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Estudio Epidemiológico de Enfoques de Tratamiento en Miastenia Gravis Generalizada Positiva para Anticuerpos AChR en Rusia

10 de septiembre de 2026 actualizado por: AstraZeneca

Un Estudio Observacional Retrospectivo-Prospectivo de Brazo Único No Intervencionista Multicéntrico sobre Enfoques Terapéuticos en Miastenia Gravis Generalizada (gMG) con Anticuerpos Anti-AChR Positivos en la Práctica Clínica Real en Rusia

Este es un estudio observacional, no intervencionista, retrospectivo-prospectivo, de un solo brazo y multicéntrico diseñado para describir los enfoques de tratamiento en la práctica clínica habitual y los resultados clínicos en adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR) en Rusia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio observacional, multicéntrico, no intervencionista, retrospectivo-prospectivo, de un solo brazo, diseñado para describir los enfoques de tratamiento en la práctica clínica real y los resultados clínicos entre adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) positiva para anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR) en la práctica clínica habitual en Rusia.

El objetivo principal es caracterizar el perfil demográfico y clínico de los pacientes adultos con gMG positiva para AChR-Ab. Los objetivos secundarios clave incluyen evaluar la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo (MG-ADL, QMG, clase MGFA), evaluar las tasas, duración y razones de las hospitalizaciones por todas las causas y relacionadas con la gMG, describir las vías diagnósticas y las estrategias de tratamiento (incluyendo los regímenes de primera línea y el uso de terapias como agentes anticolinesterasa, corticosteroides, inmunosupresores, IVIG, plasmaféresis/filtración plasmática, timectomía, rituximab e inhibidores del complemento C5), explorar los patrones y resultados de las crisis miasténicas, y documentar la vacunación meningocócica y cualquier uso de antibióticos profilácticos antes del inicio de la terapia con inhibidores de C5.

Aproximadamente 100 adultos serán inscritos consecutivamente en alrededor de 10 centros especializados. El estudio incluirá secuencialmente solo a aquellos pacientes que hayan firmado el formulario de consentimiento informado (FCI). Los pacientes elegibles serán inscritos consecutivamente en cada centro para minimizar el sesgo de selección. Los datos se recopilan de los registros médicos existentes en papel/electrónicos (recopilación secundaria de datos) y se registran en un eCRF en siete momentos: basal (con abstracción retrospectiva, incluyendo la historia médica desde el diagnóstico) y seguimiento prospectivo cada 6 meses hasta el mes 36 (ventanas de ±1 mes). No se imponen intervenciones, pruebas o programación de visitas obligatorias del estudio; toda la atención sigue la práctica habitual.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

450

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Rusia
      • Kazan', Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Moscow, Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Novosibirsk, Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Rusia
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Samara, Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Ufa, Rusia
        • Reclutamiento
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se inscribirán participantes de ambos sexos de 18 años o más con diagnóstico de MG generalizada con anticuerpos anti-AChR positivos en varias instituciones clínicas de Rusia que brindan tratamiento a pacientes con gMG.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Adultos (≥18 años) diagnosticados con MG generalizada positiva para anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR).
  2. Provisión de consentimiento informado escrito firmado y fechado.

Criterios de exclusión:

  1. Participantes actualmente inscritos en estudios clínicos para el tratamiento de MG generalizada.
  2. MG ocular solamente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Edad al inicio del estudio (años)
Periodo de tiempo: Línea base (Mes 0; al consentimiento informado y la inscripción)
Edad del paciente en años completos al momento de la inclusión en el estudio (firma del CIF). Resumida como variable cuantitativa y como distribución categórica por ≤50 años vs >50 años.
Línea base (Mes 0; al consentimiento informado y la inscripción)
Edad en el momento del diagnóstico de gMG (años)
Periodo de tiempo: Línea de base (abstracción retrospectiva en el Mes 0)
Edad del paciente en años completos en la fecha del diagnóstico de miastenia gravis generalizada (gMG). Resumida como variable cuantitativa y como distribución categórica por ≤50 años vs >50 años.
Línea de base (abstracción retrospectiva en el Mes 0)
Distribución por sexo y etnia
Periodo de tiempo: Línea de base (Mes 0)
Proporción de pacientes por sexo (masculino, femenino) y etnia (blanca, asiática, negra, otra) registrada en la inscripción.
Línea de base (Mes 0)
Índice de Masa Corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Línea de base (Mes 0; última medición disponible más cercana a la firma del CIF)
IMC en kg/m² calculado como peso (kg)/altura (m)² utilizando los valores más recientes más cercanos a la inscripción, resumido como media, DE, mediana, IQR, mínimo, máximo. La altura y el peso se extraen de los registros médicos.
Línea de base (Mes 0; última medición disponible más cercana a la firma del CIF)
Duración de la enfermedad (días)
Periodo de tiempo: Línea de base (Mes 0)
Tiempo entre la fecha del diagnóstico documentado de gMG y la fecha del consentimiento informado/inclusión, resumido como mediana y RIC (y media, DE, mínimo, máximo). Calculado en meses/años en función de las fechas extraídas de los registros médicos al eCRF.
Línea de base (Mes 0)
Perfil de síntomas clínicos de la miastenia gravis generalizada
Periodo de tiempo: Baseline (Mes 0)
Proporción de pacientes que presentan cada categoría de síntomas de gMG predefinida en el momento de la inscripción (subdominios ocular, bulbar, respiratorio, masticación/facial, debilidad de extremidades/tronco/cuello, disfunción autonómica); resumida como recuentos y porcentajes.
Baseline (Mes 0)
Perfil de comorbilidad
Periodo de tiempo: Baseline (Mes 0)
Proporción de pacientes con comorbilidades específicas en el historial o presentes en el momento de la inscripción: tiroiditis autoinmune/hipertiroidismo, lupus eritematoso sistémico, artritis reumatoide, encefalitis autoinmune, hipertensión arterial, hiperlipidemia.
Baseline (Mes 0)
Número y proporción de pacientes con hospitalizaciones relacionadas con gMG
Periodo de tiempo: Período retrospectivo desde el diagnóstico de gMG hasta la línea de base (Mes 0)
Pacientes con ≥1 hospitalización atribuida a gMG (criterio del investigador) desde la fecha del diagnóstico de gMG hasta la firma del ICF.
Período retrospectivo desde el diagnóstico de gMG hasta la línea de base (Mes 0)
Duración de las hospitalizaciones relacionadas con gMG (días)
Periodo de tiempo: Período retrospectivo desde el diagnóstico de gMG hasta el inicio (Mes 0)
Suma de días de hospitalizaciones relacionadas con gMG por paciente desde el diagnóstico de gMG hasta la firma del ICF.
Período retrospectivo desde el diagnóstico de gMG hasta el inicio (Mes 0)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total de MG-ADL y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Baseline (Mes 0) y Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Puntuación total MG-ADL notificada por el paciente (rango 0-24; valores más altos = peor). Informe las estadísticas descriptivas en cada punto temporal y el cambio respecto al valor basal (valor de la visita menos valor basal). Las puntuaciones se extraen de los registros de atención rutinaria; solo se recogen las puntuaciones totales documentadas en la fuente.
Baseline (Mes 0) y Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Puntuación total QMG y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base (Mes 0) y Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Puntuación total QMG notificada por el médico (0-39; más alto = peor). Métricas: puntuación absoluta y cambio desde la línea de base. Resumido de forma descriptiva. Recopilado solo si está presente en los registros de práctica habitual.
Línea de base (Mes 0) y Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Distribución de la clasificación clínica MGFA a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base (Mes 0) y Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Proporción de participantes en cada clase MGFA (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) en cada momento temporal. También se informa la proporción que mejora (clase inferior) o empeora (clase superior) frente al valor basal. La clase MGFA se abstrae solo si se registra en la práctica habitual.
Línea de base (Mes 0) y Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Número y proporción de pacientes con hospitalización por cualquier causa
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Pacientes que experimentaron ≥1 hospitalización por cualquier causa durante el seguimiento prospectivo. Métrica: recuento y proporción (porcentaje) de pacientes con ≥1 evento. El estado de cada participante (sí/no) evaluado durante el período de seguimiento.
Desde el inicio del estudio hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Duración de las hospitalizaciones por todas las causas (días por participante)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Días totales hospitalizados por cualquier causa por participante durante el seguimiento prospectivo.
Métrica: suma de las duraciones de días de hospitalización por participante; resumido de forma descriptiva.
Desde la línea de base hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Número y proporción de pacientes con hospitalización relacionada con gMG
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Pacientes con ≥1 hospitalización atribuida a gMG durante el seguimiento. Categorizar razones: relacionadas con exacerbación de MG (crisis miasténica) vs no relacionadas (timectomía, investigación, razón social, otra). Registrar ingreso en UCI para hospitalizaciones relacionadas con gMG (sí/no). Informar recuento y proporción (porcentaje) de pacientes afectados en general y por categorías.
Desde el inicio del estudio hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Duración de las hospitalizaciones relacionadas con gMG (días por participante)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Días totales hospitalizados por motivos relacionados con gMG por participante durante el seguimiento prospectivo.
Métrica: suma de las duraciones de los días de hospitalización por estancias relacionadas con gMG; resumido de forma descriptiva.
Desde el inicio del estudio hasta los meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Tiempo desde el inicio de los síntomas de MG hasta el diagnóstico de gMG (meses)
Periodo de tiempo: Período retrospectivo previo al inicio del estudio
Intervalo entre la fecha de los primeros síntomas/sospecha de MG (si se conoce) y la fecha del diagnóstico de MG generalizada (gMG). Métrica: duración en meses (o días si están disponibles); resumida de forma descriptiva. Evaluado únicamente para pacientes con una fecha de inicio documentada.
Período retrospectivo previo al inicio del estudio
Diagnósticos erróneos previos antes del diagnóstico de gMG (número y proporción por categoría)
Periodo de tiempo: Período retrospectivo antes de la línea de base
Proporción de participantes con ≥1 diagnóstico erróneo previo y distribución por categoría (miopatías, polineuropatías, síndrome de Lambert-Eaton, encefalomiopatías mitocondriales, síndromes miasténicos congénitos, accidentes cerebrovasculares, encefalitis del tronco encefálico, tumores cerebrales, ELA).
Período retrospectivo antes de la línea de base
Exámenes diagnósticos para la confirmación de MG generalizada y resultados disponibles
Periodo de tiempo: Periodo retrospectivo anterior a la Línea de base
Proporción con cada examen y último resultado disponible: AChR-Ab (requerido positivo), TAC/RMN de tórax/mediastino, RMN cerebral/medular, ENMG, EMG de fibra única, RNS. Reportar recuentos, porcentajes (IC del 95%) y categorías de resultados si están disponibles.
Periodo retrospectivo anterior a la Línea de base
Uso y resultados de la prueba diagnóstica
Periodo de tiempo: Período retrospectivo previo al inicio del estudio
Proporción con cada prueba realizada y último resultado (positivo/negativo/desconocido) según lo documentado en la atención rutinaria; informe recuentos y porcentajes con IC del 95%.
Período retrospectivo previo al inicio del estudio
Tratamientos farmacológicos recibidos (proporción por clase)
Periodo de tiempo: 12 meses pre-Baseline y Baseline hasta el Mes 36 (±1 mes)
Proporción de pacientes que reciben cada clase de terapia: anticolinesterasa (neostigmina), IVIG, corticosteroides (prednisolona/metilprednisolona), inhibidores del complemento (ravulizumab/eculizumab), diuréticos, potasio, inmunosupresores (p. ej., azatioprina, micofenolato, ciclosporina), rituximab. Resumido como recuentos/porcentajes por clase.
12 meses pre-Baseline y Baseline hasta el Mes 36 (±1 mes)
Duración de las terapias farmacológicas (días por participante)
Periodo de tiempo: 12 meses pre-Baseline y Baseline hasta el Mes 36 (±1 mes)
Para cada clase de terapia recibida, días totales en terapia por participante durante el período de evaluación; resumido de forma descriptiva.
12 meses pre-Baseline y Baseline hasta el Mes 36 (±1 mes)
Dosis diaria media de corticosteroides (equivalente de prednisolona)
Periodo de tiempo: 12 meses previos a la línea de base y línea de base hasta el mes 36 (±1 mes)
Entre los usuarios de CS, la dosis diaria media registrada en mg; convertir metilprednisolona a equivalente de prednisolona para el análisis. Resumido con estadísticas descriptivas.
12 meses previos a la línea de base y línea de base hasta el mes 36 (±1 mes)
Uso de plasmaféresis/intercambio plasmático/plasmafiltración (proporción)
Periodo de tiempo: 12 meses previos a la línea base y de la línea base al mes 36. (±1 mes)
Proporción de pacientes que reciben plasmaféresis, intercambio plasmático o plasmafiltración para gMG; resumida como recuentos y porcentajes.
12 meses previos a la línea base y de la línea base al mes 36. (±1 mes)
Duración de la plasmaféresis/intercambio plasmático/plasmafiltración (días)
Periodo de tiempo: 12 meses pre-Baseline y Baseline hasta el Mes 36 (±1 mes)
Total de días de tratamiento por participante para plasmaféresis, intercambio plasmático o plasmafiltración dentro del período de evaluación; resumido de forma descriptiva.
12 meses pre-Baseline y Baseline hasta el Mes 36 (±1 mes)
Timectomía realizada
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la línea base y línea base hasta el mes 36 (±1 mes)
Proporción de pacientes que se sometieron a una timectomía para gMG; resumido como recuentos y porcentajes.
12 meses antes de la línea base y línea base hasta el mes 36 (±1 mes)
Ventilación pulmonar invasiva requerida
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la línea base y de la línea base al mes 36 (±1 mes)
Proporción de pacientes que requieren ventilación mecánica invasiva para gMG; resumida como recuentos y porcentajes.
12 meses antes de la línea base y de la línea base al mes 36 (±1 mes)
Régimen de tratamiento de primera línea en el diagnóstico de gMG
Periodo de tiempo: En el diagnóstico de gMG (abstracción retrospectiva en la línea de base)
Distribución de los componentes del tratamiento inicial en el momento del diagnóstico (mismas categorías de terapia que las anteriores); resumido como recuentos y porcentajes por régimen.
En el diagnóstico de gMG (abstracción retrospectiva en la línea de base)
Crisis miasténica en los últimos 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la línea de base (Mes 0)
Proporción con ≥1 crisis y distribución por número de episodios (1, 2, ≥3) durante los 12 meses previos al reclutamiento; recuentos y porcentajes de los registros médicos.
12 meses antes de la línea de base (Mes 0)
Crisis miasténica durante el seguimiento
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta el mes 36 (±1 mes)
Proporción con ≥1 crisis y distribución por número de episodios (1, 2, ≥3) durante el seguimiento prospectivo; recuentos y porcentajes de los registros médicos.
Desde la línea basal hasta el mes 36 (±1 mes)
Desencadenantes de crisis - factores estresantes físicos
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la línea base y línea base hasta el mes 36 (±1 mes)
Proporción de episodios de crisis asociados con desencadenantes físicos predefinidos: neumonitis por aspiración, infección, estado perimenstrual, embarazo, privación del sueño, cirugía, factores estresantes ambientales, estrés emocional, dolor, temperaturas extremas, reducción gradual de medicamentos inmunomoduladores.
12 meses antes de la línea base y línea base hasta el mes 36 (±1 mes)
Desencadenantes de crisis-medicamentos
Periodo de tiempo: 12 meses previos a la línea base y de línea base hasta el mes 36 (±1 mes)
Proporción de episodios de crisis asociados con medicamentos predefinidos: interferón-α; antibióticos (p. ej., aminoglucósidos, macrólidos, quinolonas, polimixina); antiepilépticos (p. ej., gabapentina, fenitoína, carbamazepina, benzodiazepinas en dosis altas); bloqueantes β; antagonistas de los canales de calcio; medio de contraste; magnesio; fármacos hormonales (p. ej., corticosteroides, ACTH, anticonceptivos orales, oxitocina, hormonas tiroideas); agentes antitiroideos; antiarrítmicos (p. ej., procainamida, quinidina).
12 meses previos a la línea base y de línea base hasta el mes 36 (±1 mes)
Resultados de crisis por cambio de clase MGFA
Periodo de tiempo: Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Cambio en la clase MGFA desde la evaluación previa a la crisis más reciente hasta la evaluación programada posterior a la crisis más cercana; proporción mejorada, sin cambios o empeorada.
Meses 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 mes)
Inicio de la terapia con inhibidor del complemento C5 (C5IT)
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico de gMG hasta el mes 36 (±1 mes)
Proporción de participantes que iniciaron C5IT durante la observación; recuentos y porcentajes; con fechas de inicio/fin extraídas de los registros.
Desde el diagnóstico de gMG hasta el mes 36 (±1 mes)
Vacunación meningocócica previa al inicio de C5IT
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico de gMG hasta el inicio de C5IT (eventos de vacunación extraídos durante el seguimiento)
Entre aquellos que iniciaron C5IT, proporción con vacunación meningocócica documentada antes de la primera dosis; tiempo desde el diagnóstico de gMG hasta la primera vacunación; registrar revacunaciones. Informar recuentos, porcentajes y resumen del tiempo hasta la vacunación.
Desde el diagnóstico de gMG hasta el inicio de C5IT (eventos de vacunación extraídos durante el seguimiento)
Uso profiláctico de antibióticos antes del inicio de C5IT
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico de gMG hasta el inicio de C5IT (eventos de antibióticos resumidos durante el seguimiento)
Entre los que iniciaron C5IT, proporción con uso documentado de antibiótico profiláctico antes de la primera dosis; tiempo desde el diagnóstico de gMG hasta el primer uso profiláctico; registrar profilaxis repetida. Reportar recuentos, porcentajes y resumen del tiempo hasta la profilaxis.
Desde el diagnóstico de gMG hasta el inicio de C5IT (eventos de antibióticos resumidos durante el seguimiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AstraZeneca

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D9281R00003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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Descripción del plan IPD

Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente individual de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes Vivli.org. Todas las solicitudes se evaluarán de acuerdo con el compromiso de divulgación de AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sí, indica que AZ acepta solicitudes de IPD, pero esto no significa que se compartirán todas las solicitudes

Marco de tiempo para compartir IPD

AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos adquiridos con los Principios de intercambio de datos de EFPIA PhRMA. Para obtener detalles de nuestros plazos, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criterios de acceso compartido de IPD

Cuando una solicitud ha sido aprobada, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos anonimizados a nivel de paciente individual a través del entorno de investigación seguro Vivli.org. Debe estar vigente un Acuerdo de Uso de Datos firmado (contrato no negociable para los accesores de datos) antes de acceder a la información solicitada.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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