de gMG à la ligne de base (Mois 0)
Patients avec ≥1 hospitalisation attribuée à la gMG (selon l'appréciation de l'investigateur) entre la date du diagnostic de gMG et la signature du consentement éclairé.
Période rétrospective du diagnostic de gMG à la ligne de base (Mois 0)
Durée des hospitalisations liées à la myasthénie grave (jours)
Délai: Période rétrospective du diagnostic de gMG jusqu'à la ligne de base (Mois 0)
Somme des jours d'hospitalisations liées à la gMG par patient, du diagnostic de gMG jusqu'à la signature du formulaire de consentement éclairé.
Période rétrospective du diagnostic de gMG jusqu'à la ligne de base (Mois 0)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total MG-ADL et changement par rapport à la valeur initiale
Délai: Baseline (Mois 0) et Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Score total MG-ADL rapporté par le patient (plage 0-24 ; plus élevé = pire). Rapporter les statistiques descriptives à chaque point temporel et le changement par rapport à la valeur de base (valeur de la visite moins la valeur de base). Les scores sont extraits des dossiers de soins courants ; seuls les scores totaux documentés dans la source sont collectés.
Baseline (Mois 0) et Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Score total QMG et changement par rapport à la valeur initiale
Délai: Baseline (Mois 0) et Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Score total QMG rapporté par le médecin (0-39 ; plus élevé = pire). Métriques : score absolu et changement par rapport au niveau de base. Résumé de manière descriptive. Collecté uniquement s'il est présent dans les dossiers de pratique courante.
Baseline (Mois 0) et Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Distribution de la classification clinique MGFA au fil du temps
Délai: Référence (Mois 0) et Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Proportion de participants dans chaque classe MGFA (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) à chaque point temporel. Rapporter également la proportion s'améliorant (classe inférieure) ou s'aggravant (classe supérieure) par rapport à la ligne de base. La classe MGFA est abstraite uniquement si elle est enregistrée dans la pratique courante.
Référence (Mois 0) et Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Nombre et proportion de patients avec hospitalisation toutes causes confondues
Délai: De la ligne de base jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Patients ayant connu ≥1 hospitalisation pour toute cause pendant le suivi prospectif. Métrique : nombre et proportion (pourcentage) de patients avec ≥1 événement. Statut de chaque participant (oui/non) évalué sur toute la période de suivi.
De la ligne de base jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Durée des hospitalisations toutes causes confondues (jours par participant)
Délai: De la ligne de base jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Total des jours d'hospitalisation pour toute cause par participant pendant le suivi prospectif. Métrique : somme des durées d'hospitalisation par participant ; résumée de manière descriptive.
De la ligne de base jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Nombre et proportion de patients avec une hospitalisation liée à la gMG
Délai: De la valeur initiale jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Patients avec ≥1 hospitalisation attribuée à la gMG pendant le suivi. Catégoriser les raisons : liées à l'exacerbation de la MG (crise myasthénique) vs non liées (thymectomie, investigation, raison sociale, autre). Enregistrer l'admission en soins intensifs pour les hospitalisations liées à la gMG (oui/non). Rapporter le nombre et la proportion (pourcentage) de patients affectés globalement et par catégories.
De la valeur initiale jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Durée des hospitalisations liées à la gMJ (jours par participant)
Délai: De la ligne de base jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Total de jours d'hospitalisation pour des raisons liées à la gMG par participant pendant le suivi prospectif. Métrique : somme des durées des journées d'hospitalisation pour les séjours liés à la gMG ; résumé de manière descriptive.
De la ligne de base jusqu'aux mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Délai entre l'apparition des symptômes de MG et le diagnostic de gMG (mois)
Délai: Période rétrospective avant la ligne de base
Intervalle entre la date des premiers symptômes/soupçons de MG (si connue) et la date du diagnostic de MG généralisée (gMG). Métrique : durée en mois (ou en jours si disponible) ; résumée de manière descriptive. Évaluée uniquement pour les patients ayant une date de début documentée.
Période rétrospective avant la ligne de base
Diagnostics erronés antérieurs avant le diagnostic de gMG (nombre et proportion par catégorie)
Délai: Période rétrospective avant la ligne de base
Proportion de participants avec ≥1 diagnostic erroné antérieur et répartition par catégorie (myopathies, polyneuropathies, syndrome de Lambert-Eaton, encéphalomyopathies mitochondriales, syndromes myasthéniques congénitaux, accidents vasculaires cérébraux, encéphalites du tronc cérébral, tumeurs cérébrales, SLA).
Période rétrospective avant la ligne de base
Examens diagnostiques pour la confirmation du gMG et résultats disponibles
Délai: Période rétrospective avant la ligne de base
Proportion avec chaque examen et dernier résultat disponible : AChR-Ab (obligatoirement positif), tomodensitométrie/IRM thorax/médiastin, IRM cérébrale/rachidienne, ENMG, EMG à fibre unique, RNS. Rapporter les effectifs, les pourcentages (IC à 95 %) et les catégories de résultats si disponibles.
Période rétrospective avant la ligne de base
Utilisation et résultats des tests diagnostiques
Délai: Période rétrospective avant la Baseline
Proportion avec chaque test effectué et dernier résultat (positif/négatif/inconnu) tel que documenté dans les soins de routine ; rapporter les décomptes et pourcentages avec un intervalle de confiance à 95 %.
Période rétrospective avant la Baseline
Traitements médicamenteux reçus (proportion par classe)
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Proportion de patients recevant chaque classe thérapeutique : anticholinestérase (néostigmine), IVIG, corticostéroïdes (prednisolone/méthylprednisolone), inhibiteurs du complément (ravulizumab/eculizumab), diurétiques, potassium, immunosuppresseurs (par exemple, azathioprine, mycophénolate, ciclosporine), rituximab. Résumé en nombre/pourcentage par classe.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Durée des thérapies médicamenteuses (jours par participant)
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Pour chaque classe thérapeutique reçue, nombre total de jours sous traitement par participant pendant la fenêtre d'évaluation ; résumé de manière descriptive.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Dose quotidienne moyenne de corticostéroïde (équivalent prednisolone)
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Parmi les utilisateurs de CS, dose quotidienne moyenne enregistrée en mg ; convertir la méthylprednisolone en équivalent prednisolone pour l'analyse. Résumée avec des statistiques descriptives.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Utilisation de la plasmaphérèse/échange plasmatique/plasmafiltration (proportion)
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36. (±1 mois)
Proportion de patients recevant une plasmaphérèse, un échange plasmatique ou une plasmofiltration pour la MGg ; résumée en effectifs et pourcentages.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36. (±1 mois)
Durée de la plasmaphérèse/échange plasmatique/plasmafiltration (jours)
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base jusqu'au mois 36 (±1 mois)
Nombre total de jours de traitement par participant pour la plasmaphérèse, l'échange plasmatique ou la plasmofiltration dans la fenêtre d'évaluation ; résumé de manière descriptive.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base jusqu'au mois 36 (±1 mois)
Thymectomie réalisée
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Proportion de patients ayant subi une thymectomie pour une MGg ; résumée en nombre et pourcentages.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Ventilation pulmonaire invasive requise
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Proportion de patients nécessitant une ventilation mécanique invasive pour la gMG ; résumée en nombres et pourcentages.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Régime de traitement de première intention au diagnostic de gMG
Délai: Au moment du diagnostic du gMG (abstraction rétrospective à la ligne de base)
Distribution des composants du traitement initial au moment du diagnostic (mêmes catégories de thérapie que ci-dessus) ; résumée en nombres et pourcentages par régime.
Au moment du diagnostic du gMG (abstraction rétrospective à la ligne de base)
Crise myasthénique dans les 12 mois précédents
Délai: 12 mois avant la ligne de base (Mois 0)
Proportion avec ≥1 crise et distribution par nombre d'épisodes (1, 2, ≥3) au cours des 12 mois précédant l'inclusion ; décomptes et pourcentages à partir des dossiers médicaux.
12 mois avant la ligne de base (Mois 0)
Crise myasthénique pendant le suivi
Délai: De la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Proportion avec ≥1 crise et distribution par nombre d'épisodes (1, 2, ≥3) pendant le suivi prospectif ; décomptes et pourcentages issus des dossiers médicaux.
De la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Facteurs précipitants de crise - facteurs de stress physiques
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Proportion des épisodes de crise associés à des facteurs précipitants physiques prédéfinis : pneumonie par aspiration, infection, état périmenstruel, grossesse, privation de sommeil, chirurgie, facteurs de stress environnementaux, stress émotionnel, douleur, températures extrêmes, diminution des médicaments immunomodulateurs.
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Précipitants de crise - médicaments
Délai: 12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Proportion des épisodes de crise associés aux médicaments prédéfinis : α-interféron ; antibiotiques (p. ex. aminoglycosides, macrolides, quinolones, polymyxine) ; antiépileptiques (p. ex. gabapentine, phénytoïne, carbamazépine, benzodiazépines à forte dose) ; β-bloquants ; antagonistes calciques ; produits de contraste ; magnésium ; médicaments hormonaux (p. ex. corticostéroïdes, ACTH, contraceptifs oraux, ocytocine, hormones thyroïdiennes) ; antithyroïdiens ; antiarythmiques (p. ex. procaïnamide, quinidine).
12 mois avant la ligne de base et de la ligne de base au mois 36 (±1 mois)
Résultats de crise par changement de classe MGFA
Délai: Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Changement de la classe MGFA par rapport à l'évaluation pré-crise la plus récente jusqu'à l'évaluation programmée post-crise la plus proche ; proportion améliorée, inchangée ou aggravée.
Mois 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mois)
Initiation de la thérapie par inhibiteur du complément C5 (C5IT)
Délai: Du diagnostic de gMG au mois 36 (±1 mois)
Proportion de participants ayant initié C5IT pendant l'observation ; décomptes et pourcentages ; avec les dates de début/fin extraites des dossiers.
Du diagnostic de gMG au mois 36 (±1 mois)
Vaccination méningococcique avant l'initiation du C5IT
Délai: Du diagnostic du gMG au début du C5IT (événements de vaccination résumés pendant le suivi)
Parmi ceux qui ont initié C5IT, proportion avec une vaccination méningococcique documentée avant la première dose ; délai entre le diagnostic de gMG et la première vaccination ; enregistrer les revaccinations. Rapporter les comptes, les pourcentages et le résumé du délai jusqu'à la vaccination.
Du diagnostic du gMG au début du C5IT (événements de vaccination résumés pendant le suivi)
Utilisation prophylactique d'antibiotiques avant l'initiation de la C5IT
Délai: Du diagnostic de gMG au début de C5IT (événements antibiotiques résumés pendant le suivi)
Parmi ceux qui ont initié le C5IT, proportion avec utilisation documentée d'antibiotiques prophylactiques avant la première dose ; délai entre le diagnostic de gMG et la première utilisation prophylactique ; enregistrer la prophylaxie répétée. Rapporter les dénombrements, pourcentages et résumé du délai jusqu'à la prophylaxie.
Du diagnostic de gMG au début de C5IT (événements antibiotiques résumés pendant le suivi)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2025

Première publication (Réel)

25 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D9281R00003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau du patient provenant des essais cliniques parrainés par le groupe d'entreprises AstraZeneca via le portail de demande Vivli.org. Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation d'AZ : https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Oui, indique qu'AZ accepte les demandes pour les données individuelles des patients, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées

Délai de partage IPD

AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage de données de l'EFPIA PhRMA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez consulter notre engagement de divulgation à https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande a été approuvée, AstraZeneca fournira l'accès aux données anonymisées au niveau du patient via l'environnement de recherche sécurisé Vivli.org. Un accord d'utilisation des données signé (contrat non négociable pour les utilisateurs des données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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