- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT07247279
Epidemiologická studie léčebných přístupů u generalizované myasthenia gravis s pozitivními protilátkami proti AChR v Rusku
Multicentrická neintervenční jednoramenná retrospektivně-prospektivní observační studie terapeutických přístupů u generalizované myasthenia gravis (gMG) s pozitivitou protilátek proti AChR v reálné klinické praxi v Rusku
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Toto je multicentrická, neintervenční, retrospektivně-prospektivní, jednoramenná observační studie navržená k popisu reálných léčebných přístupů a klinických výsledků u dospělých s generalizovanou myasthenií gravis (gMG) pozitivní na protilátky acetylcholinového receptoru (AChR) v rutinní klinické praxi v Rusku.
Primárním cílem je charakterizovat demografický a klinický profil dospělých pacientů s AChR-Ab-pozitivní gMG. Klíčové sekundární cíle zahrnují hodnocení závažnosti onemocnění v čase (MG-ADL, QMG, třída MGFA), vyhodnocení frekvence, trvání a důvodů hospitalizací ze všech příčin a souvisejících s gMG, popis diagnostických postupů a léčebných strategií (včetně léčby první volby a použití terapie jako jsou anticholinesterázové látky, kortikosteroidy, imunosupresiva, IVIG, plazmaferéza/plazmatická filtrace, tymektomie, rituximab a inhibitory komplementu C5), zkoumání vzorců a výsledků myastenických krizí a dokumentace meningokokového očkování a jakéhokoli profylaktického užívání antibiotik před zahájením terapie inhibitorem C5.
Přibližně 100 dospělých bude zařazeno postupně přibližně na 10 specializovaných pracovištích. Studie bude postupně zahrnovat pouze ty pacienty, kteří podepsali informovaný souhlas (ICF). Vhodní pacienti budou na každém pracovišti zařazováni postupně, aby se minimalizovalo výběrové zkreslení. Data jsou shromažďována z existujících papírových/elektronických zdravotních záznamů (sekundární sběr dat) a zaznamenávána do eCRF v sedmi časových bodech: výchozí stav (s retrospektivní abstrakcí, včetně anamnézy od diagnózy) a prospektivní sledování každých 6 měsíců až do měsíce 36 (okna ±1 měsíc). Nebudou ukládány žádné studie nařízené zásahy, testy nebo plány návštěv; veškerá péče se řídí rutinní praxí.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Telefonní číslo: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Studijní místa
-
-
-
Kazan', Rusko
- Nábor
- Research Site
-
Moscow, Rusko
- Nábor
- Research Site
-
Novosibirsk, Rusko
- Nábor
- Research Site
-
Rostov-on-Don, Rusko
- Nábor
- Research Site
-
Saint Petersburg, Rusko
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
Samara, Rusko
- Nábor
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí (≥18 let) s diagnózou generalizované MG pozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR).
- Poskytnutí podepsaného a datovaného písemného informovaného souhlasu.
Vylučovací kritéria:
- Účastníci v současné době zařazení do klinických studií pro léčbu gMG.
- Pouze oční MG.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Věk na začátku studie (roky)
Časové okno: Výchozí hodnoty (měsíc 0; při informovaném souhlasu a zápisu)
|
Věk pacienta v celých letech při zařazení do studie (podepsání ICF).
Shrnut jako kvantitativní proměnná a jako kategoriální rozdělení podle ≤50 let vs >50 let.
|
Výchozí hodnoty (měsíc 0; při informovaném souhlasu a zápisu)
|
|
Věk při diagnóze gMG (roky)
Časové okno: Výchozí stav (retrospektivní extrakce v měsíci 0)
|
Věk pacienta v celých letech k datu diagnózy generalizované myasthenia gravis (gMG). Shrnut jako kvantitativní proměnná a jako kategorické rozdělení podle věku ≤50 let vs >50 let.
|
Výchozí stav (retrospektivní extrakce v měsíci 0)
|
|
Rozdělení podle pohlaví a etnika
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0)
|
Podíl pacientů podle pohlaví (muž, žena) a etnicity (běloši, Asiaté, černoši, ostatní) zaznamenaný při zápisu.
|
Výchozí stav (měsíc 0)
|
|
Index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Výchozí hodnoty (měsíc 0; poslední dostupná měření nejblíže podpisu informovaného souhlasu)
|
BMI v kg/m² vypočítáno jako hmotnost (kg)/výška (m)² pomocí nejnovějších hodnot nejbližších zařazení do studie, shrnuto jako průměr, SD, medián, IQR, minimum, maximum.
Výška a hmotnost jsou převzaty z lékařských záznamů.
|
Výchozí hodnoty (měsíc 0; poslední dostupná měření nejblíže podpisu informovaného souhlasu)
|
|
Délka trvání onemocnění (dny)
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0)
|
Čas mezi datem zdokumentované diagnózy gMG a datem informovaného souhlasu/zařazení, shrnuto jako medián a IQR (a průměr, SD, min, max).
Vypočteno v měsících/letech na základě dat převzatých z lékařských záznamů do eCRF.
|
Výchozí stav (měsíc 0)
|
|
Klinický profil příznaků gMG
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0)
|
Podíl pacientů s každou předem definovanou kategorií příznaků gMG při zápisu do studie (okulární, bulbární, respirační, žvýkací/obličejové, slabost končetin/trupu/krku, autonomní dysfunkce subdomény); sumarizováno jako počty a procenta.
|
Výchozí stav (měsíc 0)
|
|
Profil komorbidit
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0)
|
Podíl pacientů se stanovenými komorbiditami v anamnéze nebo přítomnými při zařazení: autoimunitní tyreoiditida/hypertyreóza, systémový lupus erythematodes, revmatoidní artritida, autoimunitní encefalitida, arteriální hypertenze, hyperlipidemie.
|
Výchozí stav (měsíc 0)
|
|
Počet a podíl pacientů s hospitalizacemi souvisejícími s gMG
Časové okno: Retrospektivní období od diagnózy gMG do výchozího stavu (měsíc 0)
|
Pacienti s ≥1 hospitalizací přičítanou gMG (dle posouzení vyšetřovatele) od data diagnózy gMG do podpisu informovaného souhlasu.
|
Retrospektivní období od diagnózy gMG do výchozího stavu (měsíc 0)
|
|
Trvání hospitalizací spojených s gMG (dny)
Časové okno: Retrospektivní období od diagnózy gMG do výchozího stavu (měsíc 0)
|
Součet dnů hospitalizací souvisejících s gMG na pacienta od diagnózy gMG do podpisu ICF.
|
Retrospektivní období od diagnózy gMG do výchozího stavu (měsíc 0)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové skóre MG-ADL a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí hodnota (měsíc 0) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
Celkové skóre MG-ADL hlášené pacientem (rozsah 0-24; vyšší hodnota = horší stav).
Uveďte popisné statistiky v každém časovém bodě a změnu oproti výchozímu stavu (hodnota při návštěvě minus výchozí stav). Skóre jsou převzata ze záznamů rutinní péče; sbírají se pouze celková skóre zaznamenaná ve zdroji. |
Výchozí hodnota (měsíc 0) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
|
Celkové skóre QMG a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí hodnota (měsíc 0) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
Lékařem hlášené celkové skóre QMG (0-39; vyšší=horší).
Metriky: absolutní skóre a změna oproti výchozí hodnotě.
Sumarizováno deskriptivně.
Zaznamenáváno pouze pokud je přítomno v záznamech běžné praxe.
|
Výchozí hodnota (měsíc 0) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
|
Distribuce klinické klasifikace MGFA v čase
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
Podíl účastníků v každé třídě MGFA (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) v každém časovém bodě.
Také uveďte podíl zlepšujících se (nižší třída) nebo zhoršujících se (vyšší třída) oproti výchozí hodnotě. Třída MGFA je abstrahována pouze tehdy, pokud je zaznamenána v běžné praxi. |
Výchozí stav (měsíc 0) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
|
Počet a podíl pacientů hospitalizovaných z jakékoliv příčiny
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců (±1 měsíc)
|
Pacienti s ≥1 hospitalizací z jakékoli příčiny během prospektivního sledování.
Metrika: počet a podíl (procento) pacientů s ≥1 událostí.
Stav každého účastníka (ano/ne) hodnocen po celou dobu sledování.
|
Od výchozí hodnoty do 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců (±1 měsíc)
|
|
Délka hospitalizací ze všech příčin (dny na účastníka)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do měsíců 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
Celkový počet dnů hospitalizace z jakéhokoli důvodu na účastníka během prospektivního sledování.
Metrika: součet délek hospitalizačních dnů na účastníka; sumarizováno deskriptivně.
|
Od výchozí hodnoty do měsíců 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
|
Počet a podíl pacientů s hospitalizací související s gMG
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců (±1 měsíc)
|
Pacienti s ≥ jednou hospitalizací přisuzovanou gMG během sledování.
Kategorizujte důvody: související se zhoršením MG (myastenická krize) vs nesouvisející (tymektomie, vyšetření, sociální důvod, jiné).
Zaznamenejte přijetí na JIP pro hospitalizace související s gMG (ano/ne).
Uveďte počet a podíl (procento) postižených pacientů celkově a podle kategorií.
|
Od výchozí hodnoty do 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců (±1 měsíc)
|
|
Délka hospitalizací souvisejících s gMG (dny na účastníka)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců (±1 měsíc)
|
Celkový počet dní hospitalizace z důvodů souvisejících s gMG na účastníka během prospektivního sledování.
Metrika: součet délek hospitalizačních dnů pro pobyty související s gMG; sumarizováno deskriptivně.
|
Od výchozí hodnoty po 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců (±1 měsíc)
|
|
Čas od nástupu příznaků MG po diagnózu gMG (měsíce)
Časové okno: Retrospektivní období před výchozím stavem
|
Interval mezi datem prvních příznaků/podezření na MG (pokud je známo) a datem diagnózy generalizované MG (gMG).
Metrika: trvání v měsících (nebo dnech, pokud je k dispozici); shrnuto deskriptivně.
Hodnoceno pouze pro pacienty s dokumentovaným datem nástupu.
|
Retrospektivní období před výchozím stavem
|
|
Předchozí chybné diagnózy před diagnózou gMG (počet a podíl podle kategorie)
Časové okno: Retrospektivní období před výchozím měřením
|
Podíl účastníků s ≥1 předchozí chybnou diagnózou a rozdělení podle kategorií (myopatie, polyneuropatie, Lambert-Eatonův syndrom, mitochondriální encefalomyopatie, vrozené myastenické syndromy, cévní mozkové příhody, encefalitida mozkového kmene, mozkové nádory, ALS).
|
Retrospektivní období před výchozím měřením
|
|
Diagnostická vyšetření pro potvrzení gMG a dostupné výsledky
Časové okno: Retrospektivní období před základním měřením
|
Podíl s každým vyšetřením a nejnovějším dostupným výsledkem: AChR-Ab (vyžadováno pozitivní), CT/MRI hrudníku/mediastina, MRI mozku/míchy, ENMG, jednovláknová EMG, RNS.
Uveďte počty, procenta (95% CI) a kategorie výsledků, pokud jsou k dispozici.
|
Retrospektivní období před základním měřením
|
|
Použití diagnostických testů a výsledky
Časové okno: Retrospektivní období před výchozím měřením
|
Podíl s každým provedeným testem a nejnovějším výsledkem (pozitivní/negativní/neznámý) podle dokumentace v běžné péči; uvádějte počty a procenta s 95% CI.
|
Retrospektivní období před výchozím měřením
|
|
Lékové terapie podané (podíl podle třídy)
Časové okno: 12 měsíců před výchozím měřením a od výchozího měření do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl pacientů léčených každou třídou léčby: anticholinesteráza (neostigmin), IVIG, kortikosteroidy (prednisolon/methylprednisolon), inhibitory komplementu (ravulizumab/ekulizumab), diuretika, draslík, imunosupresiva (např. azathioprin, mykofenolát, cyklosporin), rituximab.
Shrnutí jako počty/procenta podle třídy.
|
12 měsíců před výchozím měřením a od výchozího měření do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Délka léčby léky (dnů na účastníka)
Časové okno: 12 měsíců před výchozím stavem a výchozí stav do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Pro každou třídu léčby, celkové dny na léčbě na účastníka během hodnotícího období; sumarizováno deskriptivně.
|
12 měsíců před výchozím stavem a výchozí stav do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Průměrná denní dávka kortikosteroidů (ekvivalent prednisolonu)
Časové okno: 12 měsíců před výchozím bodem a od výchozího bodu do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Uživatelů CS, průměrná denní dávka zaznamenaná v mg; pro analýzu převést methylprednisolon na prednisolonový ekvivalent.
Shrnuto pomocí popisné statistiky. |
12 měsíců před výchozím bodem a od výchozího bodu do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Plasmapheresis/plasma exchange/plasmafiltration use (proportion)
Časové okno: 12 měsíců před výchozím stavem a od výchozího stavu do 36. měsíce. (±1 měsíc)
|
Proporce pacientů podstupujících plazmaferézu, plazmaferézu nebo plazmafiltraci pro gMG; shrnuto jako počty a procenta.
|
12 měsíců před výchozím stavem a od výchozího stavu do 36. měsíce. (±1 měsíc)
|
|
Délka plazmaferézy/plazmaferézy/plasmafiltrace (dny)
Časové okno: 12 měsíců před vstupním vyšetřením a od vstupního vyšetření do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Celkový počet dnů léčby na účastníka pro plazmaferézu, plazmaferézu nebo plazmafiltraci v rámci hodnotícího okna; shrnuto deskriptivně.
|
12 měsíců před vstupním vyšetřením a od vstupního vyšetření do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Thymektomie provedena
Časové okno: 12 měsíců před výchozím bodem a od výchozího bodu do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl pacientů, kteří podstoupili tymektomii pro gMG; shrnuto jako počty a procenta.
|
12 měsíců před výchozím bodem a od výchozího bodu do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Vyžadována invazivní plicní ventilace
Časové okno: 12 měsíců před vstupním vyšetřením a od vstupního vyšetření do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl pacientů vyžadujících invazivní mechanickou ventilaci pro gMG; shrnuto jako počty a procenta.
|
12 měsíců před vstupním vyšetřením a od vstupního vyšetření do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
První volba léčebného režimu při diagnóze gMG
Časové okno: Při diagnóze gMG (retrospektivní abstrakce při výchozím vyšetření)
|
Rozložení počátečních léčebných složek při diagnóze (stejné kategorie léčby jako výše); shrnuto jako počty a procenta podle režimu.
|
Při diagnóze gMG (retrospektivní abstrakce při výchozím vyšetření)
|
|
Myastenická krize v předchozích 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců před výchozím stavem (měsíc 0)
|
Podíl s ≥1 krizí a rozdělení podle počtu epizod (1, 2, ≥3) během 12 měsíců před zařazením; počty a procenta z lékařských záznamů.
|
12 měsíců před výchozím stavem (měsíc 0)
|
|
Myastenická krize během sledování
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl s ≥1 krizí a rozdělení podle počtu epizod (1, 2, ≥3) během prospektivního sledování; počty a procenta z lékařských záznamů.
|
Od výchozí hodnoty do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Krizové spouštěče-fyzikální stresory
Časové okno: 12 měsíců před výchozím stavem a od výchozího stavu do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl krizových epizod spojených s předdefinovanými fyzikálními spouštěči: aspirační pneumonitida, infekce, perimenstruální stav, těhotenství, spánková deprivace, chirurgický zákrok, environmentální stresory, emoční stres, bolest, extrémní teploty, snižování dávek imunomodulačních léků.
|
12 měsíců před výchozím stavem a od výchozího stavu do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Krizové spouštěče-léky
Časové okno: 12 měsíců před výchozím stavem a výchozí stav do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl krizových epizod spojených s předdefinovanými léky: α-interferon; antibiotika (např. aminoglykosidy, makrolidy, chinolony, polymyxin); antiepileptika (např. gabapentin, fenytoin, karbamazepin, vysoké dávky benzodiazepinů); β-blokátory; blokátory kalciových kanálů; kontrastní látky; hořčík; hormonální léky (např. kortikosteroidy, ACTH, orální antikoncepce, oxytocin, hormony štítné žlázy); tyreostatika; antiarytmika (např. prokainamid, chinidin).
|
12 měsíců před výchozím stavem a výchozí stav do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Výsledky krize podle změny MGFA třídy
Časové okno: Měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
Změna třídy MGFA od posledního hodnocení před krizí k nejbližšímu naplánovanému hodnocení po krizi; podíl zlepšených, nezměněných nebo zhoršených.
|
Měsíce 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 měsíc)
|
|
Zahájení léčby inhibitorem komplementu C5 (C5IT)
Časové okno: Od diagnózy gMG do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
Podíl účastníků, kteří zahájili C5IT během pozorování; počty a procenta; s daty zahájení/ukončení převzatými ze záznamů.
|
Od diagnózy gMG do 36. měsíce (±1 měsíc)
|
|
Meningokoková vakcinace před zahájením C5IT
Časové okno: Od diagnózy gMG do zahájení C5IT (události očkování abstrahovány během sledování)
|
Mezi těmi, kteří zahájili C5IT, podíl s dokumentovaným očkováním proti meningokokům před první dávkou; čas od diagnózy gMG do prvního očkování; zaznamenat přeočkování.
Uvádějte počty, procenta a shrnutí času do očkování.
|
Od diagnózy gMG do zahájení C5IT (události očkování abstrahovány během sledování)
|
|
Profylaktické užívání antibiotik před zahájením C5IT
Časové okno: Od diagnózy gMG do zahájení C5IT (antibiotické události shrnuty během sledování)
|
Mezi těmi, kteří zahájili C5IT, podíl s dokumentovaným profylaktickým použitím antibiotik před první dávkou; čas od diagnózy gMG k prvnímu profylaktickému použití; zaznamenat opakovanou profylaxi.
Uveďte počty, procenta a shrnutí času do profylaxe.
|
Od diagnózy gMG do zahájení C5IT (antibiotické události shrnuty během sledování)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Atributy nemoci
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Vzácná onemocnění
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- D9281R00003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vzácná onemocnění
-
Istituto Ortopedico GaleazziDokončenoBolest | Spát | Komplikace artroplastiky | Hospitalizace | RARItálie