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俄罗斯AChR抗体阳性全身型重症肌无力治疗方法的流行病学研究

2026年9月10日 更新者：AstraZeneca

一项在俄罗斯真实临床实践中治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)治疗方法的非干预性单臂回顾性-前瞻性观察性多中心研究

这是一项多中心、非干预性、回顾性-前瞻性、单臂观察性研究，旨在描述俄罗斯常规临床实践中乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人患者的真实世界治疗方法和临床结局。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

这是一项多中心、非干预性、回顾性-前瞻性、单臂观察性研究，旨在描述俄罗斯常规临床实践中乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）成人的真实世界治疗方法和临床结局。

主要目标是描述成人AChR抗体阳性gMG患者的人口统计学和临床特征。关键次要目标包括评估随时间推移的疾病严重程度（MG-ADL、QMG、MGFA分级），评估全因和gMG相关住院的发生率、持续时间和原因，描述诊断路径和治疗策略（包括一线治疗方案以及抗胆碱酯酶药物、皮质类固醇、免疫抑制剂、IVIG、血浆置换/血浆过滤、胸腺切除术、利妥昔单抗和补体C5抑制剂等疗法的使用），探索肌无力危象的模式和结局，并记录在开始C5抑制剂治疗前的脑膜炎球菌疫苗接种和任何预防性抗生素使用情况。

大约100名成人将在大约10个专业中心连续入组。该研究将依次仅纳入已签署知情同意书（ICF）的患者。符合条件的患者将在每个中心连续入组，以最小化选择偏倚。数据从现有的纸质/电子病历（二次数据收集）中收集，并在七个时间点记录到电子病例报告表（eCRF）中：基线（包括从诊断开始的病史回顾性提取）和每6个月一次的前瞻性随访，直至第36个月（±1个月窗口期）。没有研究强制要求的干预、检测或访视安排；所有治疗均遵循常规实践。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

450

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 俄罗斯
      • Kazan'、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site
      • Moscow、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site
      • Novosibirsk、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site
      • Rostov-on-Don、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site
      • Saint Petersburg、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site
      • Saint Petersburg、俄罗斯
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Samara、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site
      • Ufa、俄罗斯
        • 招聘中
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

年龄在 18 岁及以上、诊断为 AChR 抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）的男女参与者将在俄罗斯多家为 gMG 患者提供治疗的临床机构中入组。

描述

纳入标准：

  1. 诊断为全身性重症肌无力且乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人患者（年龄≥18岁）。
  2. 提供已签署并注明日期的书面知情同意书。

排除标准：

  1. 目前正在参加治疗全身性重症肌无力的临床研究的参与者。
  2. 仅患有眼肌型重症肌无力。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
基线年龄（岁）
大体时间：基线（第0个月；知情同意和入组时）
患者入组时（签署知情同意书时）的年龄（以周岁计）。 作为定量变量汇总，并按≤50岁与>50岁作为分类分布进行汇总。
基线（第0个月；知情同意和入组时）
gMG诊断年龄（岁）
大体时间：基线（第0个月回顾性提取）
患者在诊断为全身型重症肌无力（gMG）时的完整年龄（以周岁计）。 按定量变量和分类分布（≤50岁 vs >50岁）进行汇总。
基线（第0个月回顾性提取）
性别和种族分布
大体时间：基线（第 0 个月）
按性别（男性、女性）和种族（白人、亚洲人、黑人、其他）记录的患者比例（在登记时）。
基线（第 0 个月）
体重指数（BMI）
大体时间：基线（第 0 个月；签署知情同意书前最近的可用测量值）
BMI（kg/m²）根据最接近入组时的最近测量值计算，公式为体重（kg）/身高（m）²，汇总为均值、标准差、中位数、四分位距、最小值和最大值。身高和体重数据从医疗记录中提取。
基线（第 0 个月；签署知情同意书前最近的可用测量值）
疾病持续时间（天）
大体时间：基线（第0个月）
从确诊gMG的日期到签署知情同意书/入组的日期之间的时间，以中位数和四分位距（以及平均值、标准差、最小值、最大值）进行总结。 根据从医疗记录中提取到电子病例报告表（eCRF）的日期，以月/年为单位计算。
基线（第0个月）
全身型重症肌无力的临床症状谱
大体时间：基线（第0个月）
入组时呈现每个预定义gMG症状类别（眼部、延髓、呼吸、咀嚼/面部、肢体/躯干/颈部无力、自主神经功能障碍子域）的患者比例；以计数和百分比汇总。
基线（第0个月）
共病概况
大体时间：基线（第0个月）
纳入时病史或当前存在特定合并症的患者比例：自身免疫性甲状腺炎/甲状腺功能亢进症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、自身免疫性脑炎、动脉高血压、高脂血症。
基线（第0个月）
发生gMG相关住院的患者数量及比例
大体时间：从gMG诊断到基线（第0个月）的回顾期
从gMG诊断日期至签署知情同意书期间，因gMG（研究者判断）导致住院≥1次的患者。
从gMG诊断到基线（第0个月）的回顾期
gMG相关住院时间（天）
大体时间：从gMG诊断到基线（第0个月）的回顾期
从gMG诊断至ICF签署期间，每位患者因gMG相关住院的总天数。
从gMG诊断到基线（第0个月）的回顾期

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
MG-ADL总分及较基线的变化
大体时间：基线（第0个月）和第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
患者报告的MG-ADL总分（范围0-24；分数越高=状况越差）。 报告每个时间点的描述性统计数据和相对于基线的变化（访视值减去基线值）。 分数从常规护理记录中提取；仅收集来源文件中记录的总分。
基线（第0个月）和第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
QMG总分及较基线变化
大体时间：基线（第0个月）及第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
医生报告的QMG总分（0-39；分数越高=状况越差）。 指标：绝对分数和相对于基线的变化。 进行描述性总结。 仅当常规实践记录中存在时收集。
基线（第0个月）及第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
MGFA临床分类随时间分布
大体时间：基线（第 0 个月）和第 6、12、18、24、30、36 个月（±1 个月）
各时间点各MGFA分级（I、IIa/IIb、IIIa/IIIb、IVa/IVb、V）受试者比例。 同时报告相较于基线的改善（分级降低）或恶化（分级升高）比例。 仅当在常规实践中记录时，才提取MGFA分级。
基线（第 0 个月）和第 6、12、18、24、30、36 个月（±1 个月）
全因住院患者数量及比例
大体时间：从基线至第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
在预期随访期间因任何原因经历≥1次住院的患者。 指标：发生≥1次事件的患者计数和比例（百分比）。 每名参与者的状态（是/否）在整个随访期间进行评估。
从基线至第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
全因住院持续时间（每位参与者天数）
大体时间：从基线至第 6、12、18、24、30、36 个月（±1 个月）
在预期随访期间，每位参与者因任何原因住院的总天数。 指标：每位参与者住院天数的总和；进行描述性总结。
从基线至第 6、12、18、24、30、36 个月（±1 个月）
发生gMG相关住院的患者数量和比例
大体时间：从基线至第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
随访期间因gMG导致住院≥1次的患者。 分类原因：与MG加重相关（肌无力危象）vs 无关（胸腺切除术、检查、社会原因、其他）。 记录gMG相关住院的ICU入住情况（是/否）。 报告总体及按类别受影响患者的数量和比例（百分比）。
从基线至第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
gMG相关住院时长（每名参与者天数）
大体时间：从基线至第 6、12、18、24、30、36 个月（±1 个月）
在预期随访期间，每位参与者因gMG相关原因住院的总天数。 指标：gMG相关住院天数的持续时间的总和；描述性汇总。
从基线至第 6、12、18、24、30、36 个月（±1 个月）
从MG症状出现到gMG诊断的时间（月）
大体时间：基线前的回顾性时期
从首次出现重症肌无力症状/怀疑日期（如已知）到全身型重症肌无力诊断日期之间的时间间隔。
指标：持续时间（以月为单位，如有天数数据则使用天数）；进行描述性总结。
仅对记录有发病日期的患者进行评估。
基线前的回顾性时期
gMG诊断前的既往误诊情况（按类别划分的数量和比例）
大体时间：基线前的回顾期
具有≥1次既往误诊的参与者比例及按类别分布（肌病、多发性神经病、Lambert-Eaton综合征、线粒体脑肌病、先天性肌无力综合征、脑血管意外、脑干脑炎、脑肿瘤、ALS）。
基线前的回顾期
重症肌无力（gMG）确诊的检查方法及现有结果
大体时间：基线前的回顾期
各项检查及最新可用结果的比例：AChR-Ab（要求阳性）、胸部/纵隔CT/MRI、脑/脊髓MRI、ENMG、单纤维EMG、RNS。 报告计数、百分比（95% CI）以及可用的结果类别。
基线前的回顾期
诊断测试使用和结果
大体时间：基线前回顾期
常规护理中记录的每次检测执行比例及最新结果（阳性/阴性/未知）；报告计数和百分比，并附95%置信区间。
基线前回顾期
接受的药物治疗（按类别划分的比例）
大体时间：基线前 12 个月和基线至第 36 个月（±1 个月）
接受各类治疗的患者比例：抗胆碱酯酶药（新斯的明）、IVIG、皮质类固醇（泼尼松龙/甲泼尼龙）、补体抑制剂（拉武利珠单抗/依库珠单抗）、利尿剂、钾剂、免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、霉酚酸酯、环孢素）、利妥昔单抗。 按类别以计数/百分比汇总。
基线前 12 个月和基线至第 36 个月（±1 个月）
每位参与者用药治疗持续时间（天数）
大体时间：基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
对于每种接受的治疗类别，评估窗口内每位参与者的总治疗天数；进行描述性总结。
基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
平均每日皮质类固醇剂量（泼尼松龙当量）
大体时间：基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
在皮质类固醇使用者中，记录的平均日剂量单位为毫克；将甲泼尼龙转换为泼尼松等效剂量以进行分析。 使用描述性统计进行总结。
基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
血浆置换/血浆交换/血浆过滤使用（比例）
大体时间：基线前12个月及基线至第36个月。（±1个月）
接受血浆置换、血浆交换或血浆过滤治疗gMG的患者比例；以计数和百分比汇总。
基线前12个月及基线至第36个月。（±1个月）
血浆置换/血浆交换/血浆过滤持续时间（天）
大体时间：基线前12个月及基线至第36个月（±1个月）
在评估窗口内每位参与者接受血浆置换、血浆交换或血浆过滤的总治疗天数；进行描述性总结。
基线前12个月及基线至第36个月（±1个月）
已执行胸腺切除术
大体时间：基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
接受胸腺切除术治疗gMG的患者比例；以计数和百分比汇总。
基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
需要侵入性肺通气
大体时间：基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
需要接受有创机械通气的gMG患者比例；以计数和百分比汇总。
基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
gMG诊断时的一线治疗方案
大体时间：在gMG诊断时（基线回顾性提取）
诊断时初始治疗组分的分布（治疗类别同上）；按治疗方案以计数和百分比的形式进行汇总。
在gMG诊断时（基线回顾性提取）
过去12个月内发生的肌无力危象
大体时间：基线（第 0 个月）前的 12 个月
入组前12个月内发生≥1次危象的比例及发作次数（1次、2次、≥3次）分布；来自医疗记录的计数和百分比。
基线（第 0 个月）前的 12 个月
随访期间的重症肌无力危象
大体时间：从基线至第36个月（±1个月）
前瞻性随访期间发生≥1次危象的比例及发作次数（1次、2次、≥3次）的分布；来自医疗记录的计数和百分比。
从基线至第36个月（±1个月）
危机诱因-身体应激源
大体时间：基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
与预设物理诱因相关的危象发作比例：吸入性肺炎、感染、围月经期状态、妊娠、睡眠剥夺、手术、环境应激源、情绪应激、疼痛、极端温度、免疫调节药物减量。
基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
危机诱因-药物
大体时间：基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
与预定药物相关的危象发作比例：α-干扰素；抗生素（例如：氨基糖苷类、大环内酯类、喹诺酮类、多粘菌素）；抗癫痫药（例如：加巴喷丁、苯妥英、卡马西平、高剂量苯二氮䓬类）；β-受体阻滞剂；钙通道拮抗剂；造影剂；镁剂；激素类药物（例如：皮质类固醇、促肾上腺皮质激素、口服避孕药、催产素、甲状腺激素）；抗甲状腺药物；抗心律失常药（例如：普鲁卡因胺、奎尼丁）。
基线前12个月和基线至第36个月（±1个月）
按MGFA分级变化分类的危机结局
大体时间：第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
从最近一次危机前评估到最近一次危机后预定评估的MGFA分类变化；改善、无变化或恶化的比例。
第6、12、18、24、30、36个月（±1个月）
启动补体C5抑制剂疗法（C5IT）
大体时间：从gMG诊断到第36个月（±1个月）
在观察期间启动C5IT的参与者比例；计数和百分比；开始/停止日期从记录中提取。
从gMG诊断到第36个月（±1个月）
C5IT 启动前脑膜炎球菌疫苗接种
大体时间：从gMG诊断到C5IT开始（随访期间提取的疫苗接种事件）
在开始C5IT治疗的患者中，记录首次给药前接种过脑膜炎球菌疫苗的比例；从gMG诊断到首次疫苗接种的时间；记录再次接种情况。 报告计数、百分比和疫苗接种时间总结。
从gMG诊断到C5IT开始（随访期间提取的疫苗接种事件）
C5IT开始前的预防性抗生素使用
大体时间：从gMG诊断到C5IT开始（随访期间提取的抗生素事件）
在启动C5IT的患者中，首次给药前有记录的预防性抗生素使用比例；从gMG诊断到首次预防性使用的时间；记录重复预防用药。 报告计数、百分比以及预防用药时间总结。
从gMG诊断到C5IT开始（随访期间提取的抗生素事件）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AstraZeneca

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年12月23日

初级完成 (估计的)

2029年12月31日

研究完成 (估计的)

2029年12月31日

研究注册日期

首次提交

2025年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

2025年11月18日

首次发布 (实际的)

2025年11月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月10日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D9281R00003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可通过Vivli.org请求门户申请访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验中的匿名个体患者数据。 所有请求将根据阿斯利康披露承诺进行评估：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。 是的，这表明阿斯利康正在接受IPD请求，但这并不意味着所有请求都将被共享

IPD 共享时间框架

阿斯利康将按照对EFPIA PhRMA数据共享原则的承诺，满足或超越数据可用性要求。 有关我们时间安排的详细信息，请重新参考我们在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure的披露承诺。

IPD 共享访问标准

当请求获得批准后，阿斯利康将通过安全研究环境 Vivli.org 提供匿名的个体患者级别数据的访问权限。 在访问请求的信息之前，必须签署数据使用协议（数据访问者的不可协商合同）。

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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