Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Epidemiologisk undersøgelse af behandlingstilgange for AChR-antistof positiv generaliseret myasthenia gravis i Rusland

12. maj 2026 opdateret af: AstraZeneca

Et multicenter ikke-interventionelt enkeltarmet retrospektivt-prospektivt observationsstudie i terapeutiske tilgange ved AChR-antistof positiv generaliseret myasthenia gravis (gMG) i reel klinisk praksis i Rusland

Dette er et multicentrisk, ikke-interventionelt, retrospektivt-prospektivt, enkeltarms observationsstudie designet til at beskrive reelle behandlingsmetoder og kliniske resultater hos voksne med acetylcholinreceptor (AChR)-antistof-positive generaliseret myasthenia gravis (gMG) i rutinemæssig klinisk praksis i Rusland.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicentrisk, ikke-interventionelt, retrospektivt-prospektivt, enarms observationsstudie designet til at beskrive reelle behandlingsmetoder og kliniske resultater blandt voksne med acetylcholinreceptor (AChR) antistof-positive generaliseret myasthenia gravis (gMG) i rutinemæssig klinisk praksis i Rusland.

Det primære mål er at karakterisere den demografiske og kliniske profil af voksne AChR-Ab-positive gMG-patienter. Sekundære nøglemål inkluderer vurdering af sygdomsalvorlighed over tid (MG-ADL, QMG, MGFA-klasse), evaluering af rater, varighed og årsager for alle-årsager og gMG-relaterede indlæggelser, beskrivelse af diagnostiske forløb og behandlingsstrategier (herunder første-linje regimer og brug af terapier som anticholinesterase-midler, corticosteroid, immunosuppressiva, IVIG, plasmaforese/plasmafiltration, thymektomi, rituximab og komplement C5-hæmmere), udforskning af mønstre og resultater af myasteniske kriser samt dokumentation af meningokokvaccination og eventuel profylaktisk antibiotikabrug før start på C5-hæmmerterapi.

Omkring 100 voksne vil blive inkluderet i træk på cirka 10 specialiserede centre. Studiet vil sekventielt inkludere kun de patienter, der har underskrevet informeret samtykkeerklæring (ICF). Berettigede patienter vil blive inkluderet i træk på hvert center for at minimere selectionsbias. Data indsamles fra eksisterende papir/elektroniske journaler (sekundær dataindsamling) og registreres i en eCRF på syv tidspunkter: baseline (med retrospektiv dataindsamling, inklusive sygehistorie fra diagnosetidspunktet) og prospektiv opfølgning hver 6. måned op til måned 36 (±1 måneds vindue). Ingen studie-pålagte interventioner, test eller besøgsplaner pålægges; al pleje følger rutinemæssig praksis.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

450

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Rusland
      • Kazan', Rusland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Moscow, Rusland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Novosibirsk, Rusland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Rusland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Rusland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Samara, Rusland
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere af begge køn i alderen 18 år og derover med en diagnose af AChR-antistof-positiv generaliseret MG vil blive rekrutteret på forskellige kliniske institutioner i Rusland, der tilbyder behandling til patienter med gMG.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne (≥18 år) diagnosticeret med generaliseret MG positive for acetylcholinreceptor (AChR) antistoffer.
  2. Afgivelse af underskrevet og dateret skriftlig informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagere, der i øjeblikket er tilmeldt kliniske undersøgelser for behandling af gMG.
  2. Kun okulær MG.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alder ved baseline (år)
Tidsramme: Baseline (måned 0; ved informeret samtykke og tilmelding)
Patientens alder i hele år ved studiestart (underskrivelse af informeret samtykke). Opsummeret som en kvantitativ variabel og som kategorisk fordeling efter ≤50 år vs >50 år.
Baseline (måned 0; ved informeret samtykke og tilmelding)
Alder ved gMG-diagnose (år)
Tidsramme: Baseline (retrospektiv ekstraktion ved måned 0)
Patientens alder i hele år på datoen for generaliseret myasthenia gravis (gMG) diagnose. Opsummeret som en kvantitativ variabel og som kategorisk fordeling efter ≤50 år vs >50 år.
Baseline (retrospektiv ekstraktion ved måned 0)
Køns- og etnisk fordeling
Tidsramme: Baseline (Måned 0)
Andel af patienter efter køn (mand, kvinde) og etnisk baggrund (hvid, asiatisk, sort, anden) registreret ved tilmelding.
Baseline (Måned 0)
Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Baseline (måned 0; sidste tilgængelige målinger tættest på undersøgelsessamtykkeunderskrivelse)
BMI i kg/m² beregnet som vægt (kg)/højde (m)² ved brug af de seneste værdier tættest på tilmelding, opsummeret som gennemsnit, standardafvigelse, median, interkvartilafstand, minimum, maksimum. Højde og vægt er hentet fra journaler.
Baseline (måned 0; sidste tilgængelige målinger tættest på undersøgelsessamtykkeunderskrivelse)
Sygdomsvarighed (dage)
Tidsramme: Baseline (Måned 0)
Tid mellem datoen for dokumenteret gMG-diagnose og datoen for informeret samtykke/indmeldelse, opsummeret som median og IQR (og middelværdi, SD, min, max).
Beregnet i måneder/år baseret på datoer uddraget fra patientjournaler til eCRF.
Baseline (Måned 0)
Klinisk symptomprofil for gMG
Tidsramme: Baseline (måned 0)
Andel af patienter, der præsenterer hver foruddefineret gMG-symptomkategori ved indskrivning (okulær, bulbar, respiratorisk, tygning/ansigt, ekstremitet/trunkus/nakke-svaghed, autonome dysfunktions underdomæner); opsummeret som tællinger og procenter.
Baseline (måned 0)
Komorbiditetsprofil
Tidsramme: Baseline (måned 0)
Andel af patienter med specificerede komorbiditeter i anamnesen eller ved tilmelding: autoimmun thyreoiditis/hyperthyreose, systemisk lupus erythematosus, reumatoid artritis, autoimmun encefalitis, arteriel hypertension, hyperlipidæmi.
Baseline (måned 0)
Antal og andel af patienter med gMG-relaterede hospitalsindlæggelser
Tidsramme: Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til Baseline (måned 0)
Patienter med ≥1 indlæggelse tilskrevet gMG (undersøgerens vurdering) fra dato for gMG-diagnose til underskrevet samtykkeerklæring.
Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til Baseline (måned 0)
Varighed af gMG-relaterede indlæggelser (dage)
Tidsramme: Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til baseline (måned 0)
Sum af dage med gMG-relaterede indlæggelser pr. patient fra gMG-diagnose til underskrivelse af ICF.
Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til baseline (måned 0)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL total score og ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline (måned 0) og måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Patientrapporteret MG-ADL totalscore (område 0-24; højere=værre). Rapporter beskrivende statistik på hvert tidspunkt og ændring fra baseline (besøgsværdi minus baseline). Scorer er uddraget fra rutinemæssige plejeprotokoller; kun totalscore dokumenteret i kilden indsamles.
Baseline (måned 0) og måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
QMG totalscore og ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline (måned 0) og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Lægerapporteret QMG-samlet score (0-39; højere=værre). Målinger: absolut score og ændring fra baseline. Resumeret beskrivende. Kun indsamlet, hvis til stede i rutinemæssige praksisoptegnelser.
Baseline (måned 0) og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Fordeling af MGFA klinisk klassifikation over tid
Tidsramme: Baseline (måned 0) og månederne 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Andel af deltagere i hver MGFA-klasse (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) ved hvert tidspunkt. Rapporter også andel, der forbedrer sig (lavere klasse) eller forværres (højere klasse) sammenlignet med baseline. MGFA-klasse abstraheres kun, hvis den er registreret i rutinemæssig praksis.
Baseline (måned 0) og månederne 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Antal og andel af patienter med indlæggelse af alle årsager
Tidsramme: Fra baseline gennem måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Patienter, der oplever ≥1 indlæggelse af enhver årsag under den prospektive opfølgning. Måletal: antal og andel (procentdel) af patienter med ≥1 hændelse. Hver deltagers status (ja/nej) vurderet over opfølgningsperioden.
Fra baseline gennem måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Varighed af alle indlæggelser (dage pr. deltager)
Tidsramme: Fra baseline gennem måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Samlede indlæggelsesdage for enhver årsag pr. deltager under den prospektive opfølgning. Metrik: sum af indlæggelsesdag-varigheder pr. deltager; sammenfattet deskriptivt.
Fra baseline gennem måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Antal og andel af patienter med gMG-relateret indlæggelse
Tidsramme: Fra baseline gennem måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Patienter med ≥1 indlæggelse tilskrevet gMG under opfølgningen. Kategoriser årsager: relateret til MG-forværring (myastenisk krise) vs ikke relateret (thymektomi, undersøgelse, social årsag, andet). Registrer intensivafdelingsindlæggelse for gMG-relaterede indlæggelser (ja/nej). Rapporter antal og andel (procentdel) af berørte patienter i alt og efter kategorier.
Fra baseline gennem måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Varighed af gMG-relaterede indlæggelser (dage pr. deltager)
Tidsramme: Fra baseline gennem månederne 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Samlet antal dage indlagt på hospital af grunde relateret til gMG pr. deltager under den prospektive opfølgning.
Målemetode: summen af hospitalsdages varighed for gMG-relaterede ophold; opsummeret deskriptivt.
Fra baseline gennem månederne 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Tid fra MG-symptomstart til gMG-diagnose (måneder)
Tidsramme: Retrospektiv periode før Baseline
Interval mellem datoen for de første MG-symptomer/mistanke (hvis kendt) og datoen for generaliseret MG (gMG)-diagnose. Måleparameter: varighed i måneder (eller dage, hvis tilgængeligt); opsummeret beskrivende. Vurderet kun for patienter med en dokumenteret debutdato.
Retrospektiv periode før Baseline
Tidligere fejldiagnoser før gMG-diagnose (antal og andel efter kategori)
Tidsramme: Retrospektiv periode før baseline
Andel af deltagere med ≥1 tidligere fejldiagnose og fordeling efter kategori (myopatier, polyneuropatier, Lambert-Eaton, mitokondrielle encefalomyopatier, medfødte myasteniske syndromer, cerebrovaskulære ulykker, hjernebetændelse i hjernestammen, hjernesvulster, ALS).
Retrospektiv periode før baseline
Diagnostiske undersøgelser til gMG-bekræftelse og tilgængelige resultater
Tidsramme: Retrospektiv periode før baseline
Andel med hver undersøgelse og seneste tilgængelige resultat: AChR-Ab (påkrævet positiv), CT/MRI brystkasse/mediastinum, hjerne/rygmarv MRI, ENMG, enkeltfiber EMG, RNS. Rapporter antal, procenter (95% KI) og resultatkategorier, hvis tilgængelige.
Retrospektiv periode før baseline
Diagnostiske testanvendelser og resultater
Tidsramme: Retrospektiv periode før baseline
Andel med hver test udført og seneste resultat (positiv/negativ/ukendt) som dokumenteret i rutinemæssig pleje; rapporter antal og procenter med 95 % KI.
Retrospektiv periode før baseline
Modtagne lægemiddelbehandlinger (andele efter klasse)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og Baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel af patienter, der modtager hver behandlingsklasse: anticholinesterase (neostigmin), IVIG, kortikosteroider (prednisolon/metylprednisolon), komplementhæmmere (ravulizumab/ekulizumab), diuretika, kalium, immunosuppressiva (f.eks. azathioprin, mycophenolat, cyclosporin), rituximab. Opsummeret som antal/procenter efter klasse.
12 måneder før baseline og Baseline til måned 36 (±1 måned)
Varighed af lægemiddelbehandlinger (dage per deltager)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
For hver modtaget terapiklasse, total dage på terapi pr. deltager i vurderingsvinduet; beskrivende opsummeret.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Gennemsnitlig daglig dosis af corticosteroid (prednisolonækvivalent)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Blandt CS-brugere blev den gennemsnitlige daglige dosis registreret i mg; konverter methylprednisolon til prednisolonekvivalent til analyse. Opsummeret med beskrivende statistik.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Plasmapheresis/plasmaudskiftning/plasmafiltrering brug (andel)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36. (±1 måned)
Andel af patienter, der modtager plasmaforese, plasmaudskiftning eller plasmafiltreing for gMG; opsummeret som antal og procenter.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36. (±1 måned)
Varighed af plasmaforese/plasmaudskiftning/plasmafiltration (dage)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Samlet behandlingsdage pr. deltager for plasmaforese, plasmaudskiftning eller plasmafiltreing inden for vurderingsvinduet; opsummeret beskrivende.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Thymektomi udført
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel af patienter, der gennemgik tymektomi for gMG; opsummeret som antal og procenter.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Invasiv lungeventilation påkrævet
Tidsramme: 12 måneder pre-Baseline og Baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel af patienter, der kræver invasiv mekanisk ventilation for gMG; opsummeret som antal og procenter.
12 måneder pre-Baseline og Baseline til måned 36 (±1 måned)
Førstelinje-behandlingsregime ved gMG-diagnose
Tidsramme: Ved gMG-diagnose (retrospektiv abstraktion ved baseline)
Fordeling af indledende behandlingskomponenter ved diagnosen (samme terapikategorier som ovenfor); opsummeret som antal og procenter efter regimen.
Ved gMG-diagnose (retrospektiv abstraktion ved baseline)
Myastenisk krise inden for de seneste 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder før baseline (måned 0)
Andel med ≥1 krise og fordeling efter antal episoder (1, 2, ≥3) i løbet af de 12 måneder før tilmelding; tællinger og procenter fra journaler.
12 måneder før baseline (måned 0)
Myastenisk krise under opfølgning
Tidsramme: Fra baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel med ≥1 krise og fordeling efter antal episoder (1, 2, ≥3) under prospektiv opfølgning; tællinger og procenter fra journaler.
Fra baseline til måned 36 (±1 måned)
Kriseudløsere - fysiske stressfaktorer
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel af kriseepisoder forbundet med foruddefinerede fysiske udløsende faktorer: aspirationspneumonitis, infektion, perimenstruel tilstand, graviditet, søvnmangel, kirurgi, miljømæssige stressfaktorer, følelsesmæssig stress, smerte, temperaturyderpunkter, trapering af immunmodulerende lægemidler.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Kriseudløsende faktorer - medicin
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel af kriseepisoder forbundet med foruddefinerede lægemidler: α-interferon; antibiotika (f.eks. aminoglykosider, makrolider, kinoloner, polymyxin); antiepileptika (f.eks. gabapentin, phenytoin, carbamazepin, høj-dosis benzodiazepiner); β-blokkere; calciumkanalantagonister; kontrastmidler; magnesium; hormonelle lægemidler (f.eks. kortikosteroider, ACTH, orale præventionsmidler, oxytocin, skjoldbruskkirtelhormoner); antithyreoide midler; antiarytmika (f.eks. procainamid, kinidin).
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Kriseudfald efter MGFA-klasseskift
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Ændring i MGFA-klasse fra den seneste prækrisevurdering til den nærmeste planlagte postkrisevurdering; andel forbedret, uændret eller forværret.
Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Initiering af komplement C5-inhibitorbehandling (C5IT)
Tidsramme: Fra gMG-diagnose til måned 36 (±1 måned)
Andel af deltagere, der påbegyndte C5IT under observation; tal og procenter; med start-/stopdatoer uddraget fra journaler.
Fra gMG-diagnose til måned 36 (±1 måned)
Meningokokvaccination før C5IT-initiering
Tidsramme: Fra gMG-diagnose til C5IT-start (vaccinationshændelser abstraheret under opfølgning)
Blandt dem, der påbegyndte C5IT, andel med dokumenteret meningokokvaccination før første dosis; tid fra gMG-diagnose til første vaccination; registrer revaccinationer.
Rapporter antal, procenter og tid-til-vaccinationsresume.
Fra gMG-diagnose til C5IT-start (vaccinationshændelser abstraheret under opfølgning)
Profylaktisk antibiotikaanvendelse før C5IT-initiering
Tidsramme: Fra gMG-diagnose til C5IT-start (antibiotikahændelser abstraheret under opfølgning)
Blandt dem, der påbegyndte C5IT, andel med dokumenteret profylaktisk antibiotikabrug før første dosis; tid fra gMG-diagnose til første profylaktiske brug; registrer gentagen profylakse. Rapporter antal, procenter og tid-til-profylakse-resumé.
Fra gMG-diagnose til C5IT-start (antibiotikahændelser abstraheret under opfølgning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2025

Først opslået (Faktiske)

25. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D9281R00003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle patientdata fra AstraZeneca-koncernens sponsrede kliniske forsøg via anmodningsportalen Vivli.org. Alle anmodninger vil blive vurderet i henhold til AZ's offentliggørelsesforpligtelse: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, angiver at AZ accepterer anmodninger om IPD, men dette betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil overholde eller overgå datatilgængelighed i henhold til de forpligtelser, der er indgået i EFPIA PhRMA Data Delings Principper. For detaljer om vores tidsplaner, se venligst vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede data på individuelle patientniveau via det sikre forskningsmiljø Vivli.org. En underskrevet dataanvendelsesaftale (ikke-forhandlingsbar kontrakt for dataadgangshavere) skal være på plads, før der kan tilgås de anmodede oplysninger.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sjældne sygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner