Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Epidemiologisk studie av behandlingstilnærminger i AChR-antistoff positiv generalisert myasthenia gravis i Russland

10. september 2026 oppdatert av: AstraZeneca

En multicenter ikke-intervensjonell enkeltarm retrospektiv-prospektiv observasjonsstudie i terapeutiske tilnærminger for AChR-antistoff positiv generalisert myasthenia gravis (gMG) i ekte klinisk praksis i Russland

Dette er en multicenter, ikke-intervensjonell, retrospektiv-prospektiv, enarms observasjonsstudie designet for å beskrive reelle behandlingstilnærminger og kliniske utfall blant voksne med acetylkolinreseptor (AChR) antistoff-positiv generalisert myasthenia gravis (gMG) i rutinemessig klinisk praksis i Russland.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en multicentrisk, ikke-intervensjonell, retrospektiv-prospektiv, enarms observasjonsstudie designet for å beskrive reelle behandlingstilnærminger og kliniske utfall blant voksne med acetylkolinreseptor (AChR) antistoff-positiv generalisert myasthenia gravis (gMG) i rutinemessig klinisk praksis i Russland.

Det primære målet er å karakterisere den demografiske og kliniske profilen til voksne AChR-Ab-positive gMG-pasienter. Viktige sekundære mål inkluderer å vurdere sykdommens alvorlighet over tid (MG-ADL, QMG, MGFA-klasse), evaluere hyppighet, varighet og årsaker til alle årsaker og gMG-relaterte innleggelser, beskrive diagnostiske veier og behandlingsstrategier (inkludert første-linje-regimer og bruk av terapier som antikolinesterase-midler, kortikosteroider, immundempende midler, IVIG, plasmaferese/plasmafiltrasjon, tymektomi, rituximab og komplement C5-hemmere), utforske mønstre og utfall av myasteniske kriser, og dokumentere meningokokkvaksinasjon og eventuell profylaktisk antibiotikabruk før oppstart av C5-hemmerterapi.

Omtrent 100 voksne vil bli inkludert påfølgende på omtrent 10 spesialiserte steder. Studien vil sekvensielt inkludere kun de pasientene som har signert informert samtykkeerklæring (ICF). Kvalifiserte pasienter vil bli inkludert påfølgende på hvert sted for å minimere utvalgsbias. Data samles inn fra eksisterende papir-/elektroniske journaler (sekundær datainnsamling) og registreres i en eCRF på syv tidspunkter: utgangspunkt (med retrospektiv abstraksjon, inkludert medisinsk historie fra diagnose) og prospektiv oppfølging hvert 6. måned opp til måned 36 (±1 måned vindu). Ingen studiepålagte intervensjoner, tester eller besøksplaner pålegges; all behandling følger rutinemessig praksis.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

450

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Russland
      • Kazan', Russland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Moscow, Russland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Novosibirsk, Russland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Russland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Samara, Russland
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Ufa, Russland
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere av begge kjønn i alderen 18 år og eldre med diagnose av AChR-antistoff-positiv generalisert MG vil bli inkludert i ulike kliniske institusjoner i Russland som tilbyr behandling for gMG-pasienter.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Voksne (≥18 år) diagnostisert med generalisert MG positive for acetylkolinreseptor (AChR) antistoffer.
  2. Innsamling av signert og datert skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere som for øyeblikket er påmeldt i kliniske studier for behandling av gMG.
  2. Kun okulær MG.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alder ved baseline (år)
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0; ved informert samtykke og inkludering)
Pasientens alder i hele år ved studiestart (underskriving av ICF). Oppsummert som en kvantitativ variabel og som kategorisk fordeling etter ≤50 år vs >50 år.
Utgangspunkt (Måned 0; ved informert samtykke og inkludering)
Alder ved gMG-diagnose (år)
Tidsramme: Utgangspunkt (retrospektiv ekstrahering ved måned 0)
Pasientens alder i hele år på datoen for generalisert myasthenia gravis (gMG)-diagnose. Oppsummert som en kvantitativ variabel og som kategorisk fordeling etter ≤50 år vs >50 år.
Utgangspunkt (retrospektiv ekstrahering ved måned 0)
Kjønns- og etnisitetsfordeling
Tidsramme: Utgangspunkt (måned 0)
Andel pasienter etter kjønn (mann, kvinne) og etnisitet (hvit, asiatisk, svart, annen) registrert ved opptak.
Utgangspunkt (måned 0)
Kroppsmasseindeks (KMI)
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0; siste tilgjengelige målinger nærmest ICF-signering)
BMI i kg/m² beregnet som vekt (kg)/høyde (m)² ved bruk av de nyeste verdiene nærmest inkludering, oppsummert som gjennomsnitt, standardavvik, median, interkvartilområde, minimum, maksimum. Høyde og vekt er hentet fra medisinske journaler.
Utgangspunkt (Måned 0; siste tilgjengelige målinger nærmest ICF-signering)
Sykdomsvarighet (dager)
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0)
Tid mellom datoen for dokumentert gMG-diagnose og datoen for informert samtykke/inntak, oppsummert som median og IQR (og gjennomsnitt, standardavvik, minimum, maksimum).
Beregnet i måneder/år basert på datoer ekstrahert fra medisinske journaler til eCRF.
Utgangspunkt (Måned 0)
Klinisk symptomprofil for gMG
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0)
Andel pasienter som presenterer hver forhåndsdefinerte gMG-symptomkategori ved påmelding (okulær, bulbar, respirasjon, tygging/ansikt, lemme/overkropp/nakke-svakhet, autonom dysfunksjon underdomener); oppsummert som tellinger og prosenter.
Utgangspunkt (Måned 0)
Komorbiditetsprofil
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0)
Andel pasienter med spesifiserte komorbiditeter i historikk eller til stede ved opptak: autoimmun thyreoiditt/hyperthyreose, systemisk lupus erythematosus, revmatoid artritt, autoimmun encefalitt, arteriell hypertensjon, hyperlipidemi.
Utgangspunkt (Måned 0)
Antall og andel pasienter med gMG-relaterte innleggelser
Tidsramme: Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til basislinje (måned 0)
Pasienter med ≥1 innleggelse tilskrevet gMG (forskerens vurdering) fra dato for gMG-diagnose til ICF-signering.
Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til basislinje (måned 0)
Varighet av gMG-relaterte innleggelser (dager)
Tidsramme: Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til utgangspunkt (måned 0)
Summen av dager med gMG-relaterte sykehusinnleggelser per pasient fra gMG-diagnose til ICF-signering.
Retrospektiv periode fra gMG-diagnose til utgangspunkt (måned 0)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL total score og endring fra baseline
Tidsramme: Utsgangspunkt (måned 0) og måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Pasientrapportert MG-ADL totalscore (område 0-24; høyere=verre). Rapporter beskrivende statistikk på hvert tidspunkt og endring fra utgangspunkt (besøksverdi minus utgangspunkt). Skårer er hentet fra rutinemessige pleieopptegnelser; kun totalskårer dokumentert i kilden samles inn.
Utsgangspunkt (måned 0) og måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
QMG total score og endring fra baseline
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0) og Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Legemeldt QMG totalpoengsum (0-39; høyere = verre). Mål: absolutt poengsum og endring fra utgangspunkt. Oppsummert beskrivende. Innsamlet kun hvis tilstede i rutinemessige praksisopptegnelser.
Utgangspunkt (Måned 0) og Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Fordeling av MGFA klinisk klassifikasjon over tid
Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 0) og Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Andel deltakere i hver MGFA-klasse (I, IIa/IIb, IIIa/IIIb, IVa/IVb, V) ved hvert tidspunkt.
Rapporter også andel som forbedrer seg (lavere klasse) eller forverrer seg (høyere klasse) sammenlignet med utgangspunktet.
MGFA-klasse abstraheres kun hvis den er registrert i rutinemessig praksis.
Utgangspunkt (Måned 0) og Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Antall og andel pasienter med innleggelse av alle årsaker
Tidsramme: Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Pasienter som opplever ≥1 innleggelse for enhver årsak under prospektiv oppfølging. Mål: antall og andel (prosent) av pasienter med ≥1 hendelse. Hver deltakers status (ja/nei) vurdert gjennom oppfølgingsperioden.
Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Varighet av alle årsaker for sykehusinnleggelser (dager per deltaker)
Tidsramme: Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Totalt antall dager innlagt på sykehus for enhver årsak per deltaker under prospektiv oppfølging. Metode: sum av sykehustids varighet per deltaker; oppsummert beskrivende.
Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Antall og andel pasienter med gMG-relatert innleggelse
Tidsramme: Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Pasienter med ≥1 innleggelse tilskrevet gMG i oppfølgingsperioden. Kategoriser årsaker: relatert til MG-forverring (myasthenisk krise) vs ikke relatert (tymektomi, undersøkelse, sosial årsak, annet). Registrer intensivavdelingsinnleggelse for gMG-relaterte innleggelser (ja/nei). Rapporter antall og andel (prosent) av berørte pasienter totalt og etter kategorier.
Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Varighet av gMG-relaterte sykehusinnleggelser (dager per deltaker)
Tidsramme: Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Totalt antall dager innlagt på sykehus for gMG-relaterte årsaker per deltaker under prospektiv oppfølging. Måltall: sum av sykehustidsvarigheter for gMG-relaterte opphold; oppsummert deskriptivt.
Fra baseline gjennom måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Tid fra MG-symptombegynnelse til gMG-diagnose (måneder)
Tidsramme: Retrospektiv periode før baseline
Intervall mellom datoen for første MG-symptomer/mistenkelse (hvis kjent) og datoen for generalisert MG (gMG)-diagnose. Måleenhet: varighet i måneder (eller dager hvis tilgjengelig); oppsummert deskriptivt. Evaluert kun for pasienter med en dokumentert debutdato.
Retrospektiv periode før baseline
Tidligere feildiagnoser før gMG-diagnose (antall og andel etter kategori)
Tidsramme: Retrospektiv periode før baseline
Andel deltakere med ≥1 tidligere feildiagnose og fordeling etter kategori (myopatier, polynevropatier, Lambert-Eaton, mitokondrielle encefalomyopatier, medfødte myasteniske syndromer, cerebrovaskulære hendelser, hjernebarkencefalitt, hjernesvulster, ALS).
Retrospektiv periode før baseline
Diagnostiske undersøkelser for gMG-bekreftelse og tilgjengelige resultater
Tidsramme: Retrospektiv periode før baseline
Andel med hver undersøkelse og sist tilgjengelige resultat: AChR-Ab (påkrevet positiv), CT/MRI av brystkasse/mediastinum, hjerne/ryggmargs MRI, ENMG, enkeltfiber EMG, RNS. Rapporter antall, prosenter (95 % KI) og resultatkategorier hvis tilgjengelig.
Retrospektiv periode før baseline
Bruk av diagnostiske tester og resultater
Tidsramme: Retrospektiv periode før basislinje
Andel med hver test utført og siste resultat (positiv/negativ/ukjent) som dokumentert i rutinemessig omsorg; rapporter antall og prosenter med 95 % KI.
Retrospektiv periode før basislinje
Legemiddelbehandlinger mottatt (andel etter klasse)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel pasienter som mottar hver behandlingsklasse: antikolinesterase (neostigmine), IVIG, kortikosteroider (prednisolon/metylprednisolon), komplementhemmere (ravulizumab/ekulizumab), diuretika, kalium, immunosuppressiva (f.eks. azathioprin, mykofenolat, syklosporin), rituximab.
Oppsummert som antall/prosentandel etter klasse.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Varighet av legemiddelbehandlinger (dager per deltaker)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
For hver terapiklasse som ble mottatt, totale dager på terapi per deltaker i vurderingsvinduet; oppsummert beskrivende.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Gjennomsnittlig daglig kortikosteroid-dose (prednisolonekvivalent)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Blant CS-brukere, gjennomsnittlig daglig dose registrert i mg; konverter methylprednisolone til prednisolone-ekvivalent for analyse.
Oppsummert med beskrivende statistikk.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Plasmapherese/plasmautveksling/plasmafiltrering bruk (andel)
Tidsramme: 12 måneder før basislinje og basislinje til måned 36. (±1 måned)
Andel pasienter som mottar plasmaferese, plasmautveksling eller plasmafiltrering for gMG; oppsummert som antall og prosenter.
12 måneder før basislinje og basislinje til måned 36. (±1 måned)
Varighet av plasmaferese/plasmautveksling/plasmafiltrering (dager)
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Totalt antall behandlingsdager per deltaker for plasmaferese, plasmautveksling eller plasmafiltrering innenfor vurderingsvinduet; oppsummert deskriptivt.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Thymektomi utført
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel pasienter som gjennomgikk tymektomi for gMG; oppsummert som antall og prosent.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Invasiv lungeventilasjon påkrevd
Tidsramme: 12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel pasienter som trenger invasiv mekanisk ventilasjon for gMG; oppsummert som antall og prosenter.
12 måneder før baseline og baseline til måned 36 (±1 måned)
Førstelinje behandlingsregime ved gMG-diagnose
Tidsramme: Ved gMG-diagnose (retrospektiv ekstrahering ved utgangspunkt)
Fordeling av innledende behandlingskomponenter ved diagnose (samme behandlingskategorier som ovenfor); oppsummert som antall og prosenter etter behandlingsregime.
Ved gMG-diagnose (retrospektiv ekstrahering ved utgangspunkt)
Myasthenisk krise de siste 12 månedene
Tidsramme: 12 måneder før utgangspunktet (måned 0)
Andel med ≥1 krise og fordeling etter antall episoder (1, 2, ≥3) i løpet av de 12 månedene før inkludering; tellinger og prosenter fra medisinske journaler.
12 måneder før utgangspunktet (måned 0)
Myasthenisk krise under oppfølging
Tidsramme: Fra utgangspunkt til måned 36 (±1 måned)
Andel med ≥1 krise og fordeling etter antall episoder (1, 2, ≥3) under prospektiv oppfølging; tellinger og prosenter fra medisinske journaler.
Fra utgangspunkt til måned 36 (±1 måned)
Krisespresipitanter-fysiske stressorer
Tidsramme: 12 måneder pre-Baseline og Baseline til måned 36 (±1 måned)
Andel kriseepisoder assosiert med forhåndsdefinerte fysiske utløsere: aspirasjonspneumonitt, infeksjon, perimenstruell tilstand, svangerskap, søvnmangel, kirurgi, miljømessige stressfaktorer, emosjonell stress, smerte, ekstreme temperaturer, nedtrapping av immunmodulerende medisiner.
12 måneder pre-Baseline og Baseline til måned 36 (±1 måned)
Krisespirerende medikamenter
Tidsramme: 12 måneder før basislinje og basislinje til måned 36 (±1 måned)
Andel kriseepisoder assosiert med forhåndsdefinerte medikamenter: α-interferon; antibiotika (f.eks. aminoglykosider, makrolider, kinoloner, polymyxin); antiepileptika (f.eks. gabapentin, fenytoin, karbamazepin, høydosederte benzodiazepiner); β-blokkere; kalsiumkanalantagonister; kontrastmidler; magnesium; hormonelle legemidler (f.eks. kortikosteroider, ACTH, orale prevensjonsmidler, oksytosin, skjoldbruskkjertelhormoner); antityreoide midler; antiarytmika (f.eks. prokainamid, kinidin).
12 måneder før basislinje og basislinje til måned 36 (±1 måned)
Kriseutfall etter MGFA-klasseendring
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Endring i MGFA-klasse fra den siste vurderingen før krise til den nærmeste planlagte vurderingen etter krise; andel forbedret, uendret eller forverret.
Måned 6, 12, 18, 24, 30, 36 (±1 måned)
Innføring av komplement C5-hemmerterapi (C5IT)
Tidsramme: Fra gMG-diagnose til måned 36 (±1 måned)
Andel deltakere som startet C5IT under observasjon; antall og prosent; med start-/stoppdatoer hentet fra journaler.
Fra gMG-diagnose til måned 36 (±1 måned)
Meningokokkvaksinasjon før C5IT-innledning
Tidsramme: Fra gMG-diagnose til C5IT-start (vaksinasjonshendelser abstrahert under oppfølging)
Blant de som startet C5IT, andel med dokumentert meningokokkvaksinasjon før første dose; tid fra gMG-diagnose til første vaksinasjon; registrer revaksinasjoner. Rapporter antall, prosenter og sammendrag for tid-til-vaksinasjon.
Fra gMG-diagnose til C5IT-start (vaksinasjonshendelser abstrahert under oppfølging)
Profylaktisk antibiotikabruk før C5IT-innledning
Tidsramme: Fra gMG-diagnose til C5IT-start (antibiotikabegivenheter abstrahert under oppfølging)
Blant de som startet C5IT, andel med dokumentert profylaktisk antibiotikabruk før første dose; tid fra gMG-diagnose til første profylaktiske bruk; registrer gjentatt profylakse. Rapporter antall, prosentandeler og oppsummering av tid til profylakse.
Fra gMG-diagnose til C5IT-start (antibiotikabegivenheter abstrahert under oppfølging)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D9281R00003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle pasientdata fra AstraZeneca-gruppens sponsede kliniske studier via forespørselsportalen Vivli.org. Alle forespørsler vil bli vurdert i henhold til AZs avsløringsforpliktelse: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerer at AZ godtar forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene gitt til EFPIA PhRMA Data Sharing Principles. For detaljer om våre tidsfrister, vennligst se vår avsløringsforpliktelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de anonymiserte individuelle pasientnivådataene via det sikre forskningsmiljøet Vivli.org. En signert dataavtale (ikke-forhandlingsbar kontrakt for dataforespørrere) må være på plass før forespurte informasjon kan tilgås.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere